5 Best Stem Cell Companies to Invest In (May 2026)

Il potere delle cellule staminali

I nostri corpi sono costituiti da centinaia di cellule diverse. Neuroni, muscoli, vasi sanguigni, fegato, reni, ecc., sono costituiti ciascuno da tipi di cellule molto diversi. Differiscono sotto molti aspetti: biochimica, dimensioni, forma, capacità e altro ancora.

Ma non è sempre stato così. Veniamo tutti da una sola cellula che poi si trasforma in embrione e poi in feto. Ogni cellula del nostro corpo contiene l'intero programma genetico per diventare qualsiasi tipo di cellula. Tali cellule sono chiamate “cellule staminali”. Ma una volta trasformata in cellula muscolare, non potrà mai evolversi in un neurone. Distinguiamo quindi 2 tipi di cellule staminali:

• Pluripotenti: capaci di trasformarsi in ogni tessuto possibile.
• Multipotenti: capaci di trasformarsi solo in un numero limitato di tessuti e tipi cellulari.

Fonte: Biorad

Poiché le cellule staminali possono trasformarsi in qualsiasi cosa, hanno anche un enorme potenziale terapeutico. Potrebbero sostituire i tessuti danneggiati dopo un infarto. O i neuroni degenerati a causa del morbo di Alzheimer. O sostituire diversi tessuti nervosi in una colonna vertebrale fratturata.

Guarire con le cellule staminali

Questo potenziale è noto da tempo, ma si frappongono alcuni problemi:

1. Le cellule staminali sono rare nel corpo e richiedono condizioni specifiche per rimanere in vita.
2. Il sistema immunitario ospite potrebbe rifiutare le cellule staminali di qualcun altro, come spesso accade con i trapianti di organi.
3. Trasformare le cellule staminali nel tessuto differenziato utile desiderato è difficile da controllare.

Il primo tentativo ha cercato di replicare l'ambiente chimico delle cellule staminali e la loro differenziazione. Ha avuto alcuni successi limitati ma non è stato sufficiente.

Come tante altre cose nel campo della biotecnologia, la comprensione più profonda del DNA e dell’RNA ha consentito un progresso reale.

Comprendendo cosa accade in tempo reale durante la differenziazione, i ricercatori possono ora controllare molto meglio il processo di differenziazione. Spesso possono anche prelevare cellule tissutali da un paziente e trasformarle nuovamente in cellule staminali indifferenziate.

Miglior campo terapeutico per le cellule staminali

Usare le cellule staminali per la terapia ha più senso quando i tessuti sani vengono distrutti o resi non funzionali. In quel contesto, portare nuove cellule ripristinerà l’organo indebolito alle sue normali capacità. Quindi, alcune condizioni mediche sono particolarmente pertinenti per le terapie con cellule staminali:

• Neurologico: molte malattie neurologiche derivano dalla morte di neuroni o nervi. Sostituire la cellula mancante sembra una soluzione diretta, soprattutto grazie alla capacità dei neuroni di riconnettersi con quelli vicini, a seconda delle necessità.
• Cardiovascolare: nella maggior parte dei casi, un infarto è un modo semplice per descrivere la morte di una parte del muscolo cardiaco. La sostituzione del tessuto morto con nuove cellule può aiutare a riparare il sistema cardiaco.
• Diabete di tipo 1: questa forma di diabete è causata dal sistema immunitario che distrugge le cellule che producono insulina. Sostituendo queste cellule si potrebbe guarire completamente.
• Insufficienza renale: se i tessuti renali stanno morendo, il corpo perde la capacità di filtrare le tossine. Riparare i reni compromessi può salvare la vita dei pazienti ed evitare lunghe sedute di dialisi giornaliere.
• Burns: la pelle bruciata in profondità deve essere sostituita e la pelle appena coltivata con cellule staminali è un ottimo candidato per guarire le ustioni
• Artrite: la maggior parte delle malattie delle articolazioni e delle articolazioni coinvolge parte della cartilagine che è stata distrutta o usurata. Farla ricrescere riparerebbe ciò che è sbagliato.

Puoi anche leggere di più sulle terapie staminali in questo articolo del NIH.

Le 5 migliori aziende produttrici di cellule staminali

Le società sono state ordinate in base alla capitalizzazione di mercato al momento della stesura di questo articolo. Non rappresenta una preferenza o un consiglio finanziario.

1. Vertice

(VRTX )

Vertex è leader nel trattamento della fibrosi cistica (4 farmaci approvati), che ora si sta diversificando attivamente in nuovi segmenti. L'azienda è molto focalizzata sulla ricerca e sviluppo, con il 70% delle spese operative e 3/5^th dei suoi dipendenti che lavorano in ricerca e sviluppo.

Sta lavorando a stretto contatto con uno dei leader dell’editing genetico, CRISPR Therapeutics. Stanno lavorando alla terapia dell’anemia falciforme, alla beta-talassemia e al trattamento del diabete di tipo 1.

Infine, hanno anche un trattamento per il dolore nella fase 3, un mercato da 4 miliardi di dollari ora dominato dagli oppioidi. Le alternative non oppioidi avrebbero prezzi maggiorati e sarebbero di interesse per la professione medica in generale.

Diabete: il focus futuro di Vertex

Il diabete è di gran lunga il più grande mercato potenziale per il trattamento Vertex (2.5 milioni di persone solo in Europa e Nord America) e attualmente non esiste alcun trattamento. La storia dello sviluppo del trattamento del diabete è interessante, poiché questo è chiaramente uno degli obiettivi principali di Vertex. Innanzitutto hanno acquisito Semma nel 2019. Poi hanno acquisito ViaCyte, il concorrente di Semma, nel 2022. Con ViaCyte già in un accordo per co-sviluppare il loro trattamento con CRISPR terapeutico, questo gioca perfettamente con i punti di forza di Vertex. Questo è stato seguito da un accordo aggiuntivo tra CRISPR e Vertex per continuare a migliorare il prodotto and l’approvazione di nuovi studi clinici.

(Puoi leggere ulteriori informazioni su questa tecnologia di trattamento del diabete in questo articolo dettagliato.)

I ricavi legati alla fibrosi cistica sono ancora in costante crescita, da 3 miliardi di dollari nel 2018 a 8.9 miliardi di dollari nel 2022. La società ha registrato un utile operativo di 635 milioni di dollari nel 2018, in crescita fino a 3.3 miliardi di dollari nel 2022.

Vertex è di gran lunga l'azienda più grande in questa lista, ma non così grande da non cambiare completamente il profilo dell'azienda con la sua terapia a base di cellule staminali per il diabete. Anche la terapia antidolorifica in fase 3 potrebbe far progredire l'azienda. Questa potrebbe quindi essere la scommessa più sicura nel segmento, poiché anche se le terapie a base di cellule staminali fallissero, il flusso di ricavi in ​​corso derivante dalla fibrosi cistica renderebbe comunque ragionevole la valutazione dell'azienda.

2. Verice

(VCEL )

Prodotti approvati da Vericel si concentrano sulla medicina dello sport e sulla cura delle ustioni della pelle.

Il trattamento di riparazione della cartilagine, MACI, Il suo utilizzo è in crescita ed è leader nei prodotti per la cartilagine restaurativa. Sono in fase di sperimentazione altre applicazioni, tra cui lo sviluppo di nuovi strumenti chirurgici per la realizzazione delle articolazioni oggetto del trattamento. Il mercato totale target è stimato in 3 miliardi di dollari.

La pelle brucia i trattamenti sono stati omologati nell’inverno 2022 e saranno commercializzati entro la metà del 2023. Il mercato indirizzabile totale è stimato a 600 milioni di dollari.

Fonte: Verice

Vericel ha 140 milioni di dollari in contanti nel quarto trimestre del 4 e nessun debito. La società ha un flusso di cassa libero positivo dal 2022. Si prevede inoltre una forte crescita dei ricavi nei prossimi 2020 anni, con un +3% annuo.

Fonte: Verice

Vericel è un'opzione interessante per gli investitori conservatori che cercano un flusso di cassa libero positivo e prodotti già approvati. Ha una solida posizione finanziaria e opera in mercati piccoli ma poco penetrati con diversi miliardi di TAM in totale.

Gli utili attuali non includono ancora il prodotto per la pelle approvato, garantendo una crescita dei ricavi nei prossimi 2-3 anni.

 3. Sangamo Therapeutics

(SGMO )

L’azienda è sia un’azienda di terapia genica che di cellule staminali. I suoi 2 programmi di punta sono:

• Una terapia genica per l’emofilia A, in collaborazione con Pfizer, nella fase 3 della sperimentazione clinica. Le domande di licenza biologica (BLA) è previsto per la fine del 2024.
  • I primi risultati sono stati molto positivi, con ”Pfizer ha annunciato in occasione degli utili del quarto trimestre che questo rimane uno degli asset più promettenti.'
• Una terapia genica per la malattia di Fabry, nella fase 1/2.

Le sue 2 principali terapie con cellule staminali in fase di sviluppo sono:

• Una terapia con cellule staminali per eliminare il rischio di rigetto del trapianto di rene, nella fase 1/2.
• Una terapia con cellule staminali per l’anemia falciforme, nella fase 1/2.

La pipeline di ricerca ne include anche altri 5 terapie con cellule staminali e 9 ingegneria del genoma terapie.

L'ingegneria genetica potrebbe essere utilizzata per risolvere problemi neurologici come la malattia da prioni (come la mucca pazza), la malattia di Huntington, ecc. Questi programmi sono sviluppati in collaborazione con Pfizer, Novartis, Biogen e Takeda.

L’azienda ha investito molto in capacità produttive proprietarie. Alla fine del 2022, Sangamo aveva 308 milioni di dollari in contanti. Sta inoltre ricevendo denaro dai suoi partner per raggiungere traguardi importanti nella ricerca clinica, con un totale di 815 milioni di dollari ricevuti finora. Ci sono fino a 3.6 miliardi di dollari in pagamenti futuri per le terapie cellulari e potenzialmente di più dall’ingegneria genomica.

Nel complesso, Sangamo rappresenta un'opportunità di investimento che fornisce esposizione alle tecnologie di terapia genica e cellulare. La sua posizione finanziaria è relativamente solida, grazie a partnership non diluitive con alcune delle più grandi aziende farmaceutiche.

4. Terapeutica cellulare BrainStorm

(BCLI )

Brainstorm si concentra su malattie neurologiche come la sclerosi multipla, l'Alzheimer, il Parkinson, la malattia di Huntington o i disturbi dello spettro autistico. Il trattamento per la SLA è l'unico in fase 3, con la speranza di ottenere l'approvazione in tempi rapidi. risultati preliminari sembrano indicare che potrebbe aiutare se usato preventivamente.

Fonte: Cellula di brainstorming

Brainstorm Cell usa il suo piattaforma tecnologica cellulare autologa (NurOwn®): l'azienda preleva le cellule del midollo osseo del paziente e le trasforma in neuroni e altre cellule nervose. Questo è un processo piuttosto breve, che richiede solo 7 giorni.

La società sembra a corto di liquidità, con solo 4 milioni di dollari rimasti in contanti al 31 dicembre 2022. Ciò è inquietante se paragonato ai 19 milioni di dollari di perdita netta nell’ultimo trimestre. Quindi è abbastanza chiaro che avrà bisogno di raccogliere più soldi, dal capitale proprio e/o dal debito, per raggiungere la commercializzazione del suo trattamento per la SLA e perseguire gli altri programmi di ricerca e sviluppo.

Nel complesso, Brainstorm sembra un'azienda interessante dal punto di vista tecnologico, ma con seri rischi finanziari. Gli investitori che assumono rischi potrebbero voler monitorare da vicino la situazione e acquistare dopo un calo delle azioni causato da queste preoccupazioni finanziarie immediate.

5. Gamida Cella

(GMDA )

La tecnologia Gamida è focalizzata sull'uso della nicotinamide (NAM) per migliorare il potenziale terapeutico delle cellule staminali.

L’azienda ha attualmente 2 trattamenti in sviluppo:

• Omidubicel: una terapia con cellule staminali che sostituisce le cellule cancerose nel midollo osseo con quelle sane. È stato dimostrato che le cellule staminali potenziate da NAM aumentano il tasso di sopravvivenza, con un minor rischio di infezioni pericolose.
  • Omidubicel PDUFA la data è fissata al 1 maggio 2023, il che posticipa la possibile accettazione da parte della FDA a 6-10 mesi dopo.
• GDA-201: una terapia modificata con globuli bianchi per altri tumori, come il linfoma non Hodgkins, il mieloma, ecc…

Fonte: Gamida

Il trattamento con Gamida potrebbe salvare migliaia di pazienti che non riescono a trovare donatori di midollo. Dispone inoltre di un impianto di produzione già costruito e ispezionato.

Nell’ultimo trimestre (terzo trimestre 3), la società aveva 2022 milioni di dollari di attività correnti. La perdita netta per il trimestre è stata di 62 milioni di dollari. La società ha emesso azioni per un valore di 17 milioni di dollari nel terzo trimestre del 14. Un’ulteriore diluizione è probabilmente dovuta a 3 milioni di dollari di debito convertibile.

Gamida è una scommessa più speculativa, poiché ha meno prodotti in cantiere e maggiori rischi di diluire gli azionisti esistenti. Pertanto, una valutazione sufficientemente economica sarà importante per ottenere buoni rendimenti sugli investimenti.

Altre aziende coinvolte nella ricerca sulle cellule staminali

Alcune altre aziende stanno lavorando su terapie con cellule staminali, ma sono così grandi che non è chiaro quanto siano importanti per il profilo aziendale queste terapie.

AstraZeneca e Sanofi hanno programmi avanzati di terapia con cellule staminali e hanno acquistato aziende in quel segmento. Ma con un tale gigante case farmaceutiche, il core business dei farmaci di grande successo rimarrà probabilmente il principale motore delle entrate future.