Presisjonsterapier kan vokse 6 ganger fra 500 milliarder til 3 billioner innen 2030

Den gamle terapeutiske metoden

Inntil nylig har mesteparten av legemiddelindustrien fokusert på å finne nye kjemiske molekyler som kan brukes som legemidler. Ideen er å finne kjemiske forbindelser som påvirker kroppen og cellene.

Dette har ofte vært en vanskelig metode. I begynnelsen kunne legemiddelindustrien stole på tradisjonell medisin for å isolere de aktive molekylene fra planter og andre naturlige kilder. Det er slik medisiner som aspirin oppsto.

Etter hvert måtte de finne helt nye molekyler. Dette innebar mye prøving og feiling. Som en tommelfingerregel kan identifiseringen av kun én medisinsk behandling kreve opptil 10 000 kandidatmolekyler. En slik prosess er naturlig svært tidkrevende og kostbar.

Kort sagt kan denne tilnærmingen beskrives som «en løsning som leter etter et problem». Du starter med kjemien og avgjør om den kan gjøre noe i kroppen. Og ideelt sett, ikke drepe pasienten…

Kilde: Hvorfor mislykkes 90% av klinisk legemiddelforskning, og hvordan kan det forbedres?

For det meste ville disse legemidlene kun behandle symptomene. Du kan gi smertestillende for å fjerne smertesignalet, men det løser ikke smertens årsak. Vi visste hvordan en kreftcelle så ut og hva som kunne drepe den, men ikke hvorfor den ble kreftfull.

Dette tvang leger til å skyte i blinde, i håp om å finne noe som fungerte.

Et annet problem med denne metoden er at aktive molekyler ofte har mer enn én biokjemisk effekt. Så selv om de kan ha den ønskede effekten på for eksempel lungene, kan de også påvirke hjerte, lever eller hjerne.

Dette er grunnen til at de fleste medisiner har en lang liste med «bivirkninger». Det er fordi det er ganske sjeldent at et aktivt legemiddel har kun den ønskede effekten.

Den nye tilnærmingen

Den gamle metoden ga mening for tiår siden, da vi visste så lite om kroppens mekanismer. Før 1953 visste vi ikke engang at DNA var en dobbel heliks. Det tok frem til 1970‑tallet før PCR ble oppdaget, og enda lenger før den ble utført rutinemessig til en akseptabel kostnad. Menneskegeneromet ble ikke sekvensert før 2003, og prosjektet kostet milliarder.

Forskjellen er at kostnaden for full genomsekvensering i dag er under $1 000.

Dermed får vi nå et rimelig bilde av hva som skjer i cellene i kroppen vår. Vi forstår endelig hvordan DNA‑«databasen» blir til RNA‑«kodingsinstruksjon», som igjen blir til aktive proteiner.

Kilde: Ark Invest

Den første konsekvensen av all denne kunnskapen er at vi nå forstår den underliggende årsaken til mange sykdommer. Et defekt protein, et manglende gen, eller et spesifikt hormon som ikke utfører sin oppgave riktig. I stedet for blindt å endre kroppskjemi og håpe på det beste, vet vi hva som er galt.

Den andre konsekvensen er at legemiddelindustrien kan vende seg mot den klassiske tilnærmingen. Den kan nå starte med hva som er galt i kroppen og sikte på å rette det.

Starte fra problemet og lete etter en løsning.

Nye verktøy

Det siste tiåret har også sett mange biokjemiske verktøy gå fra forskningslaboratoriet til medisinsk forskning eller kommersialiserte behandlinger:

• Monoklonale antistoffer
• Tilpasset genredigering
• RNA-silencing (RNAi)
• mRNA-vaksiner
• Vevspesifikk målretting
• Stamceller
• Proteinnedbrytere
• Immunitetsmodulatorer
• Gen- og proteinbasert diagnostikk
• 3D‑utskrift av vev

Alle disse behandlingene samles ofte under paraplyen «Presisjonsterapier». I motsetning til den «gamle måten» med kjemisk‑baserte, ikke‑målrettede terapier.

Monoklonale antistoffer var de første. mRNA‑vaksiner gjorde et dramatisk inntog under pandemien. De andre vil bli like viktige og transformative.

Markedet for presisjonsterapier

For øyeblikket er presisjonsterapier et marked på $500 milliarder, ifølge et estimat fra Ark Invest. Det er ikke lenger bare en idé eller et potensielt legemiddel, men drivkraften bak mesteparten av veksten i legemiddelsektoren det siste tiåret.

(den eksakte markedsverdien av presisjonsterapier kan variere kraftig mellom estimater, avhengig av hva som regnes som presisjonsterapier)

I samme studie anslår Ark Invest at dette markedet vil vokse til $3 billioner innen 2030. Dette vil være en 6‑ganger vekst i løpet av de neste 7 årene.

Noen undersektorer er drivkraften bak denne veksten

Genredigering

Mange sjeldne sykdommer skyldes et defekt eller manglende gen. Sykdommens underliggende årsak ligger dypt i hver celle og skyldes en manglende biokjemisk funksjon. Dette betydde at det ikke var noe for et kjemisk legemiddel å «aktivere» eller «undertrykke». Kun gjenoppretting av den manglende funksjonen i hver eneste celle kan kurere sykdommen.

Tidlig genredigering har vært fokusert på ex vivo, der cellene korrigeres i et laboratorium og injiseres tilbake i kroppen. Nyere metoder vil fokusere på in vivo‑terapier, der genen i hver målrettet celle redigeres direkte i kroppen.

mRNA

Dette er mest kjent for den brede offentligheten på grunn av mRNA‑vaksinen mot Covid‑19. Men vaksiner er langt fra den eneste potensielle bruken av mRNA. Den mest lovende er faktisk kreftbehandling. Du kan lese mer om dette og andre mRNA‑applikasjoner i vår artikkel «Den neste anvendelsen av mRNA‑teknologi: Kreftbehandlinger»

Syntetisk biologi

Mens genredigering endrer eksisterende gener, legger syntetisk biologi til helt nye gener og lange DNA‑sekvenser. Dette er dermed det naturlige neste steget for genbehandlinger. Du kan lese mer om dette i vår artikkel «Topp 5 offentlige selskaper innen syntetisk biologi».

Målrettede proteinnedbrytere (TPD)

Noen ganger skyldes sykdommer tilstedeværelsen av feil proteiner og ikke manglende gener. TPD kan redusere dette proteinnivået og håndtere syndromer som verken kan løses med legemidler eller genredigering. Dette er et fremvoksende felt som først har blitt studert siden 2016, men som allerede har noen kandidatmedikamenter i fase II av kliniske studier.

Væskebiopsi / Molekylær kreftdiagnostikk

De fleste kreftformer har spesifikke genetiske sekvenser som skiller dem fra friske celler. Problemet har lenge vært å oppdage disse endringene uten å måtte ta prøver direkte fra de berørte organene. I tillegg, jo tidligere en kreft oppdages, jo større er sjansen for å overleve den.

Væskebiopsi bruker de mest kraftfulle genetiske deteksjonsmetodene for å finne kreftmarkører i blodet. Dette kan muliggjøre rutinemessige kreftkontroller og tidlig oppdagelse til lav kostnad.

Du kan lese mer om det ledende selskapet innen væskebiopsi, Grail, i vår artikkel om morselskapet, «Illumina vs Pacific Bioscience: Velge neste generasjons sekvenseringsselskap»

Til slutt kan full genomanalyse for å oppdage forhåndseksisterende sårbarhet for spesifikke krefttyper hjelpe med å på forhånd vite hvilke pasienter som trenger hyppigere oppfølging.

Et utvalg av selskaper innen presisjonsterapier

Uten å gjøre en detaljert analyse av hvert selskap, kan vi nevne noen få selskaper som leder an i å gjøre presisjonsterapier til flerdobbel milliarder dollar store blockbuster‑behandlinger (noen av dem er nevnt tidligere og analysert mer detaljert i de tilsvarende artiklene).