Novo, FDA가 시설 복구 작업으로 Denecimig BLA 검토를 연장했다고 발표

Novo Nordisk는 2026년 10월 2일 회사 발표에서 미국 식품의약국(FDA)이 혈우병 A 치료를 위한 denecimig의 Biologics License Application(BLA) 검토를 연장했으며, 연장의 원인으로 제조 시설의 진행 중인 복구 작업을 꼽았다고 밝혔다. FDA는 신청에 대한 새로운 규제 조치 일정에 대해 아직 통보하지 않았으며, Novo는 추가 검토 기간이 2026년 재무 전망에 영향을 미치지 않을 것이라고 말했다.

이 신청은 성인 및 소아의 혈우병 A 치료(억제제 유무 포함)를 포함한다. Novo는 2025년 9월에 FDA에 BLA를 제출했으며 2026년 3분기에 규제 결정이 나올 것으로 예상했다. 제출 이후 FDA는 제조 시설에 대한 사전 허가 검사를 수행하고 피드백을 제공했다.

발표에 따르면, FDA는 2026년 10월 2일 Novo에 검토 연장의 원인이 진행 중인 시설 복구 활동임을 통보했으며, 이 기관은 FRONTIER 임상시험 프로그램에서 제출된 BLA의 임상 효능 또는 안전성 데이터와 관련된 결함을 발견하지 못했다고 밝혔다. Novo는 FDA의 피드백에 따라 시설 복구 활동을 계속 실행하고 있으며, 남은 요구 사항을 해결하기 위해 해당 기관과 협력하고 있다고 말했다. 제조 시설에 대한 피드백은 다른 Novo 제품에 영향을 미치지 않는다.

Novo는 FDA의 요청을 가능한 한 효율적으로 처리하고 있으며, 미국 환자에게 denecimig를 제공하기 위해 기관과 긴밀히 협력하고 있다고 Mike Doustdar Novo의 사장 겸 CEO가 말했다.

규제 결정이 내려지기를 기다리는 가운데, Novo는 2027년 상반기에 미국에서 denecimig를 출시할 계획이라고 밝혔다.

FRONTIER 임상 프로그램

BLA에는 FRONTIER 임상시험 프로그램의 효능 및 안전성 데이터가 포함되어 있으며, 이 프로그램은 FRONTIER1부터 FRONTIER5까지의 시험을 포함하고 혈우병 A 환자(억제제 유무 포함)의 소아 및 성인 집단에서 출혈 에피소드를 예방하기 위한 예방 치료제로서 denecimig를 조사한다. FRONTIER2, FRONTIER3 및 FRONTIER4는 denecimig 마케팅 허가 신청 제출의 기반이 되었다. FRONTIER2는 12세 이상 성인 및 청소년을 대상으로 denecimig를 월 1회 및 주 1회 투여한 결과를 평가했으며, FRONTIER3는 12세 미만 소아를 대상으로 월간 및 주간 투여를 평가했다. FRONTIER4는 개방형 연장 시험으로, 2주 간격 투여의 효능과 모든 투여 스케줄에 대한 denecimig의 장기 안전성을 평가하였다.

Novo는 핵심적인 FRONTIER2 시험에서 denecimig가 혈우병 A 환자(억제제 유무 포함)의 기존 응고인자 예방 요법 및 필요 시 치료에 비해 연간 출혈률을 크게 감소시켰다고 보고했다. 회사에 따르면, 12세 미만 소아를 대상으로 한 FRONTIER3 결과는 청소년 및 성인에서 관찰된 효능과 일치했으며, FRONTIER 프로그램 전체에서 denecimig는 보고된 3상 대상군에서 평균 연간 출혈률이 일반적으로 1 이하로 지속적으로 낮은 수준을 보였고, 상당수 참가자가 치료된 출혈이 전혀 없었다. FRONTIER5 시험에서는 emicizumab에서 denecimig 예방 요법으로 직접 전환한 후 새로운 안전 신호가 확인되지 않았으며, 연구는 denecimig 장치에 대한 명확한 선호도를 보여주었다고 Novo가 밝혔다. FRONTIER2 데이터는 New England Journal of Medicine에, FRONTIER5 데이터는 Journal of Thrombosis and Haemostasis에 각각 게재되었다.

유럽 규제 현황

2026년 9월 17일, 유럽 의약품청(European Medicines Agency)의 인간용 의약품 위원회는 denecimig에 대한 마케팅 허가를 권고하는 긍정적 의견을 채택했으며, 브랜드명 FREHEMGO로 혈우병 A(억제제 유무 포함) 성인 및 소아 치료에 사용한다는 내용이 별도의 회사 발표에 따라 전해졌다. 이 제품은 아직 유럽 의약품청의 마케팅 승인을 기다리고 있으며, 다른 규제 기관에서도 검토 중이다. Novo는 FREHEMGO를 1회 월간, 2주 간격, 주간 예방 투여를 단일 사용 프리필 펜으로 제공하는 최초의 FVIIIa 모방체라고 설명했으며, 2026년 4분기에 최초 유럽 국가에서 출시하고 2027년 초부터 EU 전역에 널리 출시할 계획이라고 밝혔다.

Denecimig는 피부 아래에 투여되는 FVIIIa 모방체 이중특이성 항체이다. 이는 혈우병 A 환자(억제제 유무 포함)에게 월 1회, 2주 간격, 주간 예방 투여를 제공하도록 설계되었다. 이 항체는 IXa 인자와 X 인자를 연결하여 FVIIIa의 보조인자 기능을 모방함으로써 신체의 트롬빈 생성 능력을 회복하고 혈액 응고를 돕는다.

2026년 10월 2일 업데이트는 덴마크 Bagsværd에서 회사 발표 No 59/2026으로, 그리고 시장 남용 규정 제17조에 따른 내부 정보 공개로 발표되었다.