10 lovande biotech-aktier att investera i (augusti 2026)

Födelseplatsen för den medicinska revolutionen

While biotechnology (BioTech) is a very large field, its largest impact is in medicine. For a long time, medicine has mostly guessed what was wrong in the body of patients. Even when it became more scientifically driven, it still had to rely on assumptions, indirect measures, and partial knowledge to try to bring people back to health.

En annan begränsning av medicin var att behandla symtom, inte orsaker. En läkare kunde sänka kolesterolnivåerna men inte lösa varför de är höga från början. Tillföra extra insulin, men inte få kroppen att producera det.

BioTech, och särskilt de nya vågorna av innovation som nu når marknaden, är annorlunda. Genom att manipulera på ett kontrollerat sätt kan BioTech rikta in sig på att återväxa skadade vävnader eller förändra felaktig genetisk kod.

Så kommer den här listan att utforska de mest lovande biotech-aktierna, både ur ett investerings- samt ett teknologiskt och medicinskt perspektiv.

10 lovande biotech-aktier inom det medicinska området

(Dessa aktier är sorterade efter börsvärde vid tidpunkten för detta skrivande)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Prisdiagram

Vertex är ledande inom behandling av cystisk fibros, en dödlig genetisk sjukdom, med fyra olika behandlingar som riktar sig mot olika patientprofiler. Patienter som inte kan behandlas med den nuvarande terapin har ett läkemedel i fas III av kliniska studier, Vanzacaftor.

De utvecklar också genterapi för en permanent bot för cystisk fibros med hjälp av mRNA-teknik.

Källa: Vertex

Men det som gör Vertex lovande är inte bara att göra cystisk fibros hanterbar eller till och med bota den. Företaget söker också godkännande för en behandling av sicklecellsjukdom och beta-thalassemi.

Utöver sällsynta sjukdomar arbetar de också med att bota typ‑1‑diabetes i samarbete med CRISPR Therapeutics (CRSP ) och deras genredigeringsteknologi. Detta samarbete fördjupades efter förvärvet av ViaCyte.

Och om det inte var nog har de också ett annat program med samma mål för att täcka möjliga tekniska problem.

Slutligen är deras VX-548-behandling för akut smärta i sista utvecklingsstadiet och kan bli ett nytt alternativ till opioider utan risk för beroende och med färre biverkningar.

Källa: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA Prisdiagram

En av de stora vinnarna av pandemin och mRNA-vaccintekniken, Moderna, satsar dubbelt på vaccinanvändning av mRNA. De har inte mindre än 32 kliniska studier för mRNA-vacciner, som täcker 14 patogener som RSV, Zika, HIV, Epstein-Barr-virus eller cytomegalovirus.

Förutom detta starka fokus på vacciner utforskar Moderna också potentialen för mRNA-teknik inom cancerterapier.

En annan lovande aspekt av Moderna är en rad förvärv av ambitiösa små startups som arbetar med helt nya teknikplattformar. Till exempel synthetic genome company OriCiro, metagenomics and  AI gene discovery Metagenomi, och macrophage therapies Carisma Therapeutics.

Källa: Moderna

Den övergripande strategin verkar kunna fånga tidig ny teknik på samma sätt som mRNA en gång var: extremt lovande men fortfarande långt från att nå marknader med en användbar produkt. Tillsammans med en FoU-budget som tredubblades 2023 jämfört med 2023, är Moderna sannolikt ett av de mest innovativa företagen i världen under det kommande decenniet.

3. BioNTech SE

BNTX Prisdiagram

Ledaren inom Covid‑19‑mRNA‑vaccinet, BioNTech (BNTX ), ser nu på att expandera potentialen för mRNA‑teknik.

Det börjar med vacciner, med kandidater för bältros, tuberkulos, malaria, HIV och herpesvirus.

Men det mer ambitiösa målet är att använda mRNA för att bota cancer. BioNTech har för närvarande 12 olika kandidater i cancerbehandlingar, som täcker cancer i äggstockar, prostata, tarmar, hud, huvud, nacke och flera solida tumörer. De flesta är i fas I kliniska studier, med redan 3 kandidater i fas II. De ägs antingen helt eller i partnerskap med Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) och Genentech.

BioNTech arbetar också med olika andra terapeutiska metoder, inklusive cell- och genterapier, antikroppar och kemiska läkemedel.

Tack vare företagets innovationskultur och de stora intäkterna från pandemin är BioNTech väl positionerat för att förbli i framkant av mRNA‑innovation. Med fler kliniska studier på mRNA‑cancert terapi än alla dess konkurrenter tillsammans, kommer de sannolikt att bli vinnaren inom detta område om tekniken kan användas framgångsrikt.

4. Exact Sciences Corporation

Cancer är särskilt dödligt eftersom det ofta är en tyst sjukdom. Oftast blir symtomen synliga först när det redan är för sent. Detta är anledningen till att tidig upptäckt kan radikalt förbättra överlevnadsgraden för cancerpatienter.

För framgångsrik övervakning måste tekniken vara icke-invasiv och tillräckligt billig för att möjliggöra regelbundna tester. Detta är idén bakom Exact Sciences , som använder både DNA‑ och RNA‑data för att upptäcka tidig cancer, vilket “enkla” DNA‑tester kan missa.

Företaget utvecklar lösningar för alla stadier av cancerupptäckt.

Källa: Exact Sciences

Sådan cancerupptäckt görs från ett enkelt blodprov och kallas även flytande biopsi. Exact Sciences ökade sina intäkter med 38 % CAGR och nådde positiv EBITDA 2023.

Källa: Exact Sciences

På lång sikt är det sannolikt att flytande biopsi blir rutinmässig testning, eftersom tidig cancerupptäckt är mycket billigare (och säkrare) än att hitta den senare, vilket gör det till ett mycket kostnadseffektivt alternativ för försäkringar och samhället i stort.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Prisdiagram

Neurocrine fokuserar på neurologi, med 2 godkända läkemedel och 2 andra licensierade till AbbVie i utbyte mot royaltybetalningar (ABBV ).

Dess pipeline innehåller:

• 7 potentiella neuropsykiatriska behandlingar, varav en för schizofreni är i fas 3.
• 1 potentiell neuro‑endokrinologisk (hjärnhormoner) behandling i fas 3.
• 5 potentiella neurologiska behandlingar är i fas 3: en för Huntingtons sjukdom och en för cerebral pares.

Källa: Neurocrine

Medan det godkända läkemedlet ger nuvarande kassaflöde ligger aktiens värde i FoU‑pipeline. Schizofreni eller Huntingtons sjukdom behandlas för närvarande mycket dåligt och kan representera mycket stora marknader att skapa och erövra för Neurocrine.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Prisdiagram

Medan mRNA har varit i rampljuset de senaste 3 åren är RNA en komplex molekyl med många andra undertyper. Bland dem finns mikro‑RNA (miRNA) och antisense‑RNA (asRNA).

De är naturligt förekommande RNA som inte kodar några gener. Istället reglerar de standard‑mRNA‑aktivitet, vilket förändrar cellernas genetiska aktivitet. Både miRNA och asRNA har upptäckts vara involverade i flera sjukdomar.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) är en ledare inom antisense‑RNA‑terapier. Företaget har för närvarande 4 kommersialiserade läkemedel och en rik pipeline av potentiella nya läkemedel, varav 9 är i fas III av kliniska studier:

• 12 neurologiska terapier.
• 8 kardiovaskulära terapier.
• 3 terapier för sällsynta sjukdomar.
• 8 andra sjukdomar (Hepatit B, njursjukdomar, etc…)

Ionis har också skapat ett joint venture med RNAi‑ledaren Alnylam (ALNY): Regulus (RGLS). Det gemensamma företaget kommer att använda unika patent från båda företagen för att skapa synergier mellan de två företagens proprietära teknologier.

Hur långt RNAi, miRNA och asRNA kan gå som en terapeutisk klass återstår att se. Men om fallet med mRNA lärde oss något är att vi bara är i början av tillämpningar som förlitar sig på inducerad eller reglerad genuttryck, och RNA‑molekyler kommer att stå i centrum för detta nya område inom BioTech och medicin.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Prisdiagram

Moderna bioteknologiska framsteg har varit direkt eller indirekt tack vare modern genomik. Inget modernt laboratorium kan arbeta utan fullständig genomsekvensering, RNA‑analyser och proteindetektion.

Så när ett nytt segment av bioteknikanalys dyker upp har forskare och investerare goda skäl att bli entusiastiska. 10x Genomics (TXG ) (tillsammans med konkurrenten Nanostring) har gjort detta genom att skapa “spatial biology”.

Istället för att titta på “blandningen” av molekyler i ett prov kan spatial biology bestämma var i en vävnad eller en enskild cell en intressant molekyl, som en specifik RNA‑sekvens, är placerad. Detta kan vara i 2D eller 3D. År 2020 Nature Methods benämnde spatial transkriptomik som “årets metod”.

Vissa uppskattningar placerar den totala adresserbara marknaden för Spatial biology på 16  miljarder dollar, eftersom större delen av forskningen inom genetik och molekylärbiologi fortfarande utförs med äldre, mindre kraftfulla tekniker.

Källa: Nanostring

10x Genomics växte genom en blandning av FoU (över 1  miljarder dollar investerade i FoU hittills) och förvärv. Särskilt, deras Visium‑plattform erhölls genom förvärvet av Spatial Transcriptomics 2018.

För närvarande används Spatial biology och 10x Genomics‑maskiner uteslutande av forskare. Detta var också fallet för genetiska sekvenserare och PCR‑maskiner i början av 2000‑talen, och de finns nu i varje sjukhus och medicinskt laboratorium. Detsamma kan hända för verktyg för spatial biology, med en bredare adoption av forskarsamhället under tiden.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Prisdiagram

CRISPR är en revolutionerande teknik som möjliggör redigering av en cells gener eller till och med hela organismen med hög precision. Detta kan användas för att lösa otaliga genetiska sjukdomar som hittills varit obotliga.

CRISPR Therapeutics grundades av CRISPR Cas9‑medupptäckaren och Nobelpristagaren 2020, Emmanuel Charpentier. Företaget fokuserar på att tillämpa Cas9‑systemet på mänsklig medicin.

Källa: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics arbetar i nära samarbete med den större biotekniken Vertex för att utveckla terapier för blodsjukdomar och en potentiell bot för typ‑1‑diabetes.

Förutom diabetes är CRISPR Therapeutics FoU‑pipeline två flaggskeppsprogram: blodterapier för beta‑thalassemi och sicklecellsjukdomar (SCD). Båda utvecklas i partnerskap med Vertex.

CRISPR Therapeutics utvecklar också en modifierad immuncell som kan tillverkas i förväg och anpassas för alla cancerpatienter. Företaget har för närvarande 8 kandidater i pipeline, varav 2 redan i kliniska studier.

CRISPR har varit ett av de mest lovande bioteknikföretagen under det senaste decenniet och erbjuder att göra genterapier till verklighet efter många misslyckade försök.

Med CRISPR som kan hjälpa till att bota genetiska sjukdomar och cancer, två av de mest dåligt behandlade hälsoproblemen, har ledande företaget i sektorn stor potential, vilket identifieras genom det fördjupade partnerskapet med den äldre och större biotekniken samt sällsynta sjukdomsledaren Vertex.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMO Prisdiagram

Sangamo är ett företag inom genterapi och stamcells‑bioteknik. Dess flaggskeppsprogram är en hemofili A‑genterapi, i partnerskap med Pfizer (PFE ), i klinisk fas 3. Biologics License Applications (BLA) förväntas i slutet av 2024.

Dess andra viktiga stamcellsterapier i utveckling är:

• Genterapi för Fabry-sjukdom, i fas 1
• En stamcellsterapi för att eliminera risken för avstötning av njurtransplantat i fas 1
• En stamcellsterapi för sicklecellsjukdom, i fas 1 av kliniska studier

Sangamos genombrotts‑ingenjörskonst kan användas för att lösa neurologiska problem som prionsjukdom (t.ex. galna ko-sjukan), Huntingtons, etc. Dessa program utvecklas i partnerskap med Pfizer, Novartis, Biogen och Takeda.

Sangamo förlitar sig på den mer etablerade ”zink‑finger”-teknologin för sin genredigering. Även om den ibland är mer komplex möjliggör den ett genomomfattande resultat, jämfört med den mer begränsade effekten av CRISPR‑baserade metoder.

Som ledande inom zink‑finger‑teknik för medicinska tillämpningar har Sangamo stor potential att arbeta med sjukdomar där enkel genredigering inte kan ge tillräckliga resultat.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Som en sidonotering, Evofem gjorde en 1‑125 omvänd aktiesplit, vilket förklarar det något märkliga aktiekursdiagrammet.)

Evofem är säljaren av Phexxi, en revolutionerande hormonfri preventivmetod som godkändes sommaren 2020. Den utvecklades med stöd från University of Illinois Chicago. Detta gör att den främst används av kvinnor som tidigare inte ville eller kunde använda andra former av preventivmedel (ofta av medicinska skäl).

Metoden använder en kombination av mjölksyra, citronsyra och kaliumbitartrat och ger skydd mot klamydia och gonorré. Den är också en relativt enkel och billig produkt att tillverka.

Phexxi-försäljningen har ökat snabbt sedan godkännandet, vilket speglar kvinnors ökande medvetenhet och antagande av denna lösning. Tillväxten fortsatte 2023, där februari 2023 såg 15 % fler sålda enheter än februari 2022.

Källa: Evofem

Företaget siktar på att nå kassaflödesbalans 2023 och att återlansera på stora börser (aktien handlas för närvarande på OTC‑börserna).

Med Phexxi‑patent som gäller minst till 2033 är detta ett intressant nischföretag med en enda produkt och en lång tidsram för sin immateriella rättighet. Ytterligare tillväxt kan komma från ytterligare tillämpningar samt internationell licensiering.

Mycket få bioteknikföretag fokuserar på kvinnors hälsa, vilket gör det till en underbehandlad och underutnyttjad marknad. Evofems enkla men effektiva produkt visar sektorns potential att leverera överlägsna resultat från FoU‑insatser. Med sitt godkända läkemedel som potentiellt kan vara användbart för fler tillämpningar är Evofem ett mycket lovande bioteknikföretag som handlas till en mycket låg värdering (under 2  miljoner dollar vid tidpunkten för detta artikelskrivande).