Fem företag inom AI och beräkningsbaserad bioteknik: läget 2023

AI och beräkningsbaserad bioteknik

Bioteknisk forskning använder allt mer AI och digitala modeller för att undersöka och utveckla läkemedel.

Biologiska system är komplexa och förändras ständigt. Även ett enda proteins funktion påverkas av många samspel, vilket gör det svårt att förutsäga alla reaktioner och kliniska effekter.

Stora datamängder och beräkningsmodeller hjälper forskare att strukturera information och välja hypoteser för experiment.

Observationer och experiment har länge varit centrala i biomedicinen. Tidigare forskning var inte bara slumpmässiga försök utan vetenskaplig metod.

Genomik gör det möjligt att undersöka sjukdomsrelaterade gener och proteiner mer precist.

Digitala modeller kan simulera utvalda strukturer och funktioner hos proteiner, celler och organ. De är inte fullständiga, tillförlitliga kopior av människokroppen och ersätter inte alla experiment.

Vad kan förändras?

Många läkemedelsprojekt misslyckas. Precisionsbehandlingar och småmolekylära läkemedel kan komplettera varandra; genomik ersätter inte automatiskt alla traditionella läkemedel.

Många kandidater faller bort före ett godkännande. Beroende på projekt krävs laboratorietester samt prekliniska och kliniska studier. En enda framgångskvot gäller inte alla metoder.

Utvecklingen kan ta många år och kräva betydande kapital. Misslyckade projekt kostar pengar men kan också ge värdefull kunskap.

Källa: Biosourcing

Prediktiva modeller kan hjälpa forskare att prioritera kandidater före dyra experiment. En modell visar inte ensam att ett läkemedel är säkert och effektivt.

Läkemedelsutveckling är därför ett viktigt användningsområde för företag som kombinerar AI och bioteknik.

Maskininlärning hittar mönster i data och kan ge sannolikhetsbaserade förutsägelser. Även detta är en algoritmisk metod vars tillförlitlighet beror på data, utformning och utvärdering.

Framstegen bygger på långvarig forskning inom biologi, kemi, fysik och datavetenskap.

Ett uppmärksammat genombrott kom år 2020 när DeepMind med AlphaFold gjorde stora framsteg i att förutsäga proteiners tredimensionella struktur (GOOG ). År 2022 utökades databasen till över 200 miljoner förutsagda strukturer för katalogiserade proteiner. Dessa beskriver inte fullständigt alla biologiska funktioner. Alphabet hade också grundat företaget Isomorphic Laboratories år 2021 för AI-baserad läkemedelsdesign och upptäckt.

Fem företag ur ett perspektiv från 2023

Alphabet har många verksamheter, där bioteknik bara är en del. Artikeln granskar fem företag ur ett perspektiv från 2023. Alla är inte renodlade AI-företag eller självständiga börsbolag i dag.

Leverantörer av beräkningshårdvara och programvara utgör en annan grupp, exempelvis Nvidia med genomikprogramvaran Parabricks (NVDA ).

Den ursprungliga ordningen byggde på börsvärdet när artikeln skrevs 2023, inte på dagens storleksordning.

1. Roivant Sciences Ltd.

ROIV Prisdiagram

Roivant utvecklar och förvärvar biofarmaceutiska projekt genom företag vars namn ofta slutar på -vant. Koncernen är inte enbart inriktad på AI.

År 2021 meddelade Roivant ett avtal om att köpa Silicon Therapeutics för Roivant-aktier värda 450 miljoner dollar, med ytterligare möjliga villkorade milstolpsbetalningar. Silicon Therapeutics beräkningsfysik skulle komplettera maskininlärningsverksamheten VantAI.

Efter sammanslagningen av Datavant och Ciox Health hade Roivant en minoritetsandel i Datavant. Företaget sammanför hälsodata; en minoritetsandel innebär inte fullständigt ägande eller kontroll.

Bland dåtidens beräkningsbaserade verksamheter fanns också Psivants fysikbaserade molekylsimuleringar och Lokavants analysplattform för kliniska prövningar. Ägarförhållandena avser den ursprungliga granskningens tidpunkt.

Källa: Roivant

Roivants intäkter omfattade produktförsäljning, licensintäkter och andra avtalsbetalningar. De kom då inte nödvändigtvis främst från godkända läkemedel och ska inte förväxlas med nettovinst.

Koncernen kombinerade beräkningsbaserade projekt med läkemedelsutveckling. Ett exempel på den dåvarande kommersiella verksamheten var VTAMA mot psoriasis genom Dermavant. En produkts framgång garanterar inte framgång för hela koncernen.

2. Schrödinger, Inc.

SDGR Prisdiagram

Schrödinger använder fysikbaserade modeller för att bedöma molekyler och väga egenskaper som effekt, löslighet, halveringstid och möjlighet till syntes mot varandra.

Företaget kombinerar detta med maskininlärning. Schrödinger (SDGR ) kan sålla stora virtuella molekylbibliotek till kandidater för experiment. En miljard molekyler ger dock inte garanterat åtta effektiva läkemedel på några dagar.

Källa: Schrodinger

Schrödinger meddelade 2020 ett femårigt tekniksamarbete med Bayer och förväntade betalningar på cirka 10 miljoner euro, inte dollar. Samarbetet förenade molekyldesign med beräkningsbaserade prediktionsmodeller. Avtalssumman var inte automatiskt omedelbart redovisad intäkt.

Samarbetet med Eli Lilly som offentliggjordes 2022 omfattade en inledande betalning samt upp till 425 miljoner dollar i möjliga milstolpsbetalningar och dessutom royalty. Maximibeloppet var varken garanterat eller redan erhållet.

Bland dåtidens samarbetspartner fanns Takeda, Sanofi (SNW.DE ) (SNY ), Bristol Myers Squibb och mindre läkemedelsföretag.

Källa: Schrodinger

Schrödinger utvecklade också egna molekyler. Intäkter från programvara och samarbeten var inte samma sak som vinst. Forskning, utveckling och expansion medförde kostnader.

Utöver läkemedel undersökte företaget tillämpningar inom komplexa biologiska läkemedel och material som kemikalier, batterier och polymerer.

Källa: Schrodinger

Vid bedömningen är det viktigt att följa samarbeten, experimentella och kliniska resultat samt den ekonomiska uthålligheten. Ett nytt avtal bevisar inte att en behandling lyckas.

3. Exscientia

Exscientia använde AI för precisionsbehandlingar och som stöd i olika delar av läkemedelsutvecklingen. Företaget gick samman med Recursion i november 2024 och är därför inte längre en självständig börsinvestering på samma sätt som 2023.

Källa: Exscientia

Uppgifterna om 70 procents tidsbesparing och 80 procents förbättring av kapitaleffektiviteten var företagets påståenden om vissa steg i läkemedelsupptäckten. De var inte generella, oberoende bekräftade besparingar för hela utvecklingstiden eller kostnaden fram till godkännande.

I början av 2023 rapporterade Exscientia att fyra AI-designade molekyler hade gått vidare till kliniska studier, bland annat inom cancer och inflammatoriska sjukdomar. Stora samarbetsbelopp avsåg främst möjliga framtida milstolpar; 6,5 miljarder dollar var inte redan redovisade intäkter.

Källa: Exscientia

Den 30 september 2022 rapporterade Exscientia cirka 624,7 miljoner dollar i likvida medel, likvida motsvarigheter och bankinlåning. Nettoutflödet på 15 miljoner dollar från den löpande verksamheten avsåg årets första nio månader, inte enbart tredje kvartalet eller hela minskningen av likviditeten. Samarbetsbetalningar påverkade kassaflödet. Dollarbeloppen hade räknats om från pund enligt pressmeddelandets växelkurs.

Tillgångarna möjliggjorde finansiering av forskning, men deras uthållighet berodde på kostnader och inkomster. Samarbeten eliminerade inte kliniska risker eller finansieringsrisker.

4. Absci Corporation

ABSI Prisdiagram

Absci grundades 2011 och hade verksamhet i Vancouver i den amerikanska delstaten Washington, New York och Zug i Schweiz. År 2021 förvärvades teknik från Totient för upptäckt av antikroppar och mål samt från Denovium  för proteinupptäckt och proteindesign med djupinlärning.

Företaget fokuserade på datorstödd antikroppsdesign och laboratorietester. Cykler på cirka sex veckor avsåg design och testning, inte hela den kliniska utvecklingen eller godkännandet.

I januari 2023 meddelade Absci att företaget kunde designa nya antikroppar och validera dem i laboratoriet med en zero-shot-metod. Modellen hade inte tränats på kända antikroppar som binder till just det aktuella målet. Det betyder inte att all tidigare data saknades och var inte ett bevis på klinisk effekt.

Abscis samarbete med Merck, även kallat MSD, omfattade upp till 610 miljoner dollar i möjliga inledande betalningar och milstolpsbetalningar för högst tre mål , om optioner utnyttjades och villkor uppfylldes. Artikeln beskrev även forskningssamarbete med Astellas och användning av Nvidias beräkningsteknik. Avtalets maximibelopp var inte omedelbart erhållen intäkt.

Absci befann sig tidigt i utvecklingen. Tekniska framsteg och avtal behövde bedömas tillsammans med kliniska resultat, kostnader och kapitalbehov, inte som garantier för en lyckad investering.

5. e-therapeutics plc

e-therapeutics kombinerade beräkningsbiologi med behandlingar baserade på RNA-interferens, RNAi. Syftet är att minska uttrycket av vissa gener genom att påverka RNA; det handlar inte om att redigera DNA.

Företaget hade också forskningssamarbeten, bland annat med Novo Nordisk. Samarbetsintäkter är inte samma sak som försäljning av godkända läkemedel.

För halvåret till den 31 juli 2022 rapporterade företaget intäkter på 0,3 miljoner pund, en förlust efter skatt på 3,8 miljoner pund och likvida medel på 21,8 miljoner pund. Det var alltså inte helt utan intäkter. Den 30 september 2022 offentliggjordes en kapitalanskaffning på 13,5 miljoner pund före kostnader. Finansiering är varken intäkt eller vinst. Handeln på AIM upphörde i maj 2024.

Vid bedömningen är likviditet, utgifter, aktieägarnas rättigheter och läkemedelskandidaternas utveckling viktiga. En tidigare börsnotering garanterar inte att aktien kan köpas eller säljas i dag.

Att bedöma investeringar i beräkningsbiologi

Området förenar två komplexa fält: AI och bioteknik. Kunskap inom det ena räcker inte ensam för att bedöma det andra.

Flera företag arbetar med liknande tillämpningar, såsom små molekyler och antikroppar, och kan dela vetenskapliga och ekonomiska risker.

Diversifiering kan minska beroendet av ett enda företag men eliminerar inte branschrisker. Den ursprungliga artikeln hänvisade till en prognos om snabb marknadstillväxt mellan 2022 och 2027. Det var en uppskattning baserad på antaganden, inte redan uppnådd tillväxt eller ett löfte om avkastning.

Datakvalitet, kostnader, kliniska framsteg och kommersiell användbarhet är centrala när modeller bedöms. Tekniska löften räcker inte ensamma.