FDA gir prioritetsgjennomgang til Intellia BLA for CRISPR-terapi Lonvo‑Z

Intellia Therapeutics (NTLA ) kunngjorde den 8. september 2026 at US Food and Drug Administration har akseptert deres Biologics License Application for lonvoguran ziclumeran (lonvo‑z) i arvelig angioødem og har gitt søknaden Prioritert gjennomgang, med en målhandlingsdato i henhold til Prescription Drug User Fee Act satt til 10. mars 2027. FDA har også informert det i Cambridge, Massachusetts‑baserte selskapet om at de foreløpig ikke planlegger å holde et rådgivende komitémøte for å diskutere søknaden, i henhold til selskapets kunngjøring.

Hvis godkjent, vil lonvo‑z bli verdens første in vivo CRISPR‑baserte terapi og den eneste engangbehandlingen for HAE, oppga selskapet. Kandidaten, tidligere kjent som NTLA‑2002, er designet for å permanent senke kallikrein ved å inaktivere kallikrein B1 (KLKB1)-genet med en enkelt dose gitt i en poliklinisk setting.

Fase 3‑data bak søknaden

BLA støttes av positive data fra Intellias globale fase 3 HAELO‑kliniske studie, som fullførte rekruttering av 80 pasienter på ni måneder. Studien var designet for å evaluere effekt og sikkerhet av en engangs 50 milligram dose av lonvo‑z hos voksne og ungdom fra 16 år og eldre med type 1 eller type 2 HAE.

I følge selskapet oppnådde HAELO sine primære og alle viktige sekundære endepunkter, og viste en 87 % reduksjon (p<0.0001) i gjennomsnittlige månedlige anfall for lonvo‑z sammenlignet med placebo i evalueringsperioden fra uke 5 til 28. I tillegg var 62 % av pasientene i lonvo‑z‑gruppen helt anfallsfrie og fri for HAE‑behandling i den seks‑måneders evalueringsperioden, sammenlignet med 11 % i placebo‑gruppen (p<0.0001). Per 10. februar 2026, ved datakuttet, var alle pasienter som hadde mottatt lonvo‑z ved oppstart eller i kryssoverføring etter uke 28 fortsatt fri fra langtidsprofylaktisk behandling, rapporterte Intellia.

Positive sikkerhets‑ og tolerabilitetsdata ble observert for lonvo‑z ved datakuttet, oppga selskapet. De mest vanlige behandlingsrelaterte bivirkningene i den primære observasjonsperioden, definert som infusjon gjennom uke 28, som forekom hyppigere i lonvo‑z‑gruppen enn i placebo, var infusjonsrelaterte reaksjoner, hodepine, tretthet, ryggsmerter og øvre luftveisinfeksjon. Alle rapporterte behandlingsrelaterte bivirkninger var milde eller moderate, og ingen alvorlige bivirkninger ble observert i lonvo‑z‑gruppen.

«I dag markerer en viktig milepæl for pasientene vi er forpliktet til å betjene og for Intellias banebrytende arbeid innen in vivo genredigering,» sa John Leonard, M.D., Intellia President og administrerende direktør. «Støttet av overbevisende fase‑3‑data tror vi at lonvo‑z kan fundamentalt endre måten HAE behandles på, og vi er begeistret for potensialet til å bli verdens første godkjente in vivo CRISPR‑baserte terapi. Med FDA‑s prioriterte gjennomgang i gang, er vårt team godt forberedt på å levere denne engangbehandlingen til pasienter som venter på nye alternativer.»

Joshua Jacobs, M.D., medisinsk direktør for Allergy and Asthma Clinical Research, Inc., og HAELO‑studieundersøker, la til: «HAE er en uforutsigbar sykdom som kan forårsake betydelig funksjonsnedsettelse og sette pasienter i fare for dødelige anfall. Dagens kunngjøring er spennende fordi den bringer oss ett skritt nærmere en mulig engangbehandlingsmulighet for pasienter som fortsatt er belastet av denne kroniske sykdommen.»

Regulatorisk vei og betegnelser

Godkjenningen 8. september 2026 følger Intellias kunngjøring 27. april 2026 om at de hadde igangsatt en rullerende innlevering av BLA for lonvo‑z. Den rullerende innleveringen ble gjennomført under betegnelsen Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) som FDA tildelte lonvo‑z for behandling av HAE; innen dette rammeverket kunne Intellia levere deler av BLA fortløpende, noe som ga FDA mulighet til å fremskynde gjennomgangen. Intellia deltok også i FDAs Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC) Development and Readiness Pilot, et program som lar sponsorer diskutere sine CMC‑produktutviklingsstrategier og mål med FDA‑gjennomgangspersonell og besvare spørsmål, med økt kommunikasjon ment til å hjelpe sponsorer med å fullføre CMC‑aktiviteter som støtter søknadsinnlevering og tidligere pasienttilgang.

Lonvo‑z har fem regulatoriske betegnelser, ifølge selskapet: Orphan Drug‑ og RMAT‑betegnelser fra FDA, Innovation Passport fra det britiske Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), Priority Medicines (PRIME)-betegnelse fra European Medicines Agency, og Orphan Drug‑betegnelse fra European Commission. Terapien er basert på Nobelprisvinnende CRISPR/Cas9‑teknologi.

HAE er en sjelden, genetisk sykdom preget av alvorlige, tilbakevendende og uforutsigbare inflammatoriske anfall i ulike organer og vev i kroppen, som kan være smertefulle, funksjonsnedsettende og livstruende. Det anslås at én av 50 000 personer er rammet av HAE. Nåværende behandlingsalternativer inkluderer forebyggende og etterspørselsbaserte terapier som lang‑ og korttidsprofylakse; disse innebærer ofte livslang behandling som krever kronisk intravenøs eller subkutan administrasjon opptil to ganger per uke, eller daglig oral administrasjon, for å sikre konstant undertrykkelse av den involverte veien for sykdomskontroll, og gjennombruddsanfall kan fortsatt forekomme til tross for kronisk behandling. Kallikrein‑inhibisjon er en klinisk validert strategi for forebyggende behandling av HAE‑anfall.

I kunngjøringen 27. april 2026 om innleveringen uttalte Intellia at dersom BLA blir akseptert og godkjent, planlegger de å kommersialisere lonvo‑z i første halvdel av 2027.