CRISPR가 마침내 1형 당뇨병을 완전히 치료할 수 있을까?

당뇨병과 그 과제에 대한 이해

당뇨병은 두 가지 형태로 존재합니다. 제2형 당뇨병은 가장 흔한 형태로, 주로 대사 질환으로, 건강에 해로운 생활 습관과 비만으로 인해 신체 세포가 인슐린에 제대로 반응하지 않게 됩니다.

더 위험한 형태의 당뇨병은 제1형 당뇨병으로, 면역 체계가 자기 세포, 특히 인슐린 생성을 담당하는 췌장의 랑게르한스섬을 공격하는 질환입니다. 결과적으로, 이 질환은 인슐린 주사가 발명되기 전까지는 100% 치사율이었습니다.

출처: 자연

하지만 인슐린은 만병통치약이 아닙니다. 지속적인 혈당 모니터링이 필요하고, 1형 당뇨병의 모든 잠재적 합병증을 없애지는 못하기 때문입니다. 또한, 인슐린은 대부분 어린 시절에 시작되어 어린 나이에 환자의 삶의 질에 큰 영향을 미칩니다.

출처: 스프린트 메디컬

이것이 바로 더 오래 지속되는 치료법이 이상적인 이유입니다. 일부 생명공학 회사들은 장기 기증자나 실험실에서 배양한 줄기세포에서 추출한 인슐린 생성 세포를 이식하는 데 진전을 보이고 있습니다.

하지만 이러한 방법들은 환자의 면역 체계가 췌장 세포를 파괴하는 경향을 없애지는 못합니다. 따라서 치료를 "유지"하려면 면역억제제를 복용해야 합니다.

이식된 세포를 보호하는 반면, 면역 활동을 억제하면 감염, 암 및 기타 심각한 부작용의 위험이 있습니다.

현재 자가면역 증후군을 막기 위해 면역 체계를 재프로그램할 수 있는 신뢰할 만한 치료법은 없습니다. 하지만 이식된 췌장 세포를 유전적으로 변형하여 면역 반응을 유발하지 않도록 하는 새로운 방법이 등장하고 있으며, 이를 통해 면역억제제의 필요성을 없앨 수 있습니다.

권위 있는 과학 저널 Nature는 "라는 제목의 기사에서 이 개념에 대한 새로운 진전을 보고했습니다.당뇨병에 대한 희망: CRISPR 편집 세포가 인체에서 인슐린을 분비하고 면역 감지를 회피합니다.".

1형 당뇨병 치료에 대한 새로운 접근법

기능 복원, 하지만 주의 사항 있음

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앞서 언급했듯이, 인슐린을 생성하는 세포의 이식에 있어서 어느 정도 진전이 있었습니다.

정점 제약 (VRTX -4.56 %) 일련의 인수를 거쳐 선두를 달리고 있습니다.

• 첫째, 2019년에 하버드 대학교의 더그 멜튼이 개발한 특허를 기반으로 설립된 스타트업인 Semma Therapeutics를 인수했습니다.
• 두 번째로, 2021년 ViaCyte를 인수하여 췌장 전구체 줄기세포를 췌장에 주입했습니다.

2025년 12월, 버텍스는 1년 전 제12형 당뇨병 환자 10명에게 배아줄기세포 유래 췌도(islet)를 이식했다고 발표했습니다. XNUMX명 중 XNUMX명은 더 이상 인슐린 주사가 필요하지 않았습니다. 버텍스는 내년에 이 세포 치료에 대한 규제 승인을 신청할 계획입니다.

마찬가지로, 리프로제닉스 바이오사이언스 중국 항저우에 있습니다 재프로그래밍된 줄기세포로 섬 생성 수혜자 자신의 지방 조직에서 추출한 것으로, 초기부터 성공 사례가 보고되었습니다.

이러한 접근법은 환자 자신의 세포를 사용하는 경우에도 여전히 면역 억제를 필요로 합니다. 왜냐하면 면역 체계가 인슐린을 생성하는 세포를 파괴하는 것이 원래 질병의 원인이기 때문입니다.

9.4년에는 1형 당뇨병을 앓고 있는 어린이와 성인이 2025만 명이었고, 16.4년까지는 2040만 명으로 늘어날 것으로 예상되며, 이로 인해 매년 201,600명이 사망할 것으로 예상되므로, 더욱 오래 지속되는 치료법이 필요합니다.

CRISPR로 완전한 회복이 가능할까?

Sana Biotechnology에서는 다른 접근 방식을 취하고 있습니다. (SANA -8.58 %)워싱턴주 시애틀에 본사를 둔 스타트업입니다.

획기적인 발표에서 Sana는 그들이 이식했다고 선언했습니다. CRISPR 편집 1형 당뇨병을 앓고 있는 사람에게 췌장 세포를 이식합니다.

유전자 변형 세포는 수혜자가 면역 체계를 약화시키는 약물을 복용할 필요 없이 수개월 동안 혈당을 조절하는 인슐린을 분비했습니다.

“예비 데이터는 확실히 우리 커뮤니티의 사기를 북돋아 주었습니다. 정말 우아한 접근 방식입니다.”

에런 코왈스키 - C비영리 단체인 Breakthrough T1D의 임원

그들은 New England Journal of Medicine에 그들의 결과를 자세히 설명했습니다.¹, 제목 아래 '면역억제 없이 이식된 동종 베타 세포의 생존".

정말 충분한가요?

다른 과학자들은 이 발표에 그다지 열광적이지 않습니다. 그들은 이 예비 결과에 몇 가지 중요한 한계점이 있다고 지적합니다.

첫째, 이 연구는 단 한 사람만을 대상으로 했기 때문에 프로토콜이 대량 배포에 충분히 신뢰할 수 있는지 파악하기 어렵습니다.

또 다른 문제는 환자가 낮은 용량의 세포를 투여받아 인슐린 생산이 너무 낮아져 아직은 인슐린 투여의 필요성이 없어지지 않는다는 것입니다.

그럼에도 불구하고, 면역 체계로부터 이식된 세포를 숨기는 유전자 변형을 만드는 것은 매우 중요한 단계가 달성된 것으로 보입니다.

CRISPR 솔루션에 투자

사나 테라퓨틱스

사나 테라퓨틱스는 2019년에 전 주노 테라퓨틱스 임원인 한스 비숍과 스티브 하르에 의해 설립되었습니다.

Juno Therapeutics는 셀진에 9억 달러에 인수된 면역 요법 회사였으며, 74년 후에 브리스톨 마이어스 스퀴브(BMS)에 XNUMX억 달러에 인수되었습니다.

사나의 수정 "저면역” 세포 면역 체계의 두 부분, 즉 적응 면역 체계와 선천 면역 체계를 모두 피하도록 설계되었습니다.

적응 체계의 림프구를 피하기 위해 그들은 HLA-1과 2 마커를 변형했습니다. 하지만 이것만으로는 세포가 선천적 시스템의 공격에 더 민감해질 뿐입니다.

그래서 그들은 세포가 CD37이라는 단백질을 과발현하도록 만듭니다. 이 단백질은 자연살해세포라고 불리는 면역 감시 세포가 편집된 세포를 공격하는 것을 막는 "나를 죽이지 마"라는 보호 신호 역할을 합니다.

출처: 사나 테라퓨틱스

이 회사의 다음 단계는 장기 기증 세포를 사용하지 않고 줄기 세포에서 동일한 유형의 저면역 세포를 생산하여 대량 생산을 가능하게 하는 것입니다.

이를 통해 회사는 상업적으로 실행 가능한 제품에 한 걸음 더 가까워졌지만, 임상 시험은 2027년 이전에는 시작되지 않을 가능성이 높고 그 이후로도 몇 년이 걸릴 것입니다.

출처: 사나 테라퓨틱스

이 개념은 당뇨병 외에도 많은 잠재력을 가지고 있을 수 있습니다. 최소 75가지 이상의 다양한 자가면역 질환이 면역 B세포 병리로 인해 발생합니다.

저면역 세포를 만드는 전략을 췌장 세포 외의 다른 세포에도 적용할 수 있다면, 5만 명이 넘는 환자의 생명을 구할 수 있을 것입니다.

마찬가지로, 암 치료에 사용되는 동종이형 CAR-T 세포도 이 기술의 혜택을 누릴 수 있습니다. 현재 임상 291상 단계에 있는 이 회사의 SCXNUMX 연구 프로그램은 이 개념의 잠재력을 검토하고 있습니다.

출처: 사나 테라퓨틱스

전반적으로 Sana Therapeutics의 예비 결과는 매우 유망하며, 이 방법은 면역 억제제를 필요로 하지 않기 때문에 Vertex의 초기 임상 시험에서 얻은 인상적인 결과보다도 더 우수할 수도 있습니다.

그러나 투자자들은 회사가 아직 초기 단계에 있으며, FDA 승인을 받은 치료법을 개발하기까지는 수년이 걸릴 것이라는 점을 알아야 합니다.

약물 개발과 임상 시험의 평균 실패율을 고려하면, 이는 해당 회사의 주식이 향후 발생할 수 있는 의학적 또는 기술적 문제와 관련된 본질적인 위험을 안고 있다는 것을 의미합니다.

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참조 :

^{1. Per-Ola Carlsson, Xiaomeng Hu, Ph.D., 외. 면역억제 없이 이식된 동종 베타 세포의 생존. 뉴잉글랜드 의학 저널. 제393권 9호. (2025) DOI : 10.1056 / NEJMoa2503822}