Investera i Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (NTLA ) är ett bioteknikföretag som använder CRISPR-genredigeringsteknologi för att utveckla flera experimentella läkemedel, varav många har potential att rädda otaliga liv. Som en relativt ny läkemedelsutvecklingsteknologi är Intellia ett av flera företag i framkant av CRISPR-baserad läkemedelsforskning och -utveckling. Med ett starkt nätverk av läkemedelsparters och flera egna metoder sticker Intellia ut i ett trångt fält som ett av de mest lovande läkemedelsföretagen som bedriver forskning och utveckling med CRISPR.

Vad är Intellia Therapeutics (NTLA)?

Intellia Therapeutics grundades 2014 av en grupp amerikanska forskare som arbetade med CRISPR-relaterad forskning i akademiska laboratorier runt om i landet. En framstående person i gruppen är Jennifer Doudna, medgrundare och en av forskarna som fick Nobelpriset 2020 för sitt banbrytande arbete med CRISPR. CRISPR, förkortning för clustered regularly interspaced short palindromic repeats, är en teknik som utvecklades genom observation av en process som naturligt förekommer i virus. Genom att isolera detta CRISPR-segment av viruset som är ansvarigt för replikation och deletion har forskare kunnat utveckla “genetiska saxar”, som kan radera, ta bort och modifiera delar av DNA.
Företaget är baserat i Cambridge, Massachusetts, och har lite över 200 anställda i olika forsknings- och kliniska miljöer. Precis som många läkemedelsstartups behövde Intellia samla in betydande kapital för att påbörja forskning och utveckla en pipeline av lovande terapier. Novatris, ett schweiziskt läkemedelsföretag, var en av Intellias tidiga stödjare. Intellia ingick ett avtal med Novatris för att utveckla CRISPR‑baserade chimeriska antigenreceptor‑T‑cellsterapier i utbyte mot 15 miljoner dollar i finansiering. Relationerna med Novatris och andra stora läkemedelsföretag som Regeneron gjorde det möjligt för Intellia att överleva under startfasen. Med detta stöd kunde företaget göra flera genombrott under sina tidiga år. Några år senare, år 2016, noterades Intellia på NASDAQ.

Varför är Intellia Therapeutics (NTLA) Viktigt?

Med CRISPR-baserade läkemedelsutvecklingsteknologier har företaget flera läkemedel i pipeline i olika utvecklingsstadier. Längst fram i kliniska prövningar är Intellias OTQ923/HIX763-läkemedel mot sicklecellsjukdom. Flera andra företag inom bioteknik, såsom CRISPR Therapeutics (CRSP ) och Editas Medicine (EDIT ), använder också CRISPR för att utveckla behandlingar för sicklecellsjukdom. Intellia Therapeutics erkändes för sitt arbete och fick ett betydande lyft i november 2020 när Bill och Melina Gates Foundation beviljade dem ett bidrag för att vidareutveckla deras forskning på sicklecellsjukdomsbehandlingar. Bidraget gavs för att främja Intellias arbete med deras egna icke-virala leveranssystem för in vivo-genomredigering.
Medan flera företag arbetar med behandlingar för sicklecellsjukdom med CRISPR fokuserar Intellia också på att driva fram terapier för sjukdomar med stort ouppfyllt behov. Ett av de mer nyskapande läkemedlen i utveckling är deras Transthyretin‑amyloidosläkemedel, som för närvarande är i fas 1 av kliniska prövningar. Transthyretin‑amyloidos, en sjukdom som leder till ansamling av proteinavlagringar i organ och vävnader, har en förväntad livslängd på 2–15 år efter diagnos. Ungefär 50 000 personer världen över föds med sjukdomen och ytterligare uppskattningsvis 200 000 till 500 000 individer har utvecklat sjukdomen under sin livstid. Det finns för närvarande inga behandlingsalternativ, och Intellia är det företag som ligger längst fram i att hitta ett botemedel.

Framtidsutsikter för Intellia Therapeutics (NTLA)

Företaget har fokuserat sina ansträngningar på ett ”fullspektrum”-tillvägagångssätt för CRISPR-läkemedelsutveckling. Detta innebär att läkemedel utvecklas för både ex‑vivo- och in‑vivo‑användning. Vid in‑vivo‑läkemedel redigeras generna i kroppen, medan ex‑vivo‑mediciner redigerar generna utanför kroppen och återför dem till patienten. I detta fullspektrum‑tillvägagångssätt använder företaget ett eget lipidnanopartikel‑(LNP) leveranssystem för läkemedel. LNP‑systemet består av två delar: ett messenger‑RNA som kodar för proteinet med de nödvändiga genetiska förändringarna och ett guide‑RNA som kan rikta in sig på ett segment i DNA‑sekvensen. Tekniken möjliggör att antingen ta bort, återställa eller utföra båda handlingarna samtidigt. Detta utökar avsevärt möjligheten att redigera gener, så att läkemedel kan slå ut specifika sekvenser, införa dem eller i följd redigera med en kombination av de två teknikerna. Genom att blanda och matcha på detta sätt kan olika genredigeringstekniker tillämpas simultant.
Med flera läkemedel i pipeline som har kostsamma forsknings‑ och utvecklingsbudgetar har företaget samarbetat med större läkemedelsbolag som har bidragit med finansiellt och vetenskapligt stöd. De mest framträdande är deras partnerskap med Regeneron och Novatris. Regeneron är för närvarande partner för tre av de sex in‑vivo‑läkemedel som Intellia utvecklar, medan Novatris är partner för två av fem ex‑vivo‑läkemedel som för närvarande är under utveckling. Regeneron gav Intellia 125 miljoner dollar 2016 för en aktieandel i 10 läkemedel i olika utvecklingsstadier. Detta kompletterades med ytterligare 100 miljoner dollar 2020, med pengarna avsedda för läkemedelsutveckling för att behandla hemofili A och B.

Var kan man köpa Intellia Therapeutics (NTLA)?

En mäklare som vi rekommenderar är Firstrade.

Firstrade är en ledande online-mäklare som erbjuder ett komplett utbud av investeringsprodukter och verktyg utformade för att hjälpa investerare som dig att ta kontroll över din ekonomiska framtid. Sedan grundandet 1985 har Firstrade varit engagerad i att leverera hög värde och kvalitetstjänster.

Genom att kombinera egen handelsteknologi, ett mycket intuitivt användargränssnitt, enastående kundservice och mobilapplikationer erbjuder Firstrade en heltäckande lösning för alla dina investeringsbehov.  Firstrade är medlem i FINRA/SIPC.

Sammanfattning

Intellia Therapeutics är ett av de främsta företagen som för närvarande arbetar med CRISPR‑baserade läkemedel. Företaget har gjort stora framsteg med flera läkemedel, som alla har potential att förändra otaliga liv. Stöttade av stora läkemedelsföretag och ett enastående vetenskapligt team har Intellia den finansiella och vetenskapliga grunden som behövs för att fortsätta föra läkemedel framåt i pipeline. Med sina investeringar i forskning och utveckling har flera egna metoder utvecklats som hjälper till att påskynda processen. Sammantaget gör alla dessa faktorer Intellia Therapeutics till ett lovande företag med stor tillväxtpotential.