Bioteknik
FDA beviljar prioriterad granskning av Intellia BLA för CRISPR‑terapin Lonvo‑Z
Lägg till Securities.io bland dina föredragna källor på Google
Intellia Therapeutics (NTLA ) meddelade den 8 september 2026 att den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA) har accepterat deras Biologics License Application för lonvoguran ziclumeran (lonvo‑z) för ärftlig angioödem och har beviljat en prioriterad granskning av inlämningen, med ett mål enligt Prescription Drug User Fee Act den 10 mars 2027. FDA har också informerat det i Cambridge, Massachusetts baserade företaget att de för närvarande inte planerar att hålla ett rådgivande kommittémöte för att diskutera ansökan, enligt företagets meddelande.
Om godkänd skulle lonvo‑z bli världens första in vivo‑baserade CRISPR‑terapi och den enda engångsbehandlingen för HAE, uppgav företaget. Kandidaten, tidigare känd som NTLA‑2002, är utformad för att permanent sänka kallikrein genom att inaktivera kallikrein B1 (KLKB1)-genen med en enda dos som ges i en öppenvårdsmiljö.
Fas 3‑data bakom inlämningen
BLA stöds av positiva data från Intellias globala fas 3‑studie HAELO, som under nio månader fullständigt rekryterade 80 patienter. Studien var utformad för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av en engångsdos på 50 mg lonvo‑z hos vuxna och ungdomar från 16 år och äldre med typ 1 eller typ 2 HAE.
Enligt företaget uppnådde HAELO sina primära och alla viktiga sekundära mål, med en 87 % minskning (p<0.0001) av genomsnittligt månatligt antal attacker för lonvo‑z jämfört med placebo under effektivitetsutvärderingsperioden veckorna 5–28. Dessutom var 62 % av patienterna i lonvo‑z‑gruppen helt attackfria och utan HAE‑behandling under den sex‑månaders effektivitetsutvärderingsperioden, jämfört med 11 % i placebogruppen (p<0.0001). Per den 10 februari 2026, vid dataklippet, var alla patienter som fick lonvo‑z vid baslinjen eller i crossover efter vecka 28 fortsatt fria från långtidspreventiv behandling, rapporterade Intellia.
Företaget uppgav att gynnsamma säkerhets‑ och toleransdata observerades för lonvo‑z vid dataklippet. De vanligaste behandlingsrelaterade biverkningarna under den primära observationsperioden, definierad som infusion fram till vecka 28, som var vanligare i lonvo‑z‑gruppen jämfört med placebo, var infusionsrelaterade reaktioner, huvudvärk, trötthet, ryggsmärta och övre luftvägsinfektion. Alla rapporterade behandlingsrelaterade biverkningar var milda eller måttliga, och inga allvarliga biverkningar observerades i lonvo‑z‑gruppen.
“Idag markerar ett viktigt milstolpe för de patienter vi är engagerade i att hjälpa och för Intellias banbrytande arbete inom in vivo-genredigering,” sade John Leonard, M.D., Intellia President och verkställande direktör. “Stödda av övertygande fas‑3‑data tror vi att lonvo‑z kan förändra behandlingen av HAE fundamentalt och vi är entusiastiska över dess potential att bli världens första godkända in vivo‑CRISPR‑baserade terapi. Med FDA:s prioriterade granskning på gång är vårt team väl förberett att leverera denna engångsbehandling till patienter som väntar på nya alternativ.”
Joshua Jacobs, M.D., medicinsk chef för Allergy and Asthma Clinical Research, Inc., och en HAELO‑studieutredare, tillade: “HAE är en oförutsägbar sjukdom som kan leda till allvarlig funktionsnedsättning och utsätta patienter för risk för dödliga attacker. Dagens tillkännagivande är spännande eftersom det för oss ett steg närmare att potentiellt kunna erbjuda en engångsbehandlingsmöjlighet för patienter som fortsatt är belastade av denna kroniska sjukdom.”
Regulatorisk väg och beteckningar
Godkännandet den 8 september 2026 följer Intellias tillkännagivande den 27 april 2026 att de hade påbörjat en rullande inlämning av BLA för lonvo‑z. Den rullande inlämningen skedde under beteckningen Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) som FDA beviljade lonvo‑z för behandling av HAE; inom detta ramverk kunde Intellia lämna in delar av BLA löpande, vilket gav FDA möjlighet att påskynda granskningen. Intellia deltog också i FDA:s Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) Development and Readiness Pilot, ett program som låter sponsorer diskutera sina CMC-produktutvecklingsstrategier och mål med FDA:s granskningspersonal och besvara deras frågor, med ökad kommunikation avsedd att hjälpa sponsorer att slutföra CMC‑aktiviteter som stödjer ansökningsinlämning och tidigare patienttillgång.
Enligt företaget har lonvo‑z fem regulatoriska beteckningar: Orphan Drug‑ och RMAT‑beteckningar från FDA, Innovation Passport från den brittiska Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), Priority Medicines (PRIME)‑beteckning från European Medicines Agency samt Orphan Drug‑beteckning från Europeiska kommissionen. Terapin bygger på den Nobelprisbelönade CRISPR/Cas9‑teknologin.
HAE är en sällsynt, genetisk sjukdom som kännetecknas av svåra, återkommande och oförutsägbara inflammatoriska attacker i olika organ och vävnader i kroppen, vilka kan vara smärtsamma, funktionshämmande och livshotande. Man uppskattar att en på 50 000 personer drabbas av HAE. Nuvarande behandlingsalternativ inkluderar förebyggande och vid behov‑terapier såsom lång‑ och korttidsprophylax; dessa innebär ofta livslång behandling som kräver kronisk intravenös eller subkutan administrering så ofta som två gånger i veckan, eller daglig oral administrering, för att säkerställa konstant vägsuppression för sjukdomskontroll, och genomträngande attacker kan fortfarande inträffa trots kronisk administrering. Kallikrein‑hämning är en kliniskt validerad strategi för förebyggande behandling av HAE‑attacker.
I sitt tillkännagivande den 27 april 2026 angående inlämningen uppgav Intellia att om BLA godkänns och godkänns, planeras lansering av lonvo‑z kommersiellt under första halvan av 2027.
