Precisionsterapier kan öka 6 gånger från 500 miljarder till 3 biljoner till 2030

Den gamla terapeutiska metoden

Tills nyligen har större delen av läkemedelsindustrin fokuserat på att hitta nya kemiska molekyler som kan användas som läkemedel. Idén är att hitta kemiska föreningar som påverkar kroppen och cellerna.

Detta har ofta varit en svår metod. Till en början kunde läkemedelsindustrin förlita sig på traditionell medicin för att isolera de aktiva molekylerna från växter och andra naturliga källor. Det är så mediciner som aspirin uppstod.

Allt eftersom var de tvungna att hitta helt nya molekyler. Det innebar mycket trial‑and‑error. Som tumregel kan identifieringen av bara en medicinsk behandling kräva upp till 10 000 kandidat‑molekyler. En sådan process är naturligtvis mycket tidskrävande och kostsam.

Kort sagt kan detta tillvägagångssätt beskrivas som “en lösning som letar efter ett problem”. Man börjar med kemin och avgör om den kan göra något i kroppen. Och förhoppningsvis inte döda patienten…

Källa: Varför misslyckas 90 % av klinisk läkemedelsutveckling, och hur kan man förbättra den?

För det mesta behandlar dessa läkemedel bara symptomen. Man kan ge smärtstillande för att ta bort smärtsignalen, men det löser inte smärtans orsak. Vi visste hur en cancercell såg ut och vad som kunde döda den, men inte varför den blev cancerös.

Det tvingade läkare att skjuta i mörkret i hopp om att hitta något som fungerade.

Ett annat problem med denna metod är att aktiva molekyler ofta har mer än en biokemisk effekt. Så medan den kan ha den avsedda effekten på, låt säga, lungorna, kan den också påverka hjärtat, levern eller hjärnan.

Det är därför de flesta läkemedel har en lång lista med “biverkningar”. Det beror på att det är ganska sällsynt för ett aktivt läkemedel att ha endast den önskade effekten.

Det nya tillvägagångssättet

Den gamla metoden var logisk för decennier sedan, eftersom vi visste så lite om kroppens mekanismer. Före 1953 visste vi inte ens att DNA var en dubbelhelix. Det dröjde till 1970‑talen innan PCR upptäcktes och ännu längre innan den kunde utföras rutinmässigt till en acceptabel kostnad. Det mänskliga genomet sekvenserades inte förrän 2003, och projektet kostade miljarder.

Skillnaden är att kostnaden för fullständig genombeskrivning idag ligger under $1 000.

Så det är först nu som vi får en rimlig bild av vad som händer i våra celler. Vi förstår äntligen korrekt hur DNA‑”databasen” omvandlas till RNA‑”kodinstruktionen”, som i sin tur blir aktiva proteiner.

Källa: Ark Invest

Den första konsekvensen av all denna kunskap är att vi nu förstår grundorsaken till många sjukdomar. Ett defekt protein, en saknad gen eller ett specifikt hormon som inte utför sin funktion korrekt. Istället för att blint modifiera kroppens kemi och hoppas på det bästa, vet vi vad som är fel.

Den andra konsekvensen är att den tillåter läkemedelsindustrin att vända sig mot det klassiska tillvägagångssättet. Den kan nu börja med vad som är fel i kroppen och sikta på att åtgärda det.

Utgå från problemet och leta efter en lösning.

Nya verktyg

Den senaste decenniet har också sett många biokemiska verktyg gå från forskningslabbet till medicinsk forskning eller kommersialiserade behandlingar:

• Monoklonala antikroppar
• Skräddarsydd genredigering
• RNA‑tystnad (RNAi)
• mRNA‑vacciner
• Vävnadsspecifik inriktning
• Stamceller
• Proteinnedbrytare
• Immunmodulatorer
• Gen- och proteinbaserad diagnostik
• 3D‑utskrift av vävnader

Alla dessa behandlingar samlas ofta under paraplyet “Precisionsterapier”. I motsats till det “gamla sättet” med kemiskt baserade, oinriktade terapier.

Monoklonala antikroppar var de första. mRNA‑vacciner gjorde ett dramatiskt inträde under pandemin. De övriga kommer att vara lika viktiga och transformerande.

Marknaden för precisionsterapier

För närvarande är precisionsterapier en marknad på 500 miljarder dollar, enligt en uppskattning av Ark Invest. Det är inte längre bara en idé eller ett potentiellt läkemedel, utan drivkraften bakom den största delen av läkemedelssektorns tillväxt under det senaste decenniet.

(det exakta marknadsvärdet för precisionsterapier kan variera kraftigt mellan uppskattningar, beroende på vad som räknas som precisionsterapier)

I samma studie uppskattar Ark Invest att denna marknad kommer att växa till 3 biljoner dollar till 2030. Det skulle innebära en 6‑faldig tillväxt på bara de kommande 7 åren.

Några undersektorer är drivkraften bakom denna tillväxt

Genredigering

Många sällsynta sjukdomar orsakas av en defekt eller saknad gen. Sjukdomens grundorsak ligger djupt i varje cell och beror på en saknad biokemisk funktion. Detta innebar att det inte fanns något för ett kemiskt läkemedel att “aktivera” eller “undertrycka”. Endast återställning av den saknade funktionen i varje enskild cell kan bota sjukdomen.

Tidiga genredigeringar har fokuserat på ex vivo, där cellerna korrigeras i ett laboratorium och återinjiceras i kroppen. Nyare metoder kommer att fokusera på in vivo‑terapier, där genen i varje målcells direkt i kroppen redigeras.

mRNA

Detta är det mest kända för allmänheten på grund av mRNA‑vaccinet mot Covid‑19. Men vacciner är långt ifrån den enda potentiella tillämpningen av mRNA. Den mest lovande är faktiskt cancerterapi. Du kan läsa mer om detta och andra mRNA‑tillämpningar i vår artikel “Den nästa tillämpningen för mRNA‑teknologi: Cancerterapier“.

Syntetisk biologi

Medan genredigering modifierar befintliga gener, lägger syntetisk biologi till helt nya gener och långa DNA‑sekvenser. Så detta är det naturliga nästa steget för gen‑terapier. Du kan läsa mer om det i vår artikel “Topp 5 offentliga företag inom syntetisk biologi”.

Målinriktade proteinnedbrytare (TPD)

Ibland orsakas sjukdomar av närvaron av felaktiga proteiner och inte av saknade gener. TPD kan minska antalet av dessa proteiner och behandla syndrom som varken kan lösas med läkemedel eller genredigering. Detta är ett framväxande område som verkligen har studerats först sedan 2016, men med redan några kandidat‑läkemedel i fas II av kliniska prövningar.

Vätske‑biopsi / molekylär cancerdiagnostik

De flesta cancerformer har specifika genetiska sekvenser som skiljer dem från friska celler. Problemet har länge varit att kunna upptäcka dessa förändringar utan att behöva ta prov från de drabbade organen direkt. Dessutom, ju tidigare en cancer upptäcks, desto större är chansen att överleva den.

Vätske‑biopsi använder de mest kraftfulla genetiska detekteringsmetoderna för att hitta cancermarkörer i blodet. Detta kan möjliggöra rutinmässiga cancerkontroller och tidig upptäckt till låg kostnad.

Du kan läsa mer om det ledande företaget inom vätske‑biopsi, Grail, i vår artikel om dess moderbolag, “Illumina vs Pacific Bioscience: Att välja nästa generations genomsekvenseringsföretag”.

Slutligen kan fullständig genomanalys för att upptäcka förutbestämd sårbarhet för specifika cancertyper hjälpa till att i förväg veta vilka patienter som behöver mer regelbunden övervakning.

Ett urval av företag inom precisionsterapier