Fem selskaper innen KI og beregningsbasert bioteknologi: et perspektiv fra 2023

KI og beregningsbasert bioteknologi

Bioteknologisk forskning bruker stadig mer KI og digitale modeller for å undersøke og utvikle legemidler.

Biologiske systemer er komplekse og endrer seg kontinuerlig. Selv ett proteins funksjon påvirkes av mange samspill, så det er vanskelig å forutsi alle reaksjoner og kliniske virkninger.

Store datamengder og beregningsmodeller hjelper forskere med å organisere informasjon og velge hypoteser for eksperimenter.

Observasjon og eksperimenter har lenge vært sentrale i biomedisin. Tidligere forskning var ikke bare tilfeldige forsøk uten vitenskapelig metode.

Genomikk gjør det mulig å undersøke sykdomsrelaterte gener og proteiner mer målrettet.

Digitale modeller kan simulere utvalgte strukturer og funksjoner i proteiner, celler og organer. De er ikke fullstendige, pålitelige kopier av menneskekroppen og erstatter ikke alle eksperimenter.

Hva kan endre seg?

Mange legemiddelprosjekter mislykkes. Presisjonsbehandlinger og småmolekylære legemidler kan utfylle hverandre; genomikk erstatter ikke automatisk alle tradisjonelle legemidler.

Mange kandidater faller fra før godkjenning. Avhengig av prosjektet kreves laboratorieforsøk samt prekliniske og kliniske studier. Én suksessrate gjelder ikke alle metoder.

Utviklingen kan ta mange år og kreve betydelig kapital. Mislykkede prosjekter medfører kostnader, men kan også gi nyttig vitenskapelig kunnskap.

Kilde: Biosourcing

Prediktive modeller kan bidra til å prioritere kandidater før dyre eksperimenter. Et modellresultat alene beviser ikke et legemiddels sikkerhet eller effekt.

Legemiddelutvikling er derfor et viktig bruksområde for selskaper som kombinerer KI og bioteknologi.

Maskinlæring finner mønstre i data og kan gi sannsynlighetsbaserte prediksjoner. Dette er også en algoritmisk metode, og påliteligheten avhenger av data, utforming og evaluering.

Fremskrittene bygger på langvarig forskning innen biologi, kjemi, fysikk og informatikk.

Et mye omtalt gjennombrudd kom i 2020, da DeepMind med AlphaFold gjorde store fremskritt i å forutsi proteiners tredimensjonale struktur (GOOG ). I 2022 ble databasen utvidet til over 200 millioner predikerte strukturer for katalogiserte proteiner. Disse beskriver ikke alle biologiske funksjoner fullstendig. Alphabet hadde også opprettet selskapet Isomorphic Laboratories i 2021 for KI-basert legemiddeldesign og -oppdagelse.

Fem selskaper sett fra 2023

Alphabet har mange virksomhetsområder, hvor bioteknologi bare er en del. Artikkelen undersøker fem selskaper fra et perspektiv i 2023. Ikke alle er rene KI-selskaper eller selvstendige børsnoterte selskaper i dag.

Leverandører av datamaskinvare og programvare er en annen gruppe, som Nvidia med genomikkprogramvaren Parabricks (NVDA ).

Den opprinnelige rekkefølgen bygget på markedsverdien da artikkelen ble skrevet i 2023, ikke på dagens størrelse.

1. Roivant Sciences Ltd.

ROIV Prisdiagram

Roivant utvikler og kjøper biofarmasøytiske prosjekter gjennom selskaper som ofte har navn som ender på -vant. Konsernet er ikke utelukkende rettet mot KI.

I 2021 annonserte Roivant en avtale om å kjøpe Silicon Therapeutics for Roivant-aksjer verdt 450 millioner dollar, med mulige ytterligere betingede milepælsbetalinger. Silicon Therapeutics beregningsfysikk skulle utfylle maskinlæringsvirksomheten VantAI.

Etter sammenslåingen av Datavant og Ciox Health hadde Roivant en minoritetsandel i Datavant. Datavant kobler sammen helsedata; en minoritetsandel betyr ikke fullt eierskap eller kontroll.

Datidens beregningsbaserte virksomheter omfattet også Psivants fysikkbaserte molekylsimuleringer og Lokavants analyseplattform for kliniske studier. Eierskap og selskapsstrukturer gjelder tidspunktet for den opprinnelige gjennomgangen.

Kilde: Roivant

Roivants inntekter omfattet produktsalg, lisensinntekter og andre kontraktsbetalinger. De kom den gang ikke nødvendigvis hovedsakelig fra godkjente legemidler og var ikke det samme som nettoresultat.

Konsernet kombinerte beregningsbaserte prosjekter og legemiddelutvikling. Et eksempel på den daværende kommersielle virksomheten var VTAMA mot psoriasis gjennom Dermavant. Suksess for ett produkt garanterer ikke suksess for hele konsernet.

2. Schrödinger, Inc.

SDGR Prisdiagram

Schrödinger bruker fysikkbaserte modeller for å vurdere molekyler og veie egenskaper som virkning, løselighet, halveringstid og mulighet for syntese mot hverandre.

Selskapet kombinerer dette med maskinlæring. Schrödinger (SDGR ) kan snevre inn store virtuelle molekylbiblioteker til kandidater for eksperimenter. En milliard molekyler gir likevel ikke garantert åtte effektive legemidler på noen dager.

Kilde: Schrodinger

I 2020 annonserte Schrödinger et femårig teknologisamarbeid med Bayer og forventede betalinger på rundt 10 millioner euro, ikke dollar. Samarbeidet kombinerte molekyldesign og beregningsbaserte prediksjonsmodeller. Kontraktsverdien var ikke automatisk inntekt som ble bokført umiddelbart.

Samarbeidet med Eli Lilly som ble annonsert i 2022, omfattet en innledende betaling, opptil 425 millioner dollar i mulige milepælsbetalinger og i tillegg royalty. Maksimalbeløpet var verken garantert eller allerede mottatt.

Blant datidens samarbeidspartnere var Takeda, Sanofi (SNW.DE ) (SNY ), Bristol Myers Squibb og mindre legemiddelselskaper.

Kilde: Schrodinger

Schrödinger utviklet også egne molekyler. Inntekter fra programvare og samarbeid var ikke det samme som overskudd. Forskning, utvikling og ekspansjon medførte kostnader.

Utover legemidler undersøkte selskapet anvendelser innen komplekse biologiske legemidler og materialer som kjemikalier, batterier og polymerer.

Kilde: Schrodinger

Vurderingen bør omfatte samarbeidenes utvikling, eksperimentelle og kliniske resultater og økonomisk bærekraft. En ny avtale beviser ikke alene at en behandling lykkes.

3. Exscientia

Exscientia brukte KI til presisjonsbehandlinger og som støtte i ulike deler av legemiddelutviklingen. Selskapet ble slått sammen med Recursion i november 2024 og er derfor ikke lenger en selvstendig børsinvestering som i 2023.

Kilde: Exscientia

Opplysningene om 70 prosent tidsbesparelse og 80 prosent bedre kapitaleffektivitet var selskapets påstander om bestemte trinn i legemiddeloppdagelsen. De var ikke generelle, uavhengig bekreftede besparelser for hele utviklingstiden eller kostnadene frem til godkjenning.

Tidlig i 2023 opplyste Exscientia at fire KI-designede molekyler hadde gått videre til kliniske studier, blant annet innen kreft og betennelsessykdommer. Store samarbeidsbeløp omfattet hovedsakelig mulige fremtidige milepæler; 6,5 milliarder dollar var ikke allerede opptjente inntekter.

Kilde: Exscientia

Per 30. september 2022 rapporterte Exscientia rundt 624,7 millioner dollar i kontanter, kontantekvivalenter og bankinnskudd. Netto utbetaling fra driften på 15 millioner dollar gjaldt årets første ni måneder, ikke bare tredje kvartal eller hele nedgangen i likviditet. Samarbeidsbetalinger påvirket kontantstrømmen. Dollarbeløpene var omregnet fra pund med kursen angitt i pressemeldingen.

Midlene kunne finansiere forskning, men hvor lenge de ville vare, avhang av kostnader og innbetalinger. Partnerskap fjernet ikke klinisk risiko eller finansieringsrisiko.

4. Absci Corporation

ABSI Prisdiagram

Absci ble grunnlagt i 2011 og hadde virksomhet i Vancouver i den amerikanske delstaten Washington, New York og Zug i Sveits. I 2021 kjøpte selskapet teknologi fra Totient for oppdagelse av antistoffer og mål, samt fra Denovium  for proteinoppdagelse og -design med dyp læring.

Selskapet fokuserte på datastøttet antistoffdesign og laboratorietester. Sykluser på rundt seks uker gjaldt design og testing, ikke hele den kliniske utviklingen eller godkjenningen.

I januar 2023 annonserte Absci at selskapet kunne designe nye antistoffer og validere dem i laboratoriet med en zero-shot-metode. Modellen var ikke trent på kjente antistoffer som binder til akkurat det aktuelle målet. Det betyr ikke at alle tidligere data manglet, og var ikke et bevis på klinisk effekt.

Abscis samarbeid med Merck, også kjent som MSD, omfattet opptil 610 millioner dollar i mulige innledende betalinger og milepælsbetalinger for maksimalt tre mål , dersom opsjoner ble benyttet og vilkår oppfylt. Artikkelen omtalte også forskningssamarbeid med Astellas og bruk av Nvidias beregningsteknologi. Kontraktens maksimalverdi var ikke umiddelbart mottatt inntekt.

Absci var tidlig i utviklingen. Teknologiske fremskritt og avtaler måtte vurderes sammen med kliniske resultater, kostnader og kapitalbehov, ikke som garantier for en vellykket investering.

5. e-therapeutics plc

e-therapeutics kombinerte beregningsbiologi med behandlinger basert på RNA-interferens, RNAi. De skal redusere uttrykket av bestemte gener ved å påvirke RNA; det er ikke snakk om å redigere DNA.

Selskapet hadde også forskningssamarbeid, blant annet med Novo Nordisk. Samarbeidsinntekter er ikke det samme som salg av godkjente legemidler.

For halvåret frem til 31. juli 2022 rapporterte selskapet inntekter på 0,3 millioner pund, et tap etter skatt på 3,8 millioner pund og kontanter på 21,8 millioner pund. Det var altså ikke helt uten inntekter. En kapitalinnhenting på 13,5 millioner pund før kostnader ble annonsert 30. september 2022. Finansiering er verken inntekt eller overskudd. Handelen på AIM opphørte i mai 2024.

Likviditet, utgifter, aksjonærrettigheter og legemiddelkandidatenes utvikling er viktige ved vurderingen. En tidligere børsnotering garanterer ikke at aksjen kan kjøpes eller selges i dag.

Vurdere investeringer i beregningsbiologi

Området kombinerer to komplekse fagfelt: KI og bioteknologi. Kunnskap om bare det ene er ikke nok til å vurdere det andre fullt ut.

Flere selskaper arbeider med lignende anvendelser, som små molekyler og antistoffer, og kan dele vitenskapelige og økonomiske risikoer.

Spredning kan redusere avhengigheten av ett selskap, men fjerner ikke bransjerisikoen. Den opprinnelige artikkelen viste til en prognose om rask markedsvekst mellom 2022 og 2027. Det var et anslag basert på forutsetninger, ikke allerede oppnådd vekst eller et løfte om avkastning.

Datakvalitet, kostnader, kliniske fremskritt og kommersiell nytte er sentrale når modeller vurderes. Teknologiske løfter alene er ikke nok.