10 Azioni Biotech Promettenti in cui Investire (settembre 2026)

Il luogo di nascita della rivoluzione medica

While biotechnology (BioTech) is a very large field, its largest impact is in medicine. For a long time, medicine has mostly guessed what was wrong in the body of patients. Even when it became more scientifically driven, it still had to rely on assumptions, indirect measures, and partial knowledge to try to bring people back to health.

Un’altra limitazione della medicina era trattare i sintomi, non le cause. Un medico poteva ridurre i livelli di colesterolo ma non risolvere il motivo per cui erano alti in primo luogo. Somministrare insulina extra, ma non farla produrre dal corpo.

La BioTech, e soprattutto le nuove ondate di innovazione che ora raggiungono il mercato, è diversa. Manipolando in modo controllato, la BioTech può mirare a rigenerare tessuti danneggiati o modificare il codice genetico difettoso.

Quindi, questa lista esplorerà le azioni biotech più promettenti, sia dal punto di vista degli investimenti che da quello tecnologico e medico.

10 Azioni Biotech Promettenti nel Settore Medico

(Queste azioni sono ordinate per capitalizzazione di mercato al momento della stesura)

1. Vertex Pharmaceuticals Incorporated

VRTX Grafico dei prezzi

Vertex è il leader nel trattamento della fibrosi cistica, una malattia genetica mortale, con 4 diversi trattamenti mirati a diversi profili di pazienti. I pazienti che non possono essere trattati con la terapia attuale hanno un farmaco in fase III di sperimentazione clinica, Vanzacaftor.

Stanno inoltre sviluppando una terapia genica per una cura permanente della fibrosi cistica utilizzando la tecnologia mRNA.

Fonte: Vertex

Ma ciò che rende Vertex promettente non è solo renderla gestibile o addirittura curare la fibrosi cistica. Cerca anche l’approvazione per un trattamento della malattia falciforme e una terapia per la beta-talassemia.

Oltre alle malattie rare, sta anche lavorando alla cura del diabete di tipo 1 in partnership con CRISPR Therapeutics (CRSP ) e la sua tecnologia di editing genetico. Questa relazione si è approfondita dopo l’acquisizione di ViaCyte.

E se non fosse stato sufficiente, ha anche un altro programma con lo stesso obiettivo per coprire possibili intoppi tecnici.

Infine, il loro trattamento VX-548 per il dolore acuto è nell’ultima fase di sviluppo e potrebbe essere una nuova alternativa agli oppioidi senza il rischio di dipendenza e con meno effetti collaterali.

Fonte: Vertex

2. Moderna, Inc.

MRNA Grafico dei prezzi

Uno dei grandi vincitori della pandemia e della tecnologia dei vaccini mRNA, Moderna sta raddoppiando le applicazioni vaccinali dell’mRNA. Ha non meno di 32 sperimentazioni cliniche per vaccini mRNA, che coprono 14 patogeni come il RSV, Zika, HIV, virus di Epstein-Barr o citomegalovirus.

Oltre a questo forte focus sui vaccini, Moderna sta anche esplorando il potenziale della tecnologia mRNA per terapie contro il cancro.

Un altro aspetto promettente di Moderna è una serie di acquisizioni di ambiziosi piccoli startup che lavorano su piattaforme tecnologiche completamente nuove. Per esempio, azienda di genomi sintetici OriCiro, metagenomica e scoperta di geni AI Metagenomi, e terapie a macrofagi Carisma Therapeutics.

Fonte: Moderna

La strategia complessiva sembra riuscire a cogliere le nuove tecnologie emergenti in modo simile a come l’mRNA lo è stato una volta: estremamente promettente ma ancora lontano dal raggiungere i mercati con un prodotto utilizzabile. Insieme a un budget R&D che è triplicato nel 2023 rispetto al 2023, Moderna probabilmente sarà una delle aziende più innovative al mondo nel prossimo decennio.

3. BioNTech SE

BNTX Grafico dei prezzi

Il leader nel vaccino mRNA per il Covid-19, BioNTech (BNTX ), sta ora cercando di espandere il potenziale della tecnologia mRNA.

Questo inizia con i vaccini, con candidati per l’herpes zoster, la tubercolosi, la malaria, l’HIV e il virus dell’herpes.

Ma l’obiettivo più ambizioso è usare l’mRNA per curare il cancro. BioNTech attualmente ha 12 diversi candidati in trattamenti oncologici, che coprono il cancro alle ovaie, alla prostata, all’intestino, alla pelle, alla testa, al collo e a molteplici tumori solidi. La maggior parte è in fase I di sperimentazione clinica, con già 3 candidati in fase II. Sono interamente di proprietà o in partnership con Sanofi (SNW.DE ) (SNY ) e Genentech.

BioNTech sta anche lavorando su vari altri metodi terapeutici, inclusi terapie cellulari e geniche, anticorpi e farmaci chimici.

Grazie alla cultura dell’innovazione dell’azienda e ai ricavi straordinari derivanti dalla pandemia, BioNTech è ben posizionata per rimanere all’avanguardia dell’innovazione mRNA. Con più sperimentazioni cliniche sulla terapia oncologica mRNA rispetto a tutti i suoi concorrenti messi insieme, sarà probabilmente il vincitore in questo campo se la tecnologia potrà essere utilizzata con successo.

4. Exact Sciences Corporation

Il cancro è particolarmente mortale perché spesso è una malattia silenziosa. La maggior parte delle volte, i sintomi diventano visibili solo quando è già troppo tardi. Per questo la diagnosi precoce può migliorare radicalmente il tasso di sopravvivenza dei pazienti oncologici.

Per un monitoraggio efficace, la tecnologia deve essere non invasiva e sufficientemente economica da consentire test regolari. Questa è l’idea alla base di Exact Sciences , che utilizza sia dati DNA che RNA per rilevare il cancro in fase precoce, che i test DNA “semplici” potrebbero non individuare.

L’azienda sviluppa soluzioni per tutte le fasi della rilevazione del cancro.

Fonte: Exact Sciences

Tale rilevazione del cancro avviene da un semplice campione di sangue ed è anche chiamata biopsia liquida. Exact Sciences ha aumentato i ricavi del 38% CAGR e ha raggiunto un EBITDA positivo nel 2023.

Fonte: Exact Sciences

Nel lungo termine, è probabile che la biopsia liquida diventi un test di routine, poiché la diagnosi precoce del cancro è molto più economica (e sicura) rispetto al rilevarlo in seguito, rendendola un’opzione molto conveniente per le assicurazioni e la società in generale.

5. Neurocrine Biosciences, Inc.

NBIX Grafico dei prezzi

Neurocrine è focalizzata sulla neurologia, con 2 farmaci approvati e 2 altri concessi in licenza a AbbVie in cambio di pagamenti di royalty (ABBV ).

Il suo portafoglio contiene:

• 7 potenziali trattamenti neuropsichiatrici, di cui uno per la schizofrenia è in fase 3.
• 1 potenziale trattamento neuro-endocrinologico (ormoni cerebrali) in fase 3.
• 5 potenziali trattamenti neurologici sono in fase 3: uno per la malattia di Huntington e uno per la paralisi cerebrale.

Fonte: Neurocrine

Mentre il farmaco approvato fornisce flusso di cassa attuale, il valore dell’azione risiede nel portafoglio R&D. La schizofrenia o la malattia di Huntington sono attualmente trattate molto poco e potrebbero rappresentare mercati molto grandi da creare e catturare per Neurocrine.

6. Ionis Pharmaceuticals, Inc.

IONS Grafico dei prezzi

Mentre l’mRNA è stato al centro dell’attenzione negli ultimi 3 anni, l’RNA è una molecola complessa con molti altri sottotipi. Tra questi ci sono micro-RNA (miRNA) e antisense-RNA (asRNA).

Sono RNA presenti naturalmente che non codificano alcun gene. Invece, regolano l’attività dell’mRNA standard, modificando l’attività genetica delle cellule. È stato scoperto che sia miRNA che asRNA sono coinvolti in molte malattie.

Ionis Pharmaceuticals (IONS ) (IONS) è leader nelle terapie antisense-RNA. Attualmente ha 4 farmaci commercializzati e un ricco portafoglio di potenziali nuovi farmaci, di cui 9 sono in fase III di sperimentazione clinica:

• 12 terapie neurologiche.
• 8 terapie cardiovascolari.
• 3 terapie per malattie rare.
• 8 altre malattie (Epatite B, malattie renali, ecc…)

Ionis ha anche creato una joint venture con il leader RNAi Alnylam (ALNY): Regulus (RGLS). La società congiunta utilizzerà brevetti unici di entrambe le aziende per creare sinergie tra le tecnologie proprietarie delle due società.

Quanto lontano RNAi, miRNA e asRNA possano arrivare come classe terapeutica è ancora da vedere. Ma se il caso dell’mRNA ci ha insegnato qualcosa, è che siamo solo all’inizio di applicazioni basate sull’espressione genica indotta o regolata, e le molecole RNA saranno al centro di questo nuovo campo della BioTech e della medicina.

7. 10x Genomics, Inc.

TXG Grafico dei prezzi

I progressi della biotecnologia moderna sono stati diretti o indiretti grazie alla genomica moderna. Nessun laboratorio moderno potrebbe funzionare senza il sequenziamento completo del genoma, le analisi RNA e il rilevamento delle proteine.

Quindi, quando appare un nuovo segmento di analisi biotecnologica, ricercatori e investitori hanno buone ragioni per entusiasmarvisi. 10x Genomics (TXG ) (insieme ai concorrenti Nanostring) lo sta facendo creando la “biologia spaziale.”

Invece di osservare il “mix” di molecole in un campione, la biologia spaziale può determinare dove in un tessuto o in una singola cella si trovi una molecola di interesse, come una specifica sequenza di RNA. E questo può avvenire sia in 2D che in 3D. Nel 2020, Nature Methods ha definito la trascrittomica spaziale il “metodo dell’anno.”

Alcune stime collocano il mercato indirizzabile totale della biologia spaziale a 16 miliardi di dollari, poiché la maggior parte della ricerca genetica e di biologia molecolare è ancora effettuata con tecnologie più vecchie e meno potenti.

Fonte: Nanostring

10x Genomics è cresciuta usando una combinazione di R&D (oltre 1 miliardo di dollari investiti finora in R&D) e acquisizioni. In particolare, la sua piattaforma Visium è stata ottenuta tramite l’acquisizione di Spatial Transcriptomics nel 2018.

Per ora, la biologia spaziale e le macchine di 10x Genomics sono utilizzate esclusivamente dai ricercatori. Questo era vero anche per i sequenziatori genetici e le macchine PCR nei primi anni 2000, e ora sono presenti in ogni ospedale e laboratorio medico. Lo stesso potrebbe accadere per gli strumenti di biologia spaziale, con una più ampia adozione da parte della comunità di ricerca nel frattempo.

8. CRISPR Therapeutics AG

CRSP Grafico dei prezzi

CRISPR è una tecnologia rivoluzionaria che consente l’editing dei geni di una cellula o addirittura dell’intero organismo con alta precisione. Questo potrebbe essere usato per risolvere innumerevoli malattie genetiche finora incurabili.

CRISPR Therapeutics è stata fondata dal co-scopritore di CRISPR Cas9 e vincitore del Premio Nobel 2020 Emmanuel Charpentier. L’azienda si concentra sull’applicazione del sistema Cas9 alla medicina umana.

Fonte: CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics sta lavorando in stretta collaborazione con la più grande biotech Vertex per sviluppare terapie per malattie del sangue e una potenziale cura per il diabete di tipo 1.

Oltre al diabete, i due programmi di punta del portafoglio R&D di CRISPR Therapeutics sono terapie ematiche per la beta-talassemia e le malattie falciformi (SCD). Entrambi sono sviluppati in partnership con Vertex.

CRISPR Therapeutics sta anche sviluppando una cellula del sistema immunitario modificata che può essere prodotta in anticipo e adattata a tutti i pazienti oncologici. L’azienda ha attualmente 8 candidati nel portafoglio, di cui 2 già in sperimentazione clinica.

CRISPR è stata una delle aziende biotecnologiche più promettenti dell’ultimo decennio, offrendo di rendere le terapie geniche una realtà dopo molti inizi falliti.

Con CRISPR in grado di aiutare a curare malattie genetiche e cancro, due dei problemi di salute più poco trattati, l’azienda leader nel settore ha molto potenziale, come evidenziato dalla partnership sempre più stretta con la più vecchia e grande biotech e leader delle malattie rare Vertex.

9. Sangamo Therapeutics, Inc.

SGMO Grafico dei prezzi

Sangamo è una biotech di terapia genica e cellule staminali. Il suo programma di punta è una terapia genica per l’emofilia A, in partnership con Pfizer (PFE ), in fase 3 di sperimentazione clinica. Le domande di licenza biologica (BLA) sono previste per la fine del 2024.

I suoi altri importanti programmi di terapia con cellule staminali in sviluppo sono:

• Terapia genica per la malattia di Fabry, in fase 1
• Una terapia con cellule staminali per rimuovere il rischio di rigetto del trapianto renale in fase 1
• Una terapia con cellule staminali per la malattia falciforme, in fase 1 di sperimentazione clinica

L’ingegneria genomica di Sangamo potrebbe essere usata per risolvere problemi neurologici come le malattie da prioni (come la mucca pazza), Huntington, ecc. Questi programmi sono sviluppati in partnership con Pfizer, Novartis, Biogen e Takeda.

Sangamo si basa sulla più consolidata tecnologia “zinc-finger” per il suo editing genico. Sebbene a volte più complessa, consente anche un effetto su tutto il genoma, rispetto all’effetto più limitato dei metodi basati su CRISPR.

Essendo il leader nella tecnologia zinc-finger per applicazioni mediche, Sangamo ha molto potenziale per lavorare su malattie in cui l’editing di un singolo gene non può fornire risultati sufficienti.

10. Evofem Biosciences, Inc.

(Come nota a margine, Evofem ha effettuato uno split inverso di 1-125, che spiega il grafico del prezzo delle azioni un po’ strano.)

Evofem è il venditore di Phexxi, un metodo contraccettivo rivoluzionario senza ormoni approvato nell’estate del 2020. È stato sviluppato con il supporto dell’Università di Illinois Chicago. Questo lo rende adottato principalmente da donne che in precedenza non volevano o non potevano usare altre forme di contraccezione (spesso per motivi medici).

Il metodo utilizza una combinazione di acido lattico, acido citrico e bitartrato di potassio e fornisce protezione contro clamidia e gonorrea. È anche un prodotto piuttosto semplice ed economico da produrre.

Le vendite di Phexxi sono aumentate rapidamente dall’approvazione, riflettendo la crescente consapevolezza e adozione da parte delle donne di questa soluzione. La crescita è continuata nel 2023, con febbraio 2023 che ha registrato il 15% di unità vendute in più rispetto a febbraio 2022.

Fonte: Evofem

L’azienda punta a raggiungere il pareggio di flusso di cassa nel 2023 e a rilanciare la quotazione sui principali mercati azionari (l’azione è attualmente negoziata nei mercati OTC – Over The Counter).

Con il brevetto di Phexxi valido almeno fino al 2033, questa è una interessante azienda di nicchia a prodotto unico con una lunga pista per la sua proprietà intellettuale. Ulteriore crescita potrebbe derivare da applicazioni aggiuntive così come licenze internazionali.

Molte poche aziende biotech si concentrano sulla salute delle donne, rendendo questo mercato poco trattato e poco monetizzato. Il prodotto semplice ma efficace di Evofem dimostra il potenziale di questo settore di generare risultati straordinari dagli sforzi di R&D. Con il suo farmaco approvato potenzialmente utile per ulteriori applicazioni, Evofem è una biotech molto promettente che viene scambiata a una valutazione molto bassa (inferiore a 2 milioni di dollari al momento della stesura di questo articolo).