Spotlights
Vertex Pharmaceuticals (VRTX): Genbewerking en een genezing voor diabetes
Voeg Securities.io toe aan je voorkeursbronnen op Google
Vertex’s Reis: Van Cystic Fibrosis tot Biotech-leider
De meeste biotechbedrijven falen, en de bedrijven die slagen doen dat meestal door zich te richten op een specifieke ziekte die eerder ongeneeslijk of slecht behandeld was. Dit is precies wat Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) deed met cystic fibrosis, een zeldzame genetische ziekte die de longen beschadigt en 109.000 mensen wereldwijd treft, voornamelijk in de VS, Europa, Australië en Canada.
Het veranderde de ambitieuze biotech-startup in een kapitaalkrachtig farmaceutisch bedrijf, dat zijn winsten kan herinvesteren in verder baanbrekend onderzoek.
Vandaag breidt Vertex zich snel uit naar nieuwe medische niches, van genbewerkingstherapieën voor een breed scala aan genetische ziekten tot een mogelijke permanente genezing voor type‑1 diabetes. Terwijl het bedrijf erin slaagt zijn vermogen tot disruptieve innovatie te behouden ondanks de groei, kan het interessant zijn voor beleggers die op zoek zijn naar het potentieel van een biotechbedrijf, maar zonder de risico’s van verstoringen en faillissement die gebruikelijk zijn in de sector.
VRTX Prijsgrafiek
Vertex’s Kern: Cystic Fibrosis
Overzicht van Cystic Fibrosis
Cystic fibrosis wordt veroorzaakt door een genetische anomalie die de cellen die slijm produceren aantast. Deze secreties zijn abnormaal dik, wat leidt tot obstructies, vooral in de longen en alvleesklier, evenals chronische infecties door bacteriën die zich in biofilms in het slijm vermenigvuldigen. Onbehandeld veroorzaakt cystic fibrosis verslechterende gezondheidscondities en een zeer slechte kwaliteit van leven, wat uiteindelijk leidt tot vroegtijdige sterfte.
Gedurende lange tijd was er geen behandeling beschikbaar, en de dood was onvermijdelijk op jonge leeftijd. Moderne behandelingen, grotendeels ontwikkeld door Vertex, hebben de situatie verbeterd.
Vandaag is de gemiddelde levensverwachting tussen de 42 en 50 jaar in de ontwikkelde wereld met een mediaan van 40,7 jaar. Longproblemen zijn verantwoordelijk voor de dood bij 70 % van de mensen met cystic fibrosis.
Vertex’s Cystic Fibrosis-behandelingen
In 2012 werd het molecuul ivacaftor goedgekeurd voor de behandeling van cystic fibrosis, onder de merknaam Kalydeco. Dit was het eerste medicijn dat probeerde de normale slijmproductie te herstellen, in plaats van simpelweg de symptomen te behandelen, zoals het verwijderen van slijm.
In de loop der tijd ontwikkelde Vertex Pharmaceuticals een reeks geneesmiddelen die cystic fibrosis aanpakken volgens dit principe, met als doel zoveel mogelijk van de mogelijke mutaties die de ziekte veroorzaken te bestrijden.
Bron: Vertex
Vertex-medicijnen bereiken meer dan 75.000 patiënten of 68 % van de cystic fibrosis-patiënten.
99 % van de Amerikaanse patiënten wordt grotendeels vergoed via particuliere en publieke verzekeringen en 94 % van de patiënten in westerse landen.
90 % van de wereldwijde patiënten zou kunnen profiteren van de therapieën, waarbij de meeste onbehandelde patiënten in lage‑inkomenslanden wonen. Als gevolg hiervan maakt Vertex ook deel uit van een donatieprogramma gecoördineerd door de liefdadigheidsorganisatie Direct Relief.
In aanmerking komende landen die momenteel, vanaf maart 2025, in het donatieprogramma zijn opgenomen, zijn Egypte, El Salvador, Honduras, India, Ivoorkust, Kenia, Libanon, Nepal, Pakistan, Sri Lanka, Tanzania, Tunesië, Oeganda en Oekraïne.
Voorlopig is cystic fibrosis de kern van de inkomsten van Vertex, die de afgelopen jaren gestaag zijn gegroeid naarmate steeds meer patiënten worden behandeld en overstappen op efficiëntere bi‑ of tri‑therapieën.
Bron: Vertex
Wat staat er te gebeuren voor Cystic Fibrosis: Vertex’s nieuwste innovaties
De nieuwste versie draagt de merknaam Alyftrek, een tri‑therapie die 3 verschillende geneesmiddelen tegelijk gebruikt, waardoor één dosering per dag mogelijk is en die effectiever is dan eerdere versies. Het bevat vanzacaftor, een medicijn dat patiënten met mutaties kan helpen die voorheen niet werden beïnvloed door andere cystic fibrosis-medicijnen.
Alyftrek zal mogelijk in 2025 goedkeuring krijgen van de regelgevende instanties in de meeste westerse landen buiten de VS.
https:://www.youtube.com/watch?v=brc-AlUC6Y4
Echter, het uiteindelijke doel van cystic fibrosis-therapieën zou een daadwerkelijke genezing zijn. Hiervoor zijn alleen medicijnen die proberen defecte slijmcellen te reactiveren waarschijnlijk niet voldoende.
Daarom ontwikkelt Vertex ook een gentherapie voor cystic fibrosis met behulp van mRNA-technologie, het VX-522-programma.
Helaas is dit programma momenteel gepauzeerd, na de aankondiging in mei 2025 van “tolerability issues”, wat waarschijnlijk betekent dat de behandeling te veel negatieve bijwerkingen had.
Voorlopig is de vernevelde mRNA-lipidnanopartikel (LNP)-therapie, ontwikkeld in een partnerschap met Moderna dat in 2020 begon, mogelijk niet de wondergenezing waar Vertex op hoopte.
Dit is echter waarschijnlijk de juiste weg, met nieuwe soorten lipidnanopartikels voor genbewerking van longcellen de ontbrekende technologie die het uiteindelijk mogelijk zou kunnen maken.
Voorbij Cystic Fibrosis: Vertex’s Uitbreidende pijplijn
Vertex’s Rol in CRISPR- en Genbewerkingstherapieën
Vertex was een belangrijke partner van CRISPR Therapeutics (CRSP ) bij de ontwikkeling van de allereerste goedgekeurde CRISPR-gentherapie.
Gec commercialiseerd onder de merknaam Casgevy, behandelt deze therapie hemofilie en sikkelcelziekte. Vertex bezit het exclusieve recht op de commercialisering en productie van Casgevy, en zal een royalty betalen aan CRISPR Therapeutics voor elke verkochte dosis.
Bron: Vertex
Met $2,2 miljoen per patiënt kan dit een zeer winstgevend programma blijken, waarbij de forse prijs deels wordt toegekend als beloning door regelgevers voor de zeer innovatieve aanpak van deze bedrijven.
(Hier kunt u een volledig rapport over CRISPR Therapeutics vinden)
Nieuwe Therapeutische Doelwitten: Nier, Lever, Spier en Meer
Vertex begon zijn succesverhaal met de zeldzame ziekte cystic fibrosis en breidt zich nu uit naar meerdere nieuwe genetische en/of zeldzame ziekten naast bloedgerelateerde genetische aandoeningen.
Bron: Vertex
Vertex ontwikkelt met name een nieuwe specialiteit in nierziekten, met meerdere parallelle programma’s voor nierfalen gerelateerd aan genetische en auto-immuunziekten.
Bron: Vertex
Andere doelorganen zijn de lever & long (AATD) en spieren (spierdystrofieën). Een klein molecuul met potentieel voor de ziekte van Huntington wordt ook onderzocht en bevindt zich in de preklinische testfase.
Een nieuw tijdperk in pijnverlichting: Vertex’s JOURNAVX-therapie
Pijnmedicatie is een enorme markt, waarbij opioïden jaarlijks aan minstens 40 miljoen patiënten worden voorgeschreven. Deze oplossing is echter ook een probleem, aangezien opioïden verslavend zijn, met jaarlijks meer dan 85.000 patiënten met acute pijn die een verslaving (opioïde gebruiksstoring) ontwikkelen, en 10 % die langdurig opioïden gebruiken.
Een dergelijk niveau van verslaving kost de samenleving enorm, naar schatting $180 miljard per jaar alleen in de VS.
Vertex denkt dat het kan helpen met een nieuw medicijn, suzetrigine, goedgekeurd in 2025 en gecommercialiseerd onder de merknaam JOURNAVX.
JOURNAVX is al beschikbaar in 33.000 apotheken en is tot 18 april 2025 al 20.000 keer voorgeschreven.
Hoe snel JOURNAVX de pijnmedicijnmarkt, die momenteel door opioïden wordt gedomineerd, kan overnemen, moet nog blijken.
De hoge prijs van $15,50 per pil kan het gebruik in eerste instantie belemmeren, hoewel het ontbreken van verslavingsrisico de prijs vanuit verzekerings- en overheidsbeleidsperspectief waard kan maken. Hoe dan ook, dit zou een extra zeer stabiele inkomstenstroom moeten zijn, waarbij sommige analisten overwegen dat het tot $1 miljard per jaar kan opleveren.
Bovendien zou JOURNAVX op een dag voorgeschreven kunnen worden voor chronische pijn (Perifere neuropathische pijn – PNP) veroorzaakt door schade aan het zenuwstelsel, een probleem dat 11 miljoen patiënten treft.
Bron: Vertex
Stamceltherapie voor Type-1 Diabetes: Vertex’s aanpak
Vertex werkt al lange tijd aan een mogelijke genezing voor type‑1 diabetes, met als doel de functie van de alvleeskliercellen te herstellen die door het immuunsysteem bij deze ziekte worden vernietigd.
Bron: Vertex
Een mogelijke weg is het gebruik van zimislecel, een op menselijke stamcellen gebaseerde isletcellen-therapie die zich momenteel in fase III van klinische onderzoeken bevindt (de laatste fase), en waarvan de dosering in 2025 voltooid zal zijn.
Zimislecel wordt toegediend in combinatie met immunosuppressiva om de cellen te laten innestelen en niet te laten vernietigen door het immuunsysteem van de patiënt.
Dit programma verloopt waarschijnlijk zeer goed (bekijk hier de nieuwste presentatie van Vertex over dit onderwerp), aangezien het bedrijf al capaciteit opbouwt voor commercialisatie, voorafgaand aan de goedkeuring door de FDA.
“Wij zijn zeer tevreden over de snelle voortgang van ons zimislecel-programma, dat op schema ligt om de inschrijving en dosering in de fase‑3‑studie deze zomer te voltooien, waardoor we klaarstaan voor wereldwijde regelgevende indieningen in 2026.
In lijn met deze voortgang investeert Vertex in de uitbreiding van zijn productie‑ en commerciële capaciteiten om de lanceerklaarheid te waarborgen.
Met 3,8 miljoen patiënten in de VS en Europa is de eerste batch van 60.000 verwachte zimislecel-behandelingen slechts een klein deel van de totale markt.
Deze 60.000 patiënten hebben de grootste onvervulde behoefte en ervaren ernstige hypoglykemische episodes (SHE’s), een ernstige en potentieel levensbedreigende complicatie van insulinetherapie die aanvallen, hartritmestoornissen, coma en zelfs de dood kan veroorzaken.
Strategische verschuivingen en tegenslagen: Vertex’s 2025 roadmap
Waarom Vertex zijn diabetesapparaatprogramma heeft stopgezet
Niet alles is perfect voor het vooruitzicht van het diabetesbehandelingsprogramma bij Vertex, zoals een ander veelbelovend idee, VX-264, recentelijk is verlaten. Het idee was om een medisch apparaat te gebruiken om de zimislecel-achtige implantaat die insuline produceert te beschermen tegen het immuunsysteem, terwijl insuline en suiker door de barrière kunnen gaan.
“C‑peptide‑stijgingen werden niet waargenomen op niveaus die nodig zijn om voordeel te leveren.
Hoewel de behandeling veilig en goed verdragen werd, betekent het ontbreken van biomarkerverbetering dat Vertex [VX-264] niet verder zal voortzetten in klinische onderzoeken.”
Dit zal een teleurstelling zijn voor Vertex en langetermijnbeleggers, aangezien het bedrijf grote hoop had om een perfecte diabetesgenezing te creëren met deze methode. Het heeft bovendien opeenvolgend de kleinere biotechbedrijven Semma Therapeutics in 2019 en ViaCyte in 2022 gekocht om hun insulineapparaten over te nemen, respectievelijk voor $950 miljoen en $320 miljoen.
Stopgezet: Vertex’s AAV-gentherapieprogramma
Een ander veld dat Vertex opgeeft, is AAV-gentherapie, waarbij Adeno-Associated Virus‑vectoren worden gebruikt voor genoverdracht.
Dit betekent niet dat het bedrijf het veld opgeeft en verklaarde dat zijn “toewijding aan cel- en gen therapieën sterk blijft.”, zelfs al heeft het ook in februari 2025 de samenwerking voor in‑vivo genbewerking met Verve Therapeutics beëindigd .
Over het geheel genomen duidt een reeks van opgegeven programma’s in begin 2025, waarvan veel jaren daarvoor al liep, waarschijnlijk op een heroriëntatie van het bedrijf en een herbeoordeling van enkele sleuteltechnologieën zoals insulineapparaten en AAV die niet voldoende efficiëntie hebben aangetoond om verder te gaan.
Een vraag die nog openstaat, is of het VX-522-programma, het mRNA-programma om cystic fibrosis te genezen, binnenkort zal aansluiten bij het geannuleerde programma, of dat een verbeterde versie die beter wordt verdragen in de toekomst zal worden getest.
Alhoewel teleurstellend, moeten deze annuleringen ook worden gezien als een kapitaaldiscipline van Vertex, met aandacht om te voorkomen dat er meer geld in doodlopende projecten wordt gestort, en in plaats daarvan R&D‑programma’s vroegtijdig te annuleren om verliezen te beperken.
Bron: Vertex
Alpine Immune Sciences overname
In april 2024 verwierf Vertex Alpine Immune Sciences voor $4,9 miljard. Het bedrijf is gespecialiseerd in auto-immuun- en ontstekingsziekten, evenals kanker.
Dit gaf Vertex met name toegang tot povetacicept, dat nu een belangrijk onderdeel is van Vertex’s programma voor nierziekten gericht op IgAN (IgA-nefropathie).
Er zijn geen goedgekeurde therapieën die de onderliggende oorzaak van IgAN aanpakken, die leidt tot eindstadium nierziekte.
IgAN is de meest voorkomende oorzaak van primaire (idiopathische) glomerulonefritis wereldwijd, en treft ongeveer 130.000 mensen in de VS, nog eens 270.000 in Europa en 750.000 in China.
“We kijken ernaar uit om het getalenteerde Alpine‑team te verwelkomen bij Vertex en geloven dat we samen povetacicept, een potentieel best‑in‑class‑behandeling voor IgAN, sneller naar patiënten kunnen brengen.”
M.D. Reshma Kewalramani – Chief Executive Officer en President van Vertex
Povetacicept zou ook meer toepassingen kunnen vinden buiten nierfalen, richting vele andere auto-immuunziekten, en de technische mogelijkheden van Alpine kunnen belangrijk blijken voor de toekomst van Vertex.
“We kijken er ook naar uit om het potentieel van povetacicept volledig te verkennen als een ‘pipeline‑in‑een‑product’ en om Alpine’s eiwit‑engineering en immunotherapie‑capaciteiten toe te voegen aan de toolbox van Vertex.”
M.D. Reshma Kewalramani – Chief Executive Officer en President van Vertex
Omzet, R&D en groei: Een blik op de financiële gegevens van Vertex
Vertex financiële gegevens tonen een groeiende cashflow, die alleen wordt vertraagd door toenemende uitgaven bij de afronding van onderzoeksprogramma’s.
Bron: Vertex
Het bedrijf herinvesteert een groot deel van zijn inkomsten in R&D (26 %), waarbij 3 van de 5 werknemers werken aan onderzoek en ontwikkeling, wat $3,6 miljard aan R&D‑operationele kosten vertegenwoordigt, van een totaal van $5,1 miljard operationele uitgaven in 2024.
Bijna al deze inkomsten komen uitsluitend van TRIKAFTA/KAFTRIO, het cystic fibrosis‑medicijn van het bedrijf.
Dus de resultaten van het niet‑verslavende pijnmedicijn, de gentherapieën voor bloedziekten, evenals de potentiële diabetesbehandeling, komen nog niet tot uiting in de inkomsten, noch de tri‑therapie voor cystic fibrosis Alyftrek.
Al met al wordt een gestage groei van de inkomsten verwacht in de komende jaren, wat helpt om de relatief hoge waardering van Vertex te rechtvaardigen, die sinds 2021 verdubbeld is.
Slotgedachten: Is Vertex nog steeds een top biotech‑investering?
Vertex Pharmaceuticals is een stabiel en winstgevend bedrijf dankzij zijn uiterst solide leiderschap op het gebied van cystic fibrosis, waarmee het in eigen beheer de ziekte beter overleefbaar heeft gemaakt en de kwaliteit van leven van patiënten heeft verbeterd.
Het probeert nu dit succes te repliceren bij grote volksgezondheidsproblemen, zoals type‑1 diabetes (3‑4 miljoen mensen in westerse landen) en het gebruik en de verslavingsrisico’s van opioïden (een markt van 80 miljoen mensen per jaar). Het zou ook sterk moeten profiteren van de grootschalige uitrol van Casgevy, de allereerste goedgekeurde CRISPR-gentherapie.
Verdere programma’s op het gebied van nier- en genetische ziekten zouden extra groei aan de R&D‑portefeuille moeten toevoegen.
Het bedrijf zet niet altijd in op de juiste strategie, een onmogelijke taak in een zo onzekere sector als biotechnologie, zoals blijkt uit verschillende geannuleerde projecten die enkele miljarden dollars aan R&D‑ en overnamekosten hebben verbruikt.
Vertex kan echter ook de koers corrigeren en dit risico beheersen, met de recente grote strategische verschuiving begin 2025.
Beleggers in Vertex kunnen dus de veiligheid vinden van stabiele inkomstenstromen (cystic fibrosis) gecombineerd met het groeipotentieel van therapieën die het leven van tientallen miljoenen ernstig zieke patiënten die momenteel lijden onder slechte medische opties, kunnen veranderen.
Laatste Vertex Pharmaceuticals (VRTX) aandelennieuws en ontwikkelingen
