توقع ARK Invest أن يصبح تحرير الجينات صناعة بقيمة 30 مليار إلى 60 مليار دولار بحلول عام 2030

في السنوات الـ70 منذ اكتشاف اللولب المزدوج للحمض النووي، بدأنا نفهم حقًا سبب العديد من الأمراض الغامضة التي لا يمكن علاجها، مثل الهيموفيلية، التليف الكيسي، إلخ. معظم هذه الأمراض تنبع من تسلسلات جينية معطوبة: غالبًا ما يكون للجين تسلسل خاطئ وينتج بروتينًا غير فعال أو معطل. هذا الخطأ يؤدي بعد ذلك إلى فشل وظائف الأعضاء المهمة.

لطالما كان الهدف هو حل هذه الأمراض. المشكلة تكمن على مستوى الجينوم، لذا كل خلية مريض هي معطوبة بنفس القدر. ولا يمكن إدخال البروتين “الصحيح” في كل خلية تحتاجه.

كان ذلك حتى أصبح تحرير الجينات واقعًا. مع الموافقات على علاجات رائدة جديدة في الأشهر القليلة الماضية، حان الوقت للنظر في إمكانات هذا السوق.

تحرير الجينات

لقد كان باحثون يدرسون تحرير الجينات منذ ما يقرب من 20 عامًا. التقنيات المبكرة، مثل zinc-finger nuclease وTALENS، بدت واعدة لكنها غالبًا لم تكن كافية لتحقيق نتائج علاجية إلا في عدد قليل من الحالات المحدودة.

كانت النقطة الفارقة هي اكتشاف CRISPR-Cas9 في عام 2012. سمح ذلك بنهج مستهدف جدًا لتحرير الجينات. كما منح مكتشفيه جائزة نوبل في الكيمياء عام 2020.

تم اكتشاف بعض أنظمة CRISPR-Cas الأخرى منذ ذلك الحين. أبرزها CRISPR-Cas12، الذي ناقشناه في المقالة: “ما هو CRISPR-Cas12a2؟ ولماذا يهم؟” يمكنك أيضًا قراءة المزيد عن تقنية تحرير الجينات بشكل عام في هذه المقالة.

الآن، بعد حوالي 10 سنوات، نرى علاجات جديدة من تقنية CRISPR. وهناك أيضًا تقنيات تحرير جينات أكثر تقدمًا.

سوق تحرير الجينات

في سوق ناشئ فقط، أظهر اعتماد علاج تحرير جينات للهموفيلية في نوفمبر 2022 أن تحرير الجينات يمكن أن يكون قويًا طبيًا ومجدٍ ماليًا.

مع تكلفة تبلغ 3.5 مليون دولار لكل علاج، حطم هذا الرقم سجلات الأسعار المعتمدة التي كانت تحتفظ بها علاج جيني آخر، Zolgensma من Novartis (2 مليون دولار لكل علاج).

قد يبدو هذا التكلفة مفرطة، لكن يجب مقارنتها بتكلفة علاج هذه الأمراض في الواقع. على سبيل المثال، قد تصل تكلفة علاج الهيموفيلية إلى 28 مليون دولار ولا تضمن جودة حياة جيدة.

المصدر: ARK Invest

مع ما يقرب من 400 تجربة سريرية للعلاجات الجينية، هذا السوق جاهز للنمو بسرعة كبيرة. قد يتضاعف بأكثر من 10 أضعاف خلال السنوات السبع القادمة.

المصدر: ARK Invest

توقع ARK Invest هو حالة أساسية لإيرادات سنوية تبلغ 30 مليار دولار.

لهذا السبب تبقى العلاجات الجينية محصورة في الأمراض النادرة والمشكلات الجينية طوال هذا العقد.

المصدر: ARK Invest

إمكانات أوسع

إمكانية أخرى هي تطبيق تحرير الجينات على مجموعة أوسع بكثير من الأمراض. كانت الأمراض الجينية النادرة هي الموضوع الاختباري الواضح للتقنية، حيث كنا نعرف ما يحتاج إلى إصلاح، وكانت العلاجات المتوفرة ضعيفة أو غير موجودة، وحتى تحرير الجينات المكلف لا يزال أرخص من معظم العلاجات التقليدية.

لكن هناك نطاق أوسع من الإمكانات. العديد من التجارب السريرية الجارية في مجالات علاجية جديدة، مثل علم الأعصاب، الأورام (السرطان)، أو السكري.

وبينما تؤثر الأمراض النادرة عادة على بضعة آلاف أو عشرات الآلاف من الأشخاص، فإن هذه التطبيقات الجديدة تمس عشرات الملايين من الناس.

المصدر: ARK Invest

إذا أظهرت بعض هذه العلاجات فعالية تحرير الجينات لأكثر من مجرد الأمراض النادرة، فإن ARK Invest تقدر أن السوق المحتمل قد يكون أكبر بكثير. وبالتالي، قد يصل إلى إيرادات سنوية تصل إلى 60 مليار دولار بحلول عام 2030. وقد يستمر النمو بعد ذلك أيضًا.

شركات تحرير الجينات

تعمل جميع هذه الشركات على تقنية تحرير الجينات، بما في ذلك ما يتجاوز نطاق الأمراض النادرة. تم ترتيبها من الأكبر إلى الأصغر من حيث القيمة السوقية عند كتابة هذا المقال.

1. Vertex

VRTX مخطط السعر

Vertex هي شركة نشطة بشكل أساسي في علاج التليف الكيسي، على الأقل فيما يتعلق بمحفظة أدويةها المعتمدة. إنها تستثمر في إمكانات العلاجات الجينية لأصعب حالات التليف الكيسي.

مع ذلك، مشاركتها الرئيسية في تحرير الجينات ذات جانبين.

أولاً، مع العلاجات التي تم تطويرها مع CRISPR Therapeutics (CRSP ) لأمراض الدم: الثلاسيميا بيتا ومرض الخلايا المنجلية.

ثانيًا، من خلال الاستحواذ على ViaCyte. تقوم ViaCyte بتطوير، بالتعاون مع CRISPR Therapeutics، حلًا لمرض السكري من النوع الأول. سيكون هذا العلاج مزيجًا من علاج الخلايا الجذعية وعلاج تحرير الجينات. يمكنك قراءة المزيد عن تقنية علاج السكري هذه في هذه المقالة التفصيلية.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP مخطط السعر

أحد مؤسسي CRISPR Therapeutics هو إيمانويل شاربانتييه، مكتشف CRISPR–Cas9 وحاصل على جائزة نوبل في الكيمياء عام 2020 لهذا الاكتشاف.

تعمل CRISPR على عدة محاور، بما في ذلك أمراض الدم، الأورام، والسكري (يتم تطوير علاج السكري بالتعاون مع Vertex).

يمكنك قراءة المزيد عن CRISPR Therapeutic في مقالتنا “تحرير الجينات: CRISPR Therapeutics مقابل Beam Therapeutics (BEAM ).”

3. Beam Therapeutics

BEAM مخطط السعر

شركة ناشئة أخرى تتقدم بسرعة في مجال تحرير الجينات هي Beam Therapeutics. تستخدم نوعًا من تحرير الجينات يُسمى تحرير القواعد، والذي يستطيع تعديل حرف واحد فقط في كل مرة في الشيفرة الجينية. تركيزها الرئيسي هو علم الدم (مرض الخلايا المنجلية)، الأورام، والأمراض النادرة.

يمكنك متابعة الرابط أعلاه للحصول على مقارنة تفصيلية بين Beam وCRISPR Therapeutics.

4. UniQure

QURE مخطط السعر

UniCure هي الشركة التي ذكرنا عنها علاج الجينات للهموفيلية بتكلفة 3.5 مليون دولار للجرعة، والذي تم الموافقة عليه مؤخرًا في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي.

الشركة لا تستخدم تقنية شبيهة بـ CRIPR، بل تفضل الفيروسات الحاملة للحمض النووي (AAVV).

تأمل الشركة أن يتم توسيع النجاح الأخير في علاج الهيموفيلية إلى أمراض أخرى، لا سيما مرض هنتنغتون.

5. Editas Medicine

EDIT مخطط السعر

تكرس Editas جهودها لاستغلال قدرات نظام CRISPR-Cas12a. لقد غطينا بالتفصيل القدرات الفريدة لـ Cas-12a في مقالة مخصصة. ولكن لتلخيص ذلك باختصار:

• المشكلات الصعبة التي لا يمكن حلها باستخدام Cas9 قد تكون قابلة للتنفيذ باستخدام Cas12a
• يؤدي ذلك إلى فرص أعلى لحدوث تحرير الجينات مقارنةً بـ Cas9.
• يمكن تعديل أكثر من جين في آن واحد باستخدام Cas12a

الشركة لا تزال في المراحل الأولى من التجارب السريرية، مع تركيز على أمراض العين والدم.

يمكنك الاطلاع على ملف تعريف أكثر تفصيلاً ومقارنة تفصيلية مع CRISPR Therapeutics في هذه المقالة: “CRISPR Therapeutics مقابل Editas Medicine (EDIT ) “.

6. Sangamo Therapeutics

SGMO مخطط السعر

تعمل الشركة على عدة علاجات بالخلايا الجذعية وعلاج جيني للهموفيلية A، وهو الآن في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية، مع توقع تقديم طلب الموافقة بحلول نهاية عام 2024.

كما تعمل على علاج تحرير جيني لمرض فابري، وهو حالة تؤثر على الكبد.

يمكنك قراءة المزيد عن Sangamo (وكذلك Vertex) في مقالتنا “أفضل 5 شركات خلايا جذعية للاستثمار فيها (أبريل 2023)”.

7. Precigen

PGEN مخطط السعر

تقود الشركة مجال استخدام تحرير الجينات لعلاج السرطان.

منصة UltraCAR-T الخاصة بها تعدل جينات خلايا الدم البيضاء للمريض، مما يجعلها تهاجم خلايا السرطان بطريقة مستهدفة.

معظم علاجات CAR-T لا تزال في المرحلة الأولى من التجارب السريرية، بينما منتجات أخرى غير مركزة على تحرير الجينات متقدمة أكثر في خط أنابيب البحث والتطوير.

ما بعد العلاجات البشرية

تحرير الجينات لا يزال تقنية في مراحلها الأولى. لديه القدرة على إحداث ثورة في طريقة علاج الكائنات الحية.

على سبيل المثال، يمكن استخدامه في الزراعة لـ:

• إنشاء أصناف وسلالات جديدة.
• تقليل الحاجة.
• زيادة الغلة.

يمكنك قراءة المزيد عن ذلك والشركات النشطة في هذا المجال في مقالتنا “CRISPR ما بعد صحة الإنسان: الجبهة الاستثمارية الجديدة لتحرير الجينات”.

يمكنه حتى تحويل النباتات والكائنات الدقيقة إلى مصانع حيوية تنتج أدوية أو مواد وجزيئات ذات قيمة عالية. يُطلق على هذا المفهوم غالبًا اسم البيولوجيا التركيبية. يمكنك العثور على مزيد من المعلومات حول الشركات العامة المدرجة في هذا القطاع في مقالتنا: “أفضل 5 شركات عامة في مجال البيولوجيا التركيبية”.