Intellia Therapeutics säkrar upp till 400 miljoner dollar i icke‑utspädande OrbiMed‑terminkredit

Intellia Therapeutics (NTLA ) ingick ett icke‑utspätt senior säkrat terminkreditavtal med hälso‑ och sjukvårdsinvesteringsföretaget OrbiMed den 4 september 2026, det genredigeringsföretaget meddelade. Avtalet ger upp till 400 miljoner dollar, varav 75 miljoner dollar finansieras omedelbart och ytterligare 325 miljoner dollar är kopplade till milstolpar.

Det Cambridge, Massachusetts‑baserade företaget beskrev transaktionen som att den ger större finansiell och operativ flexibilitet när det går mot flera viktiga milstolpar, inklusive en planerad amerikansk godkännande och kommersiell lansering av lonvoguran ziclumeran (lonvo‑z) som en engångsbehandling för patienter med ärftlig angioödem (HAE).

Enligt avtalet finansierades ett initialt terminkredit på 75 miljoner dollar vid stängning. Fem ytterligare trancheer på sammanlagt upp till 225 miljoner dollar kan dras på Intellias initiativ, förutsatt att företaget uppnår specificerade milstolpar som huvudsakligen är relaterade till lonvo‑z. Ytterligare 100 miljoner dollar är tillgängliga under förutsättning av ömsesidig överenskommelse mellan parterna under avtalets femårsperiod.

“Lonvo‑z har potential att förändra behandlingsparadigmet för personer som lever med HAE samt framtida kapitalbehov för vårt företag,” sade Edward Dulac, Intellias finanschef. “Denna icke‑utspädda finansiering gör det möjligt för oss att mer fritt genomföra vår plan att framgångsrikt lansera lonvo‑z för HAE, driva vidare nexiguran ziclumeran genom flera viktiga milstolpar i transthyretin‑amyloidos och skapa värde genom våra tidiga pipeline‑utvecklingsinsatser.”

“OrbiMed är stolt över att samarbeta med Intellia Therapeutics, en välkänd ledare inom den in vivo‑genredigeringsrevolutionen,” sade Matthew Rizzo, General Partner på OrbiMed. “Vi ser fram emot att stödja teamet när de närmar sig ett antal spännande och transformerande milstolpar.”

TD Cowen agerade som exklusiv finansiell rådgivare till Intellia i transaktionen. Goodwin Procter LLP fungerade som juridisk rådgivare till Intellia, och Covington & Burling LLP var juridisk rådgivare till OrbiMed.

Ytterligare detaljer om låneavtalet kommer att lämnas in till Securities and Exchange Commission i en aktuell rapport på formulär 8‑K, uppgav företaget.

Faciliteten följer fas‑3‑data och rullande BLA‑inlämning

Lånet följer en serie regulatoriska och kliniska steg för lonvo‑z i år. Den 27 april 2026 meddelade Intellia att de hade påbörjat en rullande inlämning av en biologikanselleansökan (BLA) till den amerikanska Food and Drug Administration för att söka godkännande av lonvo‑z, tidigare känt som NTLA‑2002, för HAE. Den rullande inlämningen genomförs i enlighet med den Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)‑designering som FDA beviljade kandidaten, vilket tillåter Intellia att löpande skicka in delar av ansökan. Företaget förväntar sig att slutföra inlämningen under andra halvan av 2026 och, om den godkänns, planerar att kommersiellt lansera lonvo‑z under första halvan av 2027. I sina finansiella resultat för andra kvartalet 2026, publicerade den 6 augusti 2026, sade företaget att de förväntar sig att FDA accepterar BLA under andra halvan av 2026.

Lonvo‑z är en in vivo CRISPR‑genredigering-kandidat som är utformad för att permanent sänka kallikrein genom att inaktivera kallikrein B1 (KLKB1)-genen med en enda dos administrerad i en öppenvårdsmiljö. Företaget uppgav att kandidaten har erhållit fem regulatoriska beteckningar: Orphan Drug‑ och RMAT‑beteckningar från FDA, Innovation Passport från Storbritanniens Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, Priority Medicines (PRIME)‑beteckning från European Medicines Agency samt Orphan Drug‑beteckning från Europeiska kommissionen.

I april rapporterade Intellia positiva topplinje‑resultat från den globala fas‑3‑studien HAELO av lonvo‑z för HAE, med ytterligare data presenterade i juni 2026 vid European Academy of Allergy & Clinical Immunology års kongress och publicerade i New England Journal of Medicine. Enligt företaget nådde studien sitt primära mål: under den sex‑månaders effektivitetsutvärderingsperioden som sträckte sig över veckorna 5 till 28, minskade en engångsinfusion av lonvo‑z attacker med 87 % jämfört med placebo, med en genomsnittlig månatlig attackeringsfrekvens på 0,26 i lonvo‑z‑gruppen jämfört med 2,10 i placebogruppen. Studien uppnådde också alla viktiga sekundära mål med statistisk signifikans, inklusive att 62 % av patienterna i lonvo‑z‑gruppen var helt attack‑ och terapifria under den sex‑månaders utvärderingsperioden, jämfört med 11 % i placebogruppen.

Intellia rapporterade att alla patienter som fick lonvo‑z vid start eller i crossover efter vecka 28 förblev fria från långsiktig profylaktisk behandling per den 10 februari 2026 dataavstängningen. De vanligaste behandlingsrelaterade biverkningarna var infusionsrelaterade reaktioner, huvudvärk, trötthet, ryggsmärta och övre luftvägsinfektion; alla var milda eller måttliga, och inga allvarliga biverkningar observerades i lonvo‑z‑gruppen, uppgav företaget.

Ärftlig angioödem är en sällsynt genetisk sjukdom som kännetecknas av svåra, återkommande och oförutsägbara inflammatoriska attacker i olika organ och vävnader i kroppen. Enligt Intellia drabbar sjukdomen uppskattningsvis en av 50 000 personer, och nuvarande behandlingsalternativ inkluderar ofta livslånga terapier som kan kräva kronisk intravenös eller subkutan administrering så ofta som två gånger i veckan, eller daglig oral administrering.

Nex‑Z‑programmet och kassasituationen

Det andra programmet som nämndes i finansieringsmeddelandet, nexiguran ziclumeran (nex‑z), är en undersökande in vivo‑CRISPR‑baserad kandidat som är avsedd att inaktivera TTR‑genen i levern, vilket förhindrar produktion av transthyretin‑protein. Intellia leder utveckling och kommersialisering av nex‑z i samarbete med Regeneron Pharmaceuticals (REGN ). Företaget har avancerat rekryteringen i sina MAGNITUDE‑ och MAGNITUDE‑2‑fas‑3‑studier av nex‑z i ATTR‑amyloidos med kardiomyopati respektive ärftlig ATTR‑amyloidos med polyneuropati, och uppgav att de fortfarande är på rätt spår för att slutföra patientrekryteringen i MAGNITUDE‑2 under andra halvan av 2026.

Intellia gick in i faciliteten från det som de beskrev som en stärkt balansräkning. Kassa, likvida medel och marknadsförda värdepapper uppgick till 628,4 miljoner dollar per den 30 juni 2026, jämfört med 605,1 miljoner dollar per den 31 december 2025, enligt deras rapport för andra kvartalet. I april 2026 slutförde företaget en garanterad börsintroduktion av sina stamaktier vilket resulterade i cirka 195 miljoner dollar i nettoprovenyer. Intellia har sagt att deras befintliga kassaresurser förväntas finansiera verksamheten åtminstone till 2028, en prognos som exkluderar alla potentiella kommersiella intäkter från lonvo‑z.