PTC Therapeutics nostaa vuoden 2026 näkymiään, kun kolmannen neljänneksen liikevaihto yltää 358 miljoonaan dollariin

PTC Therapeutics (PTCT ) Yhdysvaltain New Jerseyn Warrenissa toimiva PTC Therapeutics raportoi 30. syyskuuta 2026 päättyneen kolmannen vuosineljänneksen taloudelliset tuloksensa 29. lokakuuta 2026. Yhtiön liikevaihto oli 357,8 miljoonaa dollaria, ja se nosti koko vuoden 2026 liikevaihtoennusteensa 1,29–1,32 miljardiin dollariin. Yhtiö kertoi myös hankkineensa vuosineljänneksen aikana Sangamo Therapeuticsilta Fabryn taudin geeniterapian ST-920:n 111,0 miljoonan dollarin etukäteismaksua vastaan käteisenä.

Yhtiön vuoden 2026 kolmannen neljänneksen tulostiedotteen mukaan liikevaihto oli 357,8 miljoonaa dollaria, kun se oli vuoden 2025 kolmannella neljänneksellä 211,0 miljoonaa dollaria. Kaupallisen tuotevalikoiman tuotteiden myynnistä saadut nettotuotot olivat 275,9 miljoonaa dollaria, kun ne vuotta aiemmin olivat 131,0 miljoonaa dollaria. Yhtiön mukaan kasvu ylitti 100 prosenttia. PTC:n nettotappio oli 51,7 miljoonaa dollaria eli 0,62 dollaria osakkeelta sekä laimentamattomana että laimennettuna, kun yhtiö oli vuoden 2025 kolmannella neljänneksellä kirjannut 15,9 miljoonan dollarin nettotuloksen eli 0,20 dollaria osakkeelta. Vuosineljänneksen tulokseen sisältyi 19,3 miljoonan dollarin tappio velan kuolettamisesta ja 10,6 miljoonan dollarin tuloverokulu. Liikevoitto oli 25,1 miljoonaa dollaria, kun se vuotta aiemmin oli 3,0 miljoonaa dollaria.

Toimitusjohtaja Matthew B. Klein kertoi yhtiön saavuttaneen ”jälleen vahvan vuosineljänneksen ja ennätyksellisen tuoteliikevaihdon, jota vauhditti Sephience-lanseerauksen jatkunut myönteinen kehitys”. Hänen mukaansa tulos pitää PTC:n aikataulussa saavuttamaan kassavirran nollatulostavoitteensa tänä vuonna. Lanseerauksesta on nyt kulunut vuosi, ja Klein totesi sen ”onnistuneen kaikilla mittareilla arvioituna”.

Tuote- ja rojaltituottojen erittely

Yhtiön mukaan Sephience (sepiapteriini) tuotti vuoden 2026 kolmannella neljänneksellä 181,9 miljoonaa dollaria nettotuoteliikevaihtoa, mikä oli 20 prosenttia enemmän kuin vuoden 2026 toisella neljänneksellä. Tästä 145 miljoonaa dollaria kertyi Yhdysvalloista ja 37 miljoonaa dollaria Yhdysvaltojen ulkopuolelta. PTC kertoi, että Sephience-hoitoa sai aktiivisesti yli 2 000 potilasta eri puolilla maailmaa 30. syyskuuta 2026.

Translarnan (atalureeni) nettotuoteliikevaihto oli 48,5 miljoonaa dollaria, kun se vuoden 2025 kolmannella neljänneksellä oli 50,7 miljoonaa dollaria. Yhtiön mukaan vuosineljänneksen Translarna-liikevaihtoon sisältyi Venäjän valtion ostotilaus. Emflazan (deflatsakortti) nettotuoteliikevaihto oli 25,1 miljoonaa dollaria, kun se vuotta aiemmin oli 35,2 miljoonaa dollaria.

Roche raportoi Evrysdin (risdiplaami) myynnin olleen vuoden alusta laskettuna noin 1 470 miljoonaa Sveitsin frangia. Tästä kertyi PTC:lle 81,7 miljoonaa dollaria rojaltituloja vuoden 2026 kolmannella neljänneksellä, kun vastaava summa oli vuoden 2025 samalla ajanjaksolla 70,8 miljoonaa dollaria.

ST-920:n hankinta ja lääkeputken päivitykset

PTC hankki vuoden 2026 kolmannella neljänneksellä Sangamo Therapeuticsilta Fabryn taudin geeniterapian ST-920:n 111,0 miljoonan dollarin etukäteismaksua vastaan. Lisäksi sopimukseen sisältyy enintään 100,0 miljoonaa dollaria ehdollisia, Yhdysvaltain viranomaishyväksyntöihin perustuvia välitavoitemaksuja. Etukäteismaksu kirjattiin vuosineljänneksellä hankituksi keskeneräiseksi tutkimus- ja kehitystyöksi. Yhtiön mukaan ST-920 on adenoassosioituun virukseen perustuva geeniterapia, joka annetaan kerran ja jolla on mahdollisuus vähentää krooniseen entsyymikorvaushoitoon liittyvää hoitotaakkaa. PTC odottaa jättävänsä ST-920:n biologista valmistetta koskevan myyntilupahakemuksen vuoden 2026 neljännellä neljänneksellä. Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA voi mahdollisesti myöntää valmisteelle nopeutetun hyväksynnän, ja kaupallinen lanseeraus voisi tapahtua vuonna 2027.

Huntingtonin taudin ohjelmasta yhtiö kertoi, että FDA:n C-tyypin tapaaminen, jossa on tarkoitus käsitellä votoplamin vaiheen 2 tutkimustietoja ja mahdollista nopeutettua hyväksyntäpolkua, on FDA:n aikataulutuksen vuoksi siirretty vuoden 2027 ensimmäiselle neljännekselle. Votoplamin maailmanlaajuiseen vaiheen 3 INVEST-HD-tutkimukseen rekrytoidaan parhaillaan aktiivisesti osallistujia tutkimuskeskuksissa eri puolilla maailmaa. Tavoitteena on ottaa tutkimukseen noin 770 potilasta, joilla on varhaisia oireita.

Vatiquinonin PROVE-FA-tutkimus käynnistettiin vuoden 2026 kolmannella neljänneksellä. Tutkimuksen tarkoituksena on tukea Friedreichin ataksian hoitoon tarkoitetun lääkehakemuksen (NDA) uudelleen jättämistä. Yhtiön mukaan maailmanlaajuiseen tutkimukseen osallistuu noin 120 iältään 7–21-vuotiasta potilasta. Tutkimukseen sisältyy avoin hoitoryhmä sekä vertailuryhmä, joka on sovitettu luonnollisen taudinkulun mukaan.

Yhtiö käynnisti myös PTC844:n vaiheen 2a tutkimuksen. PTC844 on uuden sukupolven DHODH-estäjä. Suun kautta otettavan NLRP3-estäjän PTC612:n vaiheen 1 tutkimus etenee edelleen, ja MSH3:een kohdistuvan silmukointiin liittyvän kehityskandidaatin PTC303:n odotetaan siirtyvän kliinisiin tutkimuksiin vuonna 2027.

Yhtiö nosti koko vuoden 2026 liikevaihtoennusteensa 1,29–1,32 miljardiin dollariin ja tuoteliikevaihtoennusteensa aiemmasta 850–950 miljoonan dollarin vaihteluvälistä 960–990 miljoonaan dollariin. GAAP-perusteinen tutkimus- ja kehitystoiminnan sekä myynti-, yleis- ja hallintokulujen ohjeistus pysyy 775–815 miljoonassa dollarissa. Vastaava ei-GAAP-perusteinen kulujen ohjeistus pysyy 680–720 miljoonassa dollarissa, eikä siihen sisälly arviolta 95 miljoonan dollarin ei-käteismääräisiä osakeperusteisia palkitsemiskuluja. Yhtiön mukaan johto käyttää näitä ei-GAAP-mittareita arvioidessaan ja tunnistaessaan liiketoiminnan kehityssuuntia.

GAAP-periaatteiden mukaiset tutkimus- ja kehitysmenot olivat vuoden 2026 kolmannella neljänneksellä 105,4 miljoonaa dollaria, kun ne vuotta aiemmin olivat 100,2 miljoonaa dollaria. Ei-GAAP-periaatteiden mukaiset tutkimus- ja kehitysmenot olivat 94,9 miljoonaa dollaria, eikä luku sisällä 10,5 miljoonan dollarin käteismenoja aiheuttamattomia osakeperusteisia palkkiokuluja. GAAP-periaatteiden mukaiset myynti-, yleis- ja hallintokulut olivat 80,1 miljoonaa dollaria, kun ne olivat vuoden 2025 kolmannella neljänneksellä 84,0 miljoonaa dollaria. Ei-GAAP-periaatteiden mukaiset myynti-, yleis- ja hallintokulut olivat 66,7 miljoonaa dollaria, eikä luku sisällä 13,3 miljoonan dollarin osakeperusteisia palkkiokuluja.

Käteisvarat, käteisvarojen vastineet ja myytävissä olevat arvopaperit olivat yhteensä 2 127,9 miljoonaa dollaria 30. syyskuuta 2026, kun niiden määrä oli 1 945,4 miljoonaa dollaria 31. joulukuuta 2025. Velkaa oli yhteensä 536,3 miljoonaa dollaria, kun sitä oli vuoden 2025 lopussa 286,6 miljoonaa dollaria. Tulevien rojaltien myyntiin liittyvä vastuu oli 2 305,6 miljoonaa dollaria, kun se oli aiemmin 2 308,4 miljoonaa dollaria. Liikkeeseen laskettuja ja ulkona olevia osakkeita oli 83 535 767 kappaletta 30. syyskuuta 2026.

Syyskuun 30. päivänä 2026 päättyneiden yhdeksän kuukauden kokonaisliikevaihto oli 990,9 miljoonaa dollaria, kun se oli vuoden 2025 vastaavana ajanjaksona 1 566,0 miljoonaa dollaria. Nettotulos oli 29,0 miljoonaa dollaria eli laimentamaton osakekohtainen tulos 0,35 dollaria. Edellisvuoden vastaavana ajanjaksona nettotulos oli 817,6 miljoonaa dollaria eli laimentamaton osakekohtainen tulos 10,40 dollaria.