Bioteknologia
Parhaat Jennifer Doudnan yritykset, joita kannattaa seurata (syyskuu 2026)

CRISPR-revoluutio
Bioteknologiaa mullistetaan usein onnen, nerouden ja kovatyön yhdistelmällä. Uusi teknologia voi avata täysin uusia horisontteja bioteknologian valmistuksessa, tutkimuksessa ja lääketieteessä.
Tällainen vallankumous tapahtui vuonna 2012, kun Jennifer Doudna (yhdessä Emmanuelle Charpentierin kanssa) löysi CRISPR-Cas9:n ja esitti sen potentiaalin geenieditoinnissa. Molemmat saivat vuonna 2020 kemian Nobel-palkinnon työstään.
Siitä lähtien CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) on ollut bioteknologian kuumimpia aiheita, ja monet yritykset pyrkivät CRISPR-geenieditoinnin avulla ratkaisemaan parantumattomia sairauksia tai kehittämään täysin uusia ominaisuuksia kasveista, mikro-organismeista ja eläimistä.
Siksi CRISPR:n yhteydessä meidän kannattaa kiinnittää erityistä huomiota naiseen, jonka kanssa kaikki alkoi.
Jennifer Doudna
Jennifer Doudna on yhdysvaltalainen molekyylibiologi, joka työskentelee Berkeleyn yliopistossa ja keskittyi uransa alussa RNA:han.
Doudnan yhteislöytäjä Emmanuelle Charpentier perusti myöhemmin yrityksen, jonka tavoitteena oli kaupallistaa CRISPR-löytö CRISPR Therapeuticsin lanseeraamalla vuonna 2013. Lisätietoja CRISPR Therapeuticsista löydät omistetuista artikkeleistamme, joissa sitä verrataan Beam Therapeuticsiin ja Editas Medicineen.
Doudna laajensi toimintaansa moniin eri yrityksiin (katso alla).
Jos haluat tietää lisää, voit lukea pidemmän biografian rouva Doudnasta Britannica-sivustolla tai hänen biografiansa, jonka on kirjoittanut Steve Jobsin biografi.
Doudnan yritykset ja tutkimuslaitokset
Doudna oli mukana perustamassa:
Jennifer Doudna perusti myös Innovative Genomics Institute (IGI) vuonna 2014, kooten yhteen tutkijoita useista Kalifornian yliopistoista.
Hän on myös aktiivinen Gladstone Institute of Data Science and Biotechnologyssa ja omassa Doudna-labissa Berkeleyssä, jossa hän johtaa Center for Genomic Editing and Recording (CGER) -keskusta.
Lopuksi Doudna toimii myös neuvonantajana sijoitusyritys Sixth Streetissä sekä InvisiShieldissä, joka kehittää nenäonteloon annettavia ennaltaehkäiseviä hengitystieviruksia.
1. Editas Medicine
EDIT Hintakaavio
EDIT Hintakaavio
Editas aloitti alun perin työskentelemällä Cas9:n kanssa, mutta on nyt keskittynyt omaan Cas12-versioonsa, jonka he ovat kehittäneet: AsCas12a. Editasin strategia perustuu suunniteltuun AsCas12a CRISPR -järjestelmään.
In a dedicated article, We have covered the unique capacities of Cas-12a. To summarize it shortly:
- Cas9:n kanssa vaikeasti ratkaistavat ongelmat voivat olla toteutettavissa Cas12a:n avulla
- Se lisää mahdollisuuksia geenieditoinnin onnistumiseen verrattuna Cas9:een.
- Useampaa kuin yhtä geeniä voidaan muokata samanaikaisesti Cas12a:n avulla

Editasin ensisijainen fokus on ollut verisairaudet, mutta myös onkologia ja muut patologiat ovat kohteina.
2. Mammoth Biosciences
Mammoth ei ole julkisesti listattu, ja keräsi 195 miljoonaa dollaria vuonna 2021, nostamalla arvostuksensa yli miljardiin dollariin.
Se poistui salamyhkäisyydestä vuonna 2018 pyrkien käyttämään CRISPR-teknologiaa luodakseen helppokäyttöisiä sarjoja ja älypuhelinsovelluksen, joka voi havaita sairauksia sairaaloissa tai jopa kotona, tulokset 20 minuutissa.
Yritys haluaa myös löytää uusia CRISPR-järjestelmiä, kuten Cas13, Cas14, CasZ, CasY ja CasPhi. Osittain Mammothin liiketoimintamalli näyttää perustuvan CRISPR-järjestelmien patenttien kehittämiseen ja niiden lisensiointiin terapeuttisiin tai teollisiin sovelluksiin tulevaisuudessa.
3. Scribe Therapeutics
Scribe Therapeutics (SCTX ) ei ole julkisesti listattu ja perustettiin vuonna 2018. Se keskittyy uusien SCRIPR-järjestelmien suunnitteluun, ja yritys keräsi 100 miljoonaa dollaria vuonna 2021.
Se perustuu Cas-X:ään, joka on pienempi proteiini kuin Cas9, mikä tekee siitä todennäköisemmin toimivan elävissä soluissa. Yritys on melko varovainen edistymisestään, ja se mainostaa vain yleistä luetteloa terapeuttisista alueista ja teknisistä saavutuksista.

Lähde: Scribe Therapeutics
Julkisuuden ulkopuolella se tekee silti suurta edistystä, jos arvioimme sen viimeaikaisia kumppanuuksia. Yritys on sopinut Biogenin kanssa tutkia CasX:ää amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) osalta yhteensä 400 miljoonan dollarin potentiaalilla. Se on myös allekirjoittanut miljardin dollarin lisenssisopimuksen Sanofin kanssa kehittääkseen uusia luonnollisia tappajasoluhoitoja (NK) syöpään.
4. Caribou Biosciences
CRBU Hintakaavio
CRBU Hintakaavio
Yritys perustettiin kaupallistamaan ja lisensoimaan Berkeleyn hallussa olevia CRISPR-patentteja. Tällainen lisenssiluettelo on melko vaikuttava, sisältäen suuria yrityksiä kuten Novartis ja Corteva:

Lähde: Caribou Biosciences
Se myös tekee yhteistyötä AbbVien kanssa syöpäsoluhoitojen (CAR-T) ja omien syöpähoitojen (CAR-NK) osalta.
Samankaltaisesti Editasin kanssa, se työskentelee Cas12-teknologian, chRDNA:n parissa, “moninkertaisten geeninsäntöjen lisäämiseksi, korkean tarkkuuden ja alhaisempien off-target -muokkausten tasolla kuin ensimmäisen sukupolven CRISPR-Cas”
Yrityksellä oli 317 miljoonaa dollaria käteisvaroja huhtikuussa 2023, ja sen odotetaan riittävän kassavirtana vuoteen 2025 asti. Silloin se saattaa joutua keräämään lisää rahaa tai se voi saada riittävästi kumppanuus- ja lisenssimaksuja aloittaakseen toiminnan omasta kassavirrasta.
5. Innovative Genomics Institute (IGI)
IGI sai huhtikuussa 2023 70 miljoonan dollarin avustus tutkimushankkeelletutkimushankkeelle “Mikrobioomin suunnittelu CRISPR:llä ilmaston ja terveyden parantamiseksi”.
Tämä seurasi 11 miljoonan dollarin avustus Mark Zuckerbergin ja Priscilla Chanin Säätiöltä ohjelmalle, jossa hyödynnetään vallankumouksellista geenieditointityökalua kasveissa hiilidioksidin sitomiskyvyn parantamiseksi.
Instituutti työskentelee useiden muiden hankkeiden parissa, esimerkiksi:
- Mikrobioomin geenieditointi. (Voit lukea lisää mikrobioomiyrityksistä omassa artikkelissamme)
- Riisin kuivuuskestävyyden parantaminen.
- RNA-bakteerifagien ymmärtäminen ja niiden potentiaali korvata antibiootit. (Voit lukea lisää bakteerifagiyrityksistä omassa artikkelissamme)
- Fotosynteesin parantaminen.
- Uusi menetelmä RNA:n kohdistamiseen, erilainen kuin yleisempi RNAi-menetelmä
- Geneettinen torjunta tautia levittävien hyttysten osalta
Kaikki nämä hankkeet kuvaavat CRISPR-teknologioiden mahdollistaman muutoksen mittakaavaa maailmassa. Kyse ei ole vain lääketieteestä, vaan kaikesta: bioteknologia vaikuttaa maatalouteen, hiilidioksidin talteenottoon jne.
Lopulliset ajatukset
Kaiken kaikkiaan Jennifer Doudna on edelleen CRISPR-tieteen edelläkävijä, ja hän vaikuttaa yksinään kulmakivenä koko ekosysteemissä, jossa on lukuisia yksityisiä ja julkisia yrityksiä sekä tutkimuslaitoksia ja laboratorioita.
Siksi sijoittajina se voi antaa meille näkemyksen CRISPR-teknologian seuraavista askeleista, joista puhuimme myös artikkelissa \”CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing\”.












