Kan CRISPR äntligen bota typ 1-diabetes för gott?

Förståelse av diabetes och dess utmaningar

Diabetes finns i två former. Typ 2-diabetes är den vanligaste formen och är mestadels en metabolisk sjukdom, som härrör från ohälsosamma livsstilar och fetma, där kroppens celler slutar reagera på insulin på ett korrekt sätt.

En farligare form av diabetes är typ 1, där immunsystemet attackerar sina egna celler, särskilt Langerhans öar i bukspottkörteln, som ansvarar för insulinproduktionen. Som ett resultat var denna sjukdom 100 % dödlig fram till uppfinningen av insulininjektioner.

Källa: Nature

Insulin är dock ingen magisk lösning, eftersom det kräver ständig övervakning av blodsockret och fortfarande inte eliminerar alla potentiella komplikationer av typ 1-diabetes. Det uppstår dessutom oftast i barndomen och påverkar patienternas livskvalitet kraftigt i ett tidigt skede.

Källa: Sprint Medical

Det är därför en mer hållbar botemedel skulle vara idealiskt. Vissa bioteknikföretag gör framsteg med implantation av insulinproducerande celler som antingen tas från organdonatorer eller från laboratorieodlade stamceller.

Dessa metoder eliminerar dock inte patientens immunsystems tendens att förstöra dessa pankreatiska celler. För att behandlingen ska “sitta” måste de dessutom ta immunosuppressiva läkemedel.

Även om immunosuppression skyddar de implanterade cellerna medför den risk för infektioner, cancer och andra allvarliga biverkningar.

För närvarande finns det inga trovärdiga terapeutiska vägar för att omprogrammera immunsystemet så att det slutar med den autoimmuna sjukdomen. Men en ny metod håller på att framträda, där de implanterade pankreatiska cellerna genetiskt modifieras så att de inte triggar ett immunsvar, vilket eliminerar behovet av immunosuppressiva medel.

Den prestigefyllda vetenskapliga tidskriften Nature rapporterar nya framsteg för detta koncept i en artikel med titeln “Hope for diabetes: CRISPR-edited cells pump out insulin in a person — and evade immune detection”.

Nyare tillvägagångssätt för behandling av typ 1-diabetes

Återställa funktioner, men med förbehåll

Svep för att rulla →

Som nämnts har viss framsteg gjorts med implantation av insulinproducerande celler.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) leder utvecklingen, efter en rad förvärv:

• Först, 2019, förvärvade de Semma Therapeutics, ett startup grundat på patent utvecklade av Doug Melton vid Harvard University.
• Därefter, med förvärvet av ViaCyte 2021, injicerade de pankreatiska progenitorstamceller i bukspottkörteln.

I juni 2025 rapporterade Vertex att de hade transplanterat embryonala stamcell‑härledda isletceller i 12 personer med typ 1-diabetes, ett år tidigare. Av de 12 personerna behövde 10 deltagare inte längre insulininjektioner. Företaget planerar att söka regulatoriskt godkännande för denna cellterapi nästa år.

På liknande sätt arbetar Reprogenix Bioscience i Hangzhou, Kina, med att skapa isletceller från omprogrammerade stamceller härledda från mottagarens eget fettvävnad, med tidiga rapporter om framgång.

Dessa tillvägagångssätt kräver fortfarande immunosuppression, även när patientens egna celler används, eftersom immunsystemets förstörelse av insulinproducerande celler var den ursprungliga orsaken till sjukdomen.

Med 9,4 miljoner barn och vuxna som har typ‑1-diabetes år 2025, och förväntade 16,4 miljoner år 2040, vilket orsakar 201 600 dödsfall per år, behövs en mer hållbar behandling.

Kan CRISPR möjliggöra full återhämtning?

Ett annat tillvägagångssätt tas av Sana Biotechnology (SANA ), ett startup baserat i Seattle, Washington.

I ett banbrytande tillkännagivande deklarerade Sana att de har implanterat CRISPR‑redigerade pankreatiska celler i en person med typ 1-diabetes.

De genetiskt modifierade cellerna pumpade ut sockerreglerande insulin i månader utan att mottagaren behövde ta immundämpande läkemedel.

“De preliminära data har definitivt lyft vår gemenskaps anda — och det är ett riktigt elegant tillvägagångssätt,”

Aaron Kowalski – verkställande direktör för Breakthrough T1D, en ideell organisation

De detaljerade sina resultat i New England Journal of Medicine¹, under titeln “Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression”.

Är det verkligen tillräckligt?

Andra forskare är något mindre entusiastiska över tillkännagivandet. De påpekar några viktiga begränsningar i dessa preliminära resultat.

Först täckte studien bara en person, vilket gör det svårt att förstå om protokollet är tillräckligt pålitligt för massdistribution.

En annan fråga är att patienten fick en låg dos av cellerna, vilket ledde till för låg insulinproduktion, så behovet av insulin är ännu inte eliminerat.

Ändå verkar ett mycket viktigt steg ha uppnåtts, nämligen att skapa en genetisk modifiering som döljer de implanterade cellerna för immunsystemet.

Investera i CRISPR-lösningar

Sana Therapeutics

Sana Therapeutics grundades 2019 av tidigare Juno Therapeutics‑cheferna Hans Bishop och Steve Harr.

Juno Therapeutics var ett immunterapiföretag som förvärvades av Celgene för 9 miljarder dollar, vilket i sin tur köptes upp av Bristol‑Myers Squibb (BMS) ett år senare för 74 miljarder dollar.

Sanas modifierade “hypoimmuna” celler är designade för att undvika båda delarna av immunsystemet: det adaptiva och det medfödda systemet.

För att undvika lymfocyterna i det adaptiva systemet modifierade de HLA‑1‑ och 2‑markörerna. Men ensamt skulle detta bara göra cellerna mer känsliga för attack av det medfödda systemet.

Därför får cellerna också överuttrycka ett protein som heter CD37. Detta protein fungerar som en skyddande “döda mig inte”‑signal som hindrar immunsystemets vakthundar, de naturliga mördarcellerna, från att attackera de redigerade cellerna.

Källa: Sana Therapeutics

Företagets nästa steg är att inte använda organdonatorceller, utan att producera samma typ av hypoimmuna celler från stamceller, vilket möjliggör massproduktion.

Detta skulle föra företaget närmare en kommersiellt livskraftig produkt, men kliniska prövningar kommer sannolikt inte att starta förrän 2027 och tar flera år därefter.

Källa: Sana Therapeutics

Detta koncept kan ha stor potential även bortom diabetes. Inte färre än >75 olika typer av autoimmuna sjukdomar drivs av immun B‑cellspatologi.

Om strategin att skapa hypoimmuna celler kan tillämpas på andra celltyper än pankreatiska celler, skulle den kunna rädda livet på mer än 5 miljoner andra patienter.

På samma sätt skulle allogena CAR‑T‑celler som används i cancerbehandling kunna dra nytta av tekniken. Företagets forskningsprogram SC291, nu i fas I av kliniska prövningar, undersöker potentialen i detta koncept.

Källa: Sana Therapeutics

Sammanfattningsvis är Sanas preliminära resultat mycket lovande och kan till och med överträffa de imponerande resultaten från Vertex tidiga kliniska prövningar, tack vare att metoden inte kräver immunosuppressiva medel.

Investerare bör dock vara medvetna om att företaget fortfarande befinner sig i ett mycket tidigt skede, flera år innan en FDA‑godkänd terapi kan nås.

Med tanke på den genomsnittliga misslyckandefrekvensen för läkemedelsutveckling och kliniska prövningar innebär detta att företagets aktie bär en inneboende risk kopplad till potentiella medicinska eller tekniska problem längre fram.

Senaste nyheter och utveckling för Sana Therapeutics (SANA)

Referenser:

^{1. Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Ph.D., et al. Överlevnad av transplanterade allogena betaceller utan immunosuppression. New England Journal of Medicine. VOL. 393 NO. 9. (2025) DOI: 10.1056/NEJMoa2503822}