Tarkkuuslääkkeet voisivat kasvaa 6‑kertaisiksi 500 miljardista 3 biljooniin vuoteen 2030 mennessä

Vanha terapeuttinen menetelmä

Until recently, most of the pharmaceutical industry has been focused on finding new chemical molecules that could be used as drugs. The idea is to find chemical compounds affecting body and cells.

Vasta äskettäin suurin osa lääkealan teollisuudesta on keskittynyt uusien kemiallisten molekyylien löytämiseen, joita voitaisiin käyttää lääkkeinä. Ideana on löytää kemiallisia yhdisteitä, jotka vaikuttavat kehoon ja soluihin.

Tämä on usein ollut vaikea menetelmä. Aluksi lääkeala saattoi turvautua perinteiseen lääketieteeseen eristääkseen aktiivisia molekyylejä kasveista ja muista luonnonlähteistä. Tästä syntyi esimerkiksi aspiriinin kaltainen lääke.

Vähitellen heidän täytyi löytää täysin uusia molekyylejä. Tämä merkitsi paljon kokeiluja ja erehdyksiä. Yleisesti ottaen yhden lääkehoidon löytäminen voi vaatia jopa 10 000 ehdokasmolekyyliä. Tällainen prosessi on luonnollisesti erittäin aikaa vievä ja kallis.

Yhteenvetona tätä lähestymistapaa voidaan kutsua “ratkaisuksi, joka etsii ongelmaa”. Aloitat kemiasta ja selvität, voiko se tehdä jotain kehossa. Ja ihannetapauksessa se ei tapahda potilasta…

Lähde: Miksi 90 % kliinisestä lääkekehityksestä epäonnistuu, ja miten sitä voidaan parantaa?

Useimmiten nämä lääkkeet hoitivat vain oireita. Voit antaa kipulääkkeitä poistamaan kipusignaalin, mutta se ei ratkaise kivun syytä. Tiesimme, miltä syöpäsolu näyttää ja mikä sen voisi tappaa, mutta emme tietäneet, miksi se muuttui syöpäiseksi.

Tämä pakotti lääkärit ampumaan pimeässä, toivoen löytävänsä jotain toimivaa.

Toinen ongelma tässä menetelmässä on, että aktiivisilla molekyyleillä on usein useita biokemiallisia vaikutuksia. Niinpä vaikka niillä olisi haluttu vaikutus esimerkiksi keuhkoihin, ne saattavat myös vaikuttaa sydämeen, maksaan tai aivoihin.

Siksi useimmilla lääkkeillä on pitkä luettelo “haittavaikutuksista”. Tämä johtuu siitä, että on melko harvinaista, että aktiivisella lääkkeellä olisi vain toivottu vaikutus.

Uusi lähestymistapa

The old way made sense decades ago, as we knew so little about the body’s mechanisms. Before 1953, we even did not know DNA was a double helix. It took up to the 1970s for PCR to be discovered and even longer for it to be routinely done at an acceptable cost. Ihmisen genomiä ei sekvensoitu ennen vuotta 2003, ja projekti maksoi miljardeja.

Ero on se, että täyden genomin sekvensoinnin hinta on tänään alle 1 000 $.

Nyt vasta alamme saada kohtuullisen kuvan siitä, mitä kehomme soluissa tapahtuu. Ymmärrämme vihdoin oikein, miten DNA:n “tietokanta” muuttuu RNA:n “koodausohjeeksi”, joka puolestaan muuttuu aktiivisiksi proteiineiksi.

Lähde: Ark Invest

Ensimmäinen seuraus tästä tiedosta on, että ymmärrämme nyt monien sairauksien perimmäisen syyn. Viallinen proteiini, puuttuva geeni tai tietty hormoni, joka ei toimi kunnolla. Sen sijaan, että muokkaisimme sokeasti kehon kemiaa ja toivoisimme parasta, me tiedämme mikä on vialla.

Toinen seuraus on, että se antaa lääkealan kääntää katseensa klassiseen lähestymistapaan. Se voi nyt aloittaa siitä, mikä on vialla kehossa, ja pyrkiä korjaamaan sen.

Aloittamalla ongelmasta ja etsimällä ratkaisua.

Uudet työkalut

The last decade has also seen a lot of biochemical tools move from the research lab to medical research or commercialized treatments:

• Monoklonaaliset vasta-aineet
• Räätälöity geenieditointi
• RNA:n hiljentäminen (RNAi)
• mRNA-rokotteet
• Kudospesifinen kohdentaminen
• Kantasolut
• Proteiinidegradaattorit
• Immuunijärjestelmän modulaattorit
• Geeni- ja proteiinipohjaiset diagnostiset testit
• Kudosten 3D-tulostus

Kaikki nämä hoidot ryhmitellään usein kattauksen “Tarkkuuslääkkeet” alle. Vastakohtana “vanhalle” kemialliselle kohdistamattomalle hoitotavalle.

Monoklonaaliset vasta-aineet olivat ensimmäisiä. mRNA-rokotteet tekivät dramaattisen läpimurron pandemian aikana. Muut tulevat olemaan yhtä tärkeitä ja mullistavia.

Tarkkuuslääkkeiden markkinat

Currently, tarkkuuslääkkeet ovat 500 miljardi‑dollarin markkinat, Ark Investin arvion mukaan. Ne eivät ole enää pelkkä idea tai mahdollinen lääke, vaan ne ovat suurimman osan lääkealan sektorin kasvun vetovoima viimeisen vuosikymmenen aikana.

(tarkkuuslääkkeiden tarkka markkina-arvo voi vaihdella suuresti arvioiden välillä, riippuen siitä, mitä tarkkuuslääkkeiksi katsotaan)

Samassa tutkimuksessa Ark Invest arvioi, että tämä markkina kasvaa 3 triljoonaan dollariin vuoteen 2030 mennessä. Tämä olisi 6‑kertainen kasvu vain seuraavien 7 vuoden aikana.

Muutama alasektori on tämän kasvun vetovoima.

Geenieditointi

Monet harvinaiset sairaudet johtuvat viallisesta tai puuttuvasta geenistä. Sairauden perimmäinen syy on syvällä jokaisessa solussa ja johtuu puuttuvasta biokemiallisesta toiminnasta. Tämä tarkoitti, että kemialliselle lääkkeelle ei ollut mitään “aktivoitavaa” tai “suppressoitavaa”. Vain puuttuvan toiminnon palauttaminen jokaisessa solussa voi parantaa sairauden.

Alkuvaiheen geenieditointi on keskittynyt ex vivo -menetelmiin, joissa solut korjataan laboratoriossa ja injektoidaan takaisin kehoon. Uudemmat menetelmät keskittyvät in vivo -hoitoihin, joissa geenit muokataan suoraan jokaisessa kohdesolussa elimistössä.

mRNA

Tämä on laajimmin tunnettu yleisölle Covid-19:ään kehitetyn mRNA-rokotteen vuoksi. Mutta rokotteet eivät ole ainoa mahdollinen mRNA:n sovellus. Lupaavin on itse asiassa syöpähoito. Voit lukea lisää siitä ja muista mRNA-sovelluksista artikkelissamme “Seuraava mRNA-teknologian sovellus: Syöpähoidot”

Synteettinen biologia

Kun geenieditointi muokkaa olemassa olevia geenejä, synteettinen biologia lisää kokonaan uusia geenejä ja pitkiä DNA-jaksoja. Tämä on siis luonnollinen seuraava askel geeniterapioissa. Voit lukea lisää siitä artikkelissamme “Top 5 Synthetic Biology Public Companies”.

Kohdennetut proteiinidegradaattorit (TPD)

Joskus sairaudet johtuvat virheellisten proteiinien läsnäolosta, eivät puuttuvista geeneistä. TPD voi vähentää näiden proteiinien määrää ja kohdistua oireyhtymiin, joita ei voida hoitaa lääkkeillä tai geenieditoinnilla. Tämä on nouseva ala, jota on tutkittu vasta vuodesta 2016, mutta joilla on ehdokkaita kliinisissä II-vaiheen tutkimuksissa.

Nestebioopsia / Molekyylinen syöpädiagnostiikka

Useimmilla syövillä on erityisiä geneettisiä sekvenssejä, jotka erottavat ne terveistä soluista. Ongelma on ollut pitkään löytää nämä muutokset ilman, että täytyy ottaa suoria näytteitä vaikuttavista elimistä. Lisäksi mitä aikaisemmin syöpä havaitaan, sitä suuremmat mahdollisuudet sen selviytymiseen on.

Nestebioopsia käyttää tehokkaimpia geneettisiä tunnistusmenetelmiä löytääkseen syöpämerkkejä verestä. Tämä mahdollistaa rutiininomaiset syöpätestit ja varhaisen havaitsemisen alhaisilla kustannuksilla.

Voit lukea lisää nestebioopsian johtavasta yrityksestä Grail artikkelissamme sen emoyhtiöstä, “Illumina vs Pacific Bioscience: Valitsemassa seuraavan sukupolven genomin sekvensointiyritys“

Lopuksi, täysi genomin analyysi, jolla voidaan havaita ennakkoon alttius tiettyihin syöpätyyppeihin, voi auttaa ennakoimaan, mitkä potilaat tarvitsevat tiheämpää seurantaa.

Valikoima tarkkuuslääkkeiden yrityksiä

Ilman yksityiskohtaista analyysiä jokaisesta yrityksestä, voimme mainita muutaman yrityksen, jotka johtavat tarkkuuslääkkeiden muuntamista monimiljardi‑dollarin menestyslääkkeiksi (joitakin niistä on mainittu aiemmin ja analysoitu tarkemmin vastaavissa artikkeleissa).