INOVIO의 VOCERYQ, 재발성 호흡기 유두종증 수술 횟수 감소를 위해 FDA 신속 승인 획득

INOVIO는 2026년 10월 30일 미국 식품의약국(FDA)이 재발성 호흡기 유두종증(RRP)이 있는 성인의 수술 빈도를 줄이기 위해 VOCERYQ(도룩사파포진 랄라플라스미드 및 랄리키노진 시푸플라스미드-gxfd, 이전 명칭 INO-3107)의 신속 승인을 허가했다고 발표했습니다. 회사는 VOCERYQ를 미국 FDA가 승인한 최초의 DNA 의약품이라고 설명했으며, INOVIO의 발표에 따르면 이 의약품은 INOVIO의 독자적인 DNA 의약품 전달 기기인 CELLECTRA 5PSP와 함께 사용하도록 승인됐습니다.

이 적응증은 유효성 평가 대상군에서 치료 후 12개월 동안 수술적 처치가 필요하지 않은 것으로 정의된 완전 반응이 입증된 것을 근거로 신속 승인 제도에 따라 승인됐다. 이 적응증의 승인을 계속 유지하려면 확증 임상시험에서 임상적 유익성을 검증하고 기술해야 할 수 있다. 허가사항에 명시된 적응증은 재발성 호흡기 유두종증 성인 환자의 유두종 절제 수술 빈도를 줄이는 것이다.

RRP-001 임상시험의 유효성 및 안전성 데이터

이번 승인은 INOVIO의 RRP-001 임상시험 데이터를 근거로 이뤄졌다. 이 시험에서는 치료 전 1년 동안 수술을 2회 이상 받은 RRP 성인 환자 32명을 대상으로 VOCERYQ를 평가했다. VOCERYQ 투여 기간에는 시험 계획서에 따라 유두종 절제 수술을 추가로 시행할 필요가 없었다. 이들 32명 가운데 26명은 치료 전 12개월 동안 유두종 절제 수술을 3회 이상 받아 유효성 평가에 포함됐다. 해당 환자군에서 첫 투여 전 12개월 동안 시행한 수술의 중앙값은 4.5회였으며, 범위는 3~8회였다.

26명 가운데 7명, 즉 27%(95% 신뢰구간: 12~48%)는 12개월 추적 관찰 후 유두종 절제 수술이 필요하지 않은 것으로 정의된 완전 반응을 보였다. 회사는 치료하지 않을 경우 질병의 자연 경과에서 기대하기 어려운 결과라고 설명했다. VOCERYQ의 전체 임상 데이터는 Nature Communications와 The Laryngoscope에 게재됐다.

회사는 VOCERYQ의 내약성이 양호한 것으로 나타났다고 밝혔다. 발생률이 5%를 넘는 가장 흔한 이상반응은 주사 부위 반응, 두통, 피로, 고혈압, 메스꺼움, 어지럼증이었다. 치료와 관련된 이상반응은 대부분 1등급 또는 2등급이었고 일시적이었다. 4등급 또는 5등급의 흔한 이상반응은 없었으며, 환자 32명 모두 시험을 완료했다.

제품 안전성 정보에 따르면 의료진은 치료 후 최소 30분 동안 환자의 국소 주사 부위 반응을 관찰해야 한다. 또한 근육 수축, 일시적 출혈, 미주신경 반응 등 전기천공술과 관련된 시술 후 영향이 나타날 수 있다고 경고한다. 동측에 이식형 제세동기나 심박조율기가 있거나, 금속 임플란트가 있거나, 치료 부위에 피부 이상이 있는 환자에게는 사용을 피해야 한다고 명시하고 있다.

VOCERYQ는 HPV-6 및 HPV-11 항원을 암호화하는 DNA 플라스미드를 사용해 면역 반응을 유도하도록 설계된 플라스미드 DNA 기반 면역치료제다. CELLECTRA 전달 장치를 사용해 투여한다. 첫 투여 전에 표준 치료에 따른 수술로 눈에 보이는 유두종을 제거한 뒤에는 9주 투여 요법의 일부로 추가 수술을 할 필요가 없다.

규제 절차와 출시 계획

FDA는 2025년 12월 29일 INO-3107에 대한 INOVIO의 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 표준 심사로 분류해 심사에 접수했으며, 신청에 대한 조치를 취할 예정일인 2026년 10월 30일을 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)에 따른 심사 목표일로 지정했습니다. FDA는 INOVIO의 2025년 12월 발표에 따르면 신청을 논의하기 위한 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 밝혔습니다.

INOVIO는 신속 승인 절차에 따라 BLA를 제출했다. FDA는 신청 접수 통지서에서, 회사가 해당 절차의 자격 요건을 충족한다는 점을 정당화할 충분한 정보를 제출하지 않았다는 예비 결론을 잠재적 심사 쟁점으로 언급했다. 당시 INOVIO는 INO-3107이 신속 승인 기준을 충족한다고 계속 판단하고 있으며, 다음 단계를 논의하기 위해 FDA와의 회의를 요청할 계획이고, 기존 승인 절차에 따른 승인은 신청하지 않을 계획이라고 밝혔다.

신청은 1/2상 임상시험 데이터와 기존 참여자를 대상으로 한 후향적 연구의 장기 지속성 데이터에 근거했다. 2025년 12월 발표에 따르면, 치료를 시작한 뒤 첫해 말까지 환자의 72%에서 수술 횟수가 50~100% 감소했다. 추가 투여 없이 이어진 두 번째 12개월 기간이 끝날 때에는 이 비율이 86%로 높아졌으며, 해당 환자 가운데 절반은 수술을 전혀 받지 않았다.

VOCERYQ의 임상적 유익성을 검증하기 위해 확증 임상시험을 실시할 예정이다. FDA는 INOVIO에 2026년 말까지 시험 계획서 초안을 제출하도록 요구했으며, 2027년 중반까지 최종 시험 계획서에 합의할 것으로 예상하고 있다.

FDA는 이전에 이 프로그램에 희귀의약품 지정과 혁신치료제 지정을 부여했습니다. 유럽연합 집행위원회는 희귀의약품 지정을 부여했고, 영국은 혁신 여권을 발급했습니다. 또한 INOVIO는 CELLECTRA 전달 기기에 대해 EU에서 CE 인증을 획득했으며, 이에 따라 EU와 CE 인증을 인정하는 기타 지역에서 해당 기기를 상용화할 수 있습니다.

INOVIO는 약 60일 후 VOCERYQ의 주문 접수와 배송을 시작할 수 있을 것으로 예상하며, 2027년 1분기 중 현장 배치를 전면 완료할 것으로 내다보고 있습니다. 회사는 의료 및 영업 현장 팀의 채용과 배치를 지원하기 위해 Syneos Health와 계약을 맺었습니다. INOVIO는 승인과 관련한 추가 세부 사항을 제공하기 위해 2026년 11월 2일 월요일 오전 8시(미 동부시간)에 컨퍼런스콜을 개최할 예정이며, 여기에는 허가사항의 주요 내용과 상용화 계획이 포함됩니다.

INOVIO의 사장 겸 최고경영자인 Jacqueline Shea 박사는 “RRP 환자 커뮤니티에 VOCERYQ를 제공하게 되기를 기대합니다. 이 치료제가 이처럼 치명적인 질환의 새로운 표준 치료법이 될 잠재력이 있다고 믿습니다”라고 말했습니다.

Johns Hopkins University 이비인후과 부교수이자 RRP-001 연구의 수석 연구자인 Simon Best 박사는 “VOCERYQ의 승인은 RRP 환자의 삶의 질을 개선하는 데 중요한 진전입니다. 수술은 매번 후두 손상의 위험을 수반하기 때문입니다”라고 말했습니다.

RRP는 주로 HPV-6 및/또는 HPV-11에 의해 발생하는 희귀 질환으로, 호흡기에 작고 사마귀처럼 생긴 종양인 유두종이 자라는 것이 특징입니다. 유두종은 대체로 양성이지만, 기도를 심각하게 막아 생명을 위협하고 호흡기 합병증을 일으킬 수 있으며, 후두에 영향을 미쳐 효과적으로 말하는 능력을 제한할 수 있습니다. 유두종을 제거하는 수술이 현재 표준 치료법이지만, 종양은 흔히 재발합니다. 보험 청구 데이터에 대한 지속적인 분석을 바탕으로 INOVIO는 미국 내 RRP 환자 수를 최소 25,000명으로 추산하며, 매년 추가 환자가 진단됩니다. 회사는 2025년 12월 발표에서 널리 인용되는 1995년 발표 미국 역학 데이터를 언급했습니다. 해당 데이터는 활동성 환자 수를 14,000명으로 추산했으며, 성인에서 매년 인구 10만 명당 RRP 신규 환자가 약 1.8명 발생한다고 추정했습니다.