Intellia Therapeutics krijgt tot $400 miljoen non-dilutieve termlening van OrbiMed

Intellia Therapeutics (NTLA ) ging een non-dilutieve senior secured term loan-faciliteit aan met de zorginvesteringsfirma OrbiMed op 4 september 2026, de genbewerkingmaatschappij kondigde aan. De faciliteit voorziet in maximaal $400 miljoen, met $75 miljoen bij aanvang gefinancierd en een extra $325 miljoen gekoppeld aan mijlpalen.

Het in Cambridge, Massachusetts gevestigde bedrijf beschreef de transactie als het bieden van meer financiële en operationele flexibiliteit terwijl het vordert naar verschillende belangrijke mijlpalen, waaronder een geplande goedkeuring in de VS en commerciële lancering van lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) als een eenmalige behandeling voor patiënten met erfelijke angio-oedeem (HAE).

Volgens de overeenkomst werd bij de afronding een initiële termlening van $75 miljoen gefinancierd. Vijf extra tranches met een totaal tot $225 miljoen kunnen worden opgenomen naar keuze van Intellia, onder voorbehoud van het behalen van door het bedrijf gespecificeerde mijlpalen die voornamelijk verband houden met lonvo-z. Een extra $100 miljoen is beschikbaar onder voorbehoud van onderlinge overeenstemming tussen de partijen gedurende de vijfjarige looptijd van de overeenkomst.

“Lonvo-z heeft het potentieel om het behandelingsparadigma voor mensen met HAE te transformeren, evenals de toekomstige kapitaalbehoeften van ons bedrijf,” zei Edward Dulac, CFO van Intellia. “Deze non-dilutieve financiering stelt ons in staat ons plan om lonvo-z succesvol te lanceren in HAE, nexiguran ziclumeran verder te ontwikkelen via meerdere belangrijke mijlpalen in transthyretine amyloïdose, en waarde te creëren via onze vroege pijplijnontwikkelingsinspanningen, vrijer uit te voeren.”

“OrbiMed is trots om samen te werken met Intellia Therapeutics, een breed erkende leider in de in‑vivo genbewerkingsrevolutie,” zei Matthew Rizzo, General Partner bij OrbiMed. “We kijken ernaar uit het team te ondersteunen terwijl het een aantal opwindende en transformerende mijlpalen nadert.”

TD Cowen trad op als exclusieve financieel adviseur van Intellia bij de transactie. Goodwin Procter LLP trad op als juridisch adviseur van Intellia, en Covington & Burling LLP trad op als juridisch adviseur van OrbiMed.

Aanvullende details van de leningsovereenkomst zullen, aldus het bedrijf, worden ingediend bij de Securities and Exchange Commission in een Current Report op Formulier 8‑K.

Faciliteit volgt fase‑3‑gegevens en doorlopende BLA‑indiening

De lening volgt dit jaar een reeks regelgevende en klinische stappen voor lonvo-z. Op 27 april 2026 kondigde Intellia aan dat het een doorlopende indiening van een biologics license application (BLA) bij de U.S. Food and Drug Administration was gestart om goedkeuring van lonvo-z, voorheen bekend als NTLA‑2002, voor HAE te verkrijgen. De doorlopende indiening wordt uitgevoerd op basis van de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)-aanduiding die de FDA aan de kandidaat heeft toegekend, waardoor Intellia delen van de aanvraag continu kan indienen. Het bedrijf verwacht de indiening in de tweede helft van 2026 te voltooien en, indien goedgekeurd, lonvo-z commercieel te lanceren in de eerste helft van 2027. In de resultaten van het tweede kwartaal van 2026, gepubliceerd op 6 augustus 2026, zei het bedrijf dat het verwacht dat de FDA de BLA in de tweede helft van 2026 zal accepteren.

Lonvo-z is een in‑vivo CRISPR‑genbewerking kandidaat die is ontworpen om permanent kallikrein te verlagen door het inactiveren van het kallikrein B1 (KLKB1)-gen met een enkele dosis die in een poliklinische setting wordt toegediend. Het bedrijf meldde dat de kandidaat vijf regelgevende aanduidingen heeft ontvangen: Orphan Drug‑ en RMAT‑aanduidingen van de FDA, de Innovation Passport van de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency, de Priority Medicines (PRIME)‑aanduiding van het European Medicines Agency, en de Orphan Drug‑aanduiding van de Europese Commissie.

In april rapporteerde Intellia positieve topline‑resultaten van de wereldwijde fase‑3‑studie HAELO van lonvo-z bij HAE, met aanvullende gegevens gepresenteerd in juni 2026 op het jaarlijkse congres van de European Academy of Allergy & Clinical Immunology en gepubliceerd in het New England Journal of Medicine. Volgens het bedrijf behaalde de studie haar primaire eindpunt: gedurende de zes‑maanden durende effectiviteitsbeoordeling van week 5 tot 28 verminderde een eenmalige infusie van lonvo-z de aanvallen met 87 % ten opzichte van placebo, met een gemiddelde maandelijkse aanvalfrequentie van 0,26 in de lonvo-z‑groep versus 2,10 in de placebogroep. De studie behaalde ook alle belangrijke secundaire eindpunten met statistische significantie, waaronder 62 % van de patiënten in de lonvo-z‑groep volledig aanval‑ en therapievrij gedurende de zes‑maanden evaluatieperiode, tegenover 11 % in de placebogroep.

Intellia meldde dat alle patiënten die lonvo-z kregen bij de start of in een crossover na week 28, vanaf de data‑cut‑off van 10 februari 2026 vrij waren van langdurige profylactische therapie. De meest voorkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen waren infusiereacties, hoofdpijn, vermoeidheid, rugpijn en infecties van de bovenste luchtwegen; alle waren mild of matig, en er werden geen ernstige bijwerkingen waargenomen in de lonvo-z‑groep, aldus het bedrijf.

Erfelijk angio-oedeem is een zeldzame, genetische ziekte die wordt gekenmerkt door ernstige, terugkerende en onvoorspelbare ontstekingsaanvallen in verschillende organen en weefsels van het lichaam. Volgens Intellia wordt naar schatting één op de 50.000 mensen getroffen door HAE, en omvatten de huidige behandelingsopties vaak levenslange therapieën die chronische intraveneuze of subcutane toediening vereisen, soms tot twee keer per week, of dagelijkse orale toediening.

Nex‑Z‑programma en kaspositie

Het tweede programma dat in de financieringsaankondiging werd genoemd, nexiguran ziclumeran (nex‑z), is een onderzoekskandidaat op basis van in‑vivo CRISPR die is ontworpen om het TTR-gen in de lever te inactiveren, waardoor de productie van transthyretine‑eiwit wordt voorkomen. Intellia leidt de ontwikkeling en commercialisering van nex‑z in samenwerking met Regeneron Pharmaceuticals (REGN ). Het bedrijf heeft de inschrijving in zijn MAGNITUDE‑ en MAGNITUDE‑2‑fase‑3‑studies van nex‑z bij ATTR‑amyloïdose met cardiomyopathie en erfelijke ATTR‑amyloïdose met polyneuropathie respectievelijk versneld, en gaf aan dat het op schema ligt om de patiëntinschrijving in MAGNITUDE‑2 in de tweede helft van 2026 te voltooien.

Intellia betrad de faciliteit vanuit wat het beschreef als een versterkte balans. Contanten, kasequivalenten en verhandelbare effecten bedroegen $628,4 miljoen per 30 juni 2026, tegenover $605,1 miljoen per 31 december 2025, volgens het tweede‑kwartaalrapport. In april 2026 voltooide het bedrijf een ondergeschreven openbare aanbieding van zijn gewone aandelen, wat resulteerde in ongeveer $195 miljoen netto‑opbrengst. Intellia heeft aangegeven dat de bestaande kasmiddelen naar verwachting de operaties tot minstens 2028 zullen financieren, een prognose die alle potentiële commerciële inkomsten uit lonvo-z uitsluit.