I ricavi di CASGEVY di CRISPR Therapeutics nel terzo trimestre raggiungono 99 milioni di dollari

CRISPR Therapeutics (CRSP ) ha comunicato i risultati del terzo trimestre 2026 il 2 novembre 2026 per il trimestre conclusosi il 30 settembre 2026, registrando ricavi di CASGEVY pari a 99 milioni di dollari e una perdita netta di 111,4 milioni di dollari, rispetto a una perdita di 106,4 milioni di dollari dell’anno precedente.

La società ha dichiarato che i ricavi di CASGEVY sono aumentati del 30% rispetto al trimestre precedente, raggiungendo un valore pari a quasi sei volte quello del terzo trimestre 2025. Oltre 750 pazienti in tutto il mondo hanno iniziato il trattamento. La terapia è approvata in 39 Paesi del Nord America, dell’Europa e del Medio Oriente per i pazienti idonei di età pari o superiore a 12 anni; in cinque di questi Paesi è stata approvata anche per i bambini più piccoli.

Nel luglio 2026, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato CASGEVY per i bambini di età pari o superiore a due anni affetti da anemia falciforme o beta-talassemia dipendente da trasfusioni. Anche l’Arabia Saudita, gli Emirati Arabi Uniti e il Bahrein lo hanno approvato per questa fascia d’età, mentre la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency del Regno Unito lo ha approvato per i bambini di età pari o superiore a cinque anni affetti da forme gravi di queste patologie.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) Vertex Pharmaceuticals guida lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di CASGEVY a livello globale ed è il produttore e titolare della licenza esclusiva del prodotto. In base all’accordo di collaborazione modificato, Vertex e CRISPR Therapeutics si ripartiscono gli utili e i costi del programma nella misura del 60% e del 40%, rispettivamente.

I ricavi totali di CRISPR Therapeutics sono stati pari a 12,669 milioni di dollari, di cui 12,323 milioni derivanti dalla collaborazione, rispetto a ricavi totali di 889.000 dollari dell’anno precedente. La perdita netta per azione, sia di base sia diluita, è stata di 1,15 dollari, contro 1,17 dollari nel terzo trimestre 2025.

Le spese di ricerca e sviluppo sono state pari a 71,9 milioni di dollari, in aumento rispetto ai 58,9 milioni, principalmente a causa delle maggiori spese esterne di ricerca e sviluppo e delle commissioni per sublicenze, parzialmente compensate dalla riduzione dei costi relativi ai dipendenti. Le spese per ricerca e sviluppo in corso acquisite sono state pari a 11,7 milioni di dollari, principalmente per una milestone di sviluppo prevista dall’accordo con Sirius; nel trimestre dell’anno precedente non erano state rilevate spese di questo tipo. Le spese nette per collaborazioni sono scese a 41,3 milioni di dollari dai 57,1 milioni, soprattutto grazie all’aumento della quota dei ricavi di CASGEVY spettante alla società.

La liquidità, le disponibilità liquide e gli investimenti in titoli negoziabili ammontavano complessivamente a 2,28 miliardi di dollari al 30 settembre, rispetto a 1,98 miliardi di dollari al 31 dicembre 2025. L’aumento è dovuto principalmente a proventi netti per 585,4 milioni di dollari derivanti da obbligazioni convertibili senior emesse nel marzo 2026, compensati dalle spese operative.

Sviluppo di CTX310 e CTX611

La FDA ha concesso a CTX310 la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa per l’ipertrigliceridemia grave e per i pazienti con livelli elevati di LDL-C. La designazione comporta i vantaggi delle designazioni Fast Track e Breakthrough Therapy, tra cui interlocuzioni anticipate con la FDA e la possibile idoneità alla revisione prioritaria e all’approvazione accelerata. CTX310 agisce sulla proteina 3 correlata all’angiopoietina e la sperimentazione di fase 1 è ancora in corso.

La società ha dichiarato che i dati sulla durata dell’effetto dello studio di fase 1a hanno mostrato che un singolo ciclo di CTX310 ha prodotto riduzioni mantenute per un anno di follow-up. Alla dose più elevata, le riduzioni medie rispetto al basale sono state del 79% per ANGPTL3, del 48% per i trigliceridi e del 53% per LDL-C, in una coorte eterogenea di pazienti con livelli elevati di trigliceridi, di LDL-C o di entrambi. CTX310 è stato ben tollerato e non ha causato eventi avversi gravi correlati al trattamento.

La società ha dichiarato che i dati di fase 1b sull’ipertrigliceridemia grave saranno presentati in una sessione orale dedicata a risultati di particolare rilievo alle sessioni scientifiche dell’American Heart Association il 9 novembre 2026. I dati di fase 1 su zugocabtagene geleucel, o zugo-cel, nella sclerosi sistemica refrattaria saranno presentati al congresso Convergence dell’American College of Rheumatology l’8 novembre 2026.

Si è concluso l’arruolamento nello studio di fase 2 di CTX611, una terapia a RNA interferente di piccole dimensioni a lunga durata d’azione diretta contro il fattore XI, condotto su pazienti sottoposti ad artroplastica totale del ginocchio. La società prevede di fornire un aggiornamento nella seconda metà del 2026. CRISPR Therapeutics guiderà lo sviluppo globale di fase 3, mentre Sirius Therapeutics supervisionerà lo sviluppo nella Cina allargata.

Il comunicato non indica una data più precisa per l’aggiornamento su CTX611.