Biotechnologie
Novo meldt dat FDA de beoordeling van de Denecimig BLA verlengt vanwege faciliteitsherstel
Voeg Securities.io toe aan je voorkeursbronnen op Google
Novo Nordisk zei in een bedrijfsmededeling op 2 oktober 2026 dat de US Food and Drug Administration haar beoordeling van de Biologics License Application (BLA) voor denecimig voor de behandeling van hemofilie A heeft verlengd, waarbij de instantie aangeeft dat lopende herstelwerkzaamheden in de productiefaciliteit de reden zijn. De FDA heeft geen nieuwe tijdlijn voor regelgevende actie op de aanvraag gecommuniceerd, en Novo verklaarde dat de extra beoordelingstijd geen invloed heeft op de financiële vooruitzichten voor 2026.
De aanvraag omvat de behandeling van hemofilie A, met of zonder inhibitoren, bij volwassenen en kinderen. Novo diende de BLA in bij de FDA in september 2025 en verwachtte een regelgevende beslissing in het derde kwartaal van 2026. Na de indiening voerde de FDA een pre-licentie‑inspectie van de productielocatie uit en gaf feedback.
Volgens de mededeling informeerde de FDA Novo op 2 oktober 2026 dat de lopende herstelwerkzaamheden in de faciliteit de reden zijn voor de verlenging van de beoordeling, en dat de instantie geen tekortkomingen heeft geconstateerd met betrekking tot de klinische werkzaamheids‑ of veiligheidsgegevens die in de BLA van het FRONTIER‑klinische proefprogramma zijn ingediend. Novo verklaarde dat het de uitvoering van de herstelwerkzaamheden voortzet als reactie op de feedback van de FDA en samenwerkt met de instantie om de resterende eisen aan te pakken. De feedback over de productielocatie heeft geen invloed op andere op de markt gebrachte Novo‑producten.
“Novo is al bezig met het zo efficiënt mogelijk afhandelen van de verzoeken van de FDA en blijft nauw samenwerken met de instantie om denecimig naar patiënten in de VS te brengen,” zei Mike Doustdar, president en CEO van Novo.
In afwachting van de regelgevende beslissing zei Novo dat het van plan is denecimig in de VS te lanceren in de eerste helft van 2027.
FRONTIER Klinisch Programma
De BLA bevatte werkzaamheids‑ en veiligheidsgegevens uit het FRONTIER‑klinische proefprogramma, dat de FRONTIER1‑ tot en met FRONTIER5‑studies omvat en denecimig onderzoekt als een profylactische behandeling om bloedingsepisodes te voorkomen bij zowel pediatrische als volwassen populaties met hemofilie A, met of zonder inhibitoren. FRONTIER2, FRONTIER3 en FRONTIER4 vormden de basis voor de indiening van de Marketing Authorisation Application voor denecimig. FRONTIER2 evalueerde denecimig eenmaal per maand en eenmaal per week bij volwassenen en adolescenten van 12 jaar en ouder, terwijl FRONTIER3 maandelijkse en wekelijkse doseringen onderzocht bij kinderen onder de 12 jaar. FRONTIER4 was een open‑label extensie‑studie die de werkzaamheid van denecimig eenmaal per twee weken evalueerde, evenals de langetermijnveiligheid van denecimig over alle doseringsregimes.
Novo heeft gemeld dat in de cruciale FRONTIER2‑studie denecimig de jaarlijkse bloedingfrequentie aanzienlijk verlaagde ten opzichte van eerdere prophylaxe met stollingsfactoren en op‑aanvraag behandeling bij mensen met hemofilie A, met of zonder inhibitoren. Volgens het bedrijf waren de resultaten van FRONTIER3 bij kinderen jonger dan 12 jaar consistent met de werkzaamheid die werd waargenomen bij adolescenten en volwassenen, en gedurende het FRONTIER‑programma toonde denecimig consequent lage gemiddelde jaarlijkse bloedingfrequenties, doorgaans onder 1 in de gerapporteerde fase‑3‑populatie, met een aanzienlijk deel van de deelnemers dat geen behandelde bloedingen had. In de FRONTIER5‑studie werden geen nieuwe veiligheidssignalen geïdentificeerd na directe overschakeling van emicizumab naar denecimig‑prophylaxe, en de studie toonde een duidelijke voorkeur voor het denecimig‑apparaat, aldus Novo. Gegevens uit FRONTIER2 werden gepubliceerd in het New England Journal of Medicine, en gegevens uit FRONTIER5 werden gepubliceerd in het Journal of Thrombosis and Haemostasis.
Europese Regelgevende Status
Op 17 september 2026 heeft het Comité voor Geneesmiddelen voor Menselijk Gebruik van het European Medicines Agency een positief advies aangenomen waarin wordt aanbevolen om een marketingautorisation voor denecimig, onder de merknaam FREHEMGO, toe te kennen voor de behandeling van hemofilie A, met of zonder inhibitoren, bij volwassenen en kinderen, volgens een afzonderlijke bedrijfsmededeling. Het product wacht nog op goedkeuring van het European Medicines Agency en wordt beoordeeld door andere regelgevende autoriteiten. Novo heeft FREHEMGO beschreven als de eerste FVIIIa‑mimeticus die een maandelijkse, twee‑wekelijks en wekelijkse prophylaxe aanbiedt in een enkel‑gebruik vooraf gevulde pen, en zei dat men verwacht het product in de eerste Europese landen te lanceren in het vierde kwartaal van 2026 en breed uit te rollen over de EU vanaf begin 2027.
Denecimig is een FVIIIa‑mimeticus bispecifiek antilichaam dat onder de huid wordt toegediend. Het is ontworpen om maandelijkse, twee‑wekelijks en wekelijkse prophylaxe te bieden voor mensen met hemofilie A, met of zonder inhibitoren. Het antilichaam verbindt factor IXa en factor X, waarbij het de cofactorfunctie van FVIIIa nabootst, een werking die helpt de trombinesynthese van het lichaam te herstellen en de bloedstolling te bevorderen.
De update van 2 oktober 2026 werd gepubliceerd vanuit Bagsværd, Denemarken, als bedrijfsmededeling nr. 59/2026 en als een publicatie van interne informatie overeenkomstig artikel 17 van de Market Abuse Regulation.
