Investeren in Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (NTLA ) is een biotechnologiebedrijf dat CRISPR-genbewerkingstechnologie gebruikt om verschillende experimentele geneesmiddelen te ontwikkelen, waarvan vele het potentieel hebben om talloze levens te redden. Als een relatief nieuwe technologie voor geneesmiddelenontwikkeling is Intellia een van de verschillende bedrijven die voorop lopen in CRISPR-gebaseerd onderzoek en ontwikkeling van geneesmiddelen. Met een sterk netwerk van farmaceutische partners en verschillende eigen methodologieën onderscheidt Intellia zich in een druk veld als een van de meest veelbelovende farmaceutische bedrijven die onderzoek en ontwikkeling uitvoeren met CRISPR.

Wat is Intellia Therapeutics (NTLA)?

Intellia Therapeutics werd opgericht in 2014 door een groep Amerikaanse wetenschappers die onderzoek deden naar CRISPR in academische laboratoria door het hele land. Opvallend binnen deze groep is Jennifer Doudna, mede-oprichter en een van de wetenschappers die in 2020 de Nobelprijs ontving voor haar baanbrekende werk op het gebied van CRISPR. CRISPR, een afkorting voor clustered regularly interspaced short palindromic repeats, is een technologie die is ontwikkeld na observatie van een proces dat van nature voorkomt in virussen. Door dit CRISPR‑segment van het virus dat verantwoordelijk is voor replicatie en deletie te isoleren, hebben wetenschappers “genetische scharen” kunnen ontwikkelen, die delen van DNA kunnen verwijderen, wegnemen en wijzigen.
Het bedrijf, gevestigd in Cambridge, Massachusetts, heeft iets meer dan 200 medewerkers in verschillende onderzoeks- en klinische omgevingen. Net als bij veel startende farmaceutische bedrijven moest Intellia aanzienlijke kapitaal aantrekken om onderzoek te starten en een pijplijn van veelbelovende therapieën te ontwikkelen. Novatris, een Zwitsers farmaceutisch bedrijf, was een van de vroege investeerders van Intellia. Intellia sloot een overeenkomst met Novatris om CRISPR‑gebaseerde chimerische antigeenreceptor‑T‑celtherapieën te ontwikkelen in ruil voor een financiering van 15 miljoen dollar. Relaties met Novatris en andere grote farmaceutische bedrijven zoals Regeneron stelden Intellia in staat om de startfase te overleven. Met deze steun kon het bedrijf verschillende doorbraken realiseren in de eerste jaren. Enkele jaren later, in 2016, werd Intellia genoteerd aan de NASDAQ.

Waarom is Intellia Therapeutics (NTLA) belangrijk?

Met behulp van CRISPR‑gebaseerde geneesmiddelenontwikkelings technologieën heeft het bedrijf verschillende geneesmiddelen in de pijplijn op verschillende ontwikkelingsstadia. Het vergevorderdste in het klinische proefproces is Intellia’s OTQ923/HIX763 geneesmiddel voor sikkelcelziekte. Diverse andere bedrijven in de biotechnologiesector, zoals CRISPR Therapeutics (CRSP ) en Editas Medicine, (EDIT ) gebruiken eveneens CRISPR om behandelingen voor sikkelcelziekte te ontwikkelen. Intellia Therapeutics werd erkend voor haar werk en kreeg in november 2020 een aanzienlijke impuls toen de Bill and Melina Gates Foundation awarded hen een subsidie toekende om hun onderzoek naar sikkelcelziekte‑therapieën verder te ondersteunen. De subsidie was bedoeld om Intellia’s werk aan hun eigen niet‑virale leveringssysteem voor in‑vivo genoom‑editing voort te zetten.
Hoewel verschillende bedrijven werken aan behandelingen voor sikkelcelziekte met CRISPR, richt Intellia zich ook op het ontwikkelen van therapieën voor ziekten met een grote onvervulde behoefte. Een van de meer innovatieve geneesmiddelen in ontwikkeling is hun Transthyretine‑amyloïdose‑medicijn, dat momenteel in fase 1 van klinische proeven zit. Transthyretine‑amyloïdose, een aandoening die leidt tot de ophoping van eiwitafzettingen in organen en weefsels, heeft een levensverwachting van 2‑15 jaar na diagnose. Ongeveer 50.000 mensen wereldwijd worden met de ziekte geboren en naar schatting hebben nog eens 200.000 tot 500.000 personen de ziekte gedurende hun leven ontwikkeld. Er zijn momenteel geen behandelingsopties beschikbaar, en Intellia is het bedrijf dat het verst gevorderd is in het vinden van een genezing.

Intellia Therapeutics (NTLA) Vooruitzichten

Het bedrijf heeft zich gericht op een “full‑spectrum” benadering van CRISPR‑geneesmiddelenontwikkeling. Deze benadering betekent dat geneesmiddelen worden ontwikkeld voor zowel ex‑vivo als in‑vivo toepassingen. Bij in‑vivo geneesmiddelen worden genen binnen het lichaam bewerkt, terwijl ex‑vivo medicijnen genen buiten het lichaam bewerken en vervolgens terug overbrengen naar de patiënt. In deze full‑spectrum benadering maakt het bedrijf gebruik van een eigen lipid‑nanodeeltje (LNP) leveringssysteem voor geneesmiddelen. Het LNP‑leveringssysteem bestaat uit twee delen: een messenger‑RNA dat het eiwit codeert met de benodigde genetische wijzigingen en de guide‑RNA die een segment binnen de DNA‑sequentie kan targeten. Deze techniek maakt het mogelijk om genen te verwijderen, te herstellen of beide handelingen gelijktijdig uit te voeren. Dit vergroot de mogelijkheid om genen te bewerken aanzienlijk, waardoor geneesmiddelen specifieke sequenties kunnen uitschakelen, invoegen, of opeenvolgend bewerken met een combinatie van beide technieken. Het combineren en afwisselen op deze manier maakt het mogelijk verschillende genbewerkings‑technieken gelijktijdig toe te passen.
Met verschillende geneesmiddelen in de pijplijn die hoge onderzoeks‑ en ontwikkelingskosten met zich meebrengen, heeft het bedrijf samengewerkt met grotere farmaceutische bedrijven die financiële en wetenschappelijke steun hebben geboden. Het meest opvallend zijn hun partnerschappen met Regeneron en Novatris. Regeneron is momenteel partner bij drie van de zes in‑vivo geneesmiddelen die door Intellia worden ontwikkeld, terwijl Novatris partner is bij twee van de vijf ex‑vivo geneesmiddelen die momenteel in ontwikkeling zijn. Regeneron verstrekte Intellia in 2016 125 miljoen dollar voor een aandelenbelang in 10 geneesmiddelen in verschillende ontwikkelingsstadia. Dit werd aangevuld met een extra 100 miljoen dollar in 2020, bestemd voor de ontwikkeling van geneesmiddelen tegen hemofilie A en B.

Waar Intellia Therapeutics (NTLA) te koop?

Een broker die wij aanbevelen is Firstrade.

Firstrade is een toonaangevend online brokerage‑bedrijf dat een volledig assortiment beleggingsproducten en -tools aanbiedt, ontworpen om beleggers zoals u de controle over hun financiële toekomst te geven. Sinds de oprichting in 1985 zet Firstrade zich in voor het leveren van hoge waarde en kwaliteitsdiensten.

Met eigen handels­technologie, een zeer intuïtieve gebruikersinterface, uitstekende klantenservice en mobiele applicaties biedt Firstrade een allesomvattende oplossing voor al uw beleggingsbehoeften.  Firstrade is lid van FINRA/SIPC.

Samenvatting

Intellia Therapeutics is een van de toonaangevende bedrijven die momenteel werken aan CRISPR‑gebaseerde medicijnen. Het bedrijf heeft aanzienlijke vooruitgang geboekt met verschillende geneesmiddelen, die allemaal het potentieel hebben om talloze levens te veranderen. Ondersteund door grote farmaceutische bedrijven en een uitstekend wetenschappelijk team, beschikt Intellia over de financiële en wetenschappelijke basis die nodig is om de ontwikkeling van geneesmiddelen voort te zetten. Dankzij hun investeringen in onderzoek en ontwikkeling zijn verschillende eigen methoden ontwikkeld die het proces versnellen. Gezamenlijk maken al deze factoren Intellia Therapeutics een veelbelovend bedrijf met veel groeipotentieel.