Investeren in CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) is een biotechnologiebedrijf dat therapeutica ontwikkelt met behulp van een nieuwe en innovatieve methode. CRISPR Therapeutics (CRSP ) is vernoemd naar een genetische bewerkingstechniek die door een van haar medeoprichters is ontwikkeld. Informeel bekend als “genetische scharen”, biedt CRISPR-technologie de mogelijkheid om genen te knippen, te vervangen en te bewerken aan de wetenschappelijke onderzoeksgemeenschap. Door deze techniek te ontwikkelen, heeft het bedrijf de deur geopend naar een geheel nieuwe manier om behandelingsopties voor diverse ziekten te ontwikkelen. Deze nieuwe opties veranderen onze kijk op ziekten, en de mogelijkheid om erfelijke ziekten volledig te elimineren wordt nu een reële mogelijkheid.

Wat is CRISPR Therapeutics (CRSP)

Het bedrijf is vernoemd naar CRISPR, een afkorting voor clustered regularly interspaced short palindromic repeats. CRISPR is een type DNA‑sequentie dat bacteriophage detecteert en vernietigt, het deel van virussen dat verantwoordelijk is voor replicatie en infectie van het lichaam. Het bedrijf is naar CRISPR vernoemd omdat een van haar medeoprichters, Emmanuelle Charpentier, de pionier was die een manier ontwikkelde om CRISPR in een wetenschappelijke omgeving te gebruiken voor het bewerken van genetisch materiaal. Charpentier, samen met collega Jennifer Doudna, slaagde erin dit moleculaire gedrag in bacteriën te ontcijferen en de geleerde lessen toe te passen bij het ontwikkelen van een genetisch bewerkingstool. Door dit mechanisme, gevonden in bacteriën, te isoleren, konden de twee wetenschappers een eenvoudige manier creëren om DNA gemakkelijk te knippen, waardoor het toevoegen of vervangen van bepaalde segmenten van genetisch materiaal mogelijk werd. Dit was een baanbrekende ontdekking die onderzoekers wereldwijd in staat stelde organismen eenvoudig te bestuderen en een veel dieper begrip te ontwikkelen van de rol die DNA speelt bij ziekten. Voor hun bijdragen wonnen Charpentier en Doudna de Nobelprijs voor Scheikunde 2020.

Het bedrijf heeft zijn hoofdkantoor in Zwitserland en beschikt ook over onderzoeks‑ en ontwikkelingsfaciliteiten in de Verenigde Staten. Enkele jaren nadat Charpentier in 2011 begon te werken aan CRISPR, richtte zij het bedrijf mede op in 2013. Het bedrijf kreeg vroeg aanzienlijke belangstelling, waarbij Bayer, een van de grootste farmaceutische bedrijven ter wereld, in het bedrijf investeerde. Sindsdien is het bedrijf gegroeid tot meer dan 300 medewerkers en ging het in 2016 naar de beurs. Het bedrijf heeft verschillende therapeutica ontwikkeld met CRISPR die zich in verschillende fasen van het klinische proefproces bevinden.

Waarom is CRISPR Therapeutics (CRSP) van belang?

Het CRISPR-genbewerkingsplatform is een revolutionaire methode met het potentieel om een aantal ernstige ziekten aan te pakken. Momenteel ondergaan verschillende baanbrekende medicijnen klinische tests. Het vergevorderdste op weg naar regulatoire goedkeuring is de behandeling van het bedrijf voor transfusie‑afhankelijke β‑thalassemie (TDT) en sikkelcelziekte (SCD), die een ernstige bloedziekte met hoge sterftecijfers aanpakt. Het doel van deze behandeling is een genetische variatie bij bepaalde individuen na te bootsen, waardoor zij bij diagnose verminderde of geen symptomen vertonen. Door deze variatie te creëren bij patiënten die lijden aan SCD en β‑thalassemie, is aangetoond dat de symptomen verminderen. Deze groep ziekten, onder de noemer hemoglobinopathieën, vereist doorgaans levenslange behandeling, inclusief bloedtransfusies en frequente ziekenhuisopnames. Jaarlijks worden 360.000 mensen geboren met deze ziekten, hoewel niet alle gevallen ernstig genoeg zijn om levenslange behandeling te rechtvaardigen. Het doel van deze met CRISPR ontwikkelde therapie is het sterftecijfer te verlagen en de ziekte beter beheersbaar te maken voor patiënten. Hoewel de behandelingen voor SCD en β‑thalassemie het vergevorderdst zijn in klinische proeven, heeft het bedrijf ook verschillende andere veelbelovende kandidaten in de pijplijn.

Vooruitzichten voor CRISPR Therapeutics (CRSP)

Het huidige werk aan SCD en β‑thalassemie is slechts één zeer kleine maar veelbelovende manier waarop CRISPR-technologie op de geneeskunde kan worden toegepast. Alleen in de VS en Europa, waar klinische proeven worden uitgevoerd, is het aantal potentiële patiënten dat momenteel van deze behandeling zou profiteren, meer dan 30.000. Dit betreft alleen de ernstigste gevallen, en CRISPR Therapeutics schat dat zodra het behandelregime eenvoudiger wordt, ook patiënten met mildere gevallen behandeling zullen zoeken. Dit zou het totale aantal patiënten in de VS en Europa alleen al op meer dan 160.000 brengen. Als het wordt goedgekeurd door de regelgeving in de EU en de Verenigde Staten, is het waarschijnlijk dat het medicijn ook in andere landen zal worden geadopteerd. De prevalentie van deze ziekte binnen de bevolking is veel hoger in gebieden zoals Afrika, en een brede distributie zou een grote impact hebben op populaties wereldwijd.

Hoewel deze statistieken indrukwekkend zijn, zijn SCD en β‑thalassemie slechts één van de vele ziekten die CRISPR-technologie potentieel kan behandelen. In verschillende andere stadia van het ontwikkelingsproces zijn CRISPR‑gebaseerde regimes om ziekten zoals kanker, diabetes en cystic fibrosis te behandelen. Van de lopende proeven is bijna de helft een samenwerking met Bayer en andere grote bedrijven. Dit stelt het bedrijf in staat het risico voor zichzelf te verminderen en biedt CRISPR Therapeutics bovendien een schat aan kennis en expertise. Andere partnerschappen omvatten de Amerikaanse bedrijven Viacyte en Vertex Pharmaceuticals (VRTX ). Op een gegeven moment werd gespeculeerd dat Vertex geïnteresseerd was in een fusie met CRISPR, nieuws dat leidde tot een stijging van de aandelenkoers. Met een getalenteerd wetenschappelijk team en baanbrekend onderzoek uitgevoerd door CRISPR, heeft het bedrijf de aandacht van de industrie getrokken, en het langetermijnpotentieel van het bedrijf blijft zeer veelbelovend voor investeerders.

Samenvatting

CRISPR-technologie is een van de meest opwindende en veelbelovende wetenschappelijke ontdekkingen van de recente tijd. Door een manier te creëren om DNA nauwkeurig te bestuderen en te wijzigen, komt de mogelijkheid om erfelijke ziekten te genezen dichter bij realiteit. Met een getalenteerd wetenschappelijk team is het bedrijf ver gevorderd in het geneesmiddelenontwikkelingsproces en heeft het verschillende veelbelovende therapeutica in de test- en goedkeuringsfase. Samen met hun connecties met grote farmaceutische bedrijven heeft CRISPR Therapeutics alle middelen in huis om een belangrijke speler in de sector te worden.