Bioteknologi

Perusahaan dan lembaga riset terkait Jennifer Doudna: tinjauan Mei 2023

mm
Diterbitkan
Diperbarui
Tambahkan Securities.io ke sumber pilihan Anda di Google
Pengungkapan: Securities.io dapat menerima kompensasi saat Anda memakai tautan ke produk yang kami ulas. Hal ini tidak memengaruhi penilaian editorial kami. Kami bukan penasihat investasi terdaftar; ini bukan saran investasi. Baca pengungkapan afiliasi kami.

Revolusi CRISPR

Tinjauan Mei 2023 ini membahas perusahaan dan lembaga penelitian yang terkait dengan Jennifer Doudna. Angka pendanaan, program penelitian, dan proyeksi yang disebutkan mengikuti konteks historis tersebut. Metode bioteknologi baru dapat membuka peluang besar dalam produksi, penelitian, dan kedokteran.

Pada 2012, Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier, dan rekan-rekan mereka menunjukkan bagaimana CRISPR-Cas9 dapat diprogram untuk memotong urutan DNA tertentu, menjadi dasar metode penting penyuntingan genom. Doudna dan Charpentier menerima Nobel Kimia 2020 atas pengembangan metode ini.

CRISPR merupakan singkatan dari Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Perusahaan meneliti penyuntingan gen untuk mengobati penyakit dan mengembangkan sifat baru pada tumbuhan, mikroba, serta hewan.

Doudna memiliki peran penting dalam perkembangan ini, yang juga dibangun di atas karya banyak peneliti.

Jennifer Doudna

Jennifer Doudna adalah ahli biologi molekuler Amerika di University of California, Berkeley. Penelitian awalnya berfokus pada RNA.

Emmanuelle Charpentier turut mendirikan CRISPR Therapeutics (CRSP ) pada 2013. Baca lebih lanjut dalam artikel perbandingan kami dengan Beam Therapeutics (BEAM )  dan Editas Medicine (EDIT ).

Doudna turut mendirikan sejumlah perusahaan lain yang dibahas di bawah.

Jika Anda ingin mengetahui lebih banyak, Anda dapat membaca biografi lengkap Doudna di Britannica atau buku tentang dirinya karya Walter Isaacson, yang juga menulis biografi Steve Jobs.

Perusahaan dan lembaga penelitian yang terkait dengan Doudna

Doudna termasuk salah satu pendiri perusahaan berikut. Ini tidak berarti ia memiliki semuanya atau memimpin kegiatan sehari-harinya:

Setelah pendanaan awal pada 2014, Innovative Genomics Institute (IGI) resmi dimulai pada 2015 sebagai kerja sama UC Berkeley dan UC San Francisco, mempertemukan peneliti dari berbagai institusi di California.

Ia juga aktif di Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology dan di laboratorium Doudna di Berkeley, tempat penelitian penyuntingan genom dan perekaman informasi biologis antara lain dilakukan melalui Center for Genomic Editing and Recording (CGER).

Tinjauan ini juga menyebut peran penasihat di perusahaan investasi Sixth Street dan InvisiShield, yang mengembangkan sediaan intranasal untuk mencegah infeksi virus pernapasan.

1. Editas Medicine

EDIT Grafik Harga

Editas bekerja dengan Cas9 dan pada 2023 berfokus pada varian AsCas12a dari Cas12a yang dikembangkannya. Salah satu contohnya adalah kandidat EDIT-301 untuk penyakit darah. Artikel perbandingan kami membahas karakteristik Cas12a, antara lain:

  • Pilihan penargetan DNA yang berbeda dari Cas9, sehingga berguna untuk penyuntingan tertentu.
  • Efisiensi penyuntingan tinggi pada sel dan aplikasi yang sesuai, tanpa jaminan bahwa Cas12a selalu lebih baik daripada Cas9.
  • Kemampuan melakukan beberapa penyuntingan sekaligus. Sistem CRISPR lain juga dapat mendukung penyuntingan multipleks.

Editas saat itu terutama berfokus pada penyakit darah. Pada Januari 2023, perusahaan mengumumkan kesepakatan pengalihan program sel iNK praklinis, termasuk EDIT-202 untuk kanker, kepada Shoreline Biosciences dan lisensi teknologi terkait. Gambar menunjukkan portofolio pengembangan historis.

Baca lebih lanjut tentang sejarah, program pengembangan, dan keuangan perusahaan dalam artikel perbandingan kami.

2. Mammoth Biosciences

Mammoth belum tercatat di bursa pada 2023. Perusahaan mengumumkan pendanaan total 195 juta dolar pada 2021, dengan valuasi melebihi 1 miliar dolar. Total tersebut mencakup Series D sebesar 150 juta dolar dan Series C sebelumnya sebesar 45 juta dolar dari akhir 2020.

Mammoth diperkenalkan kepada publik pada 2018 dengan rencana menggunakan CRISPR untuk tes diagnostik, perangkat uji, dan aplikasi ponsel yang mudah digunakan, dengan kemungkinan pemakaian di rumah sakit atau di rumah. Pembacaan hasil sekitar dua puluh menit merupakan sasaran pengembangan, bukan jaminan untuk semua penyakit atau bukti persetujuan tes rumahan.

Perusahaan mengembangkan dan melisensikan sistem CRISPR untuk diagnostik dan penyuntingan gen, termasuk Cas12, Cas13, serta Cas14 dan CasPhi yang sangat kecil. Kegiatannya mencakup penelitian, pengembangan terapi, dan kemitraan; lisensi paten bukan satu-satunya model bisnis.

3. Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics (SCTX ) belum tercatat di bursa pada 2023 dan mengembangkan sistem CRISPR yang direkayasa. Perusahaan menghimpun 100 juta dolar dalam Series B pada 2021. Modul harga terkini di dekat nama perusahaan mencerminkan pencatatan Nasdaq berikutnya dengan simbol SCTX pada 2026.

Platform X-Editing didasarkan pada CasX, protein yang lebih kecil daripada varian Cas9 yang umum digunakan. Ukuran kecil dapat membantu penghantaran ke sel, tetapi tidak dengan sendirinya membuktikan efektivitas yang lebih tinggi. Perusahaan saat itu hanya memublikasikan informasi terbatas tentang bidang penelitian dan hasil teknis.

Sumber: Scribe Therapeutics

Pada 2020 Scribe menjalin kerja sama dengan Biogen untuk ALS yang disebabkan faktor genetik dan satu sasaran neurologis tambahan yang bersifat opsional. Kesepakatan mencakup pembayaran awal 15 juta dolar, lebih dari 400 juta dolar dalam potensi pembayaran tonggak pengembangan dan komersial, serta royalti. Biogen memperluas kerja sama pada 2022. Pada September 2022, Scribe juga menandatangani kesepakatan dengan Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) untuk merekayasa terapi sel pembunuh alami (NK) bagi kanker: 25 juta dolar di muka, lebih dari 1 miliar dolar dalam potensi pembayaran tonggak, serta royalti. Angka besar tersebut terutama bergantung pada hasil di masa depan.

4. Caribou Biosciences

CRBU Grafik Harga

Caribou didirikan untuk mengembangkan teknologi CRISPR serta mengomersialkan dan melisensikan kekayaan intelektual. Ikhtisar lisensi historis di bawah mencakup perusahaan seperti Novartis dan Corteva:

Pada 2023 terdapat pula kerja sama dengan AbbVie (ABBV ) untuk terapi sel CAR-T alogenik. Caribou juga mengembangkan program CAR-T sendiri dan, saat itu, CAR-NK. Perjanjian AbbVie berakhir kemudian pada 2023.

Teknologi chRDNA menggunakan pemandu hibrida RNA-DNA bersama Cas9 maupun Cas12a untuk penyuntingan spesifik dan penyisipan beberapa gen. Dalam eksperimen tertentu, perusahaan melaporkan lebih sedikit penyuntingan di luar sasaran dibanding pemandu yang seluruhnya RNA. Ini bukan perbandingan universal dengan semua aplikasi CRISPR terdahulu.

Caribou melaporkan 317 juta dolar dalam kas, setara kas, dan surat berharga yang dapat diperdagangkan per 31 Desember 2022. Pada Maret 2023, perusahaan memperkirakan dana itu mendukung rencana operasional saat itu hingga memasuki 2025. Ini merupakan proyeksi historis, bukan saldo kas April 2023 atau jaminan bahwa pendapatan lisensi mencukupi untuk arus kas operasional positif.

5. Innovative Genomics Institute (IGI)

Pada 17 April 2023, untuk IGI diumumkan pendanaan donor sebesar 70 juta dolar melalui Audacious Project di TED bagi inisiatif penyuntingan mikrobioma dengan CRISPR untuk iklim dan kesehatan. Jennifer Doudna dan Jill Banfield memimpin inisiatif tersebut.

Sebelumnya, pada Juni 2022, telah diumumkan komitmen pendanaan 11 juta dolar dari Chan Zuckerberg Initiative untuk penelitian tentang cara meningkatkan penyerapan dan penyimpanan karbon oleh tumbuhan dan mikroba tanah melalui penyuntingan gen.

Inisiatif penelitian lain yang disebutkan meliputi:

Bidang-bidang ini menggambarkan kemungkinan penerapan teknologi genom dalam kedokteran, pertanian, dan langkah iklim. Semuanya merupakan program pengembangan yang berbeda, tidak seluruhnya produk yang sudah tersedia.

Penutup

Doudna memiliki peran penting dalam penelitian CRISPR dan pembentukan jaringan perusahaan, lembaga, serta laboratorium. Kemajuan mereka juga bergantung pada banyak peneliti, pengusaha, dan mitra lain.

Tinjauan historis ini membantu memahami arah pengembangan CRISPR. Aplikasi lain dibahas dalam “CRISPR di luar kesehatan manusia: bidang investasi baru dalam penyuntingan gen”.

mm

Jonathan adalah mantan peneliti biokimia yang bekerja dalam analisis genetik dan uji klinis. Ia kini menjadi analis saham dan penulis keuangan dengan fokus pada inovasi, siklus pasar, dan geopolitik dalam publikasinya 'The Eurasian Century'.