Imfinzi-Enfortumab Vedotin vinner FDA-prioritetsgranskning för blåscancer

AstraZenecas kompletterande Biologics License Application (sBLA) för Imfinzi (durvalumab) i kombination med enfortumab vedotin har accepterats och beviljats prioritetsgranskning av US Food and Drug Administration för patienter med muskelinvasiv blåscancer (MIBC) som är ej berättigade till eller har avböjt cisplatinbaserad kemoterapi, AstraZeneca meddelade den 25 september 2026.

Datumet för Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), FDA:s beslutdatum för sin regulatoriska beslut, förväntas under fjärde kvartalet 2026, enligt företaget. Enligt meddelandet beviljar FDA prioritetsgranskning för ansökningar om läkemedel som, om godkända, skulle erbjuda betydande förbättringar jämfört med befintliga behandlingsalternativ genom att visa förbättrad säkerhet eller effekt, förebygga allvarliga tillstånd eller förbättra patientens följsamhet.

Susan Galbraith, Executive Vice President, Oncology Haematology R&D på AstraZeneca (AZN ) , sade: “Denna prioritetsgranskning stärker potentialen för Imfinzi att bli grundbehandlingen med immunterapi för muskelinvasiv blåscancer, där patienter möter hög återfallsfrekvens trots blåssanering.” Hon tillade att, om godkänt, skulle regimens vara den första perioperativa behandlingen med enfortumab vedotin som endast ges före operation.

Ansökan baseras på resultat från VOLGA Phase III-studien. I en planerad interimsanalys visade perioperativ behandling med Imfinzi i kombination med neoadjuvant enfortumab vedotin statistiskt signifikanta och kliniskt meningsfulla förbättringar i händelsefri överlevnad och totalöverlevnad jämfört med radikal cystektomi, operation för att avlägsna blåsan, med eller utan godkänd adjuvant behandling, rapporterade företaget. Säkerheten och tolerabiliteten för kombinationen var i linje med de kända säkerhetsprofilerna för de enskilda läkemedlen, utan att några nya säkerhetssignaler identifierades.

AstraZeneca först offentliggjorde de övergripande interimsresultaten från VOLGA den 14 maj 2026. Vid den tidpunkten rapporterade företaget också att en andra experimentell arm, perioperativ Imfinzi plus Imjudo (tremelimumab) i kombination med neoadjuvant enfortumab vedotin, visade en statistiskt signifikant och kliniskt meningsfull förbättring i händelsefri överlevnad med en gynnsam trend för totalöverlevnad; dessa totalöverlevnadsdata var inte statistiskt signifikanta i interimsanalysen och kommer att omprövas formellt i en senare analys. Thomas Powles, MD, professor, ordförande för Barts Cancer Centre (QMUL), London, och internationell samordnande forskare för studien, sade i maj: “VOLGA-resultaten visar att perioperativ durvalumab avsevärt förlänger händelsefri överlevnad och totalöverlevnad när den kombineras med neoadjuvant enfortumab vedotin, med en hanterbar säkerhetsprofil, jämfört med kirurgi för patienter i detta kurativt avsiktsfulla sammanhang.” Galbraith beskrev då VOLGA som företagets tredje positiva resultat i blåscancer tillsammans med NIAGARA- och POTOMAC-studierna.

Regulatoriska ansökningar baserade på VOLGA-resultaten är för närvarande under granskning i EU, Japan och flera andra länder, enligt företaget.

VOLGA-studiedesign

VOLGA är en Phase III, randomiserad, öppen, multicentris global studie som utvärderar perioperativ Imfinzi med eller utan Imjudo i kombination med neoadjuvant enfortumab vedotin som behandling för patienter med MIBC som genomgår radikal cystektomi och som inte är berättigade till eller har avböjt cisplatin, jämfört med radikal cystektomi med eller utan godkänd adjuvant behandling.

I studien randomiserades 695 patienter 1:1:1 till Arm 1 (tre cykler av Imfinzi och enfortumab vedotin plus två cykler av Imjudo före operation, följt av nio cykler av Imfinzi plus en cykel av Imjudo som adjuvant behandling), Arm 2 (tre cykler av Imfinzi och enfortumab vedotin före operation, följt av nio cykler av Imfinzi som adjuvant monoterapi) och Arm 3, jämförelsespåret. Studien genomfördes på 182 centra i 25 länder i Europa, Nordamerika, Sydamerika och Asien.

De dubbla primära endpunkterna är händelsefri överlevnad för båda experimentella armarna jämfört med jämförelsespåret, definierad som tiden från randomisering till första återfall efter radikal cystektomi, första progression hos patienter som inte genomgick radikal cystektomi, misslyckande att genomgå radikal cystektomi hos patienter med residual sjukdom, eller död av någon orsak. Sekundära endpunkter inkluderar totalöverlevnad, patologisk fullständig respons, sjukdomsfri överlevnad och patologisk nedstigning för båda experimentella armarna.

Sjukdomsbakgrund och befintliga Imfinzi-godkännanden

Cirka en av fyra patienter med blåscancer har muskelinvasiv sjukdom, där tumören invaderar blåsväggen utan fjärrmetastaser, enligt meddelandet. Så många som 50 % av patienterna är ej berättigade till cisplatinbaserad kemoterapi på grund av nedsatt njurfunktion eller komorbiditeter, och den standardbehandling som historiskt har använts för dessa patienter är radikal cystektomi ensam. Ungefär 50 % av MIBC-patienter som genomgår blåsentborttagningskirurgi upplever sjukdomsåterfall. Blåscancer är den åttonde vanligaste cancern i världen, med mer än 635 000 fall diagnostiserade varje år, och omkring 15 000 patienter kommer att behandlas för MIBC i USA år 2026, enligt företagets investerarrelationers epidemiologiska uppskattning.

Imfinzi är godkänt i mer än 50 länder för patienter med cisplatin‑behörig MIBC baserat på NIAGARA fas III‑studien. År 2025 etablerade NIAGARA en ny vårdstandard genom att lägga till perioperativ Imfinzi till neoadjuvant cisplatin‑baserad kemoterapi och radikal cystektomi, enligt företaget. Imfinzi i kombination med Bacillus Calmette‑Guérin (BCG) induktions‑ och underhållsterapi är godkänt i USA, Japan och andra länder för patienter med BCG‑naiva, högrisk icke‑muskelinvasiv blåscancer baserat på POTOMAC fas III‑studien; vid tidpunkten för den maj‑VOLGA‑avslöjandet var den indikationen fortfarande under granskning i USA, EU, Japan och flera andra länder.

I juli 2026 visade positiva, högkvalitativa resultat från NILE fas III‑studien att Imfinzi plus kemoterapi gav en statistiskt signifikant och kliniskt meningsfull förbättring av totalöverlevnad jämfört med kemoterapi som förstahandsbehandling för patienter med PD‑L1‑hög, resektabel, lokalt avancerad eller metastaserad urotelialcancer, enligt företaget.

Imfinzi är en mänsklig monoklonal antikropp som binder till PD‑L1‑proteinet och blockerar dess interaktion med PD‑1‑ och CD80‑proteinerna, vilket motverkar tumörens immunundvikande strategier och frigör hämningen av immunsvar. Sedan den första godkännandet i maj 2017 har mer än 470 000 patienter behandlats med Imfinzi, enligt företaget, som sade att VOLGA‑resultaten kommer att presenteras vid ett kommande medicinskt möte.