Biotechnologie
FDA genehmigt PIMJETMI; Meilensteinzahlung an Abbisko an US-Verkauf geknüpft
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EMD Serono gab am 10. November 2026 bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA PIMJETMI (Pimicotinib) für Erwachsene mit symptomatischem tenosynovialem Riesenzelltumor (TGCT) zugelassen hat, bei denen eine operative Resektion zu einer zunehmenden Funktionseinschränkung oder schwerer Morbidität führen könnte. Das einmal täglich oral einzunehmende Arzneimittel löst zudem eine neue Zahlung an den Entwickler Abbisko Therapeutics aus: eine zusätzliche Meilensteinzahlung beim ersten kommerziellen Verkauf in den USA.
Abbisko entwickelte den niedermolekularen Inhibitor des Rezeptors für den koloniestimulierenden Faktor 1 (CSF-1R) eigenständig und erteilte Merck KGaA weltweite Vermarktungsrechte (MRK.DE ), Darmstadt, Deutschland, die ihr Gesundheitsgeschäft in den USA und Kanada unter dem Namen EMD Serono betreibt. In der Bekanntgabe von Abbisko vom 11. November 2026 bezeichnete Gründer und Vorstandsvorsitzender Yao-Chang Xu PIMJETMI als „unser erstes eigenes innovatives Arzneimittel, das die Vermarktung erreicht“.
Eine weltweite Lizenz regelt die wirtschaftlichen Bedingungen
Die Lizenzvereinbarung vom Dezember 2023 räumte Merck zunächst exklusive Vermarktungsrechte für Festlandchina, Hongkong, Macau und Taiwan sowie eine Option auf weltweite Rechte ein. Merck übte diese Option im März 2025 aus und sicherte sich damit die exklusive weltweite Vermarktungslizenz.
Abbisko erhielt im Februar 2024 eine Vorauszahlung von 70 Millionen US-Dollar; die Lizenzzahlungen waren in US-Dollar ausgewiesen. Das Unternehmen erhielt im Mai 2025 die Optionsausübungsgebühr von 85 Millionen US-Dollar und erklärte, dass Letztere 2025 als Umsatz verbucht werde. Zusammengenommen belaufen sich diese beiden Zahlungen auf 155 Millionen US-Dollar, berechnet auf Grundlage der veröffentlichten Beträge. Gemäß der Vereinbarung kann Abbisko Zahlungen von bis zu 605,5 Millionen US-Dollar erhalten, einschließlich Vorauszahlungen sowie entwicklungs- und umsatzabhängiger Meilensteinzahlungen, zuzüglich zweistelliger prozentualer Lizenzgebühren auf den jährlichen weltweiten Nettoumsatz.
Phase-3-Daten belegen Zusammenhang zwischen Tumoransprechen und Funktion
Die Unternehmen beschreiben TGCT als seltenen, lokal aggressiv wachsenden Tumor, der Gelenke, Sehnenscheiden und Schleimbeutel befällt. Zu den Symptomen zählen Schmerzen, Schwellungen, Steifheit und eingeschränkte Beweglichkeit; eine unbehandelte oder wiederkehrende Erkrankung kann irreversible Schäden an Knochen, Gelenken und umliegendem Gewebe verursachen. Eine Überexpression des koloniestimulierenden Faktors 1 (CSF-1) in neoplastischen Synovialzellen treibt die Erkrankung voran, indem sie dazu führt, dass sich CSF-1R-exprimierende Entzündungszellen im Tumor ansammeln.
Die FDA-Entscheidung stützt sich auf die primären und längerfristigen Ergebnisse der globalen Phase-3-Studie MANEUVER mit Patienten, die für eine systemische Therapie infrage kamen und zuvor keine Anti-CSF-1-/CSF-1R-Therapie erhalten hatten. Im ersten, doppelblinden Teil wurden 94 Patienten im Verhältnis 2:1 randomisiert: 63 erhielten 24 Wochen lang einmal täglich 50 mg PIMJETMI, 31 ein Placebo. Geeignete Patienten konnten anschließend in eine offene Behandlung und eine Verlängerungsphase wechseln.
EMD Serono berichtete, dass eine verblindete unabhängige Auswertung anhand von RECIST v1.1 in Woche 25 eine objektive Ansprechrate von 56 % unter PIMJETMI gegenüber 3 % unter Placebo ergab (p<0,0001). Die Studie zeigte außerdem statistisch signifikante Verbesserungen des relativen Bewegungsumfangs, der körperlichen Funktionsfähigkeit und der Schmerzen. Bei einer medianen Nachbeobachtungsdauer von 14,3 Monaten war bei den ursprünglich der Pimicotinib-Behandlung zugewiesenen Patienten die mediane Ansprechdauer noch nicht erreicht. 77 % der Patienten, die bei dieser Auswertung angesprochen hatten, profitierten auch nach weiteren 12 Monaten weiterhin klinisch. Die funktionellen Messgrößen ergänzen die Bewertung des Nutzens um eine patientenzentrierte Perspektive, die über die Tumorschrumpfung hinausgeht und Symptome berücksichtigt, welche den Alltag einschränken.
EMD Serono berichtete, dass es in MANEUVER keine Hinweise auf cholestatische Hepatotoxizität oder eine Hypopigmentierung von Haaren oder Haut gab. Während der randomisierten, doppelblinden Phase führten behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse bei 1,6 % der mit Pimicotinib behandelten Patienten zum Abbruch der Behandlung und bei 7,9 % zu einer Dosisreduktion.
Die zusammen mit der Mitteilung veröffentlichte, von der FDA zugelassene Fachinformation warnt, dass PIMJETMI schwere Leberprobleme verursachen kann und erhöhte Leberenzymwerte häufig auftreten. Sie verlangt Blutuntersuchungen zur Überprüfung der Leberwerte vor Behandlungsbeginn und danach in regelmäßigen Abständen.
Die vierte nationale Zulassung
Die US-Entscheidung ist die vierte Marktzulassung für PIMJETMI, nach China im Dezember 2025, Kanada im Juni 2026 und der Schweiz im Oktober 2026. Der US-Zulassungsantrag wurde im Rahmen von Project Orbis geprüft, einer Initiative des FDA Oncology Center of Excellence zur internationalen Zusammenarbeit bei der Zulassung. Zum Zeitpunkt der Bekanntgabe liefen die Prüfungen durch weitere Partner von Project Orbis noch.
Die bislang offengelegten Zahlungen erfolgten bei Abschluss der Lizenzvereinbarung und ihrer Ausweitung auf weltweite Märkte. Umsatzabhängige Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren knüpfen nun weitere Einnahmen an den kommerziellen Erfolg von Merck in den zugelassenen Märkten. Damit wird die Umwandlung behördlicher Zulassungen in Verkäufe zur nächsten messbaren Phase der Vereinbarung.
