BioMarin hankki GC Biopharmalta ja Hanmilta lisenssin Fabryn taudin hoitoon

BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN ) ilmoitti 29. lokakuuta 2026 yksinoikeudellisesta maailmanlaajuisesta lisenssisopimuksesta GC Biopharma Corp.:n ja Hanmi Pharm Co., Ltd.:n kanssa. Sopimuksen tarkoituksena on kehittää ja kaupallistaa HM15421/GC1134A:ta, Fabryn taudin tutkittavaa pitkävaikutteista entsyymikorvaushoitoa. Sopimuksen ehtojen mukaan BioMarin maksaa 70 miljoonan dollarin ennakkomaksun, ja GC Biopharma ja Hanmi voivat saada yhdessä lisäksi enintään 405 miljoonaa dollaria tiettyjen kehitys- ja kaupallistamistavoitteiden saavuttamisesta sekä porrastettuja rojalteja HM15421/GC1134A:n nettomyynnistä, yhtiön tiedotteen mukaan.

Lisenssi antaa BioMarinille maailmanlaajuiset oikeudet lääkeaihioon lukuun ottamatta Koreaa, jossa GC Biopharma ja Hanmi pitävät itsellään HM15421/GC1134A:n kaupallistamisoikeudet. Käynnissä olevan vaiheen 1/2 tutkimuksen jälkeen BioMarin vastaa yksin kaikesta hoidon myöhemmästä kliinisestä kehityksestä, valmistuksesta ja kaupallistamisesta Korean ulkopuolella.

HM15421/GC1134A on ihmisen rekombinantti alfa-galaktosidaasi A -entsyymihoito, jota tutkitaan parhaillaan Fabryn tautia sairastavilla potilailla vaiheen 1/2 kliinisessä tutkimuksessa. BioMarinin mukaan lääkeaihiosta voi tulla ensimmäinen ihon alle annettava entsyymikorvaushoito Fabryn tautiin. Se on suunniteltu pidentämään puoliintumisaikaa ja parantamaan stabiilisuutta nykyisin saatavilla oleviin entsyymikorvaushoitoihin verrattuna, mikä mahdollistaa ihonalaisen annostelun. Yhtiö kertoi, että prekliinisissä tutkimuksissa HM15421/GC1134A osoitti muista hoidoista erottuvaa tehoa keskeisillä mittareilla, kuten munuaisten toiminnan, verisuoniterveyden ja ääreishermoston toiminnan osalta. Lääkeaihio sai Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) harvinaislääkestatuksen vuonna 2024.

”Tämä sopimus kuvastaa kasvavaa sitoutumistamme Fabry-yhteisöön ja jatkaa aiemmin tänä vuonna toteutetun Amicus-yritysoston työtä”, sanoi BioMarinin toimitusjohtaja ja pääjohtaja Alexander Hardy. ”Laajennamme kliinistä tuotevalikoimaamme sekä oman tutkimuksen että ulkoisten ohjelmien kautta, ja HM15421/GC1134A sopii siihen erinomaisesti. Sen avulla voimme tavoittaa uuden sukupolven Fabry-potilaita niiden lisäksi, joiden mutaatiot soveltuvat GALAFOLD-hoitoon.”

Käynnissä oleva vaiheen 1/2 tutkimus

HM15421/GC1134A:ta arvioidaan avoimessa, eri annoksia tutkivassa, käsitteen todennukseen tähtäävässä ensimmäisessä ihmisillä tehtävässä vaiheen 1/2 tutkimuksessa, joka on rekisteröity muodossa NCT06858397 ClinicalTrials.gov-sivustolla. Tutkimuksen toimeksiantajana toimii GC Biopharma ja yhteistyökumppanina Hanmi Pharmaceutical. Rekisterin mukaan tutkimukseen rekrytoidaan osallistujia. Tutkimus alkoi 14. toukokuuta 2025, siihen arvioidaan osallistuvan 18 henkilöä, ja sen arvioidaan päättyvän 30. elokuuta 2028.

Osallistujat sijoitetaan peräkkäin kolmeen annosryhmään (pieni, keskisuuri ja suuri annos), ja lääke annetaan ihon alle. Ensisijainen päätetapahtuma on haittatapahtumien ilmaantuvuus ja luonne enintään 48 viikon aikana. Toissijaisiin mittareihin kuuluvat farmakokineettiset parametrit, kuten seerumin enimmäispitoisuus ja terminaalinen eliminaation puoliintumisaika, sekä farmakodynaamiset mittarit, kuten Gb3:n ja lyso-Gb3:n pitoisuudet plasmassa ja virtsassa sekä arvioidun glomerulusten suodatusnopeuden muutos. Rekisterissä mainitut tutkimuspaikat sijaitsevat Yhdysvaltain osavaltioissa Kaliforniassa, Kansasissa, Minnesotassa, Ohiossa, Pennsylvaniassa ja Virginiassa sekä Argentiinassa ja Etelä-Koreassa.

Kehityshistoria

GC Biopharma ilmoitti 3. syyskuuta 2024, että FDA oli hyväksynyt hoidon vaiheen 1/2 tutkimusta koskevan tutkimuslääkehakemuksen. Kaksi korealaisyhtiötä kehittää hoitoa yhdessä nimellä LA-GLA. Hanmin tiedote julkaistiin 2. syyskuuta 2024. GC Biopharman mukaan FDA myönsi LA-GLA:lle harvinaislääkestatuksen toukokuussa 2024, ja tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida LA-GLA:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa Fabryn tautia sairastavilla potilailla.

Hanmi kuvaili LA-GLA:ta Fabryn taudin ”maailman ensimmäiseksi kerran kuukaudessa ihon alle annettavaksi hoidoksi”. Yhtiöiden vuoden 2024 tiedotteiden mukaan Fabryn taudin nykyhoitoihin kuuluu entsyymikorvaushoito, jossa rekombinantti entsyymi annetaan suonensisäisesti. Hanmin mukaan tämä hoitomuoto edellyttää, että potilaat käyvät sairaalassa tiputuksessa kahden viikon välein. Yhtiö kuvaili nykyhoidon rajoituksiksi pitkäkestoisen suonensisäisen hoidon aiheuttaman rasituksen sekä sen, ettei hoito ehkäise munuaistaudin etenemistä riittävän tehokkaasti. GC Biopharman mukaan tähän mennessä tehdyissä prekliinisissä tutkimuksissa hoito on osoittanut farmakologista aktiivisuutta, kuten parantanut munuaisten toimintaa ja vaikuttanut muihin taudin ilmenemismuotoihin.

BioMarinin mukaan lisenssi tuo Fabryn tautiin toisen mahdollisen hoitovaihtoehdon. Sopimus tehtiin sen jälkeen, kun BioMarin oli saanut Amicus Therapeuticsin yritysoston päätökseen 27. huhtikuuta 2026. Kauppa toteutettiin kokonaan käteisellä, ja osakekohtainen hinta oli 14,50 dollaria. Oman pääoman kokonaisarvoksi muodostui noin 4,8 miljardia dollaria. Yritysoston myötä BioMarinin tuotevalikoimaan tuli Galafold (migalastaatti), jota BioMarin kuvaili ensimmäiseksi suun kautta otettavaksi Fabryn taudin hoidoksi. Se on tarkoitettu aikuisille, joilla on Galafold-hoitoon soveltuvia GLA-geenimuunnoksia. Amicus arvioi, että noin 35–50 prosentilla Fabryn tautia sairastavista voi olla tällaisia GLA-geenimuunnoksia. Niiden yleisyys vaihtelee maantieteellisen alueen mukaan. Galafold on hyväksytty yli 40 maassa, kuten Yhdysvalloissa, Euroopan unionissa, Yhdistyneessä kuningaskunnassa ja Japanissa. Yritysoston myötä BioMarinin tuotevalikoimaan tuli myös Pombiliti + Opfolda, kahdesta osasta koostuva Pompe-taudin hoito, sekä Yhdysvaltojen oikeudet DMX-200:aan, joka on tutkittava pienimolekyylinen lääkeaine ja jota kehitetään faasin 3 tutkimuksissa fokaaliseen segmentaaliseen glomeruloskleroosiin.

Fabryn tauti on harvinainen, X-kytkeytynyt lysosomaalinen kertymäsairaus, jonka aiheuttavat perinnölliset muutokset GLA-geenissä. Ne heikentävät alfa-galaktosidaasi A -entsyymin toimintaa. Entsyymin toiminnan heikkeneminen johtaa globotriaosyylikeramidin (GL-3) kertymiseen lysosomeihin. Tämän uskotaan aiheuttavan Fabryn taudin oireita, kuten kipua, munuaisten vajaatoimintaa sekä suurentunutta sydäninfarktin ja aivohalvauksen riskiä. BioMarinin tiedotteen mukaan oireet voivat olla vakavia, vaihtelevat henkilöstä toiseen ja alkavat jo nuorella iällä.

Vuonna 1997 perustettu ja Kalifornian San Rafaelissa toimiva BioMarin kuvailee itseään maailmanlaajuisesti toimivaksi harvinaisten sairauksien bioteknologiayhtiöksi, jolla on yhdeksän kaupallisessa käytössä olevaa hoitoa. GC Biopharma, joka tunnettiin aiemmin nimellä Green Cross Corporation, sijaitsee Etelä-Korean Yonginissa ja valmistaa plasmaproteiineja ja rokotteita.