Investering i genomikk og CRISPR – Alt du trenger å vite

Det er en ny industri som vokser, og som lover å bli like disruptiv som AI og blokkjedeteknologi; denne industrien er genomikk.  Med fordelene fra CRISPR, rimelig sekvensering av menneskelige genomer, og fremskritt innen datavitenskap, posisjonerer en håndfull selskaper seg for å dra nytte av dette nye gjennombruddet innen helsevesenet. Vi vil utforske hva genomikk er, hvilke selskaper som posisjonerer seg for denne fremtiden, og hvorfor det er viktig.

Hva er genomikk?

Genomikk er studiet av en persons gener (genomet), feltet gjennomgår interaksjonene mellom disse genene med hverandre og med personens miljø. Genomet er en organismes komplette DNA-sett som programmerer individet med ulike fysiske egenskaper. Praktisk talt hver eneste celle i kroppen inneholder en komplett kopi av de omtrent 3 milliarder DNA-baseparene, eller bokstavene, som utgjør det menneskelige genomet. Med kraften fra datavitenskap er det nå mulig å studere hvordan gener interagerer, og i noen tilfeller redigere gener for å endre en enkelt DNA-bokstav, eller base, i et gen.

Sekvensering av menneskelige genomer

Det finnes flere eksponentielle teknologier som har slått seg sammen for å muliggjøre enkel og kostnadseffektiv sekvensering av det komplette menneskelige genomet.  Sekvenseringen av det første menneskelige genomet kostet 2,7 milliarder og tok 13 år.  På grunn av Moores lov og andre eksponentielle teknologier er kostnaden nå redusert til $1000, og det forventes at den ytterligere reduseres til $100.

Dette betyr at vi går inn i en æra hvor hvem som helst kan få sitt komplette menneskelige genom sekvensert, på jakt etter feil eller predisposisjoner for visse sykdommer eller helseproblemer.

Flere selskaper kjemper om et marked hvor først forbrukerne vil kreve at deres genom blir sekvensert, og etter hvert vil også medisinske fagfolk kreve det. Dette er drivkraften bak mange av genomikk-selskapene i markedet, den andre drivkraften er den transformative kraften i CRISPR-teknologien.

Hva er CRISPR?

For å bli kjent med CRISPR, må man først forstå at det finnes flere bruksområder for begrepet. I biologi refererer CRISPR til DNA-sekvenser som naturlig finnes i genomer til bakterier og andre mikroorganismer. CRISPR-er er sekvensene til en viktig komponent i immunsystemet som beskytter bakterier mot virus. CRISPR-immunsystemet forsvarer seg mot virusangrep ved å ødelegge genomet til det invaderende viruset. Dette er hvor CRISPR-teknologien så kommer inn i bildet.
For populær bruk og i hvordan vi vil forklare det, er «CRISPR» en forkortelse for “CRISPR-Cas9“.  CRISPR i kombinasjon med et protein kalt Cas9 (eller «CRISPR-assosiert») er et enzym som fungerer som et par molekylære sakser, i stand til å kutte DNA-strenger. Mens ideen om genredigering har eksistert siden 1950-tallet, har CRISPR gjort genredigering kostnadseffektiv med en presisjon som aldri før har vært tilgjengelig.

Selskaper som er involvert i genomikk

Det finnes for øyeblikket dusinvis av selskaper som utnytter genomikk; vi vil gjennomgå fem av de ledende selskapene som er børsnotert.

Det som skiller CRSPR Therapeutics fra andre er det stjerneaktige grunnleggerteamet, som inkluderer Dr. Emmanuelle Charpentier, hvis banebrytende forskning avdekket de viktigste mekanismene i CRISPR-Cas9-teknologien, og la grunnlaget for bruken av CRISPR-Cas9 som et allsidig og presist genredigeringsverktøy. En rekke priser har anerkjent hennes arbeid, inkludert Breakthrough Prize i livsvitenskap.

CRISPR Therapeutics (CRSP ) utvikler en effektiv og allsidig CRISPR/Cas9 genredigeringsplattform til terapier for å behandle hemoglobinopatier, kreft, diabetes og andre sykdommer.

Den første terapien de utvikler er rettet mot blodsykdommene β-thalassemi og sigdcelleanemi, som nå har gått inn i klinisk testing, likt det første allogeneiske CAR‑T‑programmet rettet mot B‑cellemaligniteter. Selv om sigdcelleanemi er en sykdom med et omdiskutert lite marked, kan de når teknologien er moden gå videre til å målrette andre sykdomsvektorer.

Pacific Biosciences of California, Inc (PACB ). er et bioteknologiselskap grunnlagt i 2004 som utvikler og produserer systemer for gensekvensering og noen nye sanntidsbiologiske observasjoner. De har utviklet en enkeltmolekyl, sanntids (SMRT) sekvenseringsteknologi som leverer høy konsensusnøyaktighet med enestående leselengder. Dette er en ny måte å studere syntese og regulering av DNA, RNA og proteiner ved å utnytte fremskritt innen biokjemi, optikk, nanofabrikasjon og mer.

Noen av de nåværende anvendelsene de jobber med inkluderer å oppdage epigenetiske endringer under sekvensering for å åpne døren til enklere utforskning av DNA-modifikasjon for å koble genotype med fenotype. Dette vil muliggjøre forståelse av epigenetikkens effekter på et bredt spekter av biologiske prosesser, inkludert genuttrykk, vert‑patogen‑interaksjoner, miljørespons, DNA-skade og DNA-reparasjon. Videre vil det avdekke epigenetikkens rolle i arveligheten av egenskaper fra én generasjon til den neste.

Twist Biosciences Corp

Twist Biosciences Corp produserer syntetisk DNA for kunder i bioteknologibransjen. De har designet en DNA-synteseplattform for å løse begrensningene i gjennomstrømning, skalerbarhet og kostnad som er iboende i eldre DNA-syntesemetoder. Dette gjør dem i stand til å oppnå presis produksjon av DNA i stor skala.

Den høy‑gjennomstrømmende silisiumplattformen gjør det mulig for Twist Biosciences å miniaturere kjemien som er nødvendig for DNA‑syntese. Denne miniaturiseringen gjør at selskapet kan redusere reaksjonsvolumene med en faktor på 1 000 000 samtidig som de øker gjennomstrømningen med en faktor på 1 000, noe som gjør det mulig å syntetisere 9 600 gener på en enkelt silisiumbrikke i full skala.

Dette er i hovedsak en enkel måte for andre selskaper å bestille DNA etter behov.

Illumina, Inc (ILMN ) utvikler, produserer og markedsfører integrerte systemer for analyse av genetisk variasjon og biologisk funksjon. Selskapet tilbyr en produkt- og tjenestelinje som betjener markedene for sekvensering, genotyping og genuttrykk, samt proteomikk.

Teknologien brukes for tiden til å bistå med COVID‑19,  de gjør det mulig for selskaper som jobber døgnet rundt å spore smitte, gjennomføre overvåkning, utvikle terapier og vaksiner for enhver type virusinfeksjon.

Noen av deres nåværende tilbud inkluderer tilgang til raske, høykvalitets, prøve‑til‑data neste‑generasjons sekvenseringstjenester (NGS) som RNA‑ og helgenom‑sekvenseringstjenester.

Velg en aksjemegler

Det første steget i din reise bør være å velge en aksjemegler. En megler vi anbefaler er Firstrade.

Oppsummering

Selv om vi har listet noen av de viktigste selskapene som utnytter rimelig sekvensering av det menneskelige genomet og genredigering, finnes det mange andre lovende selskaper. Helseindustrien er klar for å bli forstyrret; investorer som strategisk blir aksjonærer i noen av disse markedslederne vil være best posisjonert for fremveksten av en ny industri. Investorer bør sørge for at de blir kjent med genomikk, med et spesielt fokus på CRISPR.