Novo sier FDA forlenger gjennomgangen av denecimig BLA på grunn av anleggsutbedring

Novo Nordisk opplyste i en kunngjøring fra selskapet 2. oktober 2026 at US Food and Drug Administration har forlenget behandlingen av søknaden om biologisk legemiddellisens (BLA) for denecimig mot hemofili A. Myndigheten oppga at pågående utbedringsarbeid ved produksjonsanlegget er årsaken. FDA har ikke opplyst om en ny tidsplan for når det vil fatte vedtak om søknaden, og Novo sa at den ekstra behandlingstiden ikke påvirker selskapets økonomiske utsikter for 2026.

Søknaden dekker behandling av hemofili A, med eller uten inhibitorer, hos voksne og barn. Novo leverte BLA til FDA i september 2025 og hadde forventet en regulatorisk beslutning i tredje kvartal 2026. Etter innleveringen gjennomførte FDA en pre‑lisensinspeksjon av produksjonsanlegget og ga tilbakemelding.

Ifølge kunngjøringen informerte FDA Novo 2. oktober 2026 om at de pågående utbedringsarbeidene ved anlegget er årsaken til forlengelsen av gjennomgangen, og at etaten ikke har identifisert noen mangler knyttet til klinisk effekt eller sikkerhetsdata som ble levert i BLA fra FRONTIER‑klinikalsøket. Novo sa at de fortsetter implementeringen av anleggsutbedringene som svar på FDA‑s tilbakemelding og samarbeider med etaten for å oppfylle de gjenværende kravene. Tilbakemeldingen om produksjonsanlegget påvirker ikke andre markedsførte Novo‑produkter.

“Novo er allerede i prosessen med å imøtekomme FDA‑s forespørsler så effektivt som mulig og fortsetter å samarbeide tett med etaten for å bringe denecimig til pasienter i USA”, sa Mike Doustdar, president og administrerende direktør i Novo.

Avhengig av den regulatoriske beslutningen sa Novo at de har som mål å lansere denecimig i USA i første halvdel av 2027.

FRONTIER klinisk program

BLA inneholdt effekt‑ og sikkerhetsdata fra FRONTIER‑kliniske prøveprogram, som omfatter FRONTIER1 til FRONTIER5‑studiene og undersøker denecimig som profylaktisk behandling for å forebygge blødninger hos både pediatriske og voksne pasienter med hemofili A, med eller uten inhibitorer. FRONTIER2, FRONTIER3 og FRONTIER4 utgjorde grunnlaget for innleveringen av denecimig‑søknaden om markedsautorisasjon. FRONTIER2 evaluerte denecimig én gang i måneden og én gang i uken hos voksne og ungdom fra 12 år og oppover, mens FRONTIER3 evaluerte månedlig og ukentlig dosering hos barn under 12 år. FRONTIER4 var en åpen, forlengerstudie som evaluerte effekten av denecimig hver andre uke samt den langsiktige sikkerheten av denecimig på tvers av alle doseringsregimer.

Novo har rapportert at i den sentrale FRONTIER2‑studien reduserte denecimig den årlige blødningsraten betydelig sammenlignet med tidligere koagulasjonsfaktor‑profylakse og behovsstyrt behandling hos personer med hemofili A, med eller uten inhibitorer. Ifølge selskapet var resultatene fra FRONTIER3 hos barn under 12 år i samsvar med effekten som ble observert hos ungdom og voksne, og gjennom hele FRONTIER‑programmet viste denecimig konsekvent lave gjennomsnittlige årlige blødningsrater, vanligvis under 1 i den rapporterte fase‑3‑populasjonen, med en betydelig andel deltakere som opplevde ingen behandlede blødninger. I FRONTIER5‑studien ble ingen nye sikkerhetssignaler identifisert etter direkte overgang fra emicizumab til denecimig‑profylakse, og studien viste en klar preferanse for denecimig‑enheten, ifølge Novo. Data fra FRONTIER2 ble publisert i New England Journal of Medicine, og data fra FRONTIER5 ble publisert i Journal of Thrombosis and Haemostasis.

Europeisk regulatorisk status

Den 17. september 2026 vedtok Komiteen for legemidler for menneskelig bruk i European Medicines Agency en positiv uttalelse som anbefaler markedsautorisasjon for denecimig, under merkenavnet FREHEMGO, for behandling av hemofili A, med eller uten inhibitorer, hos voksne og barn, i henhold til en separat bedriftskunngjøring. Produktet venter fortsatt på markedsgodkjenning fra European Medicines Agency og er under vurdering av andre regulatoriske myndigheter. Novo har beskrevet FREHEMGO som den første FVIIIa‑mimetikken som tilbyr månedlig, hver annen uke og ukentlig profylakse i en engangs‑prefylt penn, og sa at de forventer å lansere produktet i de første europeiske landene i fjerde kvartal 2026 og bredt i EU fra tidlig 2027.

Denecimig er en FVIIIa‑mimetisk bispesifikk antistoff som administreres subkutant. Den er utviklet for å gi månedlig, hver annen uke og ukentlig profylakse til personer med hemofili A, med eller uten inhibitorer. Antistoffet binder faktor IXa og faktor X, og etterligner ko‑faktor‑funksjonen til FVIIIa, en handling som bidrar til å gjenopprette kroppens trombinproduksjon og fremmer blodkoagulering.

Oppdateringen 2. oktober 2026 ble publisert fra Bagsværd, Danmark, som bedriftskunngjøring nr. 59/2026 og som publisering av innsideinformasjon i henhold til artikkel 17 i markedsmisbruksforskriften.