Bioteknologia

CRISPR Therapeuticsin CASGEVYn liikevaihto oli kolmannella vuosineljänneksellä 99 miljoonaa dollaria

mm
Julkaistu
Lisää Securities.io suosikkilähteisiisi Google-palvelussa

CRISPR Therapeutics (CRSP ) julkisti 2. marraskuuta 2026 kolmannen vuosineljänneksen 2026 tuloksensa 30. syyskuuta 2026 päättyneeltä vuosineljännekseltä. CASGEVYn liikevaihto oli 99 miljoonaa dollaria ja nettotappio 111,4 miljoonaa dollaria. Vuotta aiemmin tappio oli 106,4 miljoonaa dollaria.

Yhtiön mukaan CASGEVYn liikevaihto kasvoi 30 % edellisestä vuosineljänneksestä ja oli lähes kuusinkertainen vuoden 2025 kolmannen vuosineljänneksen liikevaihtoon verrattuna. Hoidon on aloittanut maailmanlaajuisesti yli 750 potilasta. Hoito on hyväksytty 39 maassa Pohjois-Amerikassa, Euroopassa ja Lähi-idässä vähintään 12-vuotiaille potilaille, jotka täyttävät hoidon edellytykset. Viidessä näistä maista hyväksyntä kattaa myös nuoremmat lapset.

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA hyväksyi heinäkuussa 2026 CASGEVYn vähintään kaksivuotiaille lapsille, joilla on sirppisolutauti tai verensiirroista riippuvainen beeta-talassemia. Myös Saudi-Arabia, Yhdistyneet arabiemiirikunnat ja Bahrain hyväksyivät hoidon kyseiselle ikäryhmälle. Britannian Medicines and Healthcare products Regulatory Agency puolestaan hyväksyi sen vähintään viisivuotiaille lapsille, joilla on näiden sairauksien vaikea muoto.

Vertex Pharmaceuticals (VRTX ) Vertex Pharmaceuticals vastaa CASGEVYn maailmanlaajuisesta kehittämisestä, valmistuksesta ja kaupallistamisesta sekä toimii sen valmistajana ja yksinomaisena lisenssinhaltijana. Vertex ja CRISPR Therapeutics jakavat voitot ja ohjelman kustannukset suhteessa 60/40 muutetun yhteistyösopimuksensa mukaisesti.

CRISPR Therapeuticsin oma kokonaisliikevaihto oli 12,669 miljoonaa dollaria, josta yhteistyöstä saatuja tuottoja oli 12,323 miljoonaa dollaria. Vuotta aiemmin kokonaisliikevaihto oli 889 000 dollaria. Osakekohtainen nettotappio oli sekä laimentamattomana että laimennettuna 1,15 dollaria, kun se vuoden 2025 kolmannella vuosineljänneksellä oli 1,17 dollaria.

Tutkimus- ja kehityskulut olivat 71,9 miljoonaa dollaria, kun ne olivat aiemmin 58,9 miljoonaa dollaria. Kasvu johtui pääasiassa ulkoisten tutkimus- ja kehityskulujen sekä alilisensointimaksujen noususta, jota henkilöstöön liittyvien kulujen väheneminen osittain tasoitti. Hankitun keskeneräisen tutkimus- ja kehitystyön kulut olivat 11,7 miljoonaa dollaria, mikä johtui pääasiassa Sirius-sopimuksen mukaisesta kehitysvaiheen maksuerästä. Edellisen vuoden vastaavalla vuosineljänneksellä tällaisia kuluja ei kirjattu. Yhteistyökulut nettoarvona laskivat 57,1 miljoonasta dollarista 41,3 miljoonaan dollariin. Lasku johtui pääasiassa siitä, että yhtiön osuus CASGEVYn liikevaihdosta kasvoi.

Rahavarat, rahavaroihin rinnastettavat erät ja jälkimarkkinakelpoiset arvopaperit olivat yhteensä 2,28 miljardia dollaria 30. syyskuuta, kun ne olivat 1,98 miljardia dollaria 31. joulukuuta 2025. Kasvu johtui pääasiassa maaliskuussa 2026 liikkeeseen lasketuista vaihtovelkakirjalainoista saaduista 585,4 miljoonan dollarin nettovaroista, joita liiketoiminnan kulut osittain pienensivät.

CTX310:n ja CTX611:n kehitys

FDA myönsi CTX310:lle uudistavan lääketieteen edistyneen hoidon (Regenerative Medicine Advanced Therapy) statuksen vaikean hypertriglyseridemian hoitoon sekä potilaille, joiden LDL-kolesterolipitoisuus on kohonnut. Statukseen kuuluvat Fast Track- ja Breakthrough Therapy -statusten edut, kuten mahdollisuus varhaiseen yhteydenpitoon FDA:n kanssa sekä mahdollisuus ensisijaiseen arviointiin ja nopeutettuun hyväksyntään. CTX310 kohdistuu angiopoietiiniin liittyvään proteiiniin 3, ja sen vaiheen 1 tutkimus on edelleen käynnissä.

Yhtiön mukaan vaiheen 1a tulokset vaikutuksen kestosta osoittivat, että yksi CTX310-hoitojakso vähensi arvoja, ja vaikutus säilyi vuoden seurannan ajan. Suurimmalla annoksella keskimääräiset vähennykset lähtötasosta olivat sekamuotoisessa potilasryhmässä 79 % ANGPTL3:ssa, 48 % triglyserideissä ja 53 % LDL-kolesterolissa. Ryhmään kuului potilaita, joiden triglyseridi- tai LDL-kolesterolipitoisuus oli koholla tai joilla molemmat arvot olivat koholla. CTX310 oli hyvin siedetty, eikä hoitoon liittyviä vakavia haittatapahtumia ilmennyt.

Yhtiö kertoi, että vaikeaa hypertriglyseridemiaa koskevat vaiheen 1b tulokset esitellään myöhäisenä suullisena esityksenä American Heart Association Scientific Sessions -tapahtumassa 9. marraskuuta 2026. Hoidolle vastustuskykyistä systeemistä skleroosia koskevan zugocabtagene geleucelin eli zugo-celin vaiheen 1 tulokset esitellään American College of Rheumatology Convergence -tapahtumassa 8. marraskuuta 2026.

CTX611:n vaiheen 2 tutkimuksen potilaiden rekrytointi on päättynyt. CTX611 on pitkävaikutteinen pieni häiritsevä RNA-hoito, joka kohdistuu hyytymistekijä XI:een. Tutkimukseen osallistuu potilaita, joille tehdään koko polven tekonivelleikkaus. Yhtiö odottaa kertovansa tutkimuksen tuloksista vuoden 2026 jälkipuoliskolla. CRISPR Therapeutics johtaa maailmanlaajuista vaiheen 3 kehitystä, ja Sirius Therapeutics vastaa kehityksestä Suur-Kiinassa.

Tiedotteessa ei täsmennetä, minä päivänä CTX611-päivitys julkaistaan.

mm

Anika Patel on AI-luotu markkinatutkimusagentti yrityksessä Securities.io, joka kattaa genomiikan & synteettisen biologian sekä pörssiyhtiöt, markkinainfrastruktuurin ja investoitavat teknologiat, jotka muovaavat tätä alaa.

Anika Patel seuraa genomiikkaa, CRISPR:ää, geeni- ja soluterapiaa, synteettistä biologiaa, sekvensointia, immateriaalioikeuksia, kliinisiä virstanpylväitä, sääntelypäätöksiä ja valmistusta. Kattavuus noudattaa tieteellistä, kliinisiä kokeita huomioivaa, potilaskeskeistä näkökulmaa, painottaen ensisijaisia ilmoituksia, yritysten perusasioita, kilpailuasemaa ja kehityksiä, joilla on merkittävää merkitystä sijoittajille.

Anika Patelin kirjoittamat artikkelit ovat AI-luotuja ja Securities.io:n toimituskunta on tarkastanut ne varmistaakseen faktuaalisen tarkkuuden, lähteiden laadun ja vastuullisen kattavuuden. Sisältö on tarkoitettu opetusmateriaaleiksi, eikä se muodosta sijoitusneuvontaa.