Kan CRISPR eindelijk type 1 diabetes voorgoed genezen?

Begrijpen van diabetes en de uitdagingen ervan

Diabetes bestaat in twee vormen. Type‑2‑diabetes is de meest voorkomende vorm en is voornamelijk een metabole ziekte, voortkomend uit ongezonde leefgewoonten en obesitas, waarbij de cellen van het lichaam niet meer goed reageren op insuline.

Een gevaarlijkere vorm van diabetes is type 1, waarbij het immuunsysteem de eigen cellen aanvalt, met name de eilandjes van Langerhans in de alvleesklier, die verantwoordelijk zijn voor de productie van insuline. Hierdoor was deze ziekte 100 % dodelijk totdat insuline‑injecties werden uitgevonden.

Bron: Nature

Insuline is echter geen magische oplossing, want het vereist constante monitoring van de bloedsuikerspiegel en elimineert nog steeds niet alle mogelijke complicaties van type 1‑diabetes. Bovendien begint het meestal in de kindertijd, waardoor de kwaliteit van leven van patiënten op jonge leeftijd drastisch wordt aangetast.

Bron: Sprint Medical

Daarom zou een duurzamere genezing ideaal zijn. Sommige biotech‑bedrijven boeken vooruitgang, met implantatie van insuline‑producerende cellen die ofwel uit orgaandonoren zijn gehaald, of uit in het laboratorium gekweekte stamcellen.

Deze methoden verwijderen echter niet de neiging van het immuunsysteem van de patiënt om deze pancreascellen te vernietigen. Om de behandeling “vast te laten zitten”, moeten ze daarom ook immunosuppressiva gebruiken.

Hoewel immunosuppressiva de geïmplanteerde cellen beschermen, brengt het onderdrukken van de immuunactiviteit risico’s met zich mee, zoals infecties, kanker en andere ernstige bijwerkingen.

Voorlopig zijn er geen geloofwaardige therapeutische paden om het immuunsysteem te herprogrammeren zodat het het auto‑immuunsyndroom stopt. Maar er ontstaat een nieuwe methode, waarbij de geïmplanteerde pancreascellen genetisch worden aangepast zodat ze geen immuunrespons uitlokken, waardoor immunosuppressiva overbodig worden.

Het prestigieuze wetenschappelijke tijdschrift Nature meldt nieuwe vooruitgang voor dit concept, in een artikel getiteld “Hoop voor diabetes: CRISPR‑bewerkte cellen pompen insuline bij een persoon — en ontwijken immuunherkenning”.

Nieuwe benaderingen voor de behandeling van type 1‑diabetes

Functies herstellen, maar met kanttekeningen

Swipe om te scrollen →

Zoals vermeld, is er enige vooruitgang geboekt bij de implantatie van insuline‑producerende cellen.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) leidt de weg, na een reeks overnames:

• Eerst, in 2019, de overname van Semma Therapeutics, een startup opgericht op basis van patenten ontwikkeld door Doug Melton aan de Harvard University.
• Ten tweede, met de overname van ViaCyte in 2021, waarbij pancreas‑progenitor stamcellen in de alvleesklier worden geïnjecteerd.

In juni 2025 meldde Vertex dat het embryonale stamcel‑afgeleide eilandjes had getransplanteerd in 12 mensen met type 1‑diabetes, een jaar geleden. Van de 12 personen hadden 10 deelnemers geen insuline‑injecties meer nodig. Het bedrijf is van plan om volgend jaar goedkeuring van de regelgevende instanties voor deze celtherapie te zoeken.

Evenzo Reprogenix Bioscience in Hangzhou, China, creëert eilandjes uit geherprogrammeerde stamcellen afgeleid van het eigen vetweefsel van de ontvanger, met vroege rapporten van succes.

Deze benaderingen vereisen nog steeds immunosuppressie, zelfs wanneer de cellen van de patiënt zelf worden gebruikt, omdat het immuunsysteem dat de insuline‑producerende cellen vernietigt, de oorzaak van de ziekte is.

Met 9,4 miljoen kinderen en volwassenen die in 2025 type 1‑diabetes hebben, en naar verwachting 16,4 miljoen in 2040, wat jaarlijks 201.600 sterfgevallen veroorzaakt, is een duurzamere behandeling vereist.

Kan CRISPR volledig herstel mogelijk maken?

Een andere benadering wordt gevolgd door Sana Biotechnology (SANA ), een startup gevestigd in Seattle, Washington.

In een baanbrekende aankondiging verklaarde Sana dat ze CRISPR‑bewerkte pancreascellen hebben geïmplanteerd bij een persoon met type 1‑diabetes.

De genetisch gemodificeerde cellen pompten maandenlang insuline die de bloedsuiker reguleert, zonder dat de ontvanger immuunderende medicijnen hoefde te nemen.

“De voorlopige gegevens hebben de stemming van onze gemeenschap zeker opgeheven — en het is een echt elegante aanpak,”

Aaron Kowalski – Chief executive van Breakthrough T1D, een non‑profitorganisatie

Ze beschreven hun resultaten in de New England Journal of Medicine¹, onder de titel “Overleving van getransplanteerde allogene bèta‑cellen zonder immunosuppressie”.

Is het echt genoeg?

Andere wetenschappers zijn iets minder enthousiast over de aankondiging. Ze wijzen op een paar belangrijke beperkingen van deze voorlopige resultaten.

Eerst en vooral betrof de studie slechts één persoon, waardoor het moeilijk is te beoordelen of het protocol betrouwbaar genoeg is voor grootschalige toepassing.

Een ander probleem is dat de patiënt een lage dosis cellen kreeg, wat leidde tot een te lage insulineproductie, waardoor de noodzaak om insuline te nemen (nog?) niet volledig wordt weggenomen.

Toch lijkt een zeer belangrijke stap te zijn bereikt: het creëren van een genetische modificatie die de geïmplanteerde cellen voor het immuunsysteem verbergt.

Investeren in CRISPR‑oplossingen

Sana Therapeutics

Sana Therapeutics werd in 2019 opgericht door voormalige Juno Therapeutics‑executives Hans Bishop en Steve Harr.

Juno Therapeutics was een immunotherapie‑bedrijf dat door Celgene werd overgenomen voor $9 miljard, en een jaar later werd overgenomen door Bristol‑Myers Squibb (BMS) voor $74 miljard.

Sana’s gemodificeerde “hypo‑immuun” cellen zijn ontworpen om beide delen van het immuunsysteem te vermijden: het adaptieve en het aangeboren systeem.

Om de lymfocyten van het adaptieve systeem te ontwijken, hebben ze de HLA‑1 & 2‑markers aangepast. Alleen zou dit de cellen echter gevoeliger maken voor aanval door het aangeboren systeem.

Daarom laten ze de cel een eiwit genaamd CD37 overexpressen. Dit eiwit fungeert als een beschermend “do not kill me”‑signaal dat voorkomt dat natuurlijke killercellen (NK‑cellen) de bewerkte cellen aanvallen.

Bron: Sana Therapeutics

De volgende stap voor het bedrijf is om geen orgaandonorcellen meer te gebruiken, maar dezelfde soort hypo‑immuuncellen uit stamcellen te produceren, waardoor massaproductie mogelijk wordt.

Dit zou het bedrijf dichter bij een commercieel levensvatbaar product brengen, maar klinische proeven zullen waarschijnlijk pas in 2027 starten en daarna meerdere jaren duren.

Bron: Sana Therapeutics

Dit concept kan ook veel potentieel hebben buiten diabetes. Niet minder dan >75 verschillende soorten auto‑immuunziekten worden gedreven door pathologie van immuun‑B‑cellen.

Als de strategie om hypo‑immuuncellen te creëren kan worden toegepast op andere celtypen dan pancreascellen, zou dit kunnen worden gebruikt om het leven van meer dan 5 miljoen andere patiënten te redden.

Op dezelfde manier zouden allogene CAR‑T‑cellen die in de kankerbehandeling worden gebruikt, ook van deze technologie kunnen profiteren. Het SC291‑onderzoeksprogramma van het bedrijf, nu in fase I van klinische proeven, onderzoekt het potentieel van dit concept.

Bron: Sana Therapeutics

Al met al zijn de voorlopige resultaten van Sana Therapeutics zeer veelbelovend en zouden ze zelfs de indrukwekkende resultaten van de vroege klinische proeven van Vertex kunnen overtreffen, dankzij deze methode die geen immunosuppressiva vereist.

Echter, investeerders moeten zich ervan bewust zijn dat het bedrijf zich nog in een zeer vroeg stadium bevindt, vele jaren verwijderd van een door de FDA goedgekeurde therapie.

Gezien het gemiddelde faalpercentage van geneesmiddelenontwikkeling en klinische proeven, betekent dit dat het aandeel van het bedrijf een inherente risico‑factor draagt die verbonden is aan mogelijke medische of technische tegenslagen in de toekomst.

Laatste nieuws en ontwikkelingen over Sana Therapeutics (SANA) aandelen

Referenties:

^{1. Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Ph.D., et al. Overleving van getransplanteerde allogene bèta‑cellen zonder immunosuppressie. New England Journal of Medicine. VOL. 393 NO. 9. (2025) DOI: 10.1056/NEJMoa2503822}