Vertex Pharmaceuticals Incorporated
VRTX
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated, ein Biotechnologieunternehmen, entwickelt und vermarktet Therapien zur Behandlung von Mukoviszidose. Das Unternehmen vermarktet SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI und KALYDECO zur Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose, die spezifische Mutationen in ihrem Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator-Gen aufweisen, sowie TRIKAFTA zur Behandlung von Patienten mit CF ab 6 Jahren, die mindestens eine F508del-Mutation haben. Zur Pipeline gehören VX-864 zur Behandlung von AAT-Mangel, das sich in klinischer Phase 2 befindet; VX-147 zur Behandlung von APOL1-vermittelter fokaler segmentaler Glomerulosklerose (FSGS) und anderen schweren Nierenerkrankungen, das sich in klinischer Phase 2 befindet; VX-880 zur Behandlung von Typ-1-Diabetes, das sich in klinischer Phase 1/2 befindet; VX-548, ein NaV1.8-Hemmer zur Behandlung akuter neuropathischer Schmerzen des Bewegungsapparats, der sich in klinischer Phase 2 befindet; und CTX001 zur Behandlung von schwerem SCD und TDT, das sich in klinischer Phase 3 befindet. Das Unternehmen verkauft seine Produkte hauptsächlich an Spezialapotheken und Spezialhändler in den USA sowie an Spezialhändler und Einzelhandelsketten und Krankenhäuser und Kliniken auf der ganzen Welt. Es arbeitet mit Affinia Therapeutics, Inc.; Arbor Biotechnologies, Inc.; CRISPR Therapeutics AG.; Kymera Therapeutics, Inc.; Mammoth Biosciences, Inc.; Moderna, Inc.; Obsidian Therapeutics, Inc.; und Skyhawk Therapeutics, Inc.; sowie mit Ribometrix, Inc.; Genomics plc; Merck KGaA; Darmstadt, Deutschland, und X-Chem, Inc. zusammen. Vertex Pharmaceuticals Incorporated wurde 1989 gegründet und hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts.