Bayer의 Sevabertinib, HER2 변이 비소세포 폐암(NSCLC)에서 1차 FDA 승인 획득

Bayer가 발표했습니다 2026년 9월 9일, 미국 식품의약국(FDA)이 HER2(ERBB2) 티로신 키나제 도메인(TKD) 활성 돌연변이를 보유한 종양을 FDA 승인 검사를 통해 확인한 국소 진행성 또는 전이성 비편평 비소세포 폐암(NSCLC) 성인에게 sevabertinib을 1차 치료 옵션으로 가속 승인했다는 내용입니다. 회사에 따르면, 이번 결정은 sevabertinib에 대한 FDA 우선 검토 및 혁신 치료 지정에 따른 것입니다.

Sevabertinib은 경구용, 가역성 소분자 티로신 키나제 억제제(TKI)입니다. Bayer는 이 화합물이 HER2 엑손 20 삽입 및 HER2 점 돌연변이를 포함한 변이 HER2를 강력히 억제하며, 암세포 성장에 관여하는 티로신 키나제를 차단한다고 밝혔습니다. 또한 가역성 TKI는 목표를 일시적으로 차단하여 치료를 보다 정밀하게 제어하고, 비가역성 TKI에 비해 장기 부작용을 감소시킬 수 있다고 설명했습니다. 이 약물은 Bayer가 MIT와 Harvard의 Broad Institute와의 전략적 연구 제휴를 통해 개발되었습니다.

SOHO-01 데이터 및 확인 임상시험 조건

FDA는 진행 중인 1/2상 SOHO-01 시험(NCT05099172)에서 치료 전력이 없는 69명의 환자 집단을 대상으로 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속 기간(DOR)을 근거로 가속 승인 경로를 통해 1차 적응증을 승인했습니다. 이 시험은 국소 진행성 또는 전이성 HER2 변이 NSCLC 환자에서 sevabertinib의 효능과 안전성을 평가하고 있습니다. 해당 집단에서 ORR은 75%였으며, 6%는 완전 관해, 70%는 부분 관해를 보였고, 반응자 중 73%가 최소 6개월 이상 반응을 유지했다고 Bayer가 보고했습니다. 회사는 sevabertinib의 안전성 프로파일이 이전 결과와 일치한다고 밝혔습니다.

Bayer에 따르면, 1차 적응증에 대한 지속적인 승인은 진행 중인 3상 SOHO-02 확인 시험(NCT06452277)에서 임상적 이점을 검증하고 기술하는 것에 달려 있을 수 있으며, 이 시험은 치료 전력이 없는 진행성 HER2 변이 NSCLC 환자에서 sevabertinib을 표준 치료와 비교하고 있습니다.

“FDA의 sevabertinib 가속 승인은 과거에 예후가 좋지 않았던 HER2 변이 NSCLC 치료 전력 없는 환자들에게 중요한 진전을 의미합니다,” 라고 텍사스 휴스턴에 있는 The University of Texas MD Anderson Cancer Center의 흉부·두경부 종양학 부교수이자 SOHO-01 주요 연구자인 Xiuning Le 박사(PhD)가 말했습니다. Le는 이번 이정표가 진단 시 포괄적인 분자 검사의 중요성을 강조하며, 활성 HER2 돌연변이에 대한 검사를 포함해 환자들이 가능한 한 빨리 가장 적절한 치료를 받을 수 있도록 해야 한다고 덧붙였습니다.

Bayer 제약 리더십 팀의 일원이며 글로벌 제품 전략 및 상업화 담당 부사장인 Christine Roth는 이번 승인을 “가장 큰 미충족 수요가 있는 분야에서 정밀 종양학을 진전시키려는 Bayer의 약속을 강력히 입증하는 것”이라고 평가했습니다. Roth는 HER2 변이 NSCLC가 종종 비흡연자에게 발생하는 별개의 아형이며, 이러한 환자들을 위한 추가 치료 옵션이 여전히 절실히 필요하다고 밝혔습니다.

미국, 중국 및 일본에서의 이전 승인

2025년 11월 19일, FDA는 HER2(ERBB2) TKD 활성 돌연변이를 보유하고 FDA 승인 검사를 통해 확인된 국소 진행성 또는 전이성 비편평 NSCLC 성인에게, 이전에 전신 치료를 받은 경우, sevabertinib(Hyrnuo, Bayer HealthCare Pharmaceuticals Inc.)에 대한 가속 승인을 부여했습니다(기관의 승인 통지에 따르면). 동시에, FDA는 Life Technologies Corporation의 Oncomine Dx Target Test를 동반 진단으로 승인하여 비편평 NSCLC 환자에서 HER2(ERBB2) TKD 활성 돌연변이를 탐지하고 sevabertinib 치료 적격성을 판단하도록 지원했습니다.

이전 승인은 또한 SOHO-01을 기반으로 했으며, 이는 개방형, 단일군, 다기관, 다코호트 시험으로 주요 효능 지표는 RECIST v1.1을 사용한 BICR 평가에 따른 확인된 ORR 및 DOR이며, HER2(ERBB2) 활성 돌연변이는 등록 전 현지 실험실에서 종양 조직 또는 혈장에서 확인되었습니다. HER2 표적 치료를 받지 않은 70명의 이전 치료 환자 중 FDA는 ORR이 71%(95% CI: 59, 82), 중앙 DOR이 9.2개월(95% CI: 6.3, 15.0)이며, 반응자 중 54%가 최소 6개월 이상 반응을 유지했다고 보고했습니다. HER2‑지향 항체‑약물 접합체를 이전에 받은 52명 환자에서는 ORR이 38%(95% CI: 25, 53), 중앙 DOR이 7.0개월(95% CI: 5.6, 평가 불가)이며, 60%가 최소 6개월 이상 반응을 유지했습니다.

Bayer는 2025년 11월 승인이 SOHO-01 코호트 D(이전 치료를 받았지만 HER2 표적 치료를 받지 않은 환자)와 코호트 E(이전에 HER2 지향 항체‑약물 접합체를 받은 환자)를 기반으로 했다고 발표했습니다. FDA 통지에 따르면, 처방 정보에는 설사, 간독성, 간질성 폐질환(ILD)/폐렴, 안구 독성, 췌장 효소 상승 및 배아‑태아 독성에 대한 경고와 주의사항이 포함되어 있으며, 권장 용량은 음식과 함께 하루 두 번 20 mg을 복용하고 질병이 진행되거나 용인할 수 없는 독성이 나타날 때까지 지속합니다.

2025년 11월 검토는 FDA 종양학 우수센터 이니셔티브인 Project Orbis 하에 수행되었으며, 이는 국제 파트너 간에 암 치료제의 동시 제출 및 검토를 위한 프레임워크를 제공합니다. 이번 검토를 위해 FDA는 캐나다 보건부, 이스라엘 보건부, 영국 의약품 및 의료제품 규제청과 협력했으며, 다른 규제 기관에서도 신청 검토가 진행 중이라고 밝혔습니다. 해당 신청은 우선 검토를 받았으며, sevabertinib은 혁신 치료 및 희귀 의약품 지정도 받았습니다.

미국 외 지역에서는, Bayer에 따르면, 중국 국가약품감독관리국(NMPA)이 2026년 초에 절제 불가능하고 국소 진행성 또는 전이성 NSCLC 환자 중 HER2 활성 돌연변이를 보유하고 이전에 한 차례 전신 치료를 받은 성인에게 단일 요법으로 sevabertinib을 승인했습니다. 이 승인은 해당 환자군에 대한 중국 약물평가센터(CDE)의 혁신 치료 지정에 이어 이루어졌으며, CDE는 또한 진행성 HER2 변이 NSCLC에서 1차 사용을 위한 개발을 가속화하기 위해 sevabertinib에 혁신 치료 지정을 부여했습니다. 일본에서는 보건복지부가 이 적응증에 대한 최초 표적 치료제로 sevabertinib을 승인했으며, 치료 라인에 관계없이, 1차 치료를 포함해 사용할 수 있다고 회사는 밝혔습니다.

SOHO-01 및 SOHO-02 외에도, sevabertinib은 HER2 활성 돌연변이를 가진 전이성 또는 절제 불가능한 고형 종양 환자를 대상으로 하는 panSOHO 연구(NCT06760819)에서 연구되고 있으며, 진행성 NSCLC는 제외됩니다.

Bayer의 발표에 따르면, 폐암은 전 세계 암 관련 사망 원인 1위이며, NSCLC가 폐암 사례의 85% 이상을 차지합니다. 회사는 진행성 NSCLC 환자 중 2%~4%에서 활성 HER2 돌연변이가 발견되며, NSCLC 진단 환자 중 80%가 이미 진행 단계에 이르러 치료가 더욱 어려워진다고 밝했습니다.