Investera i CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) är ett bioteknikföretag som utvecklar terapier med en ny och innovativ metodik. CRISPR Therapeutics (CRSP ) är namngivet efter en genetisk redigeringsteknik som utvecklats av en av dess medgrundare. Informellt känt som ”genetiska saxar” ger CRISPR-teknologin forskarsamhället möjlighet att klippa, ersätta och redigera gener. Genom att utveckla denna teknik har företaget öppnat dörren till ett helt nytt sätt att utveckla behandlingsalternativ för en mängd olika sjukdomar. Dessa nya alternativ förändrar hur vi ser på sjukdomar, och möjligheten att helt eliminera ärftliga sjukdomar blir nu en verklig möjlighet.

Vad är CRISPR Therapeutics (CRSP)

Företaget är namngivet efter CRISPR, en förkortning för clustered regularly interspaced short palindromic repeats. CRISPR är en typ av DNA-sekvens som upptäcker och förstör bakteriofager, den del av virus som är ansvarig för att reproducera och infektera kroppen. Företaget är namngivet efter CRISPR eftersom en av dess medgrundare, Emmanuelle Charpentier, var pionjären bakom att utveckla ett sätt att använda CRISPR i en vetenskaplig miljö för att redigera genetiskt material. Charpentier, tillsammans med kollegan Jennifer Doudna, kunde avkoda detta molekylära beteende i bakterier och tillämpa de lärdomar som observerats för att utveckla ett verktyg för genetisk redigering. Genom att isolera denna mekanism som finns i bakterier kunde de två forskarna skapa ett enkelt sätt att göra klipp i DNA med lätthet, vilket möjliggör tillägg eller ersättning av vissa segment av genetiskt material. Detta var en banbrytande upptäckt som gjorde det möjligt för forskare världen över att enkelt studera organismer och utveckla en mycket djupare förståelse för DNA:s roll i sjukdomar. För sina bidrag vann Charpentier och Doudna Nobelpriset i kemi 2020.

Företaget har huvudkontor i Schweiz och har även forsknings- och utvecklingsanläggningar i USA. Några år efter att Charpentier började arbeta med CRISPR 2011, medgrundade hon företaget 2013. Företaget fick tidigt stort intresse när Bayer, ett av världens största läkemedelsföretag, investerade i företaget. Sedan dess har företaget vuxit till över 300 anställda och börsnoterades 2016. Företaget har utvecklat flera terapier med CRISPR som befinner sig i olika stadier av kliniska prövningar.

Varför är CRISPR Therapeutics (CRSP) viktigt?

CRISPR-plattformen för genredigering är en revolutionerande metod med potential att behandla ett antal allvarliga sjukdomar. Flera banbrytande läkemedel genomgår för närvarande kliniska tester. Längst fram i processen mot regulatoriskt godkännande är företagets behandling för transfusionsberoende β-thalassemi (TDT) och sicklecellsjukdom (SCD), som riktar sig mot en allvarlig blodsjukdom med hög dödlighet. Målet med denna behandling är att efterlikna en genetisk variation hos vissa individer som resulterar i minskade eller inga symptom vid diagnos. Genom att skapa denna variation hos patienter som lider av SCD och β-thalassemi har man visat att symptomen minskar. Denna grupp av sjukdomar, samlade under paraplyet hemoglobinopatier, kräver vanligtvis livslång behandling, inklusive blodtransfusioner och frekventa sjukhusvistelser. Årligen föds 360 000 med dessa sjukdomar, även om inte alla fall är tillräckligt allvarliga för att kräva livslång behandling. Målet med denna CRISPR-utvecklade terapi är att minska dödligheten och göra sjukdomen mer hanterbar för patienterna. Även om SCD- och β-thalassemi-behandlingarna är längst fram i kliniska prövningar har företaget också flera andra lovande kandidater i pipeline.

CRISPR Therapeutics (CRSP) Utsikter

Det pågående arbetet med SCD och β-thalassemi är bara ett mycket litet men lovande sätt som CRISPR-teknologin kan tillämpas på medicin. Enbart i USA och Europa, där kliniska prövningar genomförs, är antalet potentiella patienter som skulle kunna dra nytta av denna behandling för närvarande över 30 000. Detta är bara de mest allvarliga fallen, och CRISPR Therapeutics uppskattar att när behandlingsregimen blir enklare kommer även de med mildare fall att söka behandling. Detta skulle öka det totala antalet patienter till över 160 000 i enbart USA och Europa. Om den godkänns av myndigheter i EU och USA är det sannolikt att läkemedlet också kommer att antas i andra länder. Förekomsten av denna sjukdom i befolkningen är mycket högre i områden som Afrika, och en bred distribution skulle ha stor inverkan på befolkningar världen över. (VRTX )

Sammanfattning

CRISPR-teknologin är en av de mest spännande och lovande vetenskapliga upptäckterna på senare tid. Genom att skapa ett sätt att studera och förändra DNA på ett exakt sätt närmar sig möjligheten att bota ärftliga sjukdomar verkligheten. Med ett talangfullt vetenskapligt team är företaget långt fram i läkemedelsutvecklingsprocessen och har flera lovande terapier i test- och godkännandefasen. Tillsammans med deras kopplingar till stora läkemedelsföretag har CRISPR Therapeutics alla verktyg på plats för att bli en betydande aktör inom området.