Investeren in Genomics en CRISPR – Alles wat je moet weten

Er is een nieuwe industrie die opkomt, die belooft even disruptief te zijn als AI en blockchain, die industrie is genomics. Met het voordeel van CRISPR, betaalbare menselijk genoomsequencing en vooruitgang in data science, positioneren een handvol bedrijven zich om te profiteren van dit nieuwe tijdperk in de gezondheidszorg. We zullen onderzoeken wat genomics is, welke bedrijven zich voor deze toekomst positioneren en waarom het belangrijk is.

Wat is Genomics?

Genomics is de studie van de genen van een persoon (het genoom), het vakgebied onderzoekt de interacties van die genen met elkaar en met de omgeving van de persoon. Het genoom is de volledige set DNA van een organisme die het individu programmeert met verschillende fysieke eigenschappen. Vrijwel elke enkele cel in het lichaam bevat een volledige kopie van de ongeveer 3 miljard DNA-basenparen, of letters, die het menselijk genoom vormen. Met de kracht van data science is het nu mogelijk te bestuderen hoe genen interageren, en in sommige gevallen genen te bewerken om een enkele DNA-letter, of base, in een gen te wijzigen.

Sequencing van menselijke genomen

Er zijn meerdere exponentiële technologieën die zijn samengevoegd om het gemakkelijk en kosteneffectief sequencen van het volledige menselijke genoom mogelijk te maken. Het sequencen van het eerste menselijke genoom kostte 2,7 miljard en duurde 13 jaar. Door de wet van Moore en andere exponentiële technologieën is de kost nu verlaagd naar $1000, en wordt verwacht dat deze verder zal dalen tot $100.

Dit betekent dat we een tijdperk betreden waarin iedereen zijn volledige menselijke genoom kan laten sequencen, op zoek naar fouten of aanleg voor bepaalde ziektes of gezondheidsproblemen.

Verschillende bedrijven strijden om een markt waarin aanvankelijk consumenten hun genoom willen laten sequencen, en uiteindelijk medische professionals dit zullen eisen. Dit vormt de drijvende kracht achter veel genomische bedrijven op de markt; de tweede drijvende kracht is de transformerende kracht van CRISPR-technologie.

Wat is CRISPR?

Om vertrouwd te raken met CRISPR, moet men eerst begrijpen dat er meerdere toepassingsgevallen voor de terminologie bestaan. In de biologie verwijst CRISPR naar DNA-sequenties die van nature voorkomen in de genomen van bacteriën en andere micro‑organismen. CRISPR’s zijn de sequenties van een cruciaal onderdeel van het immuunsysteem dat bacteriën beschermt tegen virussen. Het CRISPR‑immuunsysteem verdedigt zich tegen virale aanvallen door het genoom van het binnendringende virus te vernietigen. Hier komt de CRISPR‑technologie in beeld.

Voor populaire gebruik en in onze uitleg is “CRISPR” een afkorting voor “CRISPR-Cas9”. CRISPR in combinatie met een eiwit genaamd Cas9 (of “CRISPR-associated”) is een enzym dat werkt als een paar moleculaire scharen, in staat om DNA‑strengen te knippen. Terwijl het idee van genbewerking bestaat sinds de jaren 1950, heeft CRISPR een kosteneffectief niveau van genbewerking mogelijk gemaakt met een precisie die nog nooit eerder beschikbaar was.

Bedrijven die betrokken zijn bij Genomics

Er zijn momenteel tientallen bedrijven die profiteren van genomics; we zullen vijf van de toonaangevende beursgenoteerde bedrijven bekijken.

Wat CRSPR Therapeutics onderscheidt, is het sterrenteam van oprichters, waaronder Dr. Emmanuelle Charpentier, wiens baanbrekende onderzoek de sleutelmechanismen van de CRISPR‑Cas9‑technologie onthulde en de basis legde voor het gebruik van CRISPR‑Cas9 als een veelzijdig en nauwkeurig genbewerkingsinstrument. Talrijke prijzen hebben haar werk erkend, waaronder de Breakthrough Prize in Life Science.

CRISPR Therapeutics (CRSP ) ontwikkelt een efficiënt en veelzijdig CRISPR/Cas9-genbewerkingsplatform tot therapieën voor hemoglobinopathieën, kanker, diabetes en andere ziekten.

De eerste therapie die ze ontwikkelen is gericht op de bloedziekten β‑thalassemie en sikkelcelziekte; deze is nu in klinische tests, net als het eerste allogene CAR‑T‑programma gericht op B‑celmaligniteiten. Hoewel sikkelcelziekte een ziekte met een betwistbare kleine markt is, kunnen ze, zodra de technologie volwassen is, zich richten op andere ziekte‑vectoren.

Pacific Biosciences of California, Inc (PACB ) is een biotechnologiebedrijf opgericht in 2004 dat systemen ontwikkelt en produceert voor gensequencing en enkele nieuwe realtime biologische observaties. Ze hebben een single‑molecule, real‑time (SMRT) Sequencing‑technologie ontwikkeld die een hoge consensusnauwkeurigheid levert met ongekende leessnelheden. Dit is een nieuwe manier om de synthese en regulatie van DNA, RNA en eiwitten te bestuderen door gebruik te maken van vooruitgang in biochemie, optica, nanofabricage en meer.

Enkele van de huidige toepassingen waaraan ze werken omvatten het detecteren van epigenetische veranderingen tijdens sequencing om de deur te openen naar een eenvoudigere verkenning van DNA‑modificatie om genotype met fenotype te verbinden. Dit zal het begrip van de effecten van epigenetica op een breed scala aan biologische processen mogelijk maken, waaronder genexpressie, gastheer‑pathogeeninteracties, milieu‑reacties, DNA‑schade en DNA‑reparatie. Bovendien zal het de rol van epigenetica onthullen in de overerving van eigenschappen van de ene generatie op de volgende.

Twist Biosciences Corp

Twist Biosciences Corp produceert synthetisch DNA voor klanten in de biotechnologie‑industrie. Ze hebben een DNA‑syntheseplatform ontworpen om de beperkingen van doorvoersnelheid, schaalbaarheid en kosten die inherent zijn aan traditionele DNA‑synthesemethoden aan te pakken. Dit stelt hen in staat om precisie‑productie van DNA op grote schaal te realiseren.

Het high‑throughput siliciumplatform stelt Twist Biosciences in staat de chemie die nodig is voor DNA‑synthese te miniaturiseren. Deze miniaturisatie maakt het mogelijk de reactieve volumes te verkleinen met een factor van 1.000.000, terwijl de doorvoersnelheid wordt verhoogd met een factor van 1.000, waardoor de synthese van 9.600 genen op één enkele siliciumchip op volledige schaal mogelijk is.

Dit is in wezen een gemakkelijke manier voor andere bedrijven om DNA op aanvraag te bestellen.

Illumina, Inc (ILMN ) ontwikkelt, produceert en verkoopt geïntegreerde systemen voor de analyse van genetische variatie en biologische functie. Het bedrijf biedt een reeks producten en diensten die de markten voor sequencing, genotypering en genexpressie, en proteomics bedienen.

De technologie wordt momenteel gebruikt om te assisteren bij COVID‑19; ze stellen bedrijven die dag en nacht werken in staat om transmissie te volgen, surveillance uit te voeren, therapieën en vaccins te ontwikkelen voor elk type virale infectie.

Enkele van hun huidige aanbiedingen omvatten toegang tot snelle, hoogwaardige, sample‑to‑data next‑generation sequencing (NGS) diensten, zoals RNA‑ en whole‑genome sequencing‑diensten.

Kies een effectenmakelaar

De eerste stap in uw reis moet het kiezen van een effectenmakelaar zijn. Een makelaar die wij aanbevelen is Firstrade.

Samenvatting

Hoewel we enkele van de belangrijkste bedrijven hebben opgesomd die profiteren van goedkope menselijke genoomsequencing en genbewerking, zijn er nog veel andere veelbelovende bedrijven. De gezondheidszorg is rijp voor disruptie; beleggers die strategisch aandeelhouder worden in enkele van deze marktleiders, zullen het best gepositioneerd zijn voor de komst van een nieuwe industrie. Beleggers moeten ervoor zorgen dat ze vertrouwd raken met genomics, met een speciale nadruk op CRISPR.