ARK Invest ennustaa geenieditoinnin olevan $30B-$60B teollisuus vuoteen 2030 mennessä

DNA:n kaksoiskierteen löytämisestä on kulunut 70 vuotta, ja alamme todella ymmärtää monien mystisten, parantumattomien sairauksien, kuten hemofilia, kystinen fibroosi jne., syyt. Useimmat näistä johtuvat viallisista geneettisistä sekvensseistä: usein geenillä on väärä sekvenssi ja se tuottaa toimimattoman tai häiriintyneen proteiinin. Tämä virhe johtaa sitten tärkeiden elinten toimintojen epäonnistumiseen.

Ongelma on pitkään ollut näiden sairauksien ratkaiseminen. Ongelma on genomitason tasolla, joten jokainen potilaan solu on yhtä vikainen. eikä ole mahdollista toimittaa “oikeaa” proteiinia jokaisessa solussa, joka sitä tarvitsee.

Tämä muuttui, kun geenieditointi tuli todellisuudeksi. Uusien mullistavien hoitojen hyväksymisen myötä viime kuukausina on aika tarkastella tämän markkinan potentiaalia.

Geenieditointi

Geenieditoinnista on huolehdittu tutkijoiden toimesta lähes 20 vuotta. Varhaiset teknologiat, kuten zinc-finger nuclease ja TALENS, vaikuttivat lupaavilta, mutta eivät usein riittäneet tuottamaan terapeuttisia tuloksia lukuun ottamatta muutamia kapeita tapauksia.

Käännekohta oli vuoden 2012 CRISPR-Cas9 -löytö. Se mahdollisti erittäin kohdennetun lähestymistavan geenieditointiin. Se toi löytäjilleen kemian Nobel-palkinnon vuonna 2020.

Sen jälkeen on löydetty muutamia muita erilaisia CRISPR-Cas-järjestelmiä. Merkittävimpänä CRISPR-Cas12, josta keskustelimme artikkelissa: “What Is CRISPR-Cas12a2? & Why Does It Matter?”. Voit lukea lisää geenieditointiteknologiasta yleisesti tässä artikkelissa.

Nyt, noin kymmenen vuotta myöhemmin, näemme uusia hoitoja CRISPR-teknologiasta. Ja myös joitakin vielä kehittyneempiä geenieditointitekniikoita.

Geenieditoinnin markkinat

Vain kehittyvässä markkinassa helmofiliaa hoitavan geenieditointiterapian hyväksyminen marraskuussa 2022 on osoittanut, että geenieditointi voi olla sekä lääketieteellisesti voimakasta että taloudellisesti kannattavaa.

Hintalapulla $3,5M/terapia se rikkoi aiemmin toisen geeniterapian, Novartisin Zolgensman ($2M/terapia), ylläpitämän hintarekordin.

Kustannus saattaa vaikuttaa järjettömältä, mutta sitä tulisi verrata näiden sairauksien todellisiin hoitokustannuksiin. Esimerkiksi hemofilia voi maksaa jopa $28M eikä silti täysin takaa hyvää elämänlaatua.

Lähde: ARK Invest

Lähes 400 kliinisenä kokeena geeniterapioille, tämä markkina on valmis kasvamaan erittäin nopeasti. Se voi moninkertaistua yli 10-kertaiseksi seuraavan 7 vuoden aikana.

Lähde: ARK Invest

ARK Investin projektiota on perusmalli, jonka mukaan vuotuiset tulot ovat $30B.

Tämän vuoksi geeniterapioita rajoitetaan harvinaisiin sairauksiin ja geneettisiin ongelmiin koko tämän vuosikymmenen ajan.

Lähde: ARK Invest

Suurempi potentiaali

Toinen mahdollisuus on, että geenieditointia sovelletaan paljon laajempaan sairausjoukkoon. Harvinaiset geneettiset sairaudet olivat ilmeinen testikohde teknologialle, koska tiedämme, mitä oli korjattava, olemassa olevat hoidot olivat heikkoja tai puuttuvia, ja jopa kallis geenieditointi on edelleen halvempaa kuin useimmat perinteiset hoidot.

Mutta mahdollisuuksien kirjo on laajempi. Monet käynnissä olevat kliiniset kokeet ovat uusilla hoitoalueilla, kuten neurologia, onkologia (syöpä) tai diabetes.

Ja vaikka harvinaiset sairaudet vaikuttavat usein muutamaan tuhanteen tai kymmeniin tuhansiin ihmisiin, nämä uudet sovellukset koskevat kymmeniä miljoonia ihmisiä.

Lähde: ARK Invest

Jos jotkut näistä hoidoista osoittavat geenieditoinnin tehokkuuden enemmän kuin vain harvinaisten sairauksien kohdalla, ARK Invest arvioi potentiaalisen markkinan olevan paljon suurempi. Se voisi saavuttaa vuotuiset tulot jopa $60B vuoteen 2030 mennessä. Ja se saattaa jatkaa kasvua myös sen jälkeen.

Geenieditointiyritykset

Nämä yritykset kaikki työskentelevät geenieditointiteknologian parissa, myös harvinaisten sairauksien ulkopuolella. Ne on järjestetty suurimmasta pienimpään markkina-arvoon tämän artikkelin kirjoitushetkellä.

1. Vertex

VRTX Hintakaavio

Vertex on yritys, joka on enimmäkseen aktiivinen kystisen fibroosin hoidossa, ainakin hyväksyttyjen lääkkeiden osalta. Se investoi geneettisten hoitojen potentiaaliin vaikeimmassa kystisen fibroosin tapauksessa.

Kuitenkin sen pääasiallinen osallistuminen geenieditointiin on kaksijakoinen.

Ensinnäkin hoidot, jotka on kehitetty CRISPR Therapeuticsin kanssa verisairauksia varten: beetasairaus ja sirppisolusairaus.

Toiseksi ViaCyten hankinnan myötä. ViaCyte kehittää yhteistyössä CRISPR Therapeuticsin kanssa ratkaisua tyypin 1 diabetekseen. Tämä hoito olisi yhdistelmä kantasoluhoitoa ja geenieditointia. Voit lukea lisää tästä diabeteksen hoitoteknologiasta tässä yksityiskohtaisessa artikkelissa.

2. CRISPR Therapeutics

CRSP Hintakaavio

Yksi CRISPR Therapeuticsin perustajista on Emmanuel Charpentier, CRISPR–Cas9:n löytäjä, joka sai kemian Nobel-palkinnon vuonna 2020 tästä löydöstä.

CRISPR työskentelee useiden teemojen parissa, mukaan lukien verisairaudet, onkologia ja diabetes (diabeteshöydettä kehitetään yhteistyössä Vertexin kanssa).

Voit lukea lisää CRISPR Therapeuticsista artikkelissamme “Gene Editing: CRISPR Therapeutics vs. Beam Therapeutics (BEAM ) (CRSP ).”

3. Beam Therapeutics

BEAM Hintakaavio

Toinen nopeasti edistyvä geenieditointialan startup on Beam Therapeutics. Se käyttää geenieditoinnin varianttia, jota kutsutaan base editingiksi, ja joka pystyy muokkaamaan vain yhtä kirjainta kerrallaan geneettisessä koodissa. Sen pääpainotus on hematologia (sirppisolusairaus), onkologia ja harvinaiset sairaudet.

Voit seurata yllä olevaa linkkiä saadaksesi pisteittäin vertailun Beam- ja CRISPR Therapeutics -yritysten välillä.

4. UniQure

QURE Hintakaavio

UniCure on yritys, jonka $3,5M/dose hemofilia geeniterapia on äskettäin hyväksytty Yhdysvalloissa ja EU:ssa.

Yritys ei käytä CRISPR-tyyppistä teknologiaa, vaan suosii Adeno-Associated Viral Vectoreita (AAVV).

Yritys toivoo, että äskettäinen menestys hemofilian hoidossa voidaan laajentaa muihin patologioihin, erityisesti Huntingtonin tautiin.

5. Editas Medicine

EDIT Hintakaavio

Editas on omistautunut hyödyntämään CRISPR-Cas12a-järjestelmän kapasiteettia. Olemme käsitelleet yksityiskohtaisesti Cas-12a:n ainutlaatuiset ominaisuudet omassa artikkelissaan. Mutta tiivistettynä:

• Cas9:n vaikeasti ratkaistavat ongelmat voivat olla toteutettavissa Cas12a:n avulla
• Se johtaa suurempiin mahdollisuuksiin geenieditoinnin toteutumiselle kuin Cas9.
• Useampi kuin yksi geeni voidaan muokata samanaikaisesti Cas12a:n avulla

Yritys on vasta kliinisten kokeiden alkutaipaleella, keskittyen silmä- ja verisairauksiin.

Voit nähdä tarkemman profiilin ja pisteittäin vertailun CRISPR Therapeuticsiin tässä artikkelissa: “CRISPR Therapeutics vs Editas Medicine (EDIT ) ”.

6. Sangamo Therapeutics

SGMO Hintakaavio

Yritys kehittää useita kantasoluterapioita ja hemofilia A -geeniterapiaa, joka on nyt kliinisten kokeiden vaiheessa 3, ja hyväksyntäsovellus odotetaan vuoden 2024 loppuun mennessä.

Se kehittää myös geenieditointiterapiaa Fabryn tautiin, joka vaikuttaa maksaan.

Voit lukea lisää Sangamosta (samoin kuin Vertexistä) artikkelissamme “5 Best Stem Cell Companies to Invest In (huhtikuu 2023)”.

7. Precigen

PGEN Hintakaavio

Yritys johtaa alaa, jossa hyödynnetään geenieditointia syöpähoidoissa.

Sen UltraCAR-T-alusta muokkaa potilaan omien valkosolujen geneettistä rakennetta, jolloin ne hyökkäävät kohdennetusti syöpäsoluja vastaan.

Useimmat CAR-T-hoidot ovat edelleen kliinisten kokeiden vaiheessa 1, kun taas muut geenieditointiin keskittymättömät tuotteet ovat edistyneempiä tutkimus- ja kehitysputkessa.

Geenieditoinnin sovellukset ihmisen ulkopuolella

Geenieditointi on vielä varhaisessa kehitysvaiheessa oleva teknologia. Sillä on potentiaalia mullistaa tapa, jolla hoidamme elollisia organismeja.

Esimerkiksi sitä voidaan käyttää maataloudessa:

• luoda uusia lajikkeita ja rotuja.
• vähentää tarvetta.
• lisätä satoa.

Voit lukea lisää siitä ja alalla toimivista yrityksistä artikkelissamme “CRISPR Beyond Human Health: The New Investing Frontier for Gene Editing”.

Se voisi jopa muuttaa kasvit ja mikro-organismit bio-tehtaiksi, jotka tuottavat lääkkeitä tai arvokkaita materiaaleja ja molekyylejä. Tällainen käsite tunnetaan usein synteettisenä biologiaa. Lisätietoja julkisesti noteeratuista yrityksistä tällä alalla löydät artikkelissamme: “Top 5 Synthetic Biology Public Companies”.