10 lovende bioteknologiske aksjer – historisk oversikt fra 2023

Utgangspunktet for en medisinsk revolusjon

Bioteknologi er et bredt felt med stor betydning for medisin. Moderne behandling bygger på forskning, men mange sykdommer er fortsatt vanskelige å diagnostisere og behandle. Nye biologiske metoder kan gi mer målrettede behandlinger.

Medisin kan behandle både symptomer og årsaker. Insulin erstatter for eksempel et hormon kroppen mangler. Bioteknologisk forskning undersøker også hvordan skadet vev kan erstattes og sykdomsmekanismer påvirkes mer direkte.

Bioteknologi kan blant annet brukes til å utvikle celleterapi, påvirke genuttrykk eller endre bestemte DNA-sekvenser. Mulighetene og begrensningene varierer mellom metodene og sykdommene.

Denne oversikten gjennomgår ti bioteknologiselskaper fra et teknologisk, medisinsk og investeringsmessig perspektiv, med utgangspunkt i situasjonen i 2023.

Ti bioteknologiselskaper innen medisin – oversikt fra 2023

(Selskapene er rangert etter markedsverdi da den opprinnelige artikkelen ble skrevet i 2023.)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Prisdiagram

Vertex er en ledende aktør innen cystisk fibrose, en alvorlig arvelig sykdom. I 2023 hadde selskapet fire godkjente CFTR-modulatorer for pasienter med bestemte mutasjoner. Trippelbehandlingen som omfattet vanzacaftor, var i fase 3 for pasienter med responsive CFTR-mutasjoner, ikke for alle som manglet et behandlingsalternativ.

Vertex utviklet også VX-522, en inhalert mRNA-behandling som skulle få celler til å produsere CFTR-protein. Dette var et separat forskningsprogram, ikke permanent redigering av pasientens DNA. Vanzacaftor-kombinasjonen ALYFTREK ble senere godkjent av FDA i desember 2024.

Kilde: Vertex

I 2023 søkte Vertex og CRISPR Therapeutics om godkjenning av exa-cel for sigdcellesykdom og transfusjonsavhengig beta-talassemi. Behandlingen, CASGEVY, fikk FDA-godkjenning for bestemte pasienter med sigdcellesykdom i desember 2023 og for transfusjonsavhengig beta-talassemi i januar 2024.

Vertex forsket også på type 1-diabetes, blant annet sammen med CRISPR Therapeutics (CRSP ). Vertex kjøpte ViaCyte i 2022. Samarbeidet om genredigerte, hypoimmune celler må skilles fra selskapets øvrige programmer for erstatning av insulinproduserende celler.

VX-880 undersøkte stamcelleavledede øyceller med immundempende behandling, mens VX-264 brukte innkapsling av slike celler. Det genredigerte programmet VCTX211 var et eget samarbeid med CRISPR Therapeutics.

VX-548, senere kalt suzetrigine og markedsført som JOURNAVX, var i sen klinisk utvikling i 2023. FDA godkjente dette ikke-opioide legemidlet i januar 2025 for moderat til alvorlig akutt smerte hos voksne. Det betyr ikke at behandlingen er uten bivirkninger.

Kilde: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA Prisdiagram

Moderna ble en viktig aktør innen mRNA-vaksiner under pandemien. I presentasjonen fra mai 2023 oppga selskapet 47 utviklingsprogrammer totalt, hvorav fem i fase 3 og åtte i fase 2. Blant sykdommene det ble forsket på, var RSV, zika, hiv, Epstein–Barr-virus og cytomegalovirus. Dette var forskningsprogrammer med ulik utviklingsstatus, ikke en liste over godkjente vaksiner.

Moderna undersøkte også bruk av mRNA i kreftbehandling.

Selskapet utvidet teknologigrunnlaget gjennom både oppkjøp og forskningssamarbeid. I 2023 kjøpte det OriCiro, som utviklet cellefri DNA-syntese. Samarbeidene med genomredigeringsaktøren  Metagenomi og Carisma Therapeutics, som utviklet modifiserte makrofager, ble inngått i henholdsvis 2021 og 2022. Disse to selskapene ble ikke kjøpt av Moderna.

Kilde: Moderna

Strategien var å få tilgang til lovende teknologi på et tidlig stadium. I mai 2023 anslo Moderna årets forsknings- og utviklingskostnader til rundt 4,5 milliarder dollar, sammenlignet med 3,3 milliarder i 2022 – en økning på omtrent 36 %, ikke en tredobling. Forskningsutgiftene og teknologien alene avgjør ikke om programmene lykkes.

3. BioNTech SE

BNTX Prisdiagram

BioNTech (BNTX ) utviklet mRNA-vaksinen mot covid-19 sammen med Pfizer og undersøkte deretter flere anvendelser av teknologien.

Forskningsprogrammene omfattet vaksinekandidater mot blant annet helvetesild, tuberkulose, malaria og hiv. De hadde ulik klinisk utviklingsstatus.

Et annet satsingsområde var kreftbehandling. BioNTech utviklet flere kreftbehandlinger med forskjellige teknologier, blant annet for kreft i eggstokker, prostata, tarm, hud, hode og hals samt andre solide svulster. Ikke alle kandidatene var mRNA-behandlinger. Programmer ble utviklet både i egen regi og sammen med blant andre Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) og Genentech.

BioNTech arbeidet også med celle- og genterapi, antistoffer og kjemiske legemidler.

Pandemiinntektene ga BioNTech ressurser til videre forskning. Selskapets muligheter innen kreftbehandling avhenger av kliniske resultater, godkjenninger og konkurranse. Det er ikke dokumentert her at selskapet hadde flere mRNA-kreftstudier enn alle konkurrentene til sammen, eller at det ville bli feltets vinner.

4. Exact Sciences Corporation

Kreft kan utvikle seg uten tydelige symptomer. Tidlig oppdagelse kan bedre utfallet for enkelte kreftformer, men nytten av screening avhenger av sykdommen, testen og hvilke pasienter som undersøkes.

Exact Sciences utvikler krefttester basert på molekylære markører. Cologuard analyserer DNA og hemoglobin i avføring, mens Oncotype DX undersøker genuttrykk i svulstvev for å støtte behandlingsvalg. Testene bruker dermed forskjellige prøvematerialer og har ulike formål.

Selskapet forsket også på blodbaserte tester og flere deler av kreftforløpet.

Kilde: Exact Sciences

Ikke alle selskapets tester er flytende biopsier. Den opprinnelige artikkelen oppga 38 % årlig sammensatt omsetningsvekst uten å angi perioden. I første kvartal 2023 var omsetningen 602,5 millioner dollar, opp 24 % fra året før. Justert EBITDA var positiv med 45,9 millioner dollar, mens ordinær EBITDA var negativ med 26,9 millioner og nettotapet var 74,2 millioner.

Kilde: Exact Sciences

Blodbasert krefttesting kan få større utbredelse dersom kliniske studier dokumenterer tilstrekkelig nytte. Tidligere påvisning er ikke automatisk billigere eller tryggere for alle pasienter. Abbott fullførte oppkjøpet av Exact Sciences i mars 2026; denne selskapsoversikten beskriver utgangspunktet i 2023.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Prisdiagram

Neurocrine arbeider med nevrologiske og nevroendokrine sykdommer. Oversikten fra 2023 beskrev to godkjente legemidler og to produkter lisensiert til AbbVie mot royaltybetalinger (ABBV ).

Forskningsporteføljen fra 2023 omfattet:

• Sju mulige nevropsykiatriske behandlinger, blant annet en fase 3-studie av tilleggsbehandling ved schizofreni.
• Én nevroendokrin behandling, crinecerfont mot medfødt binyrebarkhyperplasi, i fase 3 hos voksne og barn. Den ble senere godkjent som CRENESSITY i desember 2024.
• Fem nevrologiske programmer på ulike utviklingsstadier, ikke fem fase 3-programmer. Fase 3-forskningen omfattet blant annet valbenazin mot chorea ved Huntingtons sykdom og dyskinesi ved cerebral parese. INGREZZA fikk godkjenning mot chorea ved Huntingtons sykdom i august 2023; det kurerer ikke selve sykdommen.

Kilde: Neurocrine

Godkjente produkter ga inntekter, mens forskningsporteføljen representerte muligheter og utviklingsrisiko. Nye behandlinger for blant annet schizofreni og Huntingtons sykdom må vurderes ut fra den konkrete indikasjonen og studieresultatene.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Prisdiagram

RNA omfatter flere typer molekyler med forskjellige funksjoner. Budbringer-RNA, mRNA, bærer informasjon til proteinsyntesen, mens blant annet mikro-RNA kan regulere genuttrykk.

Ikke-kodende RNA blir ikke oversatt til proteiner. Antisense-oligonukleotider er syntetiske, korte nukleinsyresekvenser som kan binde RNA og påvirke blant annet stabilitet eller spleising. Dette er ikke det samme som å endre DNA-sekvensen.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) er en ledende utvikler av antisense-legemidler. I oversikten fra 2023 hadde selskapet fire kommersialiserte legemidler og ni kandidater i fase 3. Kategoriene nedenfor gjaldt hele utviklingsporteføljen, ikke bare disse ni kandidatene:

• Tolv nevrologiske behandlinger.
• Åtte hjerte- og karbehandlinger.
• Tre behandlinger for sjeldne sykdommer.
• Åtte programmer for andre sykdommer, blant annet hepatitt B og nyresykdom.

Ionis, som da het Isis Pharmaceuticals, opprettet i 2007 et fellesforetak med Alnylam (ALNY): Regulus hadde i 2023 aksjesymbolet RGLS. Regulus skulle utvikle mikro-RNA-baserte behandlinger med teknologi fra grunnleggerne. Novartis fullførte oppkjøpet av Regulus i juni 2025, og aksjen sluttet å være børsnotert.

RNA-interferens, RNAi, er en biologisk prosess, ikke en egen RNA-type; siRNA er en molekyltype som kan utløse prosessen. Ulike RNA-baserte behandlinger har forskjellige leveringsutfordringer, virkningsmekanismer og kliniske bruksområder.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Prisdiagram

Moderne bioteknologi bygger blant annet på DNA-sekvensering, RNA-analyse og proteindeteksjon. Hvilke metoder et laboratorium trenger, avhenger av forskningsoppgaven.

10x Genomics (TXG ) og andre aktører, blant dem det daværende NanoString, utviklet verktøy for romlig biologi. Ingen av selskapene skapte dette forskningsfeltet alene.

Romlige metoder kan kartlegge hvor bestemte molekyler, for eksempel RNA, finnes i vev. Kartleggingen kan være to- eller tredimensjonal, avhengig av metoden. Nature Methods kåret romlig transkriptomikk til «årets metode 2020» i en publisering i januar 2021.

Den opprinnelige artikkelen viste til et anslag på 16 milliarder dollar for det potensielle adresserbare markedet. Dette var et markedsestimat, ikke faktisk omsetning i feltet.

Kilde: Nanostring

Den historiske oversikten oppga at 10x Genomics samlet hadde investert over én milliard dollar i forskning og utvikling. Selskapet kjøpte Spatial Transcriptomics i 2018 og utviklet deretter Visium-plattformen; det kjøpte ikke en ferdig Visium-plattform i 2018.

De omtalte verktøyene er beregnet på forskning og er ikke dermed godkjente diagnostiske tester. Sekvensering og PCR hadde kliniske anvendelser også før 2000-tallet. Bredere bruk av romlige metoder avhenger av dokumentasjon, kostnader og praktisk nytte. Bruker fullførte kjøpet av NanoStrings virksomhetsaktiva i mai 2024.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Prisdiagram

CRISPR-baserte metoder kan redigere bestemte DNA-sekvenser. De gir muligheter ved enkelte sykdommer, men levering til cellene og utilsiktede endringer er viktige begrensninger. Teknologien er ikke en generell kur mot alle genetiske sykdommer.

CRISPR Therapeutics ble grunnlagt blant annet av Emmanuelle Charpentier, som var med på å utvikle CRISPR-Cas9 og delte Nobelprisen i kjemi i 2020 med Jennifer Doudna. Selskapet arbeider med medisinske anvendelser av genredigering.

Kilde: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics samarbeider med Vertex om blodsykdommer og om forskning på genredigerte celler for type 1-diabetes.

De sentrale blodsykdomsprogrammene omfattet exa-cel for transfusjonsavhengig beta-talassemi og sigdcellesykdom. CASGEVY fikk senere godkjenning for bestemte pasientgrupper i desember 2023 og januar 2024.

Selskapet utviklet også allogene CAR-T-celler fra donorer. Det betyr ikke at de passer for alle kreftpasienter. I mai 2023 var fire CAR-T-programmer, CTX110, CTX130, CTX112 og CTX131, i klinisk utvikling, ikke bare to.

CRISPR Therapeutics var en sentral aktør innen klinisk genredigering, men de enkelte programmene måtte fortsatt dokumentere effekt og sikkerhet.

Samarbeidet med Vertex ga selskapet tilgang til ressurser og klinisk kompetanse. Potensialet må vurderes for hvert program, og kan ikke utledes av genredigeringsteknologien alene.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMOQ Prisdiagram

Sangamo utviklet genterapi og cellebaserte behandlinger. Et sentralt program var genterapi mot hemofili A, utviklet sammen med Pfizer (PFE ) og i fase 3 i 2023. En søknad om biologisk legemiddelgodkjenning, BLA, var den gang ventet mot slutten av 2024. Dette var en prognose, ikke en innsendt eller godkjent søknad. Pfizer varslet i desember 2024 at det ikke ville sende inn søknaden, og samarbeidet opphørte i april 2025.

Andre programmer i utviklingsporteføljen fra 2023 var:

• ST-920, en genterapi mot Fabrys sykdom, i fase 1/2
• TX200, genmodifiserte regulatoriske T-celler for å redusere risikoen for avstøtning etter nyretransplantasjon, i fase 1/2; dette var ikke stamcelleterapi og hadde ikke vist at avstøtningsrisikoen kunne fjernes
• BIVV003, en behandling med modifiserte bloddannende stamceller mot sigdcellesykdom, i fase 1/2. Sangamo hadde i 2023 varslet at videre vesentlige investeringer skulle stanses etter fullføring av studien

Andre forskningsprogrammer omfattet nevrologiske sykdommer som prionsykdommer og Huntingtons sykdom. Den historiske partnerlisten omfattet Pfizer, Novartis, Biogen og Takeda, men Novartis- og Biogen-samarbeidene opphørte i juni 2023 og Pfizer-samarbeidet i 2025.

Sangamo bruker sinkfingerteknologi til målrettet gjenkjenning av DNA. Sinkfingernukleaser kan klippe DNA, mens sinkfingertranskripsjonsfaktorer kan regulere genuttrykk. Skillet fra CRISPR er ikke at den ene metoden alltid påvirker hele genomet og den andre bare et snevert område.

Teknologien hadde forskningsmessige muligheter, men dette er en historisk selskapsoversikt. Sangamo søkte konkursbeskyttelse etter Chapter 11 i juni 2026, og aksjen fikk OTC-symbolet SGMOQ. Det endrer risikobildet vesentlig fra 2023.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Merknad: Evofem gjennomførte i mai 2023 en omvendt aksjesplitt på 1 for 125, noe som påvirker sammenligningen av historiske aksjekurser.)

Evofem markedsførte Phexxi, et hormonfritt vaginalt prevensjonsmiddel som FDA godkjente 22. mai 2020. Forskere ved University of Illinois Chicago bidro til utviklingen. Produktet er et alternativ for dem som ønsker hormonfri prevensjon; egnetheten avhenger av den enkelte brukeren.

Produktet inneholder melkesyre, sitronsyre og kaliumbitartrat og påvirker pH i skjeden. Det beskytter ikke mot klamydia, gonoré, hiv eller andre seksuelt overførbare infeksjoner. Fase 3-studien EVOGUARD for forebygging av klamydia og gonoré nådde ikke endepunktene sine, ifølge kunngjøringen fra oktober 2022.

Den opprinnelige artikkelen oppga at antallet solgte enheter i februar 2023 var 15 % høyere enn i februar 2022. Dette var en historisk sammenligning av én måned, ikke dagens veksttakt eller dokumentasjon på lønnsomhet.

Kilde: Evofem

Ledelsens mål i 2023 var å nå balanse i kontantstrømmen og vende tilbake til en større børs. Dette var mål, ikke oppnådde resultater; aksjen ble da handlet i OTC-markedet.

Den historiske analysen viste til patentbeskyttelse minst til 2033. Patentets varighet garanterer ikke lønnsomhet eller eksklusivitet for alle bruksområder. Beskrivelsen av et selskap med ett produkt er historisk; SOLOSEC ble lagt til senere. Mulig ekspansjon omfattet flere bruksområder og internasjonal lisensiering.

Det finnes viktige udekkede behov innen kvinnehelse. Phexxi er godkjent for prevensjon, ikke for enhver mulig tilleggsbruk. Markedsverdien på under to millioner dollar gjaldt den opprinnelige artikkelen fra 2023, ikke dagens verdi eller et bevis på at aksjen er billig.