Sijoittaminen Editas Medicine (NASDAQ: EDIT) -iin

Editas Medicine (EDIT ) on biotekniikkayritys, joka keskittyy lääkkeiden tutkimukseen CRISPR:n avulla. CRISPR, lyhennettynä clustered regularly interspaced short palindromic repeats, on teknologia, joka kehittyi havaittaessa prosessi, joka luonnollisesti tapahtuu viruksissa. Eristämällä tämä viruksen replikaatio- ja poistumisvastuussa oleva CRISPR-segmentti, tutkijat ovat pystyneet kehittämään “geneettiset sakset”, joilla voidaan poistaa, leikata ja muokata DNA:n osia. Näiden hoitojen avulla yritys uskoo, että jotkut maailman vakavimmista sairauksista, mukaan lukien monet, joilla ei vielä ole hoitovaihtoehtoja, voitaisiin parantaa.

Mikä on Editas Medicine (EDIT)?

Editas Medicine perustettiin vuonna 2013 tiedeyhteisön tiimin toimesta, jolla on yhteyksiä Harvardiin ja MIT:iin. Loistavan tieteellisen tiimin johdolla yritys pystyi varmistamaan rahoituksen varhaisessa vaiheessa edistääkseen keskeistä CRISPR-tutkimusta. Ensimmäisen sarjan B-rahoituskierroksensa aikana yritys sai kiinnostusta merkittävältä sijoittajaryhmältä, johon kuului Bill Gates ja hänen pääasiallinen tiede- ja teknologia‑neuvonantajansa Boris Nikolic. Editas pystyi käyttämään tätä kiinnostusta kerätäkseen yli 120 miljoonaa dollaria, ja myös luomaan arvokkaita yhteyksiä alan suurempiin yrityksiin. Varhaisessa vaiheessa yritys aloitti yhteistyön Juno Therapeuticsin kanssa kehittääkseen syöpälääkkeitä. Kaksi yritystä arvioivat yhteistyön potentiaalisen arvon olevan $737 million dollars.
Yrityksen tutkimus- ja kehitystiimi keskittyy sekä in vivo -lääkkeisiin, jotka muokkaavat geenejä kehon sisällä, että ex vivo -lääkkeisiin, jotka muokkaavat geenejä kehon ulkopuolella ja siirtävät ne takaisin potilaaseen. CRISPR-lääkekehityksessä käytettävä alusta sisältää sekä Cas9- että Cas12a-nukleaasit. Nämä kaksi erilaista proteiinia sitoutuvat DNA:han ja mahdollistavat geenieditoinnin hieman eri tavoin. Nämä kaksi CRISPR-varianttia tarjoavat erilaisia kohdistus- ja muokkausmahdollisuuksia, antaen tutkijoille useita vaihtoehtoja harkittaessa parasta valintaa lääkekehitykseen tiettyjen sairauksien kohdistamiseksi.

Miksi Editas Medicine (EDIT) On Tärkeä?

Editasilla on kehitteillä oleva lääkeputki, joka keskittyy kolmeen laajaan kategoriaan: silmäsairaudet, verisairaudet ja onkologia. Edistyneimmät ovat heidän geenieditointilääkkeensä silmäsairauksien hoitoon. Leberin synnynnäinen amaurosis (LCA) on periytyvä geneettinen mutaatio vähintään 18 eri geenissä. LCA on lasten värinäön puutteen johtava syy ja voi ajan myötä aiheuttaa merkittävää näön menetystä. LCA:n aiheuttava mutaatio löytyy 3:sta 100 000:sta lapsesta, eikä markkinoilla ole tällä hetkellä parannuskeinoa LCA:lle. Samoin pitkälle ovat heidän hoitonsa verisairauksiin, joita kutsutaan hemoglobiinipathioseiksi. Editas on hieman jäljessä CRISPR Therapeutics (CRSP ), toista tällä alalla toimivaa yritystä, jolla on useita lääkkeitä sickle‑solusairaudelle ja β‑talassemialle kliinisissä kokeissa. Toinen putken kategoria on heidän onkologiset hoitolääkkeensä, jotka keskittyvät T-solujen muokkaamiseen, jotta ne pystyvät paremmin taistelemaan kehon syöpää vastaan.
Uusi lähestymistapa, jonka Editas käyttää CRISPR-pohjaisissa lääkkeissä, auttaa sitä erottumaan kilpailijoista. Editas oli ensimmäinen yritys, joka kehitti ja testasi lääkkeen in vivo -käyttöön. Tämän tekniikan avulla Editas‑tutkijat injektoivat viruksen, joka sisälsi muokattua DNA:ta, potilaaseen, joka kärsi LCA:sta. Tämä muokattu DNA sisälsi ohjeet, jotka kertoivat elimistölle, miten muokata omaa DNA:ta poistaakseen sairauden aiheuttavan geneettisen segmentin. Vaikka se on vielä varhaisessa vaiheessa, tämän hoitomuodon potentiaali vahvistaa entisestään CRISPR:n mahdollisuuksia lääketieteen tulevaisuudessa.

Editas Medicine (EDIT) -näkymät

Editasilla on tällä hetkellä lähes tuplaus erilaisia CRISPR:llä kehitettyjä lääkkeitä eri tuotantovaiheissa. Monet näistä kehitetään yhteistyössä suurempien yritysten, kuten Allergan Pharmaceuticalsin, kanssa. Näiden kumppanuuksien kautta lääkkeet kehitetään yhdessä ja voitot jaetaan tasan, ja suurempi yritys vastaa suurimmasta osasta kaupallistamisprosessia. Sekä Editas että kumppanit ovat kehittäneet vahvan sisäisen ja ulkoisen valmistusprosessin, ja yritys on valmis skaalaamaan tuotantoa, jos lääkkeet saavuttavat hyväksyntävaiheen. Onkologian osalta yritys on tehnyt yhteistyötä alan jättiläisen Bristol Myers Squibbin kanssa. Tämän suhteen kautta Editas on saanut tähän mennessä yli $100 million rahoitusta.

Silmä- ja verisairauksien sekä onkologian nykyisen keskittymisen lisäksi yrityksen tähän mennessä kehittämät menetelmät luovat pohjan tuleville lääkkeille, jotka hoitavat monia muita geneettisiä sairauksia. Yritys arvioi, että ihmisiä koskevia geneettisiä sairauksia on yli 6 000, joista kaikilla on potentiaali parantua geenieditoinnin avulla. Kaikki Editasin tänään CRISPR-alustalla tekemä tutkimus vain nopeuttaa tulevaa kasvua muihin alueisiin. Yritys käyttää monia uusia menetelmiä ja on suojannut nämä menetelmät patenteilla. Yhteensä yrityksellä on yli 220 patenttia ja lisäksi 800 hakemuksessa olevaa patenttia. Kokeilut, kuten heidän ensimmäiset maailmanlaajuiset in vivo -hoitovaihtoehdot, jatkavat CRISPR-teknologian mahdollisuuksien rajojen työntämistä.

Mistä Ostaa Editas Medicine (EDIT)?

Suosittelemme välittäjää Firstrade.

Firstrade on johtava verkkovälityspalvelu, joka tarjoaa täyden valikoiman sijoitustuotteita ja -työkaluja, joiden tarkoituksena on auttaa kaltaistasi sijoittajia hallitsemaan taloudellista tulevaisuuttaan. Vuodesta 1985 lähtien Firstrade on sitoutunut tarjoamaan korkealaatuisia ja arvokkaita palveluita.

Yhdistämällä omaa kaupankäyntiteknologiaa, erittäin intuitiivisen käyttöliittymän, erinomaista asiakaspalvelua ja mobiilisovelluksia, Firstrade tarjoaa kattavan ratkaisun kaikkiin sijoitustarpeisiisi.  Firstrade on FINRA/SIPC:n jäsen.

Yhteenveto

Editas on yksi monista uusista biotekniikkayrityksistä, jotka käyttävät CRISPR-alustaa uusien lääkkeiden tutkimukseen ja kehittämiseen. Erottuakseen kilpailijoiden joukosta yritys on investoinut merkittävästi tutkimus‑ ja kehitystyöhön, hyödyntäen nykyistä CRISPR‑tietoa ja etsimällä uusia ja innovatiivisia tapoja laajentaa sen sovelluksia. CRISPR on kiistatta seuraavan sukupolven lääketieteen eturintamassa, ja Editas on asemoitunut hyvin säilyttääkseen asemansa globaalina johtajana.