La modifica genetica prevista da ARK Invest come settore da 30-60 miliardi di dollari entro il 2030

Nei 70 anni trascorsi dalla scoperta della doppia elica del DNA, abbiamo iniziato a comprendere davvero la causa di molte malattie misteriose e incurabili, come l’emofilia, la fibrosi cistica, ecc.  La maggior parte di queste deriva da sequenze genetiche difettose: spesso un gene ha una sequenza errata e produce una proteina non funzionale o disfunzionale. Questo errore porta poi al fallimento delle funzioni di organi importanti.

Il problema è stato a lungo quello di curare tali malattie. Il problema è a livello genomico, quindi ogni singola cellula del paziente è ugualmente difettosa. E non è fattibile introdurre la proteina “giusta” in ogni singola cellula che ne ha bisogno.

This was until gene editing became a reality. With new groundbreaking treatments approved in the last few months, it is time to look at the potential of this market.

Modifica Genetica

La modifica genetica è stata seguita dai ricercatori per quasi 20 anni. Le prime tecnologie, come zinc-finger nuclease e TALENS, sembravano promettenti ma spesso non erano sufficienti a produrre risultati terapeutici, eccetto in pochi casi ristretti.

Il punto di svolta è stata la scoperta del 2012 di CRISPR-Cas9. Ha consentito un approccio molto mirato alla modifica genetica. Ha anche fatto guadagnare ai suoi scopritori il Premio Nobel per la Chimica nel 2020.

Da allora sono stati scoperti altri sistemi CRISPR-Cas diversi. Il più notevole è il CRISPR-Cas12, di cui abbiamo parlato nell’articolo: “What Is CRISPR-Cas12a2? & Why Does It Matter?”. Puoi anche leggere di più sulla tecnologia di modifica genetica in generale in questo articolo.

Ora, a circa 10 anni di distanza, vediamo nuove terapie derivanti dalla tecnologia CRISPR. E anche alcune tecniche di modifica genetica ancora più avanzate.

Il mercato della modifica genetica

Solo in un mercato nascente, l’approvazione di una terapia di modifica genetica per l’emofilia a novembre 2022 ha dimostrato che la modifica genetica può essere sia medicalmente potente che finanziariamente sostenibile.

Con un prezzo di $3,5M/terapia, ha infranto i precedenti record di prezzo approvato detenuti da un’altra terapia genica, la Zolgensma di Novartis ($2M/terapia).

Il costo può sembrare esorbitante, ma dovrebbe essere confrontato con il costo reale del trattamento di queste malattie. Per esempio, l’emofilia può costare fino a $28M e comunque non garantire pienamente una buona qualità della vita.

Fonte: ARK Invest

Con quasi 400 sperimentazioni cliniche per le terapie geniche, questo mercato è pronto a crescere molto rapidamente. Potrebbe moltiplicarsi di oltre 10 volte nei prossimi 7 anni.

Fonte: ARK Invest

La proiezione di Ark Invest è un caso base di ricavi annuali di $30B.

Questo è il motivo per cui le terapie geniche rimangono confinate a malattie rare e problemi genetici per l’intero decennio.

Fonte: ARK Invest

Un potenziale più ampio

Un’altra possibilità è che la modifica genetica venga applicata a un insieme molto più ampio di malattie. Le malattie genetiche rare erano il soggetto di prova ovvio per la tecnologia, poiché sapevamo cosa doveva essere corretto, i trattamenti esistenti erano scarsi o inesistenti, e anche la modifica genetica costosa è ancora più economica rispetto alla maggior parte delle terapie convenzionali.

Ma c’è una gamma più ampia di possibilità. Molte sperimentazioni cliniche in corso sono in nuove aree terapeutiche, come neurologia, oncologia (cancro) o diabete.

E mentre le malattie rare spesso colpiscono poche migliaia o decine di migliaia di persone, queste nuove applicazioni riguardano decine di milioni di persone.

Fonte: ARK Invest

Se alcune di queste terapie dimostrano l’efficacia della modifica genetica per più di sole malattie rare, Ark Invest stima che il mercato potenziale potrebbe essere molto più grande. Pertanto, potrebbe raggiungere ricavi annuali fino a $60B entro il 2030. E potrebbe continuare a crescere anche dopo tale data.

Società di modifica genetica

Queste aziende lavorano tutte sulla tecnologia di modifica genetica, anche al di là del campo delle malattie rare. Sono state organizzate dalla più grande alla più piccola capitalizzazione di mercato al momento della stesura di questo articolo.

1. Vertex

VRTX Grafico dei prezzi

Vertex è un’azienda principalmente attiva nel trattamento della fibrosi cistica, almeno per quanto riguarda il suo portafoglio di farmaci approvati. Sta investendo nel potenziale delle terapie genetiche per il caso più difficile di fibrosi cistica.

Tuttavia, il suo coinvolgimento principale nella modifica genetica è duplice.

In primo luogo, con terapie sviluppate con CRISPR Therapeutics (CRSP ) per malattie del sangue: beta-talassemia e anemia falciforme.

In secondo luogo, con l’acquisizione di ViaCyte. ViaCyte sta sviluppando, in partnership con CRISPR Therapeutics, una soluzione per il diabete di tipo 1. Questo trattamento sarebbe una combinazione di terapia con cellule staminali e terapia di modifica genetica. Puoi leggere di più su questa tecnologia di trattamento del diabete in questo articolo dettagliato.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP Grafico dei prezzi

Uno dei fondatori di CRISPR Therapeutics è Emmanuel Charpentier, il scopritore di CRISPR–Cas9 e vincitore del Premio Nobel per la Chimica nel 2020 per quella scoperta.

CRISPR sta lavorando su più temi, tra cui malattie del sangue, oncologia e diabete (il trattamento per il diabete è sviluppato in collaborazione con Vertex)

Puoi leggere di più su CRISPR Therapeutic nel nostro articolo “Gene Editing: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM ).”

3. Beam Therapeutics

BEAM Grafico dei prezzi

Un’altra startup di modifica genetica in rapida evoluzione è Beam Therapeutics. Utilizza una variante della modifica genetica chiamata base editing, che è in grado di modificare una sola lettera alla volta nel codice genetico. Il suo focus principale è l’ematologia (anemia falciforme), l’oncologia e le malattie rare.
Puoi seguire il link sopra per un confronto punto per punto tra Beam e CRISPR Therapeutics.

4. UniQure

QURE Grafico dei prezzi

UniCure è l’azienda di cui menzioniamo la terapia genica per l’emofilia da $3,5M/dose che è stata recentemente approvata negli USA e nell’UE.

L’azienda non utilizza una tecnologia simile a CRIPR, preferendo i vettori virali adeno-associati (AAVV).

L’azienda spera che il recente successo nell’emofilia possa essere esteso ad altre patologie, in particolare la malattia di Huntington.

5. Editas Medicine

EDIT Grafico dei prezzi

Editas è dedicata a sfruttare la capacità del sistema CRISPR-Cas12a. Abbiamo trattato in dettaglio le capacità uniche di Cas-12a in un articolo dedicato. Ma per riassumerlo brevemente:

• Problemi difficili da risolvere con Cas9 potrebbero essere gestibili con Cas12a
• Risulta in maggiori probabilità che la modifica genetica avvenga rispetto a Cas9.
• Più di un gene può essere modificato contemporaneamente con Cas12a

L’azienda è solo nelle fasi iniziali delle sperimentazioni cliniche, con un focus su malattie oculari e del sangue.
Puoi vedere un profilo più dettagliato e un confronto punto per punto con CRISPR Therapeutics in questo articolo: “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine (EDIT ) “.

6. Sangamo Therapeutics

SGMO Grafico dei prezzi

L’azienda sta lavorando su più terapie con cellule staminali e su una terapia genica per l’emofilia A, attualmente in fase 3 di sperimentazioni cliniche, con una domanda di approvazione prevista entro la fine del 2024.

Sta inoltre lavorando su una terapia di modifica genetica per la malattia di Fabry, una condizione che colpisce il fegato.

Puoi leggere di più su Sangamo (e anche su Vertex) nel nostro articolo “5 Best Stem Cell Companies to Invest In (aprile 2023)”.

7. Precigen

PGEN Grafico dei prezzi

L’azienda è leader nel campo dell’utilizzo della modifica genetica per il trattamento del cancro.

La sua piattaforma UltraCAR-T modifica il patrimonio genetico delle proprie cellule bianche del paziente, facendole attaccare le cellule tumorali in modo mirato.

La maggior parte dei trattamenti CAR-T è ancora in fase 1 di sperimentazioni cliniche, mentre altri prodotti non focalizzati sulla modifica genetica sono più avanzati nella pipeline di R&D.

Oltre le terapie umane

La modifica genetica è una tecnologia ancora nelle sue fasi iniziali. Ha il potenziale di rivoluzionare il modo in cui trattiamo gli organismi viventi.

Ad esempio, può essere utilizzata in agricoltura per:

• creare nuove varietà e razze.
• ridurre la necessità.
• aumentare la resa.

Puoi leggere di più su questo e sulle aziende attive in quel settore nel nostro articolo “CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing“.

Potrebbe persino trasformare piante e microrganismi in biofabbriche che producono medicinali o materiali e molecole ad alto valore. Un concetto del genere è spesso descritto come biologia sintetica. Puoi trovare maggiori informazioni sulle società quotate in borsa in quel settore nel nostro articolo: “Top 5 Synthetic Biology Public Companies“.