Bioteknologi
Kan CRISPR endelig kurere type 1-diabetes for godt?
Forståelse av diabetes og dets utfordringer
Diabetes finnes i to former. Type 2-diabetes er den mest vanlige formen og er hovedsakelig en metabolsk sykdom, som stammer fra usunne livsstiler og fedme, hvor kroppens celler slutter å reagere på insulin på riktig måte.
En farligere form for diabetes er type 1, hvor immunsystemet angriper sine egne celler, spesielt Langerhanske øyer i bukspyttkjertelen, som er ansvarlige for produksjon av insulin. Som følge av dette var sykdommen 100 % dødelig inntil oppfinnelsen av insulininjeksjoner.
Kilde: Nature
Insulin er imidlertid ingen magisk løsning, da det krever konstant overvåking av blodsukker, og fjerner fortsatt ikke alle potensielle komplikasjoner av type 1-diabetes. Det starter også for det meste i barndommen, og påvirker livskvaliteten til pasientene kraftig i en tidlig alder.
Kilde: Sprint Medical
Derfor ville en mer holdbar kur være ideell. Noen biotek-selskaper gjør fremskritt, med implantasjon av insulinproduserende celler hentet enten fra organdonorer eller fra laboratoriedyrkede stamceller.
Imidlertid fjerner ikke disse metodene pasientens immunsystems tendens til å ødelegge disse bukspyttkjertelcellene. Så for at behandlingen skal «sitte», må de også bruke immunsuppressive legemidler.
Selv om dette beskytter de implanterte cellene, medfører undertrykkelse av immunaktivitet risiko for infeksjon, kreft og andre alvorlige bivirkninger.
Foreløpig finnes det ingen troverdige terapeutiske veier for å omprogrammere immunsystemet til å stoppe det autoimmune syndromet. Men en ny metode dukker opp, hvor de implanterte bukspyttkjertelcellene genetisk modifiseres slik at de ikke utløser en immunrespons, og dermed fjerner behovet for immunsuppressiva.
Det prestisjetunge vitenskapelige tidsskriftet Nature rapporterer ny fremgang for dette konseptet, i en artikkel med tittelen “Hope for diabetes: CRISPR-edited cells pump out insulin in a person — and evade immune detection”.
Nye tilnærminger for behandling av type 1-diabetes
Gjenoppretter funksjoner, men med forbehold
Sveip for å rulle →
| Selskap | Tilnærming | Fase | Nøkkelbegrensning |
|---|---|---|---|
| Vertex Pharmaceuticals | Stamcelle‑avledede insulinklynger | Klinisk (12 pasienter) | Krever immunosuppresjon |
| Reprogenix Bioscience | Insulinklynger fra omprogrammerte fettceller | Preklinisk/Tidlige rapporter | Fortsatt risiko for immunødeleggelse |
| Sana Therapeutics | CRISPR‑redigerte hypoimmunceller | Tidlig (1 pasient) | Insulinproduksjon for lav; krever skalering |
Som nevnt, er det gjort noen fremskritt i implantasjon av insulinproduserende celler.
Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) leder an, etter en rekke oppkjøp:
- Først, i 2019, oppkjøp av Semma Therapeutics, en oppstart basert på patenter utviklet av Doug Melton ved Harvard University.
- Deretter, med oppkjøpet av ViaCyte i 2021, injiseres bukspyttkjertel‑progenitor‑stamceller i bukspyttkjertelen.
I juni 2025 rapporterte Vertex at de hadde transplantert embryonale stamcelle‑avledede insulinklynger inn i 12 personer med type 1-diabetes, ett år tidligere. Av de 12, trengte 10 deltakere ikke lenger insulininjeksjoner. Selskapet planlegger å søke regulatorisk godkjenning for denne celleterapien neste år.
På samme måte jobber Reprogenix Bioscience i Hangzhou, Kina, med å lage insulinklynger fra omprogrammerte stamceller avledet fra mottakerens eget fettvev, med tidlige rapporter om suksess.
Disse tilnærmingene krever fortsatt immunosuppresjon, selv når pasientens egne celler brukes, fordi immunsystemet som ødelegger insulinproduserende celler er det som forårsaket sykdommen i utgangspunktet.
Med 9,4 millioner barn og voksne som har type 1-diabetes i 2025, og 16,4 millioner forventet innen 2040, som forårsaker 201 600 dødsfall per år, er en mer holdbar behandling påkrevd.
Kan CRISPR muliggjøre full gjenoppretting?
En annen tilnærming tas av Sana Biotechnology (SANA ), en oppstart basert i Seattle, Washington.
I en banebrytende kunngjøring erklærte Sana at de har implantert CRISPR‑redigerte bukspyttkjertelceller i en person med type 1-diabetes.
De genetisk modifiserte cellene pumpet ut sukkerregulerende insulin i flere måneder uten at mottakeren måtte ta immundempende legemidler.
«De foreløpige dataene har definitivt løftet humøret i vårt fellesskap – og det er en virkelig elegant tilnærming,»
Aaron Kowalski – Chief executive of Breakthrough T1D, a non-profit organization
De detaljert resultatene i New England Journal of Medicine1, under tittelen “Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression”.
Er det virkelig nok?
Andre forskere er litt mindre entusiastiske over kunngjøringen. De påpeker noen viktige begrensninger ved disse foreløpige resultatene.
For det første omfattet studien kun én person, noe som gjør det vanskelig å forstå om protokollen er pålitelig nok for masseutrulling.
Et annet problem er at pasienten fikk en lav dose av cellene, noe som førte til for lav insulinproduksjon, så behovet for insulin er (foreløpig) ikke fjernet.
Likevel ser det ut til at et svært viktig steg er oppnådd, nemlig å skape en genetisk modifikasjon som skjuler de implanterte cellene fra immunsystemet.
Investere i CRISPR‑løsninger
Sana Therapeutics
(SANA )
Sana Therapeutics ble grunnlagt i 2019 av tidligere Juno Therapeutics‑ledere Hans Bishop og Steve Harr.
Juno Therapeutics var et immunterapifirma som ble kjøpt opp av Celgene for 9 milliarder dollar, som igjen ble kjøpt opp av Bristol‑Myers Squibb (BMS) ett år senere for 74 milliarder dollar.
Sanas modifiserte “hypoimmune‑celler er designet for å unngå begge deler av immunsystemet: det adaptive og det medfødte systemet.
For å unngå lymfocyttene i det adaptive systemet, endret de HLA‑1‑ og 2‑markørene. Men alene ville dette bare gjøre cellene mer sårbare for angrep fra det medfødte systemet.
Derfor får cellen også overuttrykk av et protein kalt CD37. Dette proteinet fungerer som et beskyttende «ikke drep meg»-signal som hindrer immunsystemets vakthunder, kjent som naturlige dreperceller, i å angripe de redigerte cellene.
Kilde: Sana Therapeutics
Det neste steget for selskapet er å ikke bruke organdonorceller, men å produsere samme type hypoimmunceller fra stamceller, noe som muliggjør masseproduksjon.
Dette vil bringe selskapet nærmere et kommersielt levedyktig produkt, men kliniske studier vil sannsynligvis ikke starte før 2027 og vil ta flere år etter det.
Kilde: Sana Therapeutics
Dette konseptet kan ha stort potensial også utenfor diabetes. Ikke færre enn >75 ulike typer autoimmune lidelser drives av immun‑B‑celle‑patologi.
Hvis strategien for å lage hypoimmunceller kan anvendes på andre celletyper enn pankreatiske celler, kan dette brukes til å redde livet til mer enn 5 millioner andre pasienter.
På samme måte kan allogene CAR‑T‑celler brukt i kreftbehandling dra nytte av denne teknologien. Selskapets SC291‑forskningsprogram, nå i fase I av kliniske studier, undersøker potensialet i dette konseptet.
Kilde: Sana Therapeutics
Alt i alt er de foreløpige resultatene fra Sana Therapeutics svært lovende og kan overgå selv de imponerende resultatene fra de tidlige kliniske studiene til Vertex, takket være at denne metoden ikke krever immunosuppressiva.
Investorer må imidlertid være klar over at selskapet fortsatt befinner seg i en svært tidlig fase, mange år før de når en FDA‑godkjent behandling.
Med tanke på den gjennomsnittlige feilraten i legemiddelforskning og kliniske studier, betyr dette at selskapets aksje bærer en iboende risiko knyttet til potensielle medisinske eller tekniske problemer i fremtiden.
Siste nyheter og utviklinger for Sana Therapeutics (SANA)‑aksjen
Referanser:
1. Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Ph.D., et al. Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression. New England Journal of Medicine. VOL. 393 NO. 9. (2025) DOI: 10.1056/NEJMoa2503822 på norsk.
