Biohavenin kolmannen neljänneksen tappio pieneni, ja FDA hyväksyi Vyglxian lääkehakemuksen uudelleenkäsittelyn

Biohaven Ltd. (BHVN ) Biohaven ilmoitti 29. lokakuuta 2026, että sen nettotappio 30. syyskuuta 2026 päättyneellä kolmannella vuosineljänneksellä oli 129,3 miljoonaa dollaria eli 0,86 dollaria osakkeelta. Vuotta aiemmin vastaavan ajanjakson nettotappio oli 173,4 miljoonaa dollaria eli 1,64 dollaria osakkeelta. Yhtiö kertoi myös, että Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on hyväksynyt uudelleen jätetyn Vyglxia-lääkehakemuksen (trorilutsoli) spinocerebellaarisen ataksian hoitoon arvioitavaksi. Vuoden 2026 kolmannen neljänneksen tulosjulkistuksessa yhtiö kertoi lisäksi Ono Pharmaceuticalille myönnetystä yksinoikeudellisesta alueellisesta lisenssistä, joka koskee sen MoDE IgG:tä hajottavien yhdisteiden tuotevalikoimaa, sekä edistymisestä kohti 400 miljoonan dollarin maailmanlaajuisen lisenssisopimuksen viimeistelyä SK Biopharmaceuticalsin kanssa. Sopimus koskee yhtiön Kv7-ionikanava-alustaa.

Vuoden 2026 kolmannen neljänneksen taloudelliset tulokset

Tutkimus- ja kehityskulut, mukaan lukien muut kuin käteismenoina maksettavat osakeperusteiset palkkiot, olivat neljänneksellä 101,9 miljoonaa dollaria, kun ne vuotta aiemmin olivat 141,2 miljoonaa dollaria. Yhtiön mukaan kulujen 39,3 miljoonan dollarin vähennys johtui pääasiassa suorien ohjelmakulujen ja prekliinisen vaiheen kulujen pienenemisestä. Suorien ohjelmakulujen väheneminen johtui suurelta osin ohjelmien strategisesta uudelleenpriorisoinnista, joka toteutettiin vuoden 2025 neljännellä vuosineljänneksellä. Tutkimus- ja kehitystoimintaan sisältyneet muut kuin käteismenoina maksettavat osakeperusteiset palkkiot olivat 12,1 miljoonaa dollaria eli 1,9 miljoonaa dollaria vähemmän kuin edellisvuoden neljänneksellä.

Yleiset ja hallinnolliset kulut olivat 24,6 miljoonaa dollaria, kun ne vuotta aiemmin olivat 28,2 miljoonaa dollaria. Yhtiön mukaan 3,6 miljoonan dollarin vähennys johtui pääasiassa henkilöstökulujen pienenemisestä. Muut kulut, netto, olivat 2,9 miljoonaa dollaria, kun ne olivat aiemmin 3,8 miljoonaa dollaria. Yhtiön mukaan 0,9 miljoonan dollarin vähennys johtui pääasiassa velkakirjavelan käyvän arvon muutoksista aiheutuneiden muiden kuin käteismenoina kirjattujen tappioiden pienenemisestä.

Oikaistu nettotappio ei-GAAP-lukujen perusteella oli 110,7 miljoonaa dollaria eli 0,73 dollaria osakkeelta. Edellisvuoden neljänneksellä se oli 155,9 miljoonaa dollaria eli 1,47 dollaria osakkeelta. Yhtiön mukaan ei-GAAP-tunnusluvuista on jätetty pois muut kuin käteismenoina kirjattavat osakeperusteiset palkkiot sekä johdannaisten käyvän arvon muutoksista aiheutuvat voitot ja tappiot. Yhtiö totesi myös, etteivät nämä tunnusluvut korvaa GAAP-tunnuslukuja ja että tiedotteessa esitetään täsmäytyslaskelma.

Nettotappio 30. syyskuuta 2026 päättyneeltä yhdeksän kuukauden jaksolta oli 397,1 miljoonaa dollaria eli 2,65 dollaria osakkeelta. Vuoden 2025 vastaavalla ajanjaksolla se oli 593,3 miljoonaa dollaria eli 5,74 dollaria osakkeelta. Ulkona olevien kantaosakkeiden painotettu keskimääräinen määrä oli neljänneksellä 151,0 miljoonaa, kun se vuotta aiemmin oli 105,8 miljoonaa.

Rahavarat, rahavaroihin rinnastettavat erät, jälkimarkkinakelpoiset arvopaperit ja rajoitetut rahavarat olivat yhteensä noin 164,0 miljoonaa dollaria 30. syyskuuta 2026. Biohaven sai Onolta 80,0 miljoonan dollarin ennakkomaksun 20. lokakuuta 2026, ja yhtiön mukaan se saa SK Biopharmaceuticalsilta vielä 350,0 miljoonaa dollaria sopimuksen tultua päätökseen. Taseessa varojen kokonaismääräksi ilmoitettiin 263,7 miljoonaa dollaria, kun se oli 451,4 miljoonaa dollaria 31. joulukuuta 2025. Velkakirjavelkoja oli 264,3 miljoonaa dollaria, ja oman pääoman alijäämä oli 98,2 miljoonaa dollaria. Vuoden 2025 lopussa oma pääoma oli 52,1 miljoonaa dollaria.

Lisensointi ja viranomaisasiat

FDA ilmoitti Biohavenille hyväksyneensä Vyglxia-hakemuksen uudelleenjätön arvioitavaksi ja katsovansa sen olevan täydellinen vastaus 4. marraskuuta 2025 päivättyyn viraston toimenpidekirjeeseen. Virasto asetti tavoitepäiväksi vuoden 2027 ensimmäisen neljänneksen ja aikoo kutsua koolle ääreis- ja keskushermoston neuvoa-antavan komitean kokouksen. Kokouksen ajankohta ilmoitetaan myöhemmin. Biohavenin mukaan uudelleen jätetty hakemus sisälsi uusia myönteisiä analyyseja, jotka tukevat hakemusta.

Lokakuussa 2026 Biohaven solmi strategisen lisensointi- ja yhteistyösopimuksen, jonka nojalla Ono Pharmaceutical sai yksinoikeudellisen lisenssin kehittää ja kaupallistaa yhtiön kaikkiin IgG-alaluokkiin kohdistuvien MoDE-hajottajien tuotevalikoimaa. Valikoiman kärkihanke on BHV-1300, ja siihen kuuluvat myös seuraavan sukupolven jatkokehitetyt hajottajat BHV-1310 ja BHV-1320. Lisenssi kattaa Japanin, Etelä-Korean, Taiwanin ja Kaakkois-Aasian maiden järjestön jäsenmaat. Sopimuksen ehtojen mukaan Biohaven voi saada lähiajan maksuina enintään 100 miljoonaa dollaria: tähän sisältyvät tähän mennessä saatu 80 miljoonan dollarin ennakkomaksu sekä 20 miljoonan dollarin maksu, kun saavutetaan virstanpylväs, jonka odotetaan täyttyvän vuoden kuluessa sopimuksen allekirjoittamisesta. Lisäksi Biohaven saa rojalteja, jotka ovat noin 20 prosenttia Onon lisensoidulla alueella saamasta nettomyynnistä. Biohaven pitää kaikki tuotevalikoimaan liittyvät oikeudet lisensoidun alueen ulkopuolella, myös Yhdysvalloissa, Euroopassa ja Kiinassa.

Hallituksen puheenjohtaja ja toimitusjohtaja Vlad Coric kuvaili Ono-sopimusta ”ensimmäiseksi alueelliseksi yhteistyösopimukseksi, joka koskee solunulkoista proteiinia hajottavaa yhdistettä”, ja sanoi sen vahvistavan yhtiön MoDE- ja TRAP-alustojen potentiaalin. Coricin mukaan vuosineljänneksellä ”edistyimme merkittävästi strategiamme toteuttamisessa: rakennamme erilaistettuja alustoja ja solmimme niihin kumppanuuksia luodaksemme sekä lyhyen että pitkän aikavälin arvoa”.

Tutkimusvaiheessa oleva pienimolekyylinen, solunulkoinen IgG:tä hajottava yhdiste BHV-1300 on keskeisessä vaiheen 3 tutkimuksessa Gravesin taudin hoitoon. Tutkimus käynnistyi kesäkuussa 2026, ja Yhdysvalloissa ja Kanadassa on aktivoitu yli 50 tutkimuskeskusta potilaiden rekrytointia varten. Lisää tutkimuskeskuksia odotetaan avattavan Japanissa, Australiassa, Isossa-Britanniassa ja EU:ssa. Yhtiön mukaan Gravesin tautia sairastavilla potilailla tehdyssä vaiheen 1b tutkimuksessa BHV-1300 vähensi merkittävästi TSH-reseptoriin kohdistuvaa patogeenistä autovasta-ainetta, normalisoi nopeasti vapaan T3:n ja vapaan T4:n pitoisuudet sekä lievitti potilaiden oireita säästäen samalla valikoivasti IgG3:a.

Elokuussa 2026 tehdyn sopimuksen mukaan SK Biopharmaceuticals saa kaupan toteutuessa yksinoikeudellisen, rojaltimaksullisen maailmanlaajuisen lisenssin Biohavenin Kv7-ionikanava-alustaan, mukaan lukien opakalim (BHV-7000) sekä muut sopimuksen piiriin kuuluvat Kv7-yhdisteet ja -tuotteet. Sopimusehtojen mukaan Biohaven saa 400 miljoonaa dollaria käteisenä: 350 miljoonaa dollaria maksetaan kaupan toteutuessa ja 50 miljoonaa dollaria vuotta myöhemmin. Lisäksi Biohaven voi saada kehitys- ja viranomaisvaiheisiin liittyviä virstanpylväsmaksuja enintään 150 miljoonaa dollaria. Biohaven on myös oikeutettu porrastettuihin rojalteihin, joiden suuruus on Yhdysvaltojen opakalim-nettomyynnistä noin 15 prosentin puolivälistä hieman yli 20 prosenttiin ja Yhdysvaltojen ulkopuolisesta nettomyynnistä noin viiden prosentin luokkaa. SK Biopharmaceuticals vastaa jatkossa Kv7-ohjelman kustannuksista, mukaan lukien tietyt Knopp Biosciencesille kuuluvat, sopimuksessa määritellyt virstanpylväs- ja rojaltimaksuvelvoitteet. Yhtiön mukaan sopimukseen sovellettava HSR-lain mukainen odotusaika päättyi 28. lokakuuta 2026, joten jäljellä olevat kaupan toteuttamisehdot voidaan täyttää.

FDA antoi 4. syyskuuta 2026 osittaisen kliinisen tutkimuksen keskeyttämistä koskevan kirjeen ja määräsi Biohavenin keskeyttämään uusien osallistujien rekrytoinnin opakalim-tutkimuksiin. FDA:n mukaan jyrsijäkokeissa havaitusta tietystä metaboliitista ei ollut riittävästi tietoa, jotta sen ihmisille aiheuttamaa riskiä voitaisiin arvioida. Keskeytys koskee vain uusien potilaiden rekrytointia: lääkkeen annostelu jatkuu ohjelman yli 600 potilaalla, jotka oli jo satunnaistettu tutkimuksiin; kokonaan rekrytoitu RISE 3 -tutkimus etenee suunnitellusti, ja sen päätulokset odotetaan vuoden 2026 jälkipuoliskolla; RISE 2 -tutkimuksessa lääkkeen annostelu jatkuu, mutta uusien potilaiden rekrytointi on keskeytetty lähiviikkoina odotettavien ei-kliinisten tietojen saamiseen asti; ja avoimen jatkotutkimuksen annostelu jatkuu. Biohaven otti saman suunnitelman vapaaehtoisesti käyttöön myös maailmanlaajuisissa tutkimuskeskuksissaan Yhdysvaltojen ulkopuolella. Yhtiön mukaan metaboliittihavaintojen merkitys ihmisille on epävarma ja havainnot saattavat koskea vain jyrsijöitä. Lisäksi opakalim on yhtiön mukaan ollut kliinisissä tutkimuksissa yleisesti turvallinen ja hyvin siedetty, ja tähän mennessä lääkettä on annettu yli 1 200 osallistujalle.

Biohaven kertoi myös olevansa aikataulussa aloittaakseen BHV-1400:n keskeisen vaiheen 3 tutkimuksen vuoden 2026 neljännellä neljänneksellä. BHV-1400 on TRAP-proteiiniin perustuva solunulkoinen hajottaja, joka kohdistuu galaktoosivajaaseen IgA1:een. Tutkimuksen kohteena on IgA-nefropatia, ja suunniteltuihin tutkimusalueisiin kuuluvat Japani ja muut Aasian ja Tyynenmeren alueen markkinat, Yhdysvallat, Eurooppa ja Latinalainen Amerikka. Yhtiön FGFR3-kohdennetun vasta-aine-lääkekonjugaatti BHV-1530:n vaiheen 1 tutkimustulokset valittiin suulliseen esitykseen Barcelonassa järjestettävässä 38. EORTC-NCI-AACR-symposiumissa. Esitys pidetään 19. marraskuuta 2026 symposiumin aikana, joka järjestetään 18.–20. marraskuuta. Yhdistelmähoitoa arvioivissa tutkimusryhmissä BHV-1530:a käytetään yhdessä Regeneron Pharmaceuticalsin (REGN ) anti-PD-1-vasta-aineen Libtayon (cemiplimab-rwlc) kanssa. Rekrytointi näihin tutkimusryhmiin käynnistyi vuoden 2026 kolmannella neljänneksellä kliinisen lääkeainetoimitussopimuksen nojalla. Sopimuksen mukaan Biohaven sponsoroi ja rahoittaa tutkimuksen, ja Regeneron toimittaa Libtayon. Yhtiön mukaan BHV-1530:n käytöstä on saatu varhaisia kliinisiä tuloksia, kuten vahvistettuja osittaisia hoitovasteita pitkälle esilääkityillä potilailla. Annosrajoittavaa toksisuutta tai FGFR-estäjien lääkeaineryhmälle tyypillistä toksisuutta ei havaittu. BHV-1510:n kohdun limakalvon syövän laajennuskohortin tutkimus jatkuu, ja rekrytoinnin odotetaan valmistuvan vuoden 2026 lopulla tai vuoden 2027 alussa.

Taldefgrob alfa -valmisteen lihavuuden vaiheen 2 tutkimusta muutetaan siten, että siihen lisätään arviointi yhdistelmänä GLP-1-pohjaisen hoidon kanssa. Yhtiö kertoi odottavansa nyt tutkimuksen pelkkää taldefgrob alfaa saaneen ryhmän ja yhdistelmähoitoryhmän päätuloksia vuoden 2027 jälkipuoliskolla. Suun kautta otettavaa, veri-aivoesteen läpäisevää ja selektiivistä TYK2/JAK1-estäjää BHV-8000:aa arvioidaan maailmanlaajuisessa vaiheen 2/3 tutkimuksessa varhaisvaiheen Parkinsonin tautia sairastavilla. Suun kautta otettava, veri-aivoesteen läpäisevä pyruvaattikinaasi M2:ta (PKM2) muokkaava BHV-8100 on ensimmäisessä ihmisillä tehtävässä tutkimuksessa.

Elokuussa 2026 Yhdysvaltain Delawaren piirioikeus antoi tuomion, joka vahvisti valamiehistön heinäkuussa 2026 antaman ratkaisun: RA Capital ja Avilar Therapeutics olivat anastaneet tahallisesti ja pahantahtoisesti Yalen yliopiston MoDE-alustaan liittyvän liikesalaisuuden. Tuomio vahvisti Yalelle ja Biohavenille yhteensä 4 miljoonan dollarin korvauksen; oikeudenkäynnin jälkeisiä hakemuksia on jätetty. Yhtiö nimitti niin ikään elokuussa 2026 teknologiainvestoija John Yetimoglun hallitukseensa. Biohaven kertoi tekevänsä yhteistyötä Bexorgin kanssa: Bexorgin NeuroLens AI -alusta yhdistetään Biohavenin BrainEx-alustalla tuotettuun koko ihmisaivoja koskevaan dataan, jotta voidaan valita neurotieteiden kehityskohteita ja ohjata tutkimustulosten soveltamisstrategiaa. Yhtiön mukaan NeuroLens arvioi lääkeaihioita tietovarantoa vasten, joka on koottu noin 500 ihmisaivosta saadusta datasta. Alusta osoitti korkeita positiivisia ja negatiivisia ennustearvoja 43 äskettäin tutkitussa keskushermosto-ohjelmassa.