Investeren in Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)

Editas Medicine (EDIT ) is een biotechnologiebedrijf dat zich richt op het onderzoeken van geneesmiddelen met behulp van CRISPR. CRISPR, een afkorting voor clustered regularly interspaced short palindromic repeats, is een technologie die is ontwikkeld na observatie van een proces dat van nature voorkomt in virussen. Door dit CRISPR‑segment van het virus dat verantwoordelijk is voor replicatie en deletie te isoleren, hebben wetenschappers “genetische scharen” kunnen ontwikkelen, die delen van DNA kunnen verwijderen, wegnemen en aanpassen. Met deze behandelingen hoopt het bedrijf dat enkele van de ernstigste ziekten ter wereld, waaronder veel die momenteel nog geen behandelopties hebben, genezen kunnen worden.

Wat is Editas Medicine (EDIT)?

Editas Medicine werd opgericht in 2013 door een team van wetenschappers met banden aan Harvard en MIT. Met een uitstekend wetenschappelijk team aan het roer kon het bedrijf vroegtijdig financiering veiligstellen om cruciaal CRISPR‑onderzoek voort te zetten. Tijdens hun eerste Serie‑B‑financieringsronde kreeg het bedrijf interesse van een belangrijke groep investeerders, waaronder Bill Gates en zijn hoofdwetenschap‑ en technologieadviseur Boris Nikolic. Editas kon deze interesse benutten om meer dan $120 miljoen op te halen en tevens waardevolle connecties te vormen met grotere bedrijven in de sector. Vroeg in de ontwikkeling startte het bedrijf een samenwerking met Juno Therapeutics om therapieën te ontwikkelen voor de behandeling van kanker. De twee bedrijven schatten dat de potentiële waarde van de samenwerking $737 miljoen dollars. 
Het onderzoeks‑ en ontwikkelingsteam van het bedrijf richt zich zowel op in‑vivo geneesmiddelen, die genen binnen het lichaam bewerken, als op ex‑vivo geneesmiddelen, die genen buiten het lichaam bewerken en vervolgens terugbrengen naar de patiënt. Het platform dat wordt gebruikt voor de ontwikkeling van CRISPR‑geneesmiddelen omvat zowel de Cas9‑ en Cas12a‑nucleasen. Deze twee verschillende eiwitten binden zich aan DNA en maken genbewerking op iets verschillende manieren mogelijk. Deze twee CRISPR‑varianten bieden verschillende target‑ en bewerkingsmogelijkheden, waardoor onderzoekers meerdere opties hebben bij het kiezen van de beste aanpak voor de ontwikkeling van geneesmiddelen die op specifieke ziekten gericht zijn.

Waarom is Editas Medicine (EDIT) van belang?

Editas heeft een pijplijn van geneesmiddelen in ontwikkeling die zich richten op drie brede categorieën: oculaire aandoeningen, bloedziekten en oncologie. Het meest gevorderde zijn hun genbewerkingsgeneesmiddelen voor de behandeling van oculaire aandoeningen. Leber congenitale amaurose, of LCA, is een erfelijke genetische mutatie in ten minste 18 verschillende genen. LCA is de belangrijkste oorzaak van kleurenblindheid bij kinderen en kan na verloop van tijd leiden tot aanzienlijk gezichtsverlies. De mutatie die LCA veroorzaakt komt voor bij 3 van de 100.000 kinderen, en er is momenteel geen genezing voor LCA op de markt. Even vergevorderd zijn hun behandelingen voor bloedziekten, bekend als hemoglobinopathieën. Editas loopt iets achter CRISPR Therapeutics (CRSP ), een ander bedrijf in deze sector dat meerdere geneesmiddelen heeft om sikkelcelziekte en β‑thalassemie te behandelen in klinische onderzoeken. Een andere categorie geneesmiddelen in de pijplijn zijn hun oncologische behandelingen, die zich richten op het bewerken van T‑cellen om ze beter te laten vechten tegen kanker in het lichaam.
De nieuwe benadering die Editas hanteert voor CRISPR‑gebaseerde geneesmiddelen helpt het zich te onderscheiden van de concurrentie. Editas was de eerste bedrijf dat een medicijn voor in‑vivo gebruik ontwikkelde en testte. Met deze techniek injecteerden Editas‑onderzoekers een virus dat bewerkte DNA bevatte in een patiënt die leed aan LCA. Dit bewerkte DNA bevatte instructies die het lichaam vertelden hoe het eigen DNA moest aanpassen om het genetische segment dat de aandoening veroorzaakt te verwijderen. Hoewel nog in een vroeg stadium, bevestigt het potentieel van dit type behandelingsoptie alleen maar het potentieel van CRISPR voor de toekomst van de geneeskunde.

Editas Medicine (EDIT) vooruitzichten

Editas heeft momenteel bijna een dozijn verschillende CRISPR‑ontwikkelde geneesmiddelen in verschillende productiefasen. Veel hiervan worden ontwikkeld in samenwerking met grotere bedrijven zoals Allergan Pharmaceuticals. Via deze partnerschappen worden de geneesmiddelen samen ontwikkeld en vervolgens worden de winsten gelijkelijk gedeeld, waarbij het grotere bedrijf verantwoordelijk is voor het grootste deel van het commercialisatieproces. Zowel Editas als de partners hebben een robuust intern en extern productieproces ontwikkeld, en het bedrijf is klaar om op te schalen zodra hun geneesmiddelen de goedkeuringsfase bereiken. Aan de oncologische kant heeft het bedrijf een partnerschap met de industrie‑gigant Bristol Myers Squibb. Via deze relatie heeft Editas tot nu toe meer dan $100 miljoen aan financiering ontvangen.
Afgezien van hun huidige focus op oculaire aandoeningen, bloedziekten en oncologie, leggen de tot nu toe door het bedrijf ontwikkelde methoden de basis voor toekomstige geneesmiddelen die een verscheidenheid aan andere genetische aandoeningen behandelen. Het bedrijf schat dat er meer dan 6.000 menselijke genetische aandoeningen bestaan, die allemaal potentieel genezen kunnen worden door genetische bewerking. Elk onderzoek dat Editas vandaag uitvoert met het CRISPR‑platform zal de toekomstige groei in andere gebieden alleen maar versnellen. Het bedrijf maakt gebruik van vele nieuwe methoden en beschermt deze via patenten. In totaal bezit het bedrijf meer dan 220 patenten en heeft nog eens 800 in behandeling. Experimenten zoals hun eerste in‑vivo behandelingsopties ter wereld blijven de grenzen van wat CRISPR‑technologie kan verleggen.

Waar kun je Editas Medicine (EDIT) kopen?

Een broker die wij aanbevelen is Firstrade.

Firstrade is een toonaangevend online brokerage‑bedrijf dat een volledig assortiment beleggingsproducten en -tools aanbiedt, ontworpen om beleggers zoals u te helpen de controle over uw financiële toekomst te nemen. Sinds de oprichting in 1985 zet Firstrade zich in om hoge waarde en kwaliteit te leveren.

Door eigen handels­technologie te combineren met een zeer intuïtieve gebruikersinterface, uitstekende klantenservice en mobiele applicaties, biedt Firstrade een allesomvattende oplossing voor al uw beleggingsbehoeften.  Firstrade is lid van FINRA/SIPC.

Samenvatting

Editas is een van de vele nieuwere biotechnologiebedrijven die het CRISPR‑platform gebruiken om nieuwe geneesmiddelen te onderzoeken en te ontwikkelen. Om zich te onderscheiden in een druk veld heeft het bedrijf geld geïnvesteerd in onderzoek en ontwikkeling, waarbij het de huidige kennis over CRISPR benut en zoekt naar nieuwe en innovatieve manieren om bredere toepassingen te stimuleren. CRISPR zal ongetwijfeld aan de voorhoede staan van de volgende generatie geneeskunde, en Editas heeft zich goed gepositioneerd om een wereldleider te blijven.