Sijoittaminen Intellia Therapeuticsiin (NASDAQ: NTLA)

Intellia Therapeutics (NASDAQ: NTLA) on biotekniikkayritys, joka käyttää CRISPR-geenimuokkausteknologiaa kehittääkseen useita kokeellisia lääkkeitä, joista monilla on potentiaalia pelastaa lukemattomia ihmishenkiä. Relatiivisesti uutena lääkekehitysteknologiana Intellia on yksi useista yrityksistä, jotka ovat CRISPR-pohjaisen lääkekehityksen ja -tutkimuksen eturintamassa. Vahvan lääkeyhtiökumppaniverkoston ja useiden omien menetelmien ansiosta Intellia erottuu ruuhkaisella alalla yhtenä lupaavimmista lääkeyrityksistä, jotka toteuttavat tutkimusta ja kehitystä CRISPRin avulla.

Mikä on Intellia Therapeutics (NTLA)?

Intellia Therapeutics perustettiin vuonna 2014 ryhmän amerikkalaisten tutkijoiden toimesta, jotka työskentelivät CRISPRiin liittyvän tutkimuksen parissa akateemisissa laboratorioissa eri puolilla maata. Merkittävässä roolissa tässä ryhmässä on Jennifer Doudna, yrityksen perustaja ja yksi tiedemiehistä, jotka saivat Nobelin palkinnon vuonna 2020 pioneering CRISPR -työstään. CRISPR, lyhenne sanoista clustered regularly interspaced short palindromic repeats, on teknologia, joka kehitettiin havaittuaan prosessin, joka luonnollisesti tapahtuu viruksissa. Eristämällä tämä viruksen replikaatioon ja poistoon vastuussa oleva CRISPR-segmentti, tutkijat ovat pystyneet kehittämään “geneettiset sakset”, joilla voidaan poistaa, leikata ja muokata DNA:n osia.

Yritys sijaitsee Cambridge, Massachusettsissa, ja työllistää hieman yli 200 henkilön eri tutkimus- ja kliinisissä ympäristöissä. Kuten monilla startup-lääkeyrityksillä, Intellian täytyi kerätä merkittävä pääoma aloittaakseen tutkimuksen ja kehittääkseen lupaavaa lääkekannustetta. Novatris, sveitsiläinen lääkeyritys, oli yksi Intellian varhaisista tukijoista. Intellia solmi sopimuksen Novatrikselle CRISPR-pohjaisten Chimeric antigen receptor T -solujen (CAR-T) hoitojen kehittämisestä vastineeksi 15 miljoonan dollarin rahoituksesta. Suhteet Novatrikselle ja muille suurille lääkeyrityksille, kuten Regeneronille, mahdollistivat Intellian selviytymisen startup-vaiheen läpi. Tämän tuen avulla yritys pystyi kehittämään useita läpimurtoja varhaisina vuosina. Muutaman lyhyen vuoden kuluttua, vuonna 2016, Intellia listautui NASDAQiin.

Miksi Intellia Therapeutics (NTLA) on merkittävä?

Käyttäen CRISPR-pohjaista lääkekehitysteknologiaa yrityksellä on useita lääkkeitä kehitysputkessa eri kehitysvaiheissa. Kliinisten tutkimusten osalta edistynein on Intellian OTQ923/HIX763 sirppisoluanemialääke. Useat muut biotekniikkayritykset, kuten CRISPR Therapeutics ja Editas Medicine, käyttävät myös CRISPRia sirppisoluanemian hoitojen kehittämiseen. Intellia Therapeutics sai tunnustusta työstään, kun marraskuussa 2020 Bill ja Melina Gates -säätiö myönsi yritykselle apurahan sirppisoluanemian hoitojen tutkimuksen edistämiseksi. Apuraha myönnettiin Intellian omaan ei-virukselliseen toimitusjärjestelmään, joka mahdollistaa in vivo -genomin muokkauksen.

Vaikka useat yritykset työskentelevät sirppisoluanemian hoitojen parissa CRISPRin avulla, Intellia keskittyy myös edistämään hoitoja sairauksille, joilla on suuri hoitotarve. Yksi kehitteillä olevista innovatiivisimmista lääkkeistä on heidän Transtyretini-amyloosia vastaan tarkoitettu lääkkeensä, joka on tällä hetkellä kliinisen tutkimuksen vaiheessa 1. Transtyretini-amyloosi on tila, jossa proteiinikertymät kerääntyvät elimiin ja kudoksiin, ja sen elinajanodote diagnoosin jälkeen on 2–15 vuotta. Maailmassa syntyy noin 50 000 henkilöä, joilla on tämä sairaus, ja arvioiden mukaan 200 000–500 000 lisähenkilöä on kehittynyt sairaus elinaikanaan. Tällä hetkellä hoitovaihtoehtoja ei ole, ja Intellia on yritys, joka on edistynein parantavan hoidon löytämisessä.

Intellia Therapeutics (NTLA) -näkymät

Yritys on keskittynyt “kokonaisvaltaiseen” lähestymistapaan CRISPR-lääkekehityksessä. Tämä tarkoittaa, että lääkkeitä kehitetään sekä ex vivo- että in vivo -käyttöön. In vivo -lääkkeissä geenit muokataan kehon sisällä, kun taas ex vivo -lääkkeet muokkaavat geenejä kehon ulkopuolella ja siirtävät ne takaisin potilaaseen. Tässä kokonaisvaltaisessa lähestymistavassa yritys käyttää omaa lipidinanopartikkeli (LNP) -toimitusjärjestelmää lääkkeille. LNP-järjestelmä koostuu kahdesta osasta: viesti‑RNA:sta, joka koodaa proteiinin tarvittavilla geneettisillä muutoksilla, ja ohjaus‑RNA:sta, joka kohdistaa segmentin DNA‑sekvenssissä. Tämä tekniikka mahdollistaa geenien poistamisen, palauttamisen tai molempien toimien suorittamisen samanaikaisesti. Tämä laajentaa merkittävästi geenien muokkausmahdollisuuksia, jolloin lääkkeet voivat joko poistaa tiettyjä sekvenssejä, lisätä niitä tai peräkkäin muokata käyttäen näiden kahden tekniikan yhdistelmää. Tällainen sekoittelu ja yhdistäminen mahdollistaa eri geenimuokkaustekniikoiden samanaikaisen soveltamisen.

Useiden kalliiden tutkimus- ja kehityskustannusten omaavien lääkkeiden ollessa kehitysputkessa, yritys on tehnyt kumppanuuksia suurempien lääkeyritysten kanssa, jotka ovat tarjonneet taloudellista ja tieteellistä tukea. Merkittävimmät kumppanuudet ovat Regeneronin ja Novatriksen kanssa. Regeneron on tällä hetkellä kumppani kolmessa kuudesta Intellian kehittämästä in vivo -lääkkeestä, kun taas Novatris on kumppani kahdessa viidestä ex vivo -lääkkeestä, jotka ovat kehitysvaiheessa. Regeneron myönsi Intellialle vuonna 2016 125 miljoonaa dollaria osakepääoman muodossa kymmenessä eri kehitysvaiheessa olevassa lääkkeessä. Tätä täydensi lisä 100 miljoonaa dollaria vuonna 2020, jonka varat on kohdennettu hemofilia A:n ja B:n hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden kehittämiseen.

Mistä ostaa Intellia Therapeutics (NTLA)?

Suosittelemme välittäjää Firstrade.

Firstrade on johtava verkkovälityspalvelu, joka tarjoaa täyden valikoiman sijoitustuotteita ja -työkaluja, joiden avulla sijoittajat kuten sinä voivat hallita taloudellista tulevaisuuttaan. Perustamisestaan vuonna 1985 lähtien Firstrade on sitoutunut tarjoamaan korkean arvon ja laadukkaita palveluita.

Yhdistämällä omaa kaupankäyntiteknologiaa, erittäin intuitiivisen käyttöliittymän, erinomaisen asiakaspalvelun ja mobiilisovellukset, Firstrade tarjoaa kattavan ratkaisun kaikkiin sijoitustarpeisiisi.  Firstrade on FINRA/SIPC:n jäsen.

Yhteenveto

Intellia Therapeutics on yksi johtavista yrityksistä, jotka tällä hetkellä työskentelevät CRISPR-pohjaisten lääkkeiden parissa. Yritys on edistynyt merkittävästi useiden lääkkeiden kehityksessä, joilla kaikilla on potentiaalia muuttaa lukemattomien ihmisten elämää. Suurten lääkeyhtiöiden ja huippuluokan tieteellisen tiimin tukemana Intellialla on taloudellinen ja tieteellinen perusta, joka mahdollistaa lääkkeiden jatkokehityksen putkessa. Tutkimus- ja kehitysinvestointien myötä on kehitetty useita omia menetelmiä, jotka nopeuttavat prosessia. Yhdessä nämä tekijät tekevät Intellia Therapeuticsista lupaavan yrityksen, jolla on runsaasti kasvumahdollisuuksia.