Bioteknologi

Selskaper og forskningsinstitutter knyttet til Jennifer Doudna: oversikt fra mai 2023

mm
Publisert
Oppdatert
Legg til Securities.io blant dine foretrukne kilder på Google
Opplysning: Securities.io kan motta betaling når du bruker lenker til produkter vi vurderer. Dette påvirker ikke våre redaksjonelle vurderinger. Vi er ikke en registrert investeringsrådgiver; dette er ikke investeringsråd. Les vår affiliateopplysning.

CRISPR-revolusjonen

Denne oversikten fra mai 2023 omtaler selskaper og forskningsinstitutter med tilknytning til Jennifer Doudna. Finansiering, forskningsprogrammer og forventninger hører til denne historiske perioden. Nye bioteknologiske metoder kan åpne store muligheter innen produksjon, forskning og medisin.

I 2012 viste Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier og kollegene deres hvordan CRISPR-Cas9 kan programmeres til å klippe bestemte DNA-sekvenser. Arbeidet la grunnlaget for en viktig metode for genomredigering. For utviklingen av denne metoden fikk Doudna og Charpentier Nobelprisen i kjemi i 2020.

CRISPR står for Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Selskaper undersøker genredigering for å behandle sykdommer og utvikle nye egenskaper hos planter, mikroorganismer og dyr.

Doudna har en viktig rolle i denne utviklingen, som bygger på arbeidet til mange forskere.

Jennifer Doudna

Jennifer Doudna er en amerikansk molekylærbiolog som jobber ved University of California, Berkeley, og fokuserte tidlig i karrieren på RNA.

Emmanuelle Charpentier var medstifter av CRISPR Therapeutics (CRSP ) i 2013. Les mer i artiklene våre som sammenligner selskapet med Beam Therapeutics (BEAM )  og Editas Medicine (EDIT ).

Doudna bidro til å grunnlegge flere andre selskaper som omtales nedenfor.

Hvis du vil vite mer, kan du lese en lengre biografi om Doudna hos Britannica eller boken om henne av Walter Isaacson, som også skrev biografien om Steve Jobs.

Selskaper og forskningsinstitutter knyttet til Doudna

Doudna var blant medstifterne av følgende selskaper. Det betyr ikke at hun eier dem alle eller står for den daglige ledelsen:

Etter den første finansieringen i 2014 startet Innovative Genomics Institute (IGI) offisielt i 2015 som et samarbeid mellom UC Berkeley og UC San Francisco. Det samlet forskere fra flere institusjoner i California.

Hun er også aktiv ved Gladstone Institute of Data Science and Biotechnology og ved Doudnas laboratorium i Berkeley, hvor det blant annet forskes på genomredigering og registrering av biologisk informasjon gjennom Center for Genomic Editing and Recording (CGER).

Oversikten omtalte også rådgiverroller hos investeringsselskapet Sixth Street og InvisiShield, som utvikler preparater til bruk i nesen for å forebygge infeksjoner med luftveisvirus.

1. Editas Medicine

EDIT Prisdiagram

Editas arbeidet med Cas9 og satset i 2023 på den egenutviklede AsCas12a-varianten av Cas12a. Legemiddelkandidaten EDIT-301 for blodsykdommer var et eksempel. Sammenligningsartikkelen vår omtaler egenskaper ved Cas12a, blant annet:

  • Andre muligheter for å målrette DNA enn med Cas9, noe som kan være nyttig for bestemte redigeringer.
  • Høy redigeringseffektivitet i egnede celler og bruksområder, uten en generell garanti for at Cas12a alltid virker bedre enn Cas9.
  • Mulighet til flere samtidige redigeringer. Andre CRISPR-systemer kan også støtte slik multipleksredigering.

Editas fokuserte da særlig på blodsykdommer. I januar 2023 annonserte selskapet en avtale om å overføre de prekliniske iNK-celleprogrammene, inkludert kreftprogrammet EDIT-202, til Shoreline Biosciences og lisensiere tilhørende teknologi. Bildet viser en historisk utviklingsportefølje.

Les mer om selskapets historie, utviklingsprogrammer og økonomi i sammenligningsartikkelen vår.

2. Mammoth Biosciences

Mammoth var ikke børsnotert i 2023. Selskapet annonserte i 2021 finansieringer på til sammen 195 millioner dollar, ved en verdsettelse over 1 milliard dollar. Beløpet omfattet en Series D på 150 millioner og en tidligere Series C på 45 millioner fra slutten av 2020.

Mammoth ble presentert offentlig i 2018 med planer om å bruke CRISPR til lett tilgjengelige diagnostiske tester, testsett og en mobilapp, med mulig bruk på sykehus eller hjemme. Avlesning på omtrent tjue minutter var et utviklingsmål, ikke en garanti for alle sykdommer eller dokumentasjon på godkjente hjemmetester.

Selskapet utviklet og lisensierte CRISPR-systemer for diagnostikk og genredigering, blant annet Cas12, Cas13 og de svært små Cas14 og CasPhi. Virksomheten omfattet forskning, legemiddelutvikling og partnerskap; patentlisensiering var ikke hele forretningsmodellen.

3. Scribe Therapeutics

Scribe Therapeutics (SCTX ) var ikke børsnotert i 2023 og utviklet tilpassede CRISPR-systemer. Selskapet hentet 100 millioner dollar i Series B-finansiering i 2021. Den oppdaterte kursmodulen ved navnet viser til den senere Nasdaq-noteringen som SCTX i 2026.

X-Editing-plattformen bygget på CasX, et mindre protein enn vanlige Cas9-varianter. Den lille størrelsen kan gjøre levering til celler enklere, men dokumenterer ikke i seg selv bedre effekt. Selskapet offentliggjorde da begrenset informasjon om forskningsområder og tekniske resultater.

Kilde: Scribe Therapeutics

I 2020 inngikk Scribe et samarbeid med Biogen om genetisk betinget amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og et mulig ekstra nevrologisk mål. Avtalen omfattet 15 millioner dollar på forhånd, over 400 millioner i mulige utviklings- og kommersielle milepælsbetalinger og royaltyer. Biogen utvidet samarbeidet i 2022. I september 2022 inngikk Scribe også en avtale med Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) om å redigere NK-celleterapier mot kreft: 25 millioner dollar på forhånd, over 1 milliard i mulige milepælsbetalinger og royaltyer. De store beløpene var derfor hovedsakelig avhengige av fremtidige resultater.

4. Caribou Biosciences

CRBU Prisdiagram

Caribou ble grunnlagt for å utvikle CRISPR-teknologi og kommersialisere og lisensiere immaterielle rettigheter. Den historiske lisensoversikten nedenfor omfatter blant annet Novartis og Corteva:

I 2023 fantes også et samarbeid med AbbVie (ABBV ) om allogene CAR-T-celleterapier. Caribou utviklet dessuten egne CAR-T-programmer og da også CAR-NK-programmer. AbbVie-avtalen ble senere avsluttet i 2023.

chRDNA-teknologien bruker hybride RNA-DNA-guider med både Cas9 og Cas12a til bestemte redigeringer og innsetting av flere gener. Selskapet rapporterte i enkelte forsøk mindre redigering utenfor målsekvensen enn med guider av bare RNA. Dette er ikke en generell sammenligning med alle tidligere CRISPR-bruksområder.

Caribou rapporterte 317 millioner dollar i kontanter, kontantekvivalenter og omsettelige verdipapirer per 31. desember 2022. I mars 2023 forventet selskapet at dette skulle finansiere den daværende driftsplanen et stykke inn i 2025. Det var en historisk prognose, ikke en kontantbeholdning fra april 2023 eller en garanti for at lisensinntekter ville gi positiv kontantstrøm fra driften.

5. Innovative Genomics Institute (IGI)

Den 17. april 2023 ble det for IGI annonsert 70 millioner dollar i donorfinansiering gjennom TEDs Audacious Project for å redigere mikrobiomer med CRISPR til fordel for klima og helse. Jennifer Doudna og Jill Banfield ledet initiativet.

Dette fulgte et tidligere tilsagn på 11 millioner dollar fra Chan Zuckerberg Initiative i juni 2022 til forskning på hvordan genredigering kan forbedre planters og jordmikrobers opptak og lagring av karbon.

Andre omtalte forskningsinitiativer var:

Disse områdene viser mulige bruksområder for genomteknologi innen medisin, jordbruk og klimatiltak. Det er ulike utviklingsprogrammer, ikke utelukkende ferdige produkter.

Avsluttende tanker

Doudna har hatt en viktig rolle i CRISPR-forskningen og oppbyggingen av et nettverk av selskaper, institutter og laboratorier. Fremskrittene bygger også på mange andre forskere, gründere og samarbeidspartnere.

Denne historiske oversikten kan gi innsikt i CRISPR-teknologiens utviklingsretning. Andre bruksområder omtaler vi i «CRISPR utover menneskers helse: nye investeringsområder innen genredigering».

mm

Jonathan er en tidligere biokjemisk forsker som har arbeidet med genetisk analyse og kliniske studier. Han er nå aksjeanalytiker og finansskribent med fokus på innovasjon, markedssykluser og geopolitikk i sin publikasjon 'The Eurasian Century'.⁣⁣⁣​⁣