10 bioteknikaktier: historisk företagsöversikt från 2023

Ett område för medicinsk innovation

Bioteknik är ett brett område med viktiga tillämpningar inom medicinen. Modern medicin bygger på forskning, men många sjukdomar är fortfarande svåra att diagnostisera och behandla. Biologiska metoder kan möjliggöra mer riktade behandlingar.

Medicinska behandlingar kan påverka både symtom och orsaker. Insulin ersätter exempelvis ett hormon som saknas. Bioteknisk forskning undersöker också hur skadad vävnad kan ersättas och hur man kan ingripa direkt i sjukdomsmekanismer.

Bland tillämpningarna finns cellterapier, reglering av genuttryck och förändring av bestämda DNA-sekvenser. Möjligheter och begränsningar varierar med metod och sjukdom.

Denna lista granskar tio bioteknikföretag ur medicinskt, tekniskt och investeringsmässigt perspektiv med utgångspunkt i förhållandena 2023.

Tio bioteknikföretag inom medicin: en översikt från 2023

(Företagen är ordnade efter börsvärdet när den ursprungliga artikeln skrevs 2023.)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Prisdiagram

Vertex är en ledande aktör inom behandling av cystisk fibros, en allvarlig ärftlig sjukdom. År 2023 hade företaget fyra godkända CFTR-modulatorer för vissa mutationer. Trippelkombinationen med vanzacaftor var i fas III för behandlingskänsliga CFTR-mutationer, inte för alla patienter som saknade en behandlingsmöjlighet.

Det separata programmet VX-522 undersökte en inhalerad mRNA-behandling som skulle få celler att producera CFTR-protein. Det var inte permanent redigering av patientens DNA. Kombinationen med vanzacaftor, ALYFTREK, godkändes senare av FDA i december 2024.

Källa: Vertex

Vertex och CRISPR Therapeutics sökte 2023 godkännande för exa-cel vid sicklecellsjukdom och transfusionsberoende beta-talassemi. CASGEVY fick FDA-godkännande för vissa patienter med sicklecellsjukdom i december 2023 och för transfusionsberoende beta-talassemi i januari 2024.

Vertex forskade även om typ 1-diabetes, bland annat tillsammans med CRISPR Therapeutics (CRSP ). Samarbetet kring genredigerade celler var skilt från andra cellersättningsprogram. Vertex förvärvade ViaCyte 2022.

VX-880 undersökte stamcellsderiverade öceller med konventionell immundämpning, medan VX-264 använde inkapsling av sådana celler. VCTX211, med genredigerade celler för att minska immunreaktionen, var ett separat program med CRISPR Therapeutics.

VX-548 befann sig i sen klinisk utveckling 2023. Detta icke-opioida läkemedel fick senare namnet suzetrigine och marknadsfördes som JOURNAVX. Det godkändes av FDA i januari 2025 för måttlig till svår akut smärta hos vuxna. Det är inte en opioid, men det betyder inte att det saknar biverkningar.

Källa: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA Prisdiagram

Moderna blev en viktig utvecklare av mRNA-vacciner under pandemin. I presentationen från maj 2023 angav företaget totalt 47 utvecklingsprogram, varav fem i fas III och åtta i fas II. Bland de smittämnen som undersöktes fanns RSV, zika, hiv, Epstein–Barr-virus och cytomegalovirus. Det var forskningsprogram i olika stadier, inte en lista över redan godkända vacciner.

Moderna undersökte även användningen av mRNA i cancerbehandlingar.

Företaget breddade sin tekniska bas genom förvärv och forskningssamarbeten. År 2023 köpte det OriCiro, som utvecklade cellfri DNA-syntes. Med genomredigeringsföretaget  Metagenomi och Carisma Therapeutics, som utvecklade behandlingar med modifierade makrofager, ingicks forskningsavtal 2021 respektive 2022. Dessa två företag förvärvades inte av Moderna.

Källa: Moderna

Strategin syftade till tidig tillgång till lovande teknik. I maj 2023 räknade Moderna med årliga forsknings- och utvecklingskostnader på cirka 4,5 miljarder dollar jämfört med 3,3 miljarder 2022. Det motsvarade ungefär 36 procents ökning, inte en tredubbling. Investeringsbeloppet garanterar inte klinisk eller kommersiell framgång.

3. BioNTech SE

BNTX Prisdiagram

BioNTech (BNTX ) utvecklade mRNA-vaccinet mot covid-19 tillsammans med Pfizer och undersökte andra användningar av tekniken.

Forskningsprogrammen omfattade vaccinkandidater mot bältros, tuberkulos, malaria och hiv i olika kliniska utvecklingsstadier.

Ett annat prioriterat område var cancerbehandling. BioNTech utvecklade flera cancerbehandlingar med olika tekniker, bland annat mot cancer i äggstockar, prostata, tarm, hud, huvud och hals samt andra solida tumörer. Alla kandidater var inte mRNA-behandlingar. Program drevs i egen regi eller tillsammans med Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) och Genentech.

BioNTech arbetade även med cell- och genterapier, antikroppar och kemiska läkemedel.

Pandemiintäkterna gav resurser till forskning. Cancerprogrammens framtid beror på kliniska resultat, godkännanden och konkurrens. Uppgifterna här belägger inte fler mRNA-cancerstudier än hos alla konkurrenter tillsammans eller en säker framtida dominans inom området.

4. Exact Sciences Corporation

Cancer kan utvecklas utan tydliga symtom. Tidig upptäckt kan förbättra resultaten vid vissa cancerformer, men nyttan av screening beror på sjukdom, test och undersökt befolkningsgrupp.

Exact Sciences utvecklar cancertester som bygger på molekylära markörer. Cologuard analyserar DNA och hemoglobin i avföring, medan Oncotype DX undersöker genuttryck i tumörvävnad för att stödja behandlingsbeslut. Provmaterial och syften skiljer sig åt.

Företaget undersökte även blodbaserade tester och tillämpningar i andra delar av cancervården.

Källa: Exact Sciences

Alla tester är inte flytande biopsier från blodprov. Den ursprungliga artikeln angav en genomsnittlig årlig sammansatt omsättningstillväxt på 38 procent utan att precisera perioden. Första kvartalet 2023 var intäkterna 602,5 miljoner dollar, 24 procent mer än året före. Justerad EBITDA var positiv med 45,9 miljoner, medan ojusterad EBITDA var negativ med 26,9 miljoner och nettoförlusten var 74,2 miljoner dollar.

Källa: Exact Sciences

Ökad användning av blodbaserade cancertester kräver visad klinisk nytta. Tidigare upptäckt är inte automatiskt billigare eller säkrare för varje patient. Abbott slutförde förvärvet av Exact Sciences i mars 2026; denna översikt utgår från 2023.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Prisdiagram

Neurocrine arbetar med neurologiska och neuroendokrina sjukdomar. Översikten från 2023 beskrev två godkända läkemedel och två produkter utlicensierade till AbbVie mot royalty (ABBV ).

Utvecklingsportföljen från 2023 omfattade:

• Sju neuropsykiatriska kandidater, däribland en fas III-studie av tilläggsbehandling vid schizofreni.
• En neuroendokrin behandling: crinecerfont vid medfödd binjurebarkshyperplasi, i fas III hos vuxna och barn. Den godkändes senare som CRENESSITY i december 2024.
• Fem neurologiska program i olika stadier, inte fem fas III-program. Fas III-forskningen omfattade valbenazin vid korea till följd av Huntingtons sjukdom och dyskinesi vid cerebral pares. INGREZZA godkändes vid korea till följd av Huntingtons sjukdom i augusti 2023, men botar inte själva sjukdomen.

Källa: Neurocrine

Godkända produkter gav intäkter, medan forskningsportföljen innebar möjligheter och utvecklingsrisker. Kandidater vid schizofreni eller Huntington ska bedömas utifrån den konkreta indikationen och studieresultaten.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Prisdiagram

RNA omfattar molekyler med olika funktioner. Budbärar-RNA förmedlar information till proteinsyntesen, medan exempelvis mikro-RNA kan reglera genuttryck.

Icke-kodande RNA översätts inte till proteiner. Antisensoligonukleotider är korta syntetiska nukleinsyrasekvenser som binder till RNA och kan påverka dess stabilitet eller splitsning. Det är inte samma sak som att redigera DNA-sekvensen.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) är en ledande utvecklare av antisensläkemedel. I översikten från 2023 hade företaget fyra marknadsförda läkemedel och nio kandidater i fas III. Följande kategorier avsåg hela utvecklingsportföljen, inte bara dessa nio kandidater:

• Tolv neurologiska behandlingar.
• Åtta hjärt-kärlbehandlingar.
• Tre behandlingar för sällsynta sjukdomar.
• Åtta program vid andra sjukdomar, bland annat hepatit B och njursjukdomar.

Ionis, som då hette Isis Pharmaceuticals, grundade 2007 tillsammans med Alnylam (ALNY) samriskföretaget Regulus, vars aktiesymbol 2023 var RGLS. Regulus skulle utveckla mikro-RNA-behandlingar med grundarföretagens tekniker. Novartis slutförde förvärvet i juni 2025 och aktien avnoterades.

RNA-interferens, RNAi, är en biologisk process, inte en separat sorts RNA-molekyl. siRNA är en molekyltyp som kan utlösa processen. RNA-behandlingar har olika mekanismer, utmaningar med leverans till celler och kliniska användningar.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Prisdiagram

Modern bioteknik använder bland annat DNA-sekvensering, RNA-analys och proteindetektion. Vilka metoder ett laboratorium behöver beror på forskningsfrågan.

10x Genomics (TXG ) och andra företag, bland dem dåvarande NanoString, utvecklade verktyg för spatial biologi. Inget företag skapade detta forskningsfält ensamt.

Spatiala metoder kan kartlägga var molekyler, exempelvis bestämda RNA-sekvenser, finns i vävnad. Kartläggningen kan vara två- eller tredimensionell beroende på metoden. Nature Methods utsåg spatial transkriptomik till ”årets metod 2020” i en publikation i januari 2021.

Den ursprungliga artikeln hänvisade till en uppskattning på 16 miljarder dollar för den potentiellt adresserbara marknaden. Det var en bedömning av marknadsmöjligheten, inte branschens faktiska intäkter.

Källa: Nanostring

Den historiska översikten angav att 10x Genomics sammanlagt hade investerat över en miljard dollar i forskning och utveckling. Företaget förvärvade Spatial Transcriptomics 2018 och utvecklade därefter Visium; det köpte inte en färdig Visium-plattform 2018.

De beskrivna verktygen är avsedda för forskning och är inte därmed godkända diagnostiska tester. Sekvensering och PCR hade kliniska tillämpningar redan före 2000-talet. Spridningen av spatiala metoder beror på evidens, kostnader och praktisk nytta. Bruker slutförde köpet av NanoStrings verksamhetstillgångar i maj 2024.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Prisdiagram

CRISPR-metoder kan redigera bestämda DNA-sekvenser. De ger möjligheter vid vissa sjukdomar, men leverans till celler och oavsiktliga förändringar är viktiga begränsningar. De är ingen generell bot för alla ärftliga sjukdomar.

Bland CRISPR Therapeutics grundare finns Emmanuelle Charpentier, som bidrog till utvecklingen av CRISPR-Cas9. Hon delade Nobelpriset i kemi 2020 med Jennifer Doudna. Företaget forskar om medicinska tillämpningar av genredigering.

Källa: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics samarbetar med Vertex om blodsjukdomar och forskning kring genredigerade celler vid typ 1-diabetes.

De centrala blodsjukdomsprogrammen omfattade exa-cel vid transfusionsberoende beta-talassemi och sicklecellsjukdom. CASGEVY fick godkännanden för vissa patientgrupper i december 2023 och januari 2024.

Företaget utvecklade även allogena CAR-T-celler från donatorer. Det betyder inte att de passar alla cancerpatienter. I maj 2023 var fyra CAR-T-program, CTX110, CTX130, CTX112 och CTX131, i klinisk utveckling, inte bara två.

CRISPR Therapeutics var en viktig aktör inom klinisk genredigering, men varje program behövde visa säkerhet och effekt.

Samarbetet med Vertex gav resurser och klinisk erfarenhet. Potentialen ska bedömas efter resultaten för varje program, inte enbart teknikens allmänna löften.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMOQ Prisdiagram

Sangamo utvecklade gen- och cellterapier. Ett centralt program var en genterapi vid hemofili A i samarbete med Pfizer (PFE ), i fas III 2023. Ansökan om godkännande av ett biologiskt läkemedel, BLA, väntades då till slutet av 2024. Det var en prognos, inte en inlämnad eller godkänd ansökan. Pfizer meddelade i december 2024 att ansökan inte skulle lämnas in, och samarbetet upphörde i april 2025.

Andra program i utvecklingsportföljen 2023 var:

• ST-920, en genterapi vid Fabrys sjukdom, i fas I/II
• TX200, genetiskt modifierade regulatoriska T-celler för att minska avstötningsrisken efter njurtransplantation, i fas I/II. Det var inte en stamcellsterapi och hade inte visat att avstötningsrisken kunde elimineras
• BIVV003, en behandling med modifierade blodbildande stamceller vid sicklecellsjukdom, i fas I/II. Sangamo hade 2023 meddelat att ytterligare större investeringar skulle upphöra efter avslutad studie

Annan forskning gällde neurologiska sjukdomar som prionsjukdomar och Huntington. Den historiska partnerlistan omfattade Pfizer, Novartis, Biogen och Takeda, men samarbetena med Novartis och Biogen avslutades i juni 2023 och det med Pfizer 2025.

Sangamo använder zinkfingerteknik för att känna igen bestämda DNA-regioner. Zinkfingernukleaser kan klippa DNA, medan zinkfingertranskriptionsfaktorer kan reglera genuttryck. Skillnaden mot CRISPR är inte att den ena metoden alltid påverkar hela genomet och den andra bara ett smalt område.

Tekniken hade forskningsmöjligheter, men denna företagsöversikt är historisk. Sangamo ansökte om konkursskydd enligt Chapter 11 i juni 2026 och aktien fick symbolen SGMOQ på OTC-marknaden. Det förändrar riskbilden väsentligt jämfört med 2023.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Anmärkning: Evofem slog i maj 2023 samman varje 125 gamla aktier till en ny. Detta påverkar jämförelser av historiska kurser.)

Evofem marknadsförde Phexxi, ett hormonfritt vaginalt preventivmedel som FDA godkände den 22 maj 2020. Forskare vid University of Illinois Chicago bidrog till utvecklingen. Det är ett alternativ för den som önskar hormonfri antikonception; lämpligheten varierar mellan personer.

Produkten innehåller mjölksyra, citronsyra och kaliumvätetartrat och påverkar vaginalt pH. Den skyddar inte mot klamydia, gonorré, hiv eller andra sexuellt överförbara infektioner. Enligt beskedet i oktober 2022 nådde fas III-studien EVOGUARD för förebyggande av klamydia och gonorré inte sina effektmått.

Den ursprungliga artikeln angav att antalet sålda enheter i februari 2023 ökade med 15 procent jämfört med februari 2022. Det var en historisk jämförelse av en månad, inte dagens tillväxttakt eller ett bevis för lönsamhet.

Källa: Evofem

Ledningens mål 2023 var balanserat kassaflöde och återgång till en större börs. Det var mål, inte uppnådda resultat; aktien handlades då på OTC-marknaden.

Den historiska analysen hänvisade till patentskydd åtminstone till 2033. Patentets löptid garanterar varken exklusivitet för alla användningar eller vinst. Beskrivningen som ett enproduktsföretag är också historisk; SOLOSEC tillkom senare. Möjlig expansion omfattade ytterligare användningar och internationell licensiering.

Det finns viktiga otillgodosedda behov inom kvinnors hälsa. Phexxi är godkänt som preventivmedel, inte för varje möjlig tilläggsanvändning. Börsvärdet under två miljoner dollar avsåg originalartikeln 2023, inte dagens värde eller ett bevis för att aktien är billig.