Investera i genomik och CRISPR – Allt du behöver veta

Det finns en ny industri som växer, som lovar att bli lika störande som AI och blockchain, den industrin är genomik.  Med fördelarna av CRISPR, prisvärd sekvensering av mänskliga genom och framsteg inom datavetenskap, positionerar ett fåtal företag sig för att dra nytta av detta nya framsteg inom sjukvården. Vi kommer att utforska vad genomik är, vilka företag som positionerar sig för denna framtid och varför det är viktigt.

Vad är genomik?

Genomik är studiet av en persons gener (genomet), fältet granskar interaktionerna mellan dessa gener och varandra samt med personens miljö. Genomet är en organisms kompletta DNA‑uppsättning som programmerar individen med olika fysiska egenskaper. Praktiskt taget varje enda cell i kroppen innehåller en komplett kopia av de cirka 3 miljarder DNA‑basparen, eller bokstäverna, som utgör det mänskliga genomet. Med kraften från datavetenskap är det nu möjligt att studera hur gener interagerar, och i vissa fall redigera gener för att modifiera en enda DNA‑bokstav, eller bas, i en gen.

Sekvensering av mänskliga genom

Det finns flera exponentiella teknologier som har förenats för att möjliggöra enkel och kostnadseffektiv sekvensering av hela det mänskliga genomet.  Sekvenseringen av det första mänskliga genomet kostade 2,7 miljarder och tog 13 år.  På grund av Moores lag och andra exponentiella teknologier har kostnaden nu minskat till $1000, och förväntas ytterligare minska till $100.

Detta betyder att vi går in i en era där vem som helst kan få sitt kompletta mänskliga genom sekvenserat, i sökandet efter fel eller predispositioner för vissa sjukdomar eller hälsoproblem.

Flera företag kräver en marknadsplats där konsumenter initialt kommer att efterfråga att få sitt genom sekvenserat, och så småningom kommer medicinska yrkesverksamma att kräva det. Detta är den drivande kraften bakom många av de genomikföretag som finns på marknaden, den andra drivkraften är den transformerande kraften hos CRISPR‑teknologin.

Vad är CRISPR?

För att bekanta sig med CRISPR måste man först förstå att det finns flera användningsområden för termen. Inom biologin avser CRISPR DNA‑sekvenser som naturligt finns i bakteriers och andra mikroorganismers genom. CRISPR är sekvenserna av en avgörande komponent i immunsystemet som skyddar bakterier från virus. CRISPR‑immunsystemet försvarar sig mot virusangrepp genom att förstöra det invaderande virusets genom. Här kommer CRISPR‑teknologin in i bilden.
För populär användning och i hur vi kommer att förklara det är “CRISPR” en förkortning för “CRISPR-Cas9“.  CRISPR i kombination med ett protein som heter Cas9 (eller “CRISPR‑associerat”) är ett enzym som fungerar som ett par molekylära saxar, kapabla att klippa DNA‑strängar. Även om idén om genredigering har funnits sedan 1950‑talet, har CRISPR möjliggjort en kostnadseffektiv nivå av genredigering med en precision som aldrig tidigare varit tillgänglig.

Företag som är involverade i genomik

Det finns för närvarande dussintals företag som utnyttjar genomik, vi kommer att granska fem av de ledande börsnoterade företagen.

Det som särskiljer CRSPR Therapeutics är det stjärnspäckade grundarteamet, vilket inkluderar Dr. Emmanuelle Charpentier vars banbrytande forskning avslöjade de viktigaste mekanismerna i CRISPR‑Cas9‑teknologin, vilket lade grunden för användningen av CRISPR‑Cas9 som ett mångsidigt och exakt verktyg för genredigering. Många utmärkelser har erkänt hennes arbete, inklusive Breakthrough Prize in Life Science.

CRISPR Therapeutics (CRSP ) utvecklar en effektiv och mångsidig CRISPR/Cas9‑genredigeringsplattform till terapier för att behandla hemoglobinopatier, cancer, diabetes och andra sjukdomar.

Den första terapin de driver är inriktad på blodsjukdomarna β‑thalassemi och sicklecellanemi, vilken nu har gått in i klinisk testning, liksom det första allogena CAR‑T‑programmet inriktat på B‑cellmaligniteter. Även om sicklecell är en sjukdom med en diskutabelt liten marknad, kan de när teknologin är mogen gå vidare till att rikta in sig på andra sjukdomsvektorer.

Pacific Biosciences of California, Inc (PACB ) är ett bioteknikföretag grundat 2004 som utvecklar och tillverkar system för gensekvensering och viss ny realtidsbiologisk observation. De har utvecklat en enkelmolekyl, realtids‑(SMRT) sekvenseringsteknologi som levererar hög konsensusnoggrannhet med tidigare oöverträffade läslängder. Detta är ett nytt sätt att studera syntes och reglering av DNA, RNA och proteiner genom att utnyttja framsteg inom biokemi, optik, nanofabrikation och mer.

Några av de nuvarande tillämpningarna de arbetar med inkluderar att upptäcka epigenetiska förändringar under sekvensering för att öppna dörren till enklare utforskning av DNA‑modifiering för att koppla genotyp till fenotyp. Detta kommer att möjliggöra förståelse av epigenetikens effekter på ett brett spektrum av biologiska processer, inklusive genuttryck, värd‑patogeninteraktioner, miljörespons, DNA‑skador och DNA‑reparation. Dessutom kommer det att avslöja epigenetikens roll i ärftlighet av egenskaper från en generation till nästa.

Twist Biosciences Corp

Twist Biosciences Corp tillverkar syntetiskt DNA för kunder inom bioteknikindustrin. De har designat en DNA‑syntesplattform för att hantera begränsningarna i genomflöde, skalbarhet och kostnad som är inneboende i äldre DNA‑syntesmetoder. Detta gör att de kan uppnå precisionsproduktion av DNA i stor skala.

Den höggenomströmmande kiselplattformen möjliggör för Twist Biosciences att miniaturisera den kemi som krävs för DNA‑syntes. Denna miniaturisering gör att företaget kan minska reaktionsvolymerna med en faktor på 1 000 000 samtidigt som genomflödet ökas med en faktor på 1 000, vilket möjliggör syntes av 9 600 gener på ett enda kiselchip i full skala.

Detta är i princip ett enkelt sätt för andra företag att beställa DNA vid behov.

Illumina, Inc (ILMN ) utvecklar, tillverkar och marknadsför integrerade system för analys av genetisk variation och biologisk funktion. Företaget erbjuder en produkt- och tjänstelinje som betjänar sekvenserings-, genotypnings- och genuttrycks‑ samt proteomikmarknaderna.

Teknologin används för närvarande för att hjälpa till med COVID‑19, de möjliggör för företag som arbetar dygnet runt att spåra smittspridning, genomföra övervakning, utveckla terapier och vacciner för alla typer av virusinfektioner.

Några av deras nuvarande erbjudanden inkluderar tillgång till snabba, högkvalitativa, prov‑till‑data nästa generations sekvenseringstjänster (NGS) såsom RNA‑ och helgenomsekvenseringstjänster.

Välj en aktiemäklare

Det första steget i din resa bör vara att välja en aktiemäklare. En mäklare vi rekommenderar är Firstrade.

Sammanfattning

Även om vi har listat några av de främsta företagen som utnyttjar lågkostnadssekvensering av mänskliga genom och genredigering, finns det många andra lovande företag. Hälso‑ och sjukvårdsindustrin är mogen för störning; investerare som strategiskt blir aktieägare i några av dessa marknadsledare kommer att vara bäst positionerade för framväxten av en ny industri. Investerare bör säkerställa att de blir bekanta med genomik, med ett särskilt fokus på CRISPR.