10 veelbelovende biotech-aandelen om in te investeren (augustus 2026)

De geboorteplaats van de medische revolutie

Hoewel biotechnologie (BioTech) een zeer groot vakgebied is, is de grootste impact ervan in de geneeskunde. Lange tijd heeft de geneeskunde vooral geraden wat er mis was in het lichaam van patiënten. Zelfs toen het meer wetenschappelijk werd, moest het nog steeds vertrouwen op aannames, indirecte metingen en gedeeltelijke kennis om mensen weer gezond te krijgen.

Een andere beperking van de geneeskunde was dat het symptomen behandelde, niet de oorzaken. Een arts kon het cholesterolgehalte verlagen, maar niet oplossen waarom het in de eerste plaats hoog was. Extra insuline toedienen, maar niet het lichaam laten produceren.

BioTech, en vooral de nieuwe golf van innovatie die nu de markt bereikt, is anders. Door gecontroleerd te manipuleren kan BioTech gericht beschadigd weefsel laten hergroeien of foutieve genetische code wijzigen.

Dus zal deze lijst de meest veelbelovende biotech-aandelen verkennen, zowel vanuit een investerings- als een technologisch en medisch perspectief.

10 veelbelovende biotech-aandelen in de medische sector

(Deze aandelen zijn gerangschikt op marktkapitalisatie op het moment van schrijven)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Prijsgrafiek

Vertex is de leider in de behandeling van cystic fibrosis, een dodelijke genetische ziekte, met 4 verschillende behandelingen die zich richten op verschillende patiëntprofielen. Patiënten die niet met de huidige therapie behandeld kunnen worden, hebben een medicijn in fase III van klinische proeven, Vanzacaftor.

Ze ontwikkelen ook gentherapie voor een permanente genezing van cystic fibrosis met behulp van mRNA-technologie.

Bron: Vertex

Maar wat Vertex veelbelovend maakt, is niet alleen dat het beheersbaar wordt of zelfs cystic fibrosis geneest. Het streeft ook naar goedkeuring voor een behandeling van sikkelcelziekte en bèta-thalassemie.

Naast zeldzame ziekten werkt het ook aan de genezing van type‑1 diabetes in samenwerking met CRISPR Therapeutics (CRSP ) en hun genbewerkings‑technologie. Deze relatie werd verdiept na de overname van ViaCyte.

En als dat nog niet genoeg was, heeft het ook een ander programma met hetzelfde doel om mogelijke technische haperingen te dekken.

Tot slot bevindt hun VX-548-behandeling voor acute pijn zich in de laatste ontwikkelingsfase en kan het een nieuw alternatief voor opioïden zijn zonder het risico op verslaving en met minder bijwerkingen.

Bron: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA Prijsgrafiek

Een van de grote winnaars van de pandemie en de mRNA‑vaccintechnologie, Moderna, zet sterk in op de vaccintoepassingen van mRNA. Het heeft niet minder dan 32 klinische proeven voor mRNA‑vaccins, die 14 pathogenen bestrijken, zoals de RSV, Zika, HIV, Epstein‑Barr-virus of cytomegalovirus.

Naast deze sterke focus op vaccins onderzoekt Moderna ook het potentieel van mRNA‑technologie voor kankertherapieën.

Een ander veelbelovend aspect van Moderna is een stroom van overnames van ambitieuze kleine startups die werken aan volledig nieuwe technologieplatformen. Bijvoorbeeld, synthetisch genoombedrijf OriCiro, metagenomics en AI‑genontdekking Metagenomi, en macrofage‑therapieën Carisma Therapeutics.

Bron: Moderna

De algemene strategie lijkt vroege nieuwe technologie te willen grijpen, vergelijkbaar met hoe mRNA ooit was: uiterst veelbelovend maar nog ver van het bereiken van markten met een bruikbaar product. Samen met een R&D‑budget dat in 2023 is verdrievoudigd ten opzichte van 2022, zal Moderna waarschijnlijk een van de meest innovatieve bedrijven ter wereld worden in het komende decennium.

3. BioNTech SE

BNTX Prijsgrafiek

De leider in het Covid‑19 mRNA‑vaccin, BioNTech (BNTX ), kijkt nu naar het uitbreiden van het potentieel van mRNA‑technologie.

Dit begint met vaccins, met kandidaten voor gordelroos, tuberculose, malaria, HIV en het herpesvirus.

Maar het ambitieuzere doel is het gebruik van mRNA om kanker te genezen. BioNTech heeft momenteel 12 verschillende kandidaten in kankerbehandelingen, die kanker in de eierstokken, prostaat, darmen, huid, hoofd, nek en meerdere solide tumoren bestrijken. De meeste bevinden zich in fase‑I klinische proeven, met al 3 kandidaten in fase‑II. Ze zijn volledig eigendom of in samenwerking met Sanofi (SNY ) en Genentech.

BioNTech werkt ook aan verschillende andere therapeutische methoden, waaronder cel‑ en gentherapieën, antilichamen en chemische geneesmiddelen.

Dankzij de cultuur van innovatie van het bedrijf en de enorme inkomsten uit de pandemie, is BioNTech goed gepositioneerd om aan de voorhoede van mRNA‑innovatie te blijven. Met meer klinische proeven voor mRNA‑kankergeneeskunde dan al zijn concurrenten samen, zal het waarschijnlijk de winnaar in dit veld zijn als de technologie succesvol kan worden toegepast.

4. Exact Sciences Corporation

Kanker is bijzonder dodelijk omdat het vaak een stille ziekte is. Meestal worden symptomen pas zichtbaar wanneer het al te laat is. Daarom kan vroege detectie de overlevingskans van kankerpatiënten radicaal verbeteren.

Voor succesvolle monitoring moet de technologie niet‑invasief en goedkoop genoeg zijn om regelmatig te testen. Dit is het idee achter Exact Sciences , dat zowel DNA‑ als RNA‑gegevens gebruikt om vroege kanker te detecteren, wat “eenvoudige” DNA‑tests mogelijk missen.

Het bedrijf ontwikkelt oplossingen voor alle stadia van kankerdetectie.

Bron: Exact Sciences

Zo’n kankerdetectie gebeurt via een eenvoudige bloedmonster en wordt ook wel liquid biopsy genoemd. Exact Sciences zag zijn omzet groeien met 38 % CAGR en behaalde in 2023 een positieve EBITDA.

Bron: Exact Sciences

Op de lange termijn zal liquid biopsy waarschijnlijk routine‑testing worden, aangezien vroege kankerdetectie veel goedkoper (en veiliger) is dan het later vinden, waardoor het een zeer kostenefficiënte optie is voor verzekeringen en de maatschappij als geheel.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Prijsgrafiek

Neurocrine richt zich op neurologie, met 2 goedgekeurde medicijnen en 2 andere die aan AbbVie zijn gelicentieerd in ruil voor royalty‑betalingen (ABBV ).

Zijn pijplijn bevat:

• 7 potentiële neuropsychiatrische behandelingen, waarvan één voor schizofrenie zich in fase 3 bevindt.
• 1 potentiële neuro‑endocrinologische (hersenhormoon) behandeling in fase 3.
• 5 potentiële neurologische behandelingen bevinden zich in fase 3: één voor de ziekte van Huntington en één voor cerebrale parese.

Bron: Neurocrine

Hoewel het goedgekeurde medicijn momenteel cashflow genereert, ligt de waarde van het aandeel in de R&D‑pijplijn. Schizofrenie of de ziekte van Huntington wordt momenteel zeer slecht behandeld en zou zeer grote markten kunnen vertegenwoordigen om te creëren en te veroveren voor Neurocrine.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Prijsgrafiek

Hoewel mRNA de afgelopen 3 jaar in de schijnwerpers heeft gestaan, is RNA een complex molecuul met veel andere subtypes. Daaronder vallen micro‑RNA (miRNA) en antisense‑RNA (asRNA).

Het zijn van nature voorkomende RNA’s die geen genen coderen. In plaats daarvan reguleren ze de activiteit van standaard mRNA, waardoor de genetische activiteit van de cellen wordt veranderd. Zowel miRNA als asRNA zijn betrokken bij meerdere ziekten.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) is een leider in antisense‑RNA‑therapieën. Het heeft momenteel 4 gecommercialiseerde geneesmiddelen en een rijke pijplijn van potentiële nieuwe geneesmiddelen, waarvan 9 zich in fase III van klinische proeven bevinden:

• 12 neurologische therapieën.
• 8 cardiovasculaire therapieën.
• 3 therapieën voor zeldzame ziekten.
• 8 andere ziekten (hepatitis B, nierziekten, enz…)

Ionis heeft ook een joint venture opgezet met RNAi‑leider Alnylam (ALNY): Regulus (RGLS). Het gezamenlijke bedrijf zal unieke patenten van beide bedrijven gebruiken om synergieën te creëren tussen de propriëtaire technologieën van de twee bedrijven.

Hoe ver RNAi, miRNA en asRNA kunnen komen als therapeutische klasse is nog onduidelijk. Maar als het geval van mRNA ons iets heeft geleerd, is het dat we nog maar aan het begin staan van toepassingen die afhankelijk zijn van geïnduceerde of gereguleerde genexpressie, en RNA‑moleculen zullen centraal staan in dit nieuwe BioTech‑ en medische veld.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Prijsgrafiek

Moderne biotechnologische vooruitgangen zijn direct of indirect te danken aan moderne genomica. Geen modern laboratorium kan werken zonder volledige genoomsequencing, RNA‑analyses en eiwitdetectie.

Dus wanneer een nieuw segment van biotechnologie‑analyse verschijnt, hebben onderzoekers en investeerders goede redenen om enthousiast te worden. 10x Genomics (TXG ) (samen met concurrent Nanostring) doet dit door “spatial biology” te creëren.

In plaats van te kijken naar de “mix” van moleculen in een monster, kan spatial biology bepalen waar in een weefsel of een enkele cel een molecuul van belang, zoals een specifieke RNA‑sequentie, zich bevindt. En dit kan zowel in 2D als 3D zijn. In 2020 noemde Nature Methods spatial transcriptomics de “methode van het jaar.”

Sommige schattingen plaatsen de totale adresseerbare markt voor spatial biology op $16 miljard, aangezien het grootste deel van het genetisch en moleculair biologisch onderzoek nog steeds wordt uitgevoerd met oudere, minder krachtige technologieën.

Bron: Nanostring

10x Genomics groeide door een mix van R&D (meer dan $1 miljard geïnvesteerd in R&D tot nu toe) en overnames. Met name werd zijn Visium‑platform verkregen via de overname van Spatial Transcriptomics in 2018.

Voorlopig worden spatial biology en 10x Genomics‑apparaten uitsluitend door onderzoekers gebruikt. Dit gold ook voor genetische sequencers en PCR‑machines in het begin van de jaren 2000, en ze zijn nu aanwezig in elk ziekenhuis en medisch laboratorium. Hetzelfde kan gebeuren met spatial biology‑instrumenten, met een bredere adoptie door de onderzoeksgemeenschap in de tussentijd.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Prijsgrafiek

CRISPR is een revolutionaire technologie die het mogelijk maakt om de genen van een cel of zelfs het hele organisme met hoge precisie te bewerken. Dit zou kunnen worden gebruikt om talloze genetische ziekten op te lossen die tot nu toe ongeneeslijk waren.

CRISPR Therapeutics werd opgericht door CRISPR Cas9‑co‑ontdekker en Nobelprijswinnaar van 2020, Emmanuel Charpentier. Het bedrijf richt zich op het toepassen van het Cas9‑systeem in de menselijke geneeskunde.

Bron: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics werkt nauw samen met de grotere biotech Vertex om therapieën voor bloedziekten en een mogelijke genezing voor type‑1 diabetes te ontwikkelen.

Naast diabetes zijn de twee vlaggenschipprogramma’s van de CRISPR‑therapeutische R&D‑pijplijn bloedtherapieën voor bèta‑thalassemie en sikkelcelziekten (SCD). Beide worden ontwikkeld in samenwerking met Vertex.

CRISPR Therapeutics ontwikkelt ook een gemodificeerde immuuncel die vooraf kan worden vervaardigd en geschikt kan worden gemaakt voor alle kankerpatiënten. Het bedrijf heeft momenteel 8 kandidaten in de pijplijn, waarvan 2 al in klinische proeven.

CRISPR is een van de meest veelbelovende biotechnologiebedrijven van het afgelopen decennium, en biedt de mogelijkheid om gentherapieën werkelijkheid te maken na vele mislukte pogingen.

Aangezien CRISPR kan helpen genetische ziekten en kanker te genezen, twee van de slechtst behandelde gezondheidsproblemen, heeft het toonaangevende bedrijf in de sector veel potentieel, zoals blijkt uit de verdiependere samenwerking met de oudere en grotere biotech‑ en zeldzame‑ziekte‑leider Vertex.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMO Prijsgrafiek

Sangamo is een gentherapie‑ en stamcel‑biotechbedrijf. Het vlaggenschipprogramma is een hemofilie‑A‑gentherapie, in samenwerking met Pfizer (PFE ), in fase 3 klinische proef. The Biologics License Applications (BLA)  wordt verwacht eind 2024.

Zijn andere belangrijke stamcel‑therapieën in ontwikkeling zijn:

• Gentherapie voor Fabry‑ziekte, in fase 1
• Een stamcel‑therapie om het risico op afstoting van niertransplantaties te verwijderen in fase 1
• Een stamcel‑therapie voor sikkelcelziekte, in fase 1 van klinische proeven

De genoom‑engineering van Sangamo zou kunnen worden gebruikt om neurologische problemen op te lossen, zoals prionziekten (bijvoorbeeld gekkekoeziekte), Huntington, enz. Deze programma’s worden ontwikkeld in samenwerking met Pfizer, Novartis, Biogen en Takeda.

Sangamo maakt gebruik van de meer gevestigde “zinc‑finger”‑technologie voor zijn genbewerking. Hoewel deze soms complexer is, maakt het ook een genomisch effect mogelijk, vergeleken met het meer beperkte effect van CRISPR‑gebaseerde methoden.

Als leider in zinc‑finger‑technologie voor medische toepassingen heeft Sangamo veel potentieel om te werken aan ziekten waarbij enkelvoudige genbewerking niet voldoende resultaten kan leveren.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Als kanttekening, Evofem deed een 1-125 reverse stock split, wat de enigszins vreemde aandelenkoersgrafiek verklaart.)

Evofem is de verkoper van Phexxi, een revolutionaire hormoonvrije anticonceptiemethode die in de zomer van 2020 is goedgekeurd. Het werd ontwikkeld met steun van de University of Illinois Chicago. Hierdoor wordt het vooral geadopteerd door vrouwen die eerder geen andere vormen van anticonceptie wilden of konden gebruiken (vaak om medische redenen).

De methode gebruikt een combinatie van melkzuur, citroenzuur en kaliumbitartraat en biedt bescherming tegen chlamydia en gonorroe. Het is bovendien een tamelijk eenvoudig en goedkoop product om te vervaardigen.

De verkoop van Phexxi is sinds de goedkeuring snel gestegen, wat de groeiende bewustwording en adoptie door vrouwen van deze oplossing weerspiegelt. De groei zette zich voort in 2023, waarbij februari 2023 15 % meer eenheden verkocht zag dan februari 2022.

Bron: Evofem

Het bedrijf streeft ernaar om in 2023 break‑even te bereiken in cashflow en zich opnieuw te noteren op grote beurzen (het aandeel wordt momenteel verhandeld op de OTC‑Over‑The‑Counter-beurzen).

Met het Phexxi‑patent dat minstens tot 2033 loopt, is dit een interessant niche‑enkelproductbedrijf met een lange runway voor zijn intellectuele eigendom. Extra groei kan voortkomen uit aanvullende toepassingen evenals internationale licenties.

Er zijn zeer weinig biotech‑bedrijven die zich richten op vrouwen­gezondheid, waardoor het een onder‑behandelde en onder‑gemonetariseerde markt is. Evofems eenvoudige maar efficiënte product toont het potentieel van deze sector om buitengewone resultaten te leveren uit R&D‑inspanningen. Met zijn goedgekeurde geneesmiddel dat mogelijk nuttig is voor meer toepassingen, is Evofem een zeer veelbelovend biotech‑bedrijf dat tegen een zeer lage waardering wordt verhandeld (onder $2 miljoen op het moment dat dit artikel werd geschreven).