Top 5 CRISPR-bedrijven om in te investeren (mei 2026)

De CRISPR-revolutie

Honderden en zelfs duizenden ziekten hebben een oorzaak in de genetica. Veel hiervan zijn tot op de dag van vandaag onbehandelbaar of slecht behandeld. En de meeste zijn zwaar invaliderend of dodelijk.

Hoewel sommige technologieën voor genmodificatie al sinds de jaren negentig bestaan, waren ze nogal grof en veroorzaakten ze veel schade en ongewenste modificatie aan de gemodificeerde cellen. Dit was goed genoeg voor het maken van GGO-maïs, maar niet genoeg voor de menselijke geneeskunde.

Dus toen Jennifer Doudna en Emmanuelle Charpentier in 2012 CRISPR-Cas9 ontdekten, groeide er veel hoop. Dit komt omdat het CRISPR-systeem ons in staat stelt genen doelgericht te ‘bewerken’, wat tot dan toe onmogelijk was.

Bron: CRISPR Therapeutics

Deze ontdekking bracht beide vrouwen ertoe afzonderlijk hun eigen bedrijf op te richten, in een poging deze uitvinding te onderzoeken en er geld mee te verdienen en zo de Nobelprijs voor de Scheikunde in 2020 te winnen.

Een tiental CRISPR-therapieën worden nu getest en voeren klinische onderzoeken uit voor voorheen ongeneeslijke ziekten.

De CRISPR-manie

Vanwege het enorme potentieel werd CRISPR onmiddellijk het centrum van een enorme R&D-inspanning in de biotechindustrie. Nieuwe CRISPR-systemen werden ontdekt, zoals Cas12, CAs12a, maar ook Cas13, Cas 5, Cas8, Csx10, enz…

Voorlopig zijn de meeste onderzoeksinspanningen voor de menselijke geneeskunde geconcentreerd op CA's9 en CA's12. Als je technisch ingesteld bent en meer wilt weten over het verschil tussen deze twee belangrijkste CRISPR-systemen, raad ik je aan dit te lezen deze wetenschappelijke publicatie en dit artikel.

Deze enorme investering in CRISPR heeft ook geleid tot nieuwe bedrijven die zich met dit onderwerp bezighouden, en tot de lancering van nieuwe programma's door andere biotech- en farmaceutische bedrijven. Dit zorgt voor een beetje manie in combinatie met de haast naar alles wat met biotechnologie te maken heeft tijdens de pandemie. Sinds 2021 is dit enigszins afgekoeld en stabiliseren de waarderingen zich lager.

De laatste tijd hebben veel van deze therapieën de laatste fase van klinische onderzoeken achter de rug of zijn ze zelfs al goedgekeurd. Dit is dus een goed moment voor beleggers om terug te kijken naar de sector en te zien welke de beste aandelen zijn om mee te gaan op de aankomende golf van commercialisering van op CRISPR gebaseerde therapieën.

Top 5 CRISPR-aandelen

(De selectie is gemaakt op basis van een subjectieve evaluatie van technische prestaties en financiële profielen).

1. CRISPR Therapeutics AG

(CRSP )

CRISPR Therapeutics is opgericht door CRISPR Cas9 mede-ontdekker Emmanuel Charpentier. Het bedrijf richt zich op de toepassing van het Cas9-systeem in de menselijke geneeskunde.

In de R&D-pijplijn zijn de twee vlaggenschipprogramma's bloedtherapieën voor bèta-thalassemie en sikkelcelziekte (SCD). Beide zijn ontwikkeld in samenwerking met Vertex.

Een andere toepassing van de technologie van CRISPR Therapeutics is kankerbehandeling. Het idee is om gemodificeerde cellen van het immuunsysteem te gebruiken om kankercellen aan te vallen. Tot nu toe moesten cellen van de patiënt genetisch gemodificeerd worden, een proces dat enkele weken in beslag nam en vaak te laat kon zijn voor de snel verslechterende gezondheid van een patiënt.

In plaats daarvan ontwikkelt CRISPR Therapeutics een gemodificeerde immuunsysteemcel die vooraf kan worden vervaardigd en geschikt is voor alle patiënten. Het bedrijf heeft momenteel acht kandidaten in de pijplijn, waarvan er twee zich al in klinische tests bevinden.

Het bedrijf werkt ook samen met ViaCyte aan een diabetesbehandeling. CRISPR Therapeutics wil de technologie verbeteren door er een levenslange genezing van te maken en geen levenslang immunosuppressieve medicijnen nodig te hebben, zoals de eerste versie van de ViaCyte-behandeling vereist.

ViaCyte werd in de zomer van 2022 overgenomen door Vertex, waardoor de banden tussen Vertex en CRISPR Therapeutics worden versterkt.

Op de lange termijn streeft CRISPR Therapeutics ernaar om in vivo-therapieën te ontwikkelen, waarbij de cellen rechtstreeks in het lichaam van de patiënt kunnen worden aangepast, in plaats van de huidige ex vivo-benadering, waarbij aangepaste cellen opnieuw in de patiënt worden geïnjecteerd.

Bron: CRISPR Therapeutics

Hoewel CRISPR Therapeutics zich nog in de pre-inkomstenfase bevindt, heeft het veel vooruitgang geboekt in zijn R&D-pijplijn. Het heeft ook 2 miljard dollar in contanten om de uitgaven tot 2024 te dekken. Het kan dus nog steeds nodig zijn om geld in te zamelen als de bloedtherapieën in 2024 niet zijn goedgekeurd. Dit zou ook kunnen worden vermeden dankzij de inkomsten van Vertex voor het behalen van R&D-mijlpalen in het diabetesprogramma. .

2. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

(VRTX )

Vertex is leider op het gebied van de behandeling van cystische fibrose, een dodelijke genetische ziekte, met 4 verschillende behandelingen gericht op verschillende patiëntprofielen. Patiënten die niet met de huidige therapie kunnen worden behandeld, hebben een medicijn in fase III van klinische onderzoeken, Vanzacaftor. Ze ontwikkelen ook gentherapie voor cystische fibrose met behulp van mRNA-technologie.

Over het geheel genomen is Vertex zeer gericht op onderzoek en ontwikkeling, waarbij 70% van de bedrijfskosten wordt besteed aan het vinden van nieuwe medicijnen en therapieën.

Bron: Toppunt

Ze werken samen met CRISPR Therapeutics om de hierboven genoemde gentherapie voor bloedziekten te helpen ontwikkelen.  Ze hebben ook 2 verschillende programma'ss in ontwikkeling voor diabetes type 1. De eerste is degene die we in meer detail hebben beschreven in het CRISPR Therapeutic-programma. De tweede is een apparaat dat de insulineproducerende cellen van het immuunsysteem zou isoleren, waardoor de noodzaak van ViaCyte hypo-immuuntechnologie overbodig wordt.  Meer over deze diabetesbehandelingstechnologie leest u in dit uitgebreide artikel.

Dankzij deze dubbele aanpak heeft Vertex een serieuze kans om van diabetes een volledig geneesbare ziekte te maken, en misschien zelfs zonder immunosuppressiva.

Ten slotte is hun VX-548-behandeling voor acute pijn de laatste ontwikkelingsfase en zou een nieuw alternatief voor opioïden kunnen zijn, zonder het risico op verslaving en met minder bijwerkingen.

Bron: Toppunt

Vertex kan vertrouwen op de stabiele inkomstenstroom uit zijn leidende positie op het gebied van cystische fibrose om al zijn uitbreidingen naar nieuwe therapeutische gebieden te financieren. Dit maakt het een goed CRISPR-aandeel voor beleggers die op hun hoede zijn voor pre-inkomstenbedrijven.

3. Ginkgo Bioworks Holdings, Inc.

(DNA )

Het bedrijf produceert on-demand organismen voor specifieke toepassingen. Het heeft zijn toepassingen op grote schaal gediversifieerd met veel onderzoeksprogramma's en partnerschappen:

• Cannabinoïden
• Productie van mRNA-vaccins en nucleïnezuurgeneeskunde
• Voedsel eiwitten
• Biologische mestproductie in samenwerking met Bayer
• Programmeerbare microben voor darmziekten
• Bioremediatie van microplastics
• Bioveiligheid en detectie van pathogenen
• Recycling van afval en verontreinigingen

Veel van deze aanpassingen zijn met name afhankelijk van CRISPR of soortgelijke technologieën voor het bewerken van genen zijn CAR-T-kankerceltherapieën.

Door een kant-en-klaar platform voor celtechnologie te bieden, wordt Ginkgo een belangrijke dienstverlener in de biotechindustrie, die verder gaat dan de farmaceutische industrie en zich richt op de landbouw, bioveiligheid en industriële chemische processen. Het biedt expertise en snelheid en kan helpen de vaste kosten en de hoeveelheid kapitaalinvesteringen die nodig zijn voor een onderzoeksproject te verlagen.

Dit blijkt uit het zeer uiteenlopende klantenbestand en de partners die het bedrijf de afgelopen jaren heeft gehad.

Bron: Gingko Biofabriek

Het bedrijf is nog niet winstgevend, omdat het iets meer dan zijn totale huidige inkomsten ($81 miljoen in Q1 2023) investeert in R&D. Niettemin beschikte het bedrijf over een relatief comfortabele $1.2 miljard aan cash in het eerste kwartaal van 1. Met een daling van de netto cash met $2023 miljoen in dezelfde periode lijkt Ginkgo voldoende gekapitaliseerd om in de nabije toekomst te blijven opereren en zijn activiteiten te laten groeien.

Dit maakt het een aantrekkelijk aandeel voor beleggers die willen inzetten op technologieën voor genbewerking en celtechnologie, maar niet op één specifieke toepassing. Dit is doorgaans ook interessanter voor op groei gerichte beleggers.

4. Beam Therapeutics Inc.

(BEAM )

Het bedrijf werd opgericht in 2017 en richtte zich op de ontwikkeling van de technologie van “basisbewerking.” Dit belooft een nauwkeurigere genbewerking dan de traditionele CRISPR-Cas9-technologie. Het kan ook meerdere plekken in een gen of meerdere genen tegelijk bewerken.

“Veel bestaande benaderingen van genbewerking zijn als een ‘schaar’ die het genoom doorknipt. Basiseditors zijn als ‘potloden’ die het mogelijk maken om letter voor letter van het genoom te wissen en te herschrijven.” – Giuseppe Ciaramelle, president en CSO bij Beam Therapeutics

Beam Therapeutics bevindt zich in een eerder stadium dan andere CRISPR-bedrijven, De productiefaciliteiten zullen naar verwachting pas eind 2023 van start gaan. Het grootste deel van de pijplijn bevindt zich nog in de onderzoeksfase en gaat fase 1/2 van klinische onderzoeken in.

Het heeft vrijwel dezelfde focus als CRISPR-therapieën: hematologie (sikkelcelziekte), oncologie en zeldzamere genetische ziekten (verminderd glycogeenmetabolisme en alfa-1-antitrypsinedeficiëntie – AATD).

Bron: Beam therapie

Beam Therapeutics is over het algemeen een moeilijker te voorspellen bedrijf, omdat het zich in een vrij vroeg stadium bevindt. De technologie moet bewijzen dat het betere therapeutische resultaten kan bereiken dan zijn concurrenten, die eerder op de markt zullen komen. Vanwege het vroege stadium zal het waarschijnlijk ook meer kapitaal moeten aantrekken voordat het door de FDA wordt goedgekeurd en op de markt wordt gebracht.

5. Editas Medicine, Inc.

(EDIT )

Editas is opgericht door CRISPR-Cas9-ontdekker Jennifer Doudna. Editas begon te werken met Cas9, maar richt zich nu op een eigen versie van Cas12 die ze hebben ontwikkeld: AsCas12a.

Meer over de unieke eigenschappen van Cas12a kunt u lezen in ons speciale artikel “Wat is CRISPR-Cas12a2? & Waarom is het belangrijk?'.

Kort samengevat komt het unieke karakter van Cas12as voort uit het volgende:

• Moeilijk op te lossen problemen met Cas9 kunnen mogelijk met Cas12a worden opgelost
• Het resulteert in een grotere kans op genbewerking dan bij Cas9.
• Met CAs12a kan meer dan één gen tegelijk worden gemodificeerd.

Een overzicht van alle bedrijven van Jennifer Doudna kunt u ook lezen in het bijbehorende artikel “Top Jennifer Doudna-bedrijven om naar te kijken. '

Editas richt zich op sikkelcelziekte (SCD), met 40 patiënten in een klinische proef in fase 1/2, waarvan de eerste resultaten eind 2023 worden verwacht.

Editas staat achter CRISPR Therapeutics in klinische onderzoeken naar sikkelcelziekte, maar vóór Beam Therapeutics.

Omdat deze therapie en innovatieve behandelingen voor deze ziekte een beetje druk lijken te worden, zullen investeerders de resultaten van klinische onderzoeken diepgaand willen bekijken en beoordelen of AsCas12a superieure resultaten oplevert ten opzichte van de ‘klassieke’ CRISPR Therapeutics Cas9-technologie, die waarschijnlijk eerst door de FDA worden goedgekeurd.