Sijoittaminen CRISPR Therapeuticsiin (NASDAQ: CRSP)

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) on biotekniikkayritys, joka kehittää hoitoja käyttäen uutta ja innovatiivista menetelmää. CRISPR Therapeutics (CRSP ) on nimetty yhden sen perustajien kehittämän geenieditointitekniikan mukaan. Tunnettu epävirallisesti nimellä “geneettiset sakset”, CRISPR-teknologia tuo kyvyn leikata, korvata ja muokata geenejä tieteelliselle tutkimusyhteisölle. Kehittämällä tätä tekniikkaa yritys on avannut oven täysin uuteen tapaan kehittää hoitovaihtoehtoja erilaisiin sairauksiin. Nämä uudet vaihtoehdot muuttavat tapaamme tarkastella sairauksia, ja perinnöllisten sairauksien täydellinen poistaminen on nyt todellinen mahdollisuus.

Mikä on CRISPR Therapeutics (CRSP)

Yritys on nimetty CRISPR:n mukaan, joka on lyhenne sanoista clustered regularly interspaced short palindromic repeats. CRISPR on DNA-jakso, joka havaitsee ja tuhoaa bakteerifageja, virusosaa, joka vastaa replikaatiosta ja infektiosta elimistössä. Yritys on nimetty CRISPR:n mukaan, koska yksi sen perustajista, Emmanuelle Charpentier, oli pioneeri kehittäessään tapaa käyttää CRISPR:ia tieteellisessä ympäristössä geenimateriaalin muokkaamiseen. Charpentier yhdessä kollegansa Jennifer Doudnan kanssa onnistui selvittämään tämän molekyylisen käyttäytymisen bakteereissa ja soveltamaan havainnoista opittua geenieditointityökalun kehittämiseen. Eristämällä bakteereissa löytyvän mekanismin, kaksi tiedemiestä pystyivät luomaan yksinkertaisen tavan leikata DNA:ta helposti, mikä mahdollistaa tiettyjen geenimateriaalin segmenttien lisäämisen tai korvaamisen. Tämä oli mullistava löytö, joka mahdollisti tutkijoiden ympäri maailmaa tutkia organismeja helposti ja kehittää syvempää ymmärrystä DNA:n roolista sairauksissa. Heidän panoksestaan Charpentier ja Doudna saivat Nobelin kemianpalkinnon vuodelle 2020.
Yritys on pääkonttorinsa Sveitsissä ja sillä on myös tutkimus- ja kehityslaitoksia Yhdysvalloissa. Muutaman vuoden kuluttua siitä, kun Charpentier aloitti CRISPR-työn vuonna 2011, hän perusti yrityksen yhdessä vuonna 2013. Yritys sai varhaisessa vaiheessa merkittävää kiinnostusta Bayeriltä, yhdeltä maailman suurimmista lääkeyrityksistä, joka sijoitti yritykseen. Siitä lähtien yritys on kasvanut yli 300 työntekijään ja listautui pörssiin vuonna 2016. Yritys on kehittänyt useita CRISPR:ia hyödyntäviä hoitoja, jotka ovat eri vaiheissa kliinisissä kokeissa.

Miksi CRISPR Therapeutics (CRSP) on merkittävä?

CRISPR-geenieditointialusta on vallankumouksellinen menetelmä, jolla on potentiaalia hoitaa useita vakavia sairauksia. Useita läpimurtomaisia lääkkeitä testataan parhaillaan kliinisissä kokeissa. Lähimpänä sääntelyviranomaisten hyväksyntää on yrityksen transfuusio-riippuvainen β-thalassemia (TDT) ja sirppisolusairaus (SCD) -hoito, joka kohdistuu vakavaan verisairauteen, jossa on korkea kuolleisuus. Tämän hoidon tavoitteena on jäljitellä geneettistä variaatiota tietyissä yksilöissä, mikä johtaa vähentyneisiin tai puuttuviin oireisiin diagnoosin yhteydessä. Luomalla tämän variaation sirppisolusairautta ja β-thalassemiaa sairastaville potilaille on osoitettu vähentävän oireita. Tämä sairausryhmä, joka kuuluu hemoglobiinipathioseihin, vaatii yleensä elinikäistä hoitoa, mukaan lukien verensiirrot ja toistuvat sairaalakäynnit. Vuosittain 360 000 syntyy näiden sairauksien kanssa, vaikka kaikki tapaukset eivät ole niin vakavia, että ne vaatisivat elinikäistä hoitoa. Tämän CRISPR:illa kehitetyn hoidon tavoitteena on vähentää kuolleisuutta ja tehdä sairaudesta potilaille hallittavampi. Vaikka SCD- ja β-thalassemia-hoidot ovat edistyneimpiä kliinisissä kokeissa, yrityksellä on myös useita muita lupaavia ehdokkaita kehitysputkessa.

CRISPR Therapeutics (CRSP) -näkymät

Nykyinen työ SCD:n ja β-thalassemian parissa on vain yksi hyvin pieni, mutta lupaava tapa, jolla CRISPR-teknologiaa voidaan soveltaa lääketieteeseen. Yhdysvalloissa ja Euroopassa, joissa kliiniset kokeet toteutetaan, potentiaalisten potilaiden määrä, jotka voisivat hyötyä tästä hoidosta tällä hetkellä, on yli 30 000. Nämä ovat vain vakavimpia tapauksia, ja CRISPR Therapeutics arvioi, että kun hoito-ohjelma yksinkertaistuu, myös lievempiä tapauksia sairastavat hakeutuvat hoitoon. Tämä nostaisi potilaiden kokonaismäärän yli 160 000:een Yhdysvalloissa ja Euroopassa. Jos hoito saa hyväksynnän EU:n ja Yhdysvaltojen sääntelyviranomaisilta, on todennäköistä, että lääke otetaan käyttöön myös muissa maissa. Tämän sairauden esiintyvyys väestössä on paljon korkeampi paikoissa kuten Afrikassa, ja laaja jakelu vaikuttaisi merkittävästi väestöihin ympäri maailmaa.
Vaikka nämä tilastot ovat vaikuttavia, SCD ja β-thalassemia ovat vain yksi monista sairauksista, joihin CRISPR-teknologiaa voidaan soveltaa. Kehitysprosessin eri vaiheissa on CRISPR-pohjaisia hoitoja, jotka tähtäävät sairauksien, kuten syövän, diabeteksen ja kystisen fibroosin, hoitoon. Käynnissä olevista kokeista lähes puolet on yhteistyötä Bayerin ja muiden suuryritysten kanssa. Tämä mahdollistaa yrityksen riskien vähentämisen ja antaa CRISPR Therapeuticsille runsaasti tietoa ja asiantuntemusta. Muita kumppanuuksia ovat amerikkalaiset yritykset Viacyte ja Vertex Pharmaceuticals (VRTX ). Aikaisemmin spekuloitiin, että Vertex olisi kiinnostunut fuusiosta CRISPRin kanssa, mikä johti osakkeen hinnan piikkiin. Lahjakkaan tieteellisen tiimin ja huipputason tutkimuksen ansiosta CRISPR on herättänyt alan huomion, ja yrityksen pitkän aikavälin potentiaali on edelleen erittäin lupaava sijoittajille.

Yhteenveto

CRISPR-teknologia on yksi viimeaikaisista jännittävimmistä ja lupaavimmista tieteellisistä löydöksistä. Luomalla tavan tutkia ja muokata DNA:ta tarkasti, perinnöllisten sairauksien parantamisen mahdollisuus lähestyy todellisuutta. Lahjakkaan tieteellisen tiimin kanssa yritys on pitkällä lääkekehitysprosessissa ja sillä on useita lupaavia hoitoja testaus- ja hyväksyntävaiheessa. Yhteyksien ansiosta suuriin lääkeyrityksiin CRISPR Therapeuticsilla on kaikki työkalut tullakseen merkittäväksi toimijaksi alalla.